Atherity Therapeuticsは、複数のシステム萎縮を治療するためにATH434の米国FDA高速トラック指定を付与しました

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オーストラリア、オーストラリア、米国サンフランシスコのメルボルン - 2025年5月5日、Alterity Therapeutics（ASX：ATH、NASDAQ：ATHE）（「Alterity」または「The Company」）、神経変性疾患の治療を修正することに専念するバイオテクノロジー企業は、米国の食品給与のために米国の食品を扱うために米国の食品給与のために、米国の食品給与のために治療を受けていることを発表しました（FDA）。萎縮（MSA）。この指定は、ATH434などの新しい調査製品の開発とレビューを加速することを目的としており、承認された治療のない疾患であるMSAの治療のための満たされていないニーズに対処するための革新的なアプローチとしての可能性を認識しています。 MSAの個人のために」と、Alterityの最高経営責任者であるDavid Stamler、M.D。は言いました。 「この指定は、その作用のメカニズムと二重盲検フェーズ2臨床試験からの堅牢で臨床的に意味のある有効性に関連する最近の科学的所見によって実証されているATH434の可能性を強化します。できるだけ早く。」

fdaについて 高速トラックの指定

高速トラックの指定は、MSAなどの満たされていない医療ニーズの深刻な条件のために新薬の開発とレビューを促進し、促進することを目的としています。薬物候補者のファストトラックの指定指定には、次の利点の一部またはすべてに付与されます。

  • 加速された承認と優先レビューの適格性、関連する基準が満たされている場合は、開発プロセスを通じてFDAとのより頻繁および早期通信の機会を提供します。アプリケーションが完全なアプリケーションを待つのではなく、完了したときにアプリケーションのセクションを確認します。

    • 高速追跡の適格性には、臨床的に意味のある利点の可能性を実証する必要があります。これには、作用のメカニズム、前臨床研究、または患者研究のデータが含まれます。 AlterityのFDAとの以前の相互作用は、修正された統一された多重システム萎縮定格スケール（UMSARS）パートIスケールがMSAの臨床的に意味のあるエンドポイントと見なされることを示しました。 AlterityのFast Trackアプリケーションには、ATH434-201ランダム化された二重盲検2臨床試験からのトップラインデータが含まれています。これは、ATH434が低から中程度の親和性の鉄シャペロンであることを確認する前臨床データに加えて、修正されたUMSARS Iの有効性を実証しました。

    Alterityの主要な候補であるATH434は、神経変性に関係する病理学的タンパク質の凝集を阻害するように設計された経口薬剤です。 ATH434は、前臨床モデルで脳の正常な鉄のバランスを回復することにより、α-シヌクレインの病理を軽減し、神経機能を維持するために前臨床的に示されています。鉄のシャペロンとして、それはパーキンソン病や多発性系萎縮（MSA）などのさまざまなパーキンソン病障害を治療する優れた可能性を秘めています。フェーズ1の研究により、薬剤は忍容性が高く、MSAの動物モデルの効果的なレベルに匹敵する脳レベルを達成したことが実証されています。 MSA患者における無作為化二重盲検プラセボ対照第2相臨床試験の肯定的な結果は、堅牢な臨床効果、主要なバイオマーカーでの標的関与、および好ましい安全性プロファイルを示しました。より進行したMSAの患者を対象とした第2相2オープンラベルバイオマーカー試験が進行中です。 ATH434は、米国FDAによって高速トラックの指定を認められており、米国FDAおよびMSAの治療のための欧州委員会によるオーファンドラッグ指定

    ATH434-201フェーズ2臨床試験

    ATH434-201Phase 2臨床試験は、MSA患者のATH434による12か月の治療の無作為化二重盲検プラセボ対照調査です。この研究では、ATH434の有効性、安全性、薬物動態、およびNeuroimagingおよびタンパク質バイオマーカーに対するATH434の効果を評価しました。ウェアラブルセンサーが診療所以外の運動活動を評価するために採用されました。この調査には、ATH434 50 mgまたは75 mgを1日2回または一致するプラセボを摂取するためにランダムに割り当てられた77人の成人が登録されました。データは、プラセボと比較して、ATH434が、修正された統合複数システム萎縮定格尺度（UMSARS）パートIで臨床的および統計的に有意な改善を生み出し、MSAで影響を受ける日常生活の活動の障害を評価する機能的評価尺度であることを示しました。追加の有効性評価は、パーキンソンのプラス評価尺度でのモーターパフォーマンスの改善の傾向、重症度スケールの臨床的グローバルな印象、およびオルトスタティックな低血圧症状評価（患者が報告した結果）を含む、陽性のUMSARSパートIの調査結果と一致する改善を実証しました。ウェアラブルセンサーデータは、ATH434が外来患者の設定での活動の増加にもつながったことを示しました。バイオマーカーは、プラセボに対する潜在的な薬物効果と標的関与を評価するために使用されました。 MSAの鉄の蓄積を安定化または減少させた両方の用量レベルは、脳容量の維持の傾向に伴う脳領域に影響を与えました。 ATH434は、プラセボと比較して同様の有害事象率で忍容性が高く、ATH434に起因する重大な有害事象はありませんでした。フェーズ2試験に関する追加情報は、 ClinicalTrials.gov Idifier：NCT0510909091

    萎縮

    複数系萎縮（MSA）は、自律神経系の失敗と動きの障害を特徴とするまれな神経変性疾患です。症状は、脳と脊髄のさまざまな種類の神経細胞の機能の進行性の喪失と死を反映しています。それは急速に進行性の病気であり、深い障害を引き起こします。 MSAは、動きが遅くなった、および/または剛性の低下、血圧維持や膀胱制御などの不随意機能に影響を与える自律的な不安定性のさまざまな組み合わせ、および転倒の素因となるバランスの障害および/または調整を特徴とするパーキンソン症の障害です。 MSAの病理学的特徴は、グリア内のタンパク質α-シヌクレインの蓄積、中枢神経系の支持細胞、および複数の脳領域のニューロン損失です。 MSAは米国で少なくとも15,000人の個人に影響を与え、MSAの症状の一部は薬で治療することができますが、現在、疾患の進行を遅らせることができる薬物はなく、治療法はありません。国立神経障害および脳卒中研究所（NIH.GOV）

    Alterity Therapeutics Limited

    Alterity Therapeuticsは、神経変性疾患を持つ人々のために代替未来を作成することに専念する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。同社は当初、パーキンソン病や関連障害の疾患修飾療法の発症に焦点を当てています。変化は最近、希少かつ急速に進行性のパーキンソン病障害である複数のシステム萎縮（MSA）を持つ参加者の第2相臨床試験で、その主要資産であるATH434の肯定的なデータを報告しました。 ATH434は、高度なMSAのフェーズ2臨床試験でも評価されています。さらに、変化には、神経疾患の根本的な病理を治療するために、特許性の高い化合物を生成する幅広い創薬プラットフォームがあります。同社は、オーストラリアのメルボルンと米国カリフォルニア州サンフランシスコに拠点を置いています。詳細については、会社のウェブサイトwww.alteritytherapeutics.comをご覧ください。

    出典：Alterity Therapeutics

    投稿しました : 2025-05-07 12:00

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