대체 치료제는 다중 시스템 위축을 치료하기 위해 ATH434에 대한 미국 FDA 빠른 트랙 지정을 부여했습니다.

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미국 멜버른과 샌프란시스코 - 미국 - 2025 년 5 월 5 일 2025 년 5 월 5 일 조명 치료제 (ASX : ATH, NASDAQ : ATE) (“ASX : ATH, NASDAQ : ATE) (“ALTERITY”또는“THE COMPANIE)), 생명 공학 회사는 신경 퇴행성 질환 개발을위한 질병 수정 치료법에 전념하는 생명 공학 회사 (FDA)가 미국 식품 및 의약품 관리를 위해 발표했다고 발표했다. 시스템 위축 (MSA). 이 명칭은 ATH434와 같은 새로운 조사 제품의 개발 및 검토를 가속화하고 승인 된 치료가없는 질병 인 MSA를 치료할 수있는 높은 수준의 요구를 해결하기위한 혁신적인 접근법으로 인식하기위한 것입니다.

“ATH434에 대한 FDA의 패스트 트랙 지정은 이미 urpan의 약물 지정을 받았습니다. MSA를 가진 개인을위한 요법 수정”이라고 Alterity의 최고 경영자 인 David Stamler는 말했다. “이 지정은 행동 메커니즘과 이중 맹검 2 단계 임상 시험에서와 관련된 최근 과학적 발견에 의해 입증 된 바와 같이 ATH434의 잠재력을 강화합니다. 중요한 것은 빠른 트랙 지정은 우리에게 FDA와 더 자주 상호 작용할 수있는 기회를 제공합니다. 가능한 빨리 환자에게.”

FDA 정보 빠른 트랙 지정

빠른 트랙 명칭은 MSA와 같은 충족되지 않은 의학적 요구로 심각한 의료 조건을 위해 신약의 개발 및 검토를 촉진하고 신속하게하기위한 것입니다. 약물 후보에 대한 빠른 트랙 지정은 다음과 같은 혜택 중 일부 또는 전부에 부응합니다.

  • 가속화 된 승인 및 우선 순위 검토 자격, 관련 기준이 충족되는 경우
  • 개발 과정에서 FDA와의보다 빈번하고 조기 의사 소통을위한 기회가
  • 새로운 약물 검토 (nda)에 대한 FDA와의 초기 커뮤니케이션을위한 기회를 제공합니다. 신청서가 완료된 상태에서 전체 응용 프로그램을 기다리지 않고 완성 된 섹션.

    • 빠른 트랙 자격은 임상 적으로 의미있는 이점의 잠재력을 시연해야하며, 여기에는 행동 메커니즘, 전임상 연구 또는 환자 연구 데이터를 포함 할 수 있습니다. FDA와의 Alteritity의 이전 상호 작용에 따르면 수정 된 통합 다중 시스템 위축 평가 척도 (UMSARS) 파트 I 척도는 MSA의 임상 적으로 의미있는 종말점으로 간주됩니다. Alterity의 빠른 트랙 응용 프로그램은 ATH434가 ATH434가 낮거나 중간 정도의 친화력 철 샤페론임을 확인하는 전임상 데이터 외에도 수정 된 UMSIR I의 효능을 입증하는 ATH434-201 무작위 이중 맹검 2 상 임상 시험의 최고 라인 데이터를 포함했습니다.

    Alteritity의 납 후보 인 Ath434는 신경 변성에 연루된 병리학 적 단백질의 응집을 억제하도록 설계된 구강 제입니다. ATH434는 전임상 모델에서 뇌의 정상적인 철 균형을 회복시킴으로써 α- 시누 클레인 병리학을 감소시키고 뉴런 기능을 보존하는 것으로 전임상으로 나타났다. 철 샤페론으로서, 파킨슨 병과 다중 시스템 위축 (MSA)과 같은 다양한 파킨슨 장애를 치료할 가능성이 뛰어납니다. 1 단계 연구는 제제가 잘 견디고 MSA의 동물 모델에서 효과적인 수준과 비교할 수있는 뇌 수준을 달성 한 것으로 나타났습니다. MSA 환자에서 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 2 상 임상 시험의 긍정적 인 결과는 강력한 임상 효능, 주요 바이오 마커에 대한 표적 참여 및 유리한 안전성 프로파일을 보여 주었다. 더 진보 된 MSA 환자의 2 상 2 상 공개 라벨 바이오 마커 시험이 진행 중입니다. ATH434는 미국 FDA와 MSA 치료를위한 미국 FDA와 유럽위원회의 고아 약물 지정에 의해 빠른 트랙 지정을 받았습니다.

    ATH434-201-PHASE 2 임상 시험은 MSA 환자에서 ATH434로 12 개월 치료에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 조사입니다. 이 연구는 ATH434의 효능, 안전성 및 약동학 및 신경 영상 및 단백질 바이오 마커에 대한 ATH434의 효과를 평가했습니다. 웨어러블 센서는 클리닉 외부의 운동 활동을 평가하기 위해 사용되었습니다. 이 연구는 무작위로 ATH434 50 mg 또는 75 mg을 매일 두 번 받거나 위약을 받도록 무작위로 배정 된 77 명의 성인을 등록했습니다. 데이터는 위약과 비교하여 ATH434가 MSA에 영향을받는 일상 생활 활동에 대한 장애를 평가하는 기능 등급 척도 인 수정 된 통합 다중 시스템 위축 평가 척도 (UMSARS)에서 임상 적으로 그리고 통계적으로 유의 한 개선을 생성했음을 보여 주었다. 추가 효능 평가는 파킨슨의 플러스 등급 척도에서 운동 성능 향상, 심각도 척도의 임상 글로벌 인상 및 기립 성 저혈압 증상 평가 (환자보고 결과)를 포함하여 긍정적 인 UMSARS 파트 I 결과와 일치하는 개선을 보여 주었다. 웨어러블 센서 데이터에 따르면 ATH434는 외래 환자 환경에서도 활동이 증가했음을 나타 냈습니다. 바이오 마커는 위약에 대한 잠재적 인 약물 효과 및 표적 참여를 평가하는 데 사용되었다. 두 선량 수준은 MSA에서 뇌 부피의 보존 경향을 갖는 뇌 영역에 영향을 미친 뇌 영역에서 안정화되거나 감소 된 철 축적. ATH434는 위약과 비교하여 유사한 부작용이 발생했으며 ATH434에 기인 한 심각한 부작용은 없습니다. 2 단계 시험에 대한 추가 정보는 임상 적용품에 의해 찾을 수 있습니다. 위축

    다중 시스템 위축 (MSA)은 자율 신경계의 실패 및 운동 장애가 특징 인 드문 신경 퇴행성 질환입니다. 증상은 뇌와 척수에서 다른 유형의 신경 세포의 기능 상실과 사망을 반영합니다. 그것은 급격히 진보적 인 질병이며 심오한 장애를 유발합니다. MSA는 운동 및/또는 강성의 가변적 인 조합, 혈압 유지 및 방광 제어와 같은 비자발적 기능에 영향을 미치는 자율 불안정성, 낙상에 대한 균형 및/또는 조정 장애가있는 파킨슨 장애입니다. MSA의 병리학 적 특징은 GLIA 내의 단백질 α- 시누 클레인, 중추 신경계의지지 세포 및 다수의 뇌 영역에서의 뉴런 손실의 축적이다. MSA는 미국에서 최소 15,000 명의 개인에게 영향을 미치며, MSA의 일부 증상은 약물로 치료할 수 있지만 현재 질병 진행을 늦출 수있는 약물은 없으며 치료법이 없습니다 .1

    1 다중 시스템 위축 | 국립 신경 장애 및 뇌졸중 연구소 (NIH.GOV)

    Alterity Therapeutics Limited에 대한

    Alterity Therapeutics는 신경 퇴행성 질환을 앓고있는 사람들을위한 대체 미래를 만드는 임상 단계 생명 공학 회사입니다. 이 회사는 처음에 파킨슨 병 및 관련 장애에서 질병 수정 요법을 개발하는 데 중점을두고 있습니다. Alterity는 최근에 다중 시스템 위축 (MSA)을 가진 참가자의 2 상 임상 시험에서 리드 자산 인 ATH434에 대한 긍정적 인 데이터를보고, 드문 파킨슨 병 장애인 ATH434에보고했습니다. ATH434는 또한 Advanced MSA의 2 상 임상 시험에서 평가되고 있습니다. 또한, ALTERITY는 신경계 질환의 기본 병리를 치료하기 위해 특허 가능한 화학 화합물을 생성하는 광범위한 약물 발견 플랫폼을 가지고 있습니다. 이 회사는 호주 멜버른과 미국 캘리포니아 샌프란시스코에 본사를두고 있습니다. 자세한 내용은 회사 웹 사이트 www.alteritytherapeutics.com을 방문하십시오.

    출처 : Alterity Therapeutics

    게시됨 : 2025-05-07 12:00

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