Terapeutik Alterity Diberi Jawatan Jejak Cepat FDA A.S. untuk ATH434 untuk merawat pelbagai atrofi sistem

Ikuti Drugslib di

Melbourne, Australia dan San Francisco, Amerika Syarikat - 5 Mei 2025 Alterity Therapeutics (ASX: ATH, NASDAQ: ATHE) ("Alteriti" atau "Syarikat"), sebuah syarikat bioteknologi yang didedikasikan untuk membangunkan rawatan yang dikatakan Atrofi (MSA). Penamaan ini bertujuan untuk mempercepatkan pembangunan dan kajian semula produk penyiasatan novel seperti ATH434 dan mengiktiraf potensinya sebagai pendekatan yang inovatif untuk menangani keperluan yang tidak terpenuhi yang tinggi untuk merawat MSA, penyakit yang tidak mempunyai terapi yang diluluskan. Bagi individu dengan MSA, "kata David Stamler, M.D., Ketua Pegawai Eksekutif Alterity. "Penamaan ini memperkuatkan potensi ATH434 seperti yang ditunjukkan oleh penemuan saintifik baru-baru ini yang berkaitan dengan mekanisme tindakannya dan keberkesanan yang kuat dan klinikal yang bermakna dari percubaan klinikal fasa dua kali. mungkin. "

Mengenai fda Penetapan trek cepat

Jawatan trek cepat bertujuan untuk memudahkan dan mempercepatkan pembangunan dan kajian semula ubat -ubatan baru untuk keadaan yang serius dengan keperluan perubatan yang tidak terpenuhi, seperti MSA. Penetapan jejak cepat untuk calon dadah memberikan beberapa atau semua manfaat berikut:

  • Kelayakan untuk kelulusan dan prioritas yang dipercepatkan, jika kriteria yang berkaitan dipenuhi
    • Bahagian permohonan kerana ia selesai, dan bukannya menunggu permohonan penuh.

    Kelayakan trek yang cepat memerlukan demonstrasi potensi untuk manfaat klinikal yang bermakna, yang boleh termasuk mekanisme tindakan, kajian pramatang, atau data dari kajian pesakit. Interaksi sebelumnya Alterity dengan FDA menunjukkan bahawa skala penarafan atrofi sistem bersatu yang diubahsuai (UMSARS) Skala Bahagian I dianggap sebagai titik akhir yang bermakna secara klinikal untuk MSA. Aplikasi jejak cepat alterity termasuk data teratas dari ATH434-201 rawak, percubaan klinikal fasa dua buta yang menunjukkan keberkesanan pada UMSARS yang diubahsuai I sebagai tambahan kepada data pramatang yang mengesahkan bahawa ATH434 adalah pengendali besi afiniti yang rendah dan sederhana.

    Calon utama Alterity, ATH434, adalah agen lisan yang direka untuk menghalang pengagregatan protein patologi yang terlibat dalam neurodegeneration. ATH434 telah ditunjukkan secara pramatang untuk mengurangkan patologi α-synuclein dan mengekalkan fungsi neuron dengan memulihkan keseimbangan besi normal di dalam otak dalam model pramatang. Sebagai pendamping besi, ia mempunyai potensi yang sangat baik untuk merawat penyakit Parkinson serta pelbagai gangguan parkinsonia seperti pelbagai atrofi sistem (MSA). Kajian fasa 1 telah menunjukkan ejen itu diterima dengan baik dan mencapai tahap otak yang setanding dengan tahap berkhasiat dalam model haiwan MSA. Hasil positif dari percubaan klinikal fasa 2 rawak, dua buta, plasebo pada pesakit dengan MSA menunjukkan keberkesanan klinikal yang mantap, penglibatan sasaran pada biomarker utama, dan profil keselamatan yang baik. Percubaan biomarker terbuka fasa kedua pada pesakit dengan MSA yang lebih maju sedang dijalankan. ATH434 telah diberikan penetapan trek cepat oleh FDA A.S., dan penamaan dadah yatim oleh FDA A.S. dan Suruhanjaya Eropah untuk rawatan MSA.

    Percubaan klinikal ATH434-201PHASE 2 adalah penyiasatan rawak, dua buta, plasebo yang dikawal oleh 12 bulan rawatan dengan ATH434 pada pesakit dengan MSA. Kajian ini menilai keberkesanan, keselamatan dan farmakokinetik ATH434 serta kesan ATH434 pada biomarker neuroimaging dan protein. Sensor yang boleh dipakai digunakan untuk menilai aktiviti motor di luar klinik. Kajian ini mendaftarkan 77 orang dewasa yang secara rawak ditugaskan untuk menerima ATH434 50 mg atau 75 mg dua kali sehari atau plasebo yang sepadan. Data menunjukkan bahawa, berbanding dengan plasebo, ATH434 yang dihasilkan secara klinikal dan peningkatan secara statistik pada Skala Penarafan Atrofi Sistem Berbilang Sistem (UMSARS) Bahagian I, skala penarafan fungsional yang menilai kecacatan pada aktiviti harian yang terjejas dalam MSA. Penilaian keberkesanan tambahan menunjukkan peningkatan yang konsisten dengan bahagian positif UMSARS yang saya hasilkan termasuk trend dalam prestasi motor yang lebih baik pada skala penarafan Parkinson Plus, kesan global klinikal skala keparahan, dan penilaian gejala hipotensi ortostatik (hasil yang dilaporkan pesakit). Data sensor yang boleh dipakai menunjukkan bahawa ATH434 juga membawa kepada peningkatan aktiviti dalam tetapan pesakit luar. Biomarker digunakan untuk menilai potensi kesan dadah dan penglibatan sasaran berbanding plasebo. Kedua -dua tahap dos stabil atau pengurangan besi di kawasan otak MSA yang terjejas dengan trend dalam pemeliharaan jumlah otak. ATH434 telah diterima dengan baik dengan kadar kejadian buruk yang sama berbanding plasebo dan tiada peristiwa buruk yang serius yang dikaitkan dengan ATH434. Maklumat tambahan mengenai percubaan fasa 2 boleh didapati oleh

    Pelbagai atrofi sistem (MSA) adalah penyakit yang jarang berlaku, neurodegenerative yang dicirikan oleh kegagalan sistem saraf autonomi dan pergerakan terjejas. Gejala mencerminkan kehilangan fungsi progresif dan kematian pelbagai jenis sel saraf di otak dan saraf tunjang. Ia adalah penyakit yang pesat progresif dan menyebabkan kecacatan yang mendalam. MSA adalah gangguan parkinsonian yang dicirikan oleh gabungan yang berubah -ubah pergerakan dan/atau ketegaran, ketidakstabilan autonomi yang mempengaruhi fungsi sukarela seperti penyelenggaraan tekanan darah dan kawalan pundi kencing, dan keseimbangan dan/atau koordinasi yang terjejas. Satu ciri patologi MSA adalah pengumpulan protein α-synuclein dalam glia, sel-sel sokongan sistem saraf pusat, dan kehilangan neuron di kawasan otak berganda. MSA menjejaskan sekurang -kurangnya 15,000 individu di A.S., dan sementara beberapa gejala MSA boleh dirawat dengan ubat -ubatan, pada masa ini tidak ada ubat yang dapat memperlahankan perkembangan penyakit dan tidak ada penawar.1

    atrofi sistem 1multiple | Institut Gangguan Neurologi Kebangsaan dan Strok (NIH.GOV)

    Mengenai Alterity Therapeutics Limited

    Alterity Therapeutics adalah syarikat bioteknologi peringkat klinikal yang didedikasikan untuk mewujudkan masa depan alternatif untuk orang yang hidup dengan penyakit neurodegenerative. Syarikat ini pada mulanya memberi tumpuan kepada pembangunan terapi yang mengubahsuai penyakit dalam penyakit Parkinson dan gangguan yang berkaitan. Alterity baru -baru ini melaporkan data positif untuk aset utama, ATH434, dalam percubaan klinikal Fasa 2 dalam peserta dengan pelbagai atrofi sistem (MSA), gangguan parkinsonian yang jarang dan pesat progresif. ATH434 juga dinilai dalam percubaan klinikal Fasa 2 dalam MSA lanjutan. Di samping itu, perubahan mempunyai platform penemuan ubat yang luas yang menghasilkan sebatian kimia yang boleh dipatenkan untuk merawat patologi asas penyakit neurologi. Syarikat ini berpangkalan di Melbourne, Australia, dan San Francisco, California, Amerika Syarikat. Untuk maklumat lanjut sila lawati laman web syarikat di www.alteritytherapeutics.com.

    Sumber: Alterity Therapeutics

    Disiarkan : 2025-05-07 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular