Alterity Therapeutics verleende Amerikaanse FDA Fast Track -aanduiding voor ATH434 om meerdere systeematrofie te behandelen

Volg Drugslib op

Melbourne, Australië en San Francisco, VS - 5 mei 2025 Alterity Therapeutics (ASX: ATH, NASDAQ: ATHE) ("Alterity" of "The Company"), heeft een biotechnologiebedrijf dat zich toelegt op het ontwikkelen van ziekten voor het ontwikkelen van behandelingen voor neurodegeneratieve ziekten, vandaag het Amerikaanse voedsel en drugsbeheer (FDA) heeft een snelle training aangekondigd voor ATH434 voor de behandeling van meerdere systeem (FDA). Atrofie (MSA). This designation is intended to accelerate the development and review of novel investigational products such as ATH434 and recognizes its potential as an innovative approach to address the high unmet need for treating MSA, a disease with no approved therapy.

“Receiving the FDA’s Fast Track Designation for ATH434, alongside the Orphan Drug Designation we have already received, underscores the promise of this novel agent to address the urgent need for a disease modifying Therapie voor personen met MSA, 'zei David Stamler, M.D., chief executive officer van Alterity. “Deze aanduiding versterkt het potentieel van ATH434, zoals aangetoond door recente wetenschappelijke bevindingen met betrekking tot het werkingsmechanisme en de robuuste en klinisch betekenisvolle werkzaamheid van onze dubbele blind fase 2 klinische studie. Belangrijk is dat de snelle trackaanduiding ons de mogelijkheid biedt om te communiceren met de FDA vaker naar de Fasty Track-ontwerpen van de Fasty Track Developing. behandeling voor patiënten zo snel mogelijk. ”

Over FDA Fast Track -aanduiding

De Fast Track -aanduiding is bedoeld om de ontwikkeling en beoordeling van nieuwe geneesmiddelen voor ernstige aandoeningen met onvervulde medische behoeften, zoals MSA, te vergemakkelijken en te versnellen. Fast Track-aanduiding voor een drugskandidaat maakt enkele of alle van de volgende voordelen aan:

  • In aanmerking komende voor versnelde goedkeuring en prioriteitsbeoordeling, als relevante criteria worden voldaan
  • kansen voor frequent en vroege communicatie met de FDA in het hele ontwikkelingsproces
    • ROLLING RECUSIE ROLLING RECUSIE ROLLING RESUSIE ROLLING RESUSIE ROLLING RESUSIE Rollen om de toekomst te beoordelen (NDA) Secties van een aanvraag zoals deze zijn voltooid, in plaats van te wachten op de volledige toepassing.

    Fast Track -geschiktheid vereist een demonstratie van het potentieel voor klinisch betekenisvolle voordelen, waaronder het werkingsmechanisme, preklinische studies of gegevens uit patiëntenstudies. De eerdere interacties van Alterity met de FDA gaven aan dat de gemodificeerde Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) deel I -schaal als een klinisch betekenisvol eindpunt voor MSA wordt beschouwd. Alterity’s Fast Track application included top-line data from the ATH434-201 randomized, double-blind Phase 2 clinical trial which demonstrated efficacy on the modified UMSARS I in addition to preclinical data confirming that ATH434 is a low to moderate affinity iron chaperone.

    About ATH434

    De hoofdkandidaat van

    Alterity, ATH434, is een mondeling middel dat is ontworpen om de aggregatie van pathologische eiwitten die betrokken zijn bij neurodegeneratie te remmen. ATH434 is preklinisch aangetoond om α-synucleïne-pathologie te verminderen en de neuronale functie te behouden door de normale ijzerbalans in de hersenen te herstellen in preklinische modellen. Als ijzeren chaperone heeft het een uitstekend potentieel om de ziekte van Parkinson te behandelen, evenals verschillende Parkinsoniaanse aandoeningen zoals meervoudige systeematrofie (MSA). Fase 1 -studies hebben aangetoond dat het middel goed wordt verdragen en de hersenniveaus hebben bereikt die vergelijkbaar zijn met effectieve niveaus in diermodellen van MSA. Positieve resultaten van de gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase 2 klinische studie bij patiënten met MSA vertoonden robuuste klinische werkzaamheid, doelbetrokkenheid op belangrijke biomarkers en een gunstig veiligheidsprofiel. Een tweede fase 2 open-label biomarker-studie bij patiënten met meer geavanceerde MSA is aan de gang. ATH434 heeft een snelle trackaanduiding verleend door de Amerikaanse FDA, en wees drugsaanduiding door de Amerikaanse FDA en de Europese Commissie voor de behandeling van MSA.

    over ATH434-201 Fase 2 Clinical Trial

    De klinische studie van ATH434-201Phase 2 is een gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek van 12 maanden behandeling met ATH434 bij patiënten met MSA. De studie evalueerde de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van ATH434 en het effect van ATH434 op neuroimaging en eiwitbiomarkers. Wearable sensoren werden gebruikt om motorische activiteiten buiten de kliniek te evalueren. De studie schreef 77 volwassenen in die willekeurig werden toegewezen om ATH434 50 mg of 75 mg tweemaal daags of bijpassende placebo te ontvangen. De gegevens toonden aan dat, vergeleken met Placebo, ATH434 klinisch en statistisch significante verbetering produceerde ten opzichte van de gemodificeerde Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) deel I, een functionele beoordelingsschaal die de handicap beoordeelt op activiteiten van het dagelijks leven getroffen in MSA. Aanvullende werkzaamheidsbeoordelingen toonden verbetering aan in overeenstemming met de positieve UMSARS -deel I -bevindingen, inclusief trends in verbeterde motorprestaties op de Parkinson's Plus Rating Scale, de klinische wereldwijde indruk van ernstschaal en de orthostatische hypotensiesymptoombeoordeling (een patiënt gerapporteerde uitkomst). Wearable sensorgegevens gaven aan dat ATH434 ook leidde tot verhoogde activiteit in een poliklinische setting. Biomarkers werden gebruikt om het potentiële geneesmiddeleffect en doelbetrokkenheid ten opzichte van placebo te evalueren. Beide dosisniveaus stabiliseerde of verminderde ijzeraccumulatie in MSA -beïnvloede hersengebieden met trends in het behoud van het hersenvolume. ATH434 werd goed verdragen met vergelijkbare bijwerkingen in vergelijking met placebo en geen ernstige bijwerkingen toegeschreven aan ATH434. Aanvullende informatie over de fase 2 -studie is te vinden door clinicaltrials.gov identifier: nct051090911 . Atrofie

    Meerdere systeematrofie (MSA) is een zeldzame, neurodegeneratieve ziekte die wordt gekenmerkt door falen van het autonome zenuwstelsel en verminderde beweging. De symptomen weerspiegelen het progressieve functieverlies en de dood van verschillende soorten zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg. Het is een snel progressieve ziekte en veroorzaakt diepgaande handicap. MSA is een Parkinsoniaanse aandoening die wordt gekenmerkt door een variabele combinatie van vertraagde beweging en/of stijfheid, autonome instabiliteit die onvrijwillige functies beïnvloedt, zoals bloeddrukonderhoud en blaascontrole, en verminderde balans en/of coördinatie die vatbaar is om te vallen. Een pathologisch kenmerk van MSA is de accumulatie van het eiwit a-synucleïne in glia, de ondersteunende cellen van het centrale zenuwstelsel en neuronverlies in meerdere hersengebieden. MSA treft ten minste 15.000 personen in de VS, en hoewel sommige van de symptomen van MSA kunnen worden behandeld met medicijnen, zijn er momenteel geen medicijnen die in staat zijn om de ziekteprogressie te vertragen en is er geen remedie. National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NIH.GOV)

    Over Alterity Therapeutics Limited

    Alterity Therapeutics is een klinisch stadium biotechnologiebedrijf dat zich toelegt op het creëren van een alternatieve toekomst voor mensen die leven met neurodegeneratieve ziekten. Het bedrijf is aanvankelijk gericht op het ontwikkelen van ziekten die therapieën bij de ziekte van Parkinson en aanverwante aandoeningen wijzigen. Alterity heeft onlangs positieve gegevens gerapporteerd voor zijn hoofdrolspeler, ATH434, in een fase 2 klinische studie bij deelnemers met meerdere systeematrofie (MSA), een zeldzame en snel progressieve Parkinson -stoornis. ATH434 wordt ook geëvalueerd in een fase 2 klinische proef in geavanceerde MSA. Bovendien heeft Alterity een breed platform voor het ontdekken van geneesmiddelen die patenteerbare chemische verbindingen genereren om de onderliggende pathologie van neurologische ziekten te behandelen. Het bedrijf is gevestigd in Melbourne, Australië en San Francisco, Californië, VS. Ga voor meer informatie naar de website van het bedrijf op www.alteritytherapeutics.com.

    Bron: Alterity Therapeutics

    Geplaatst : 2025-05-07 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden