Zmiana terapeutyka przyznała amerykańskie FDA Fast Track dla ATH434 w celu leczenia atrofii wielokrotnego systemu
Melbourne, Australia i San Francisco, USA - 5 maja 2025 r. Zmiejska terapeutyka (ASX: ATS, NASDAQ: ATE) („Modyczność” lub „firma”), firma biotechnologiczna poświęcona rozwinięciu leczenia modyfikujących choroby dla chorób neurodegeneracyjnych, dziś ogłosiła, że amerykańska żywność i administracja leków (FDA (FDA (FDA (FDA (FDA. Atrofia (MSA). Oznaczenie to ma na celu przyspieszenie rozwoju i przeglądu nowych produktów badawczych, takich jak ATH434 i uznaje jego potencjał jako innowacyjne podejście do zaspokojenia wysokiej niezaspokojonej potrzeby leczenia MSA, choroby bez zatwierdzonej terapii.
„Otrzymanie FDA szybkiego oznaczenia toru dla ATH434, obok uznania leku osarcie, które już nie otrzymali, a już obietnica tej np. Zwracania się do tego agenta w celu rozwiązania problemu z czasem w celu rozwiązania problemu ATS A ATH ATH ATH434. Modyfikowanie terapii osób z MSA ” - powiedział David Stamler, M.D., dyrektor generalny Alterity. „To oznaczenie wzmacnia potencjał ATH434, jak wykazano w ostatnich ustaleniach naukowych związanych z jego mechanizmem działania oraz solidną i klinicznie znaczącą skuteczność z naszego podwójnie ślepej próby klinicznej fazy 2. Co ważniejsze, szybkie oznaczenie ścieżki zapewnia nam możliwość interakcji z FDA częściej w zakresie rozwinięcia programu ATH434, potencjalnie oceniania jego ścieżki rozwojowej. obiecujące leczenie dla pacjentów tak szybko, jak to możliwe. ”
O FDA Szybkie oznaczenie toru
Oznaczenie szybkiego toru ma ułatwić i przyspieszyć opracowanie i przegląd nowych leków na poważne warunki z niezaspokojonymi potrzebami medycznymi, takimi jak MSA. Oznaczenie szybkiego ścieżki dla kandydata na leki przyznaje niektóre lub wszystkie następujące korzyści:
Kwalifikowalność szybkiego toru wymaga wykazać potencjału znaczących klinicznie korzyści, które mogą obejmować mechanizm działania, badania przedkliniczne lub dane z badań pacjentów. Poprzednie interakcje Alterity z FDA wykazały, że zmodyfikowana zunifikowana skala oceny atrofii wielokrotnego (UMSARS) jest uważana za klinicznie znaczący punkt końcowy dla MSA. Szybka aplikacja Altertyty obejmowała najwyższe dane z randomizowanego, podwójnie ślepego próby klinicznej fazy 2, które wykazało skuteczność zmodyfikowanych UMSAR I oprócz danych przedklinicznych potwierdzających, że ATH434 jest niskim do umiarkowanego opiekuna żelaza.
O badania klinicznym 2 ATH434-201 Badanie kliniczne ATH434-201 Phase 2 to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie 12-miesięcznego leczenia ATH434 u pacjentów z MSA. W badaniu oceniono skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę ATH434, a także wpływ ATH434 na neuroobrazowanie i biomarkery białkowe. Czujniki do noszenia zastosowano do oceny czynności motorycznych poza kliniką. W badaniu zapisano 77 dorosłych, którzy zostali losowo przydzielone do otrzymania ATH434 50 mg lub 75 mg dwa razy na dobę lub pasujące placebo. Dane wykazały, że w porównaniu z placebo ATH434 wytwarzał klinicznie i statystycznie istotną poprawę zmodyfikowanej zunifikowanej skali oceny atrofii wielokrotnej (UMSARS), części I, funkcjonalnej skali oceny, która ocenia niepełnosprawność na codzienne życie dotknięte MSA. Dodatkowe oceny skuteczności wykazały poprawę zgodną z dodatnimi ustaleniami części UMSARS, w tym trendów w lepszej wydajności motorycznej w skali oceny Parkinsona, kliniczne globalne wrażenie skali nasilenia i oceną objawów niedociśnienia ortostatycznego (wynik zgłosił pacjent). Dane dotyczące czujnika noszenia wskazują, że ATH434 doprowadziło również do zwiększonej aktywności w warunkach ambulatoryjnych. Biomarkery zastosowano do oceny potencjalnego efektu leku i docelowego zaangażowania w stosunku do placebo. Oba poziomy dawki ustabilizowały lub zmniejszone akumulację żelaza w MSA dotknęły regiony mózgu z trendami w zachowaniu objętości mózgu. ATH434 był dobrze tolerowany z podobnymi zdarzeniami niepożądanymi w porównaniu do placebo i bez poważnych zdarzeń niepożądanych przypisywanych ATH434. Dodatkowe informacje na temat próby fazy 2 można znaleźć za pomocą Clinicaltrials.gov identyfikator: NCT05109091 . ATROFIT Atrofia wielokrotnego układu (MSA) jest rzadką chorobą neurodegeneracyjną charakteryzującą się niepowodzeniem autonomicznego układu nerwowego i upośledzonym ruchem. Objawy odzwierciedlają postępującą utratę funkcji i śmierci różnych rodzajów komórek nerwowych w mózgu i rdzeniu kręgowym. Jest to szybko postępująca choroba i powoduje głęboką niepełnosprawność. MSA jest zaburzeniem parkinsonicznym charakteryzującym się zmienną kombinacją spowolnionego ruchu i/lub sztywności, autonomiczną niestabilnością, która wpływa na mimowolne funkcje, takie jak utrzymanie ciśnienia krwi i kontrola pęcherza i kontrola bilansu i/lub koordynacja, która predysponuje do upadków. Patologiczną cechą MSA jest akumulacja białka α-synukleiny w glejie, komórki wspierające ośrodkowego układu nerwowego i utrata neuronów w wielu obszarach mózgu. MSA dotyka co najmniej 15 000 osób w Stanach Zjednoczonych i chociaż niektóre objawy MSA mogą być leczone lekami, obecnie nie ma leków, które są w stanie spowolnić postęp choroby i nie ma lekarstwa.1 ATROFIT System System | Narodowy Instytut Zaburzeń Neurologicznych i udaru mózgu (NIH.gov) O ZROBIONYM THERAPEUTICS Limited Alterity Therapeutics to firma biotechnologiczna kliniczna zajmująca się tworzeniem alternatywnej przyszłości dla osób żyjących z chorobami neurodegeneracyjnymi. Firma początkowo koncentruje się na rozwoju terapii modyfikujących choroby w chorobie Parkinsona i związanych z tym zaburzeniach. Zmiana niedawno zgłosiła pozytywne dane dotyczące swojego aktywów wiodących, ATH434, w badaniu klinicznym fazy 2 u uczestników z atrofią wielokrotną (MSA), rzadkim i szybko postępującym zaburzeniem parkinsonicznym. ATH434 jest również oceniany w badaniu klinicznym fazy 2 w zaawansowanym MSA. Ponadto zmieniacza ma szeroką platformę odkrywania leków generujących opatentowane związki chemiczne w celu leczenia leżącej u podstaw patologii chorób neurologicznych. Firma ma siedzibę w Melbourne w Australii i San Francisco w Kalifornii, USA. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź stronę internetową firmy pod adresem www.alterityTherapeutics.com. Wysłano : 2025-05-07 12:00 Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy. Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.Czytaj więcej
Zastrzeżenie
Popularne słowa kluczowe