A Alterity Therapeutics concedeu a designação de pista rápida da FDA dos EUA para ATH434 para tratar a atrofia do sistema múltiplo

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MELBOURNE, AUSTRALIA AND SAN FRANCISCO, USA – 5 May 2025 Alterity Therapeutics (ASX: ATH, NASDAQ: ATHE) (“Alterity” or “the Company”), a biotechnology company dedicated to developing disease modifying treatments for neurodegenerative diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Fast Track designation for ATH434 for the treatment of Atrofia do sistema múltiplo (MSA). This designation is intended to accelerate the development and review of novel investigational products such as ATH434 and recognizes its potential as an innovative approach to address the high unmet need for treating MSA, a disease with no approved therapy.

“Receiving the FDA’s Fast Track Designation for ATH434, alongside the Orphan Drug Designation we have already received, underscores the promise of this novel agent to address the urgent need for a disease Modificando a terapia para indivíduos com MSA ”, disse David Stamler, M.D., CEO da Alterity. “Essa designação reforça o potencial do ATH434, conforme demonstrado por achados científicos recentes relacionados ao seu mecanismo de ação e à eficácia robusta e clinicamente significativa de nosso ensaio clínico de fase 2 duplo-cego. Pensamento, a designação rápida nos proporciona a oportunidade de interagir com o desenvolvimento mais frequente. para os pacientes o mais rápido possível. ”

Sobre o FDA Designação rápida da trilha

A designação rápida da trilha pretende facilitar e agilizar o desenvolvimento e a revisão de novos medicamentos para condições graves com necessidades médicas não atendidas, como a MSA. Designação rápida para um candidato a medicamentos confere alguns ou todos os seguintes benefícios:

  • Elegibilidade para aprovação acelerada e revisão de prioridade, se os critérios relevantes forem atendidos () para que a revisão mais frequente e a comunicação mais frequente com o FDA em todo o processo de desenvolvimento (/li> Seções de um aplicativo à medida que são concluídas, em vez de esperar o aplicativo completo.

    • Elegibilidade rápida requer demonstração do potencial de benefícios clinicamente significativos, que podem incluir o mecanismo de ação, estudos pré -clínicos ou dados de estudos de pacientes. As interações anteriores da Alterity com o FDA indicaram que a escala de classificação de atrofia do sistema múltiplo modificada (UMSars) é considerada um ponto final clinicamente significativo para o MSA. A aplicação rápida da alteração incluiu dados de primeira linha do ensaio clínico ATH434-201, randomizado e duplo-cego, que demonstrou eficácia nos dados UMSars I modificados, além de dados pré-clínicos que confirmam que o ATH434 é um acompanhante de afinidade baixa a moderada.O candidato principal da

    Alterity, ATH434, é um agente oral projetado para inibir a agregação de proteínas patológicas implicadas na neurodegeneração. O ATH434 foi demonstrado pré-clinicamente para reduzir a patologia da α-sinucleína e preservar a função neuronal, restaurando o equilíbrio normal de ferro no cérebro em modelos pré-clínicos. Como acompanhante de ferro, ele tem um excelente potencial para tratar a doença de Parkinson, bem como vários distúrbios parkinsonianos, como a atrofia do sistema múltiplo (MSA). Estudos de fase 1 demonstraram que o agente é bem tolerado e alcançou níveis cerebrais comparáveis ​​aos níveis eficazes em modelos animais de MSA. Resultados positivos do ensaio clínico randomizado, duplo-cego e controlado por placebo em pacientes com MSA demonstrou eficácia clínica robusta, envolvimento alvo nos principais biomarcadores e um perfil de segurança favorável. Um segundo estudo de biomarcadores de fase 2 em pacientes com MSA mais avançado está em andamento. O ATH434 recebeu designação rápida do FDA dos EUA e a designação de medicamentos órfãos pelo FDA dos EUA e pela Comissão Europeia para o tratamento do MSA.

    O ensaio clínico ATH434-201 da fase 2 é uma investigação randomizada, dupla-cega e controlada por placebo de 12 meses de tratamento com ATH434 em pacientes com MSA. O estudo avaliou a eficácia, segurança e farmacocinética do ATH434, bem como o efeito do ATH434 na neuroimagem e nos biomarcadores de proteínas. Os sensores vestíveis foram empregados para avaliar atividades motoras fora da clínica. O estudo incluiu 77 adultos que foram designados aleatoriamente para receber ATH434 50 mg ou 75 mg duas vezes ao dia ou placebo correspondente. Os dados mostraram que, em comparação com o placebo, a ATH434 produziu uma melhora clínica e estatisticamente significativa na escala de classificação de atrofia do sistema múltiplo modificada (UMSARS) Parte I, uma escala de classificação funcional que avalia a incapacidade nas atividades da vida diária afetadas no MSA. Avaliações adicionais de eficácia demonstraram melhora consistente com as descobertas positivas da Parts Part I, incluindo tendências no desempenho motorizado melhor na escala de classificação de Parkinson, a impressão global clínica da escala de gravidade e a avaliação de sintomas de hipotensão ortostática (um resultado relatado pelo paciente). Os dados do sensor vestível indicaram que o ATH434 também levou ao aumento da atividade em um ambiente ambulatorial. Os biomarcadores foram usados ​​para avaliar o efeito potencial do medicamento e o engajamento alvo em relação ao placebo. Ambos os níveis de dose estabilizaram ou reduziam o acúmulo de ferro em MSA afetou as regiões do cérebro com tendências na preservação do volume cerebral. O ATH434 foi bem tolerado com taxas de eventos adversos semelhantes em comparação com o placebo e nenhum evento adverso grave atribuído ao ATH434. Informações adicionais no estudo Fase 2 podem ser encontradas por clinicalTrial.gov identificador: NCT0510909999999999999999999990 clinicalTrials.gov PSUSTIMIDER: NCT0510900010. Atrofia

    A atrofia do sistema múltiplo (MSA) é uma doença neurodegenerativa rara, caracterizada pela falha do sistema nervoso autonômico e pelo movimento prejudicado. Os sintomas refletem a perda progressiva da função e a morte de diferentes tipos de células nervosas no cérebro e na medula espinhal. É uma doença rapidamente progressiva e causa uma incapacidade profunda. O MSA é um distúrbio parkinsoniano caracterizado por uma combinação variável de movimento lento e/ou rigidez, instabilidade autonômica que afeta funções involuntárias, como manutenção da pressão arterial e controle da bexiga e equilíbrio prejudicado e/ou coordenação que preveponha as quedas. Uma característica patológica do MSA é o acúmulo da proteína α-sinucleína na glia, as células de suporte do sistema nervoso central e a perda de neurônios em várias regiões cerebrais. O MSA afeta pelo menos 15.000 indivíduos nos EUA e, embora alguns dos sintomas do MSA possam ser tratados com medicamentos, atualmente não há medicamentos capazes de retardar a progressão da doença e não há cura.1 Atrophy do sistema 1Multiple System | Instituto Nacional de Distúrbios Neurológicos e AVC (NIH.gov)

    Sobre a Alterity Therapeutics Limited

    Alterity Therapeutics é uma empresa de biotecnologia em estágio clínico dedicado a criar um futuro alternativo para pessoas que vivem com doenças neurodegenerativas. A empresa está inicialmente focada no desenvolvimento de terapias modificantes para doenças na doença de Parkinson e nos distúrbios relacionados. A alteridade relatou recentemente dados positivos para seu ativo principal, ATH434, em um ensaio clínico de fase 2 em participantes com atrofia do sistema múltiplo (MSA), um distúrbio parkinsoniano raro e rapidamente progressivo. O ATH434 também está sendo avaliado em um ensaio clínico de fase 2 em MSA avançado. Além disso, a alteridade possui uma ampla plataforma de descoberta de medicamentos, gerando compostos químicos patenteáveis ​​para tratar a patologia subjacente das doenças neurológicas. A empresa está sediada em Melbourne, Austrália, e São Francisco, Califórnia, EUA. Para mais informações, visite o site da empresa em www.alteritytherapeutics.com.

    Fonte: Alterity Therapeutics

    Postou : 2025-05-07 12:00

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