Alterity Therapeutics a acordat desemnarea rapidă a FDA din SUA pentru ATH434 pentru a trata atrofia multiplă a sistemului

Urmăriți Drugslib pe

Melbourne, Australia și San Francisco, SUA - 5 mai 2025 Alterapeutics Alterapeutics (ASX: Ath, NASDAQ: AThe) („Alteritate” sau „Compania”), o companie de biotehnologie dedicată dezvoltării tratamentelor de modificare Atrofie (MSA). This designation is intended to accelerate the development and review of novel investigational products such as ATH434 and recognizes its potential as an innovative approach to address the high unmet need for treating MSA, a disease with no approved therapy.

“Receiving the FDA’s Fast Track Designation for ATH434, alongside the Orphan Drug Designation we have already received, underscores the promise of this novel agent to address the urgent need for a disease modifying Terapia pentru persoanele cu MSA ”, a declarat David Stamler, M.D., director executiv al Alterității. „Această desemnare consolidează potențialul ATH434, așa cum a demonstrat rezultatele științifice recente legate de mecanismul său de acțiune și de eficacitatea robustă și clinică semnificativă din studiul nostru clinic de faza 2 dublu-orb. În mod important, desemnarea rapidă a pistei ne oferă oportunitatea de a interacționa cu FDA mai frecvent în ceea ce privește avansarea ATH434, accelerarea potențială a traseului de dezvoltare și a aprobării. la pacienți cât mai repede posibil. ”

Despre FDA Desemnarea rapidă a pieselor

Desemnarea rapidă a pieselor este destinată să faciliteze și să accelereze dezvoltarea și revizuirea noilor medicamente pentru condiții grave cu nevoi medicale nesatisfăcute, cum ar fi MSA. Desemnarea rapidă a urmăririi pentru un candidat la droguri conferă unele sau toate beneficiile următoare:

  • Eligibilitate pentru aprobarea accelerată și revizuirea prioritară, dacă sunt îndeplinite criteriile relevante
  • Oportunități pentru ca mai multe și o comunicare timpurie cu FDA pe parcursul procesului de dezvoltare
  • să înceapă revizuirea pentru viitoarele noi aplicații de droguri (NDA), care permite FDA. a unei cereri pe măsură ce sunt finalizate, mai degrabă decât să aștepte cererea completă.

    • Eligibilitatea rapidă a urmării necesită demonstrarea potențialului de beneficii semnificative din punct de vedere clinic, care poate include mecanismul de acțiune, studii preclinice sau date din studiile pacientului. Interacțiunile anterioare ale Alterității cu FDA au indicat faptul că scara I de rating de atrofie a sistemului de atrofie multiplă modificată (UMSARS) este considerată un punct final semnificativ din punct de vedere clinic pentru MSA. Aplicația rapidă a lui Alterity a inclus date de top-line din studiul clinic randomizat, dublu-orb al ATH434-201, care a demonstrat eficacitatea UMSAR-urilor I, pe lângă datele preclinice care confirmă faptul că ATH434 este un chaperone de fier de afinitate scăzut până la moderat.

    candidatul principal al Alterității, ATH434, este un agent oral conceput pentru a inhiba agregarea proteinelor patologice implicate în neurodegenerare. ATH434 s-a dovedit preclinic pentru a reduce patologia α-sinucleină și a păstra funcția neuronală prin restabilirea echilibrului normal de fier în creier la modelele preclinice. În calitate de chaperone de fier, are un potențial excelent de a trata boala Parkinson, precum și diverse tulburări parkinsoniene, cum ar fi atrofia multiplă a sistemului (MSA). Studiile din faza 1 au demonstrat că agentul este bine tolerat și a atins niveluri ale creierului comparabile cu nivelurile eficiente la modelele animale de MSA. Rezultatele pozitive ale studiului clinic randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, la pacienții cu MSA, au demonstrat o eficacitate clinică robustă, implicarea țintă pe biomarkeri cheie și un profil de siguranță favorabil. Un al doilea studiu de biomarker cu etichetă deschisă la pacienții cu MSA mai avansat este în desfășurare. ATH434 a primit desemnarea rapidă a traseelor ​​de către FDA din SUA și desemnarea medicamentelor orfane de către FDA din SUA și Comisia Europeană pentru Tratarea MSA.

    despre ATH434-201 Faza 2 Clinic Trial

    Studiul clinic ATH434-201PHASE 2 este o investigație randomizată, dublu-orb, controlată de placebo, de 12 luni de tratament cu ATH434 la pacienții cu MSA. Studiul a evaluat eficacitatea, siguranța și farmacocinetica ATH434, precum și efectul ATH434 asupra neuroimagisticii și biomarkerilor proteici. Senzorii purtabili au fost folosiți pentru a evalua activitățile motorii în afara clinicii. Studiul a înscris 77 de adulți care au fost repartizați la întâmplare pentru a primi ATH434 50 mg sau 75 mg de două ori pe zi sau cu placebo potrivite. Datele au arătat că, în comparație cu placebo, ATH434 a produs o îmbunătățire semnificativă din punct de vedere clinic și statistic pe scara de rating de atrofie a sistemului multiplă modificată (UMSARS), o scară funcțională de rating care evaluează dizabilitatea pe activitățile de viață de zi cu zi afectată în MSA. Evaluările suplimentare de eficacitate au demonstrat o îmbunătățire în concordanță cu constatările pozitive ale UMSARS, inclusiv tendințele de performanță motorie îmbunătățită pe scala de evaluare a parcului Plus, a impresiei clinice globale a scării de severitate și a evaluării simptomelor de hipotensiune ortostatică (un pacient a raportat rezultatul). Datele senzorului purtabil au indicat că ATH434 au dus, de asemenea, la o activitate sporită într -un cadru ambulatoriu. Biomarkerii au fost folosiți pentru a evalua efectul potențial al medicamentului și implicarea țintă în raport cu placebo. Ambele niveluri de doză s -au stabilizat sau redus acumularea de fier în MSA a afectat regiunile creierului cu tendințe de conservare a volumului creierului. ATH434 a fost bine tolerat cu rate de evenimente adverse similare în comparație cu placebo și nu au fost atribuite evenimente adverse grave Ath434. Informații suplimentare despre procesul de fază 2 pot fi găsite de

    Postat : 2025-05-07 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare