Терапия альтер.

Следите за Drugslib на

Мельбурн, Австралия и Сан -Франциско, США - 5 мая 2025 года. Атрофия (MSA). Это обозначение предназначено для ускорения разработки и обзора новых исследуемых продуктов, таких как ATH434, и признает его потенциал как инновационный подход для удовлетворения высокой неудовлетворенной потребности в лечении MSA, заболевании без одобренной терапии. Модифицируя терапию для людей с MSA », - сказал Дэвид Стэмлер, доктор медицинских наук, генеральный директор Alterity. «Это обозначение усиливает потенциал ATH434, о чем свидетельствует недавние научные результаты, связанные с его механизмом действия и надежной и клинически значимой эффективностью из нашего двойного слепого клинического исследования фазы 2. Важно, что обозначение быстрого трека дает нам возможность для взаимодействия с FDA более часто на подготовку к развитию. лечение пациентам как можно быстрее. »

о FDA быстрое обозначение

Обозначение быстрого пути предназначено для облегчения и ускорения разработки и обзора новых лекарств для серьезных условий с неудовлетворенными медицинскими потребностями, такими как MSA. Быстрое обозначение для кандидата от наркотиков придает некоторые или все следующие преимущества:

  • Право на участие в ускоренном одобрении и приоритетном обзоре, если соответствующие критерии выполняются
  • Для более частых и ранних общения с FDA на протя Разделы заявки по мере их завершения, а не ожидают полного заявления.

    • Быстрое отслеживание требует демонстрации потенциала клинически значимых преимуществ, которые могут включать механизм действия, доклинические исследования или данные исследований пациентов. Предыдущие взаимодействия Alterity с FDA показали, что модифицированная единая шкала оценки атрофии с множественной системой (UMSARS) часть I считается клинически значимой конечной точкой для MSA. Быстрое приложение Altertity включало данные о первой линии из рандомизированного двойного слепого клинического исследования ATH434-201, которые продемонстрировали эффективность модифицированных UMSARS I в дополнение к доклиническим данным, подтверждающим, что ATH434-это железный шаперон с низким до умеренной аффинностью.Ведущий кандидат ALTERITY, ATH434, является пероральным агентом, предназначенным для ингибирования агрегации патологических белков, участвующих в нейродегенерации. ATH434 был продемонстрирован доклинически, чтобы уменьшить патологию α-синуклеина и сохранить функцию нейронов путем восстановления нормального баланса железа в мозге в доклинических моделях. Как железный шаперон, он обладает отличным потенциалом для лечения болезни Паркинсона, а также различные расстройства паркинсона, такие как многочисленная система атрофия (MSA). Исследования фазы 1 показали, что агент хорошо переносится, и достигают уровни мозга, сравнимых с эффективными уровнями на животных моделях MSA. Положительные результаты рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого клинического испытания фазы 2 у пациентов с MSA продемонстрировали надежную клиническую эффективность, вовлеченность в целевые биомаркеры и благоприятный профиль безопасности. Второе исследование биомаркера с открытым этапом 2 у пациентов с более продвинутым MSA продолжается. ATH434 получил быстрое обозначение FDA США, а также обозначение лекарств для сирот США FDA и Европейской комиссией для лечения MSA.

    Около ATH434-201 Фаза 2 Клинические испытания

    Клиническое исследование ATH434-201PHASE 2 представляет собой рандомизированное двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование 12-месячного лечения ATH434 у пациентов с MSA. В исследовании оценивались эффективность, безопасность и фармакокинетику ATH434, а также влияние ATH434 на нейровизуализацию и биомаркеры белка. Носимые датчики были использованы для оценки моторной деятельности за пределами клиники. В исследовании зарегистрировано 77 взрослых, которые были случайным образом назначены для получения ATH434 50 мг или 75 мг два раза в день или соответствующий плацебо. Данные показали, что, по сравнению с плацебо, ATH434 приводил к клинически и статистически значимому улучшению модифицированной единичной шкалы оценки атрофии множественных систем (UMSARS), функциональной шкалы оценки, которая оценивает инвалидность на активность повседневной жизни в MSA. Дополнительные оценки эффективности продемонстрировали улучшение в соответствии с положительными результатами UMSARS Часть I, включая тенденции в улучшении моторных показателей по шкале рейтинга Паркинсона плюс, клиническое глобальное впечатление от шкалы тяжести и оценку симптомов ортостатической гипотензии (пациент сообщил о результате). Данные носимых датчиков показали, что ATH434 также привел к повышению активности в амбулаторных условиях. Биомаркеры были использованы для оценки потенциального эффекта лекарственного средства и вовлечения целевого показателя по сравнению с плацебо. Оба уровня дозы стабилизировали или снижают накопление железа в MSA, влияло на области мозга с тенденциями в сохранении объема мозга. ATH434 был хорошо переносится с аналогичными побочными событиями по сравнению с плацебо и без серьезных побочных эффектов, связанных с ATH434. Дополнительную информацию о исследовании фазы 2 можно найти по Clinicaltrials.gov Идентификатор: NCT05109091 . Атрофия

    множественная система атрофия (MSA) является редким нейродегенеративным заболеванием, характеризующимся неспособностью вегетативной нервной системы и нарушением движения. Симптомы отражают прогрессирующую потерю функции и смерть различных типов нервных клеток в мозге и спинном мозге. Это быстро прогрессирующее заболевание и вызывает глубокую инвалидность. MSA - это расстройство паркинсона, характеризующееся переменной комбинацией замедленного движения и/или жесткости, вегетативной нестабильностью, которая влияет на непроизвольные функции, такие как поддержание кровяного давления и контроль мочевого пузыря, а также нарушение баланса и/или координации, которые предрасполагают, падают. Патологическим признаком MSA является накопление белка α-синуклеина в Glia, опорных клеток центральной нервной системы и потери нейронов в множественных областях мозга. MSA поражает как минимум 15 000 человек в США, и хотя некоторые симптомы MSA можно лечить с помощью лекарств, в настоящее время нет лекарств, которые могут замедлить прогрессирование заболевания, и нет лекарства. Национальный институт неврологических расстройств и инсульта (NIH.gov)

    О альтернативной терапии Limited

    Alterty Therapeutics - это клиническая стадия биотехнологическая компания, занимающаяся созданием альтернативного будущего для людей, живущих с нейродегенеративными заболеваниями. Первоначально компания сосредоточена на разработке терапии, модифицирующей болезнь при болезни Паркинсона и связанных с ним расстройств. Alterity недавно сообщила о положительных данных о своем свинцовом активе ATH434, в клиническом исследовании фазы 2 у участников с множественной системной атрофией (MSA), редким и быстро прогрессивным расстройством паркинсона. ATH434 также оценивается в клиническом исследовании фазы 2 в продвинутом MSA. Кроме того, Altertity имеет широкую платформу обнаружения лекарств, генерирующую патентоспособные химические соединения для лечения основной патологии неврологических заболеваний. Компания базируется в Мельбурне, Австралия и Сан -Франциско, Калифорния, США. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите веб -сайт компании по адресу www.alteryTherapeutics.com.

    Опубликовано : 2025-05-07 12:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова