ATH434 için çoklu sistem atrofisini tedavi etmek için ABD FDA FDA Fast Track tayini verdi.

Drugslib'i takip edin

Melbourne, Avustralya ve San Francisco, ABD - 5 Mayıs 2025 Nörojeneratif hastalıklar için hastalık değiştirici tedaviler geliştirmeye adanmış bir biyoteknoloji şirketi olan alterity terapötikleri (ASX: ATH, NASDAQ: ATHE) (“alternatif” veya “Şirket”), bugün ABD gıda ve ilaç uygulaması için hızlı bir şekilde tedavi edilmek için FITPY (FDA), ATT4'ü tövbe etmek için FILT PRICE tayin edildiğini açıkladı. (MSA). Bu atama, ATH434 gibi yeni araştırma ürünlerinin geliştirilmesini ve gözden geçirilmesini hızlandırmayı amaçlamaktadır ve onaylanmış tedavisi olmayan MSA'nın tedavi edilmesi için yüksek karşılanmayan ihtiyacı ele almak için yenilikçi bir yaklaşım olarak potansiyelini kabul etmektedir. MSA'lı bireyler için terapi, ”dedi David Stamler, M.D., alterity genel müdürü. “Bu atama, etkisi mekanizması ile ilgili son bilimsel bulguların gösterdiği gibi ATH434 potansiyelini ve çift kör Faz 2 klinik çalışmamızdan sağlam ve klinik olarak anlamlı etkinliği güçlendirir. Önemli olarak, hızlı yol ataması, FDA'yı FDA ile daha sık etkileşime girme fırsatı sunar. hastalara olabildiğince çabuk. ”

FDA hakkında hızlı parça ataması

Hızlı parça ataması, MSA gibi karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları olan ciddi koşullar için yeni ilaçların geliştirilmesini ve gözden geçirilmesini kolaylaştırmayı ve hızlandırmayı amaçlamaktadır. Bir uyuşturucu adayı için hızlı parça ataması, aşağıdaki faydaların bir kısmını veya tamamını verir:

  • Gelişme süreci boyunca FDA ile erken iletişim için FDA ile erken iletişim için uygunluk için uygunluk, yeni ilaç uygulaması için İncelenmeye izin vermeye izin verir. tam uygulamayı beklemek yerine tamamlandıkları bir uygulamanın.

    • Hızlı yol uygunluğu, etki mekanizmasını, klinik öncesi çalışmalar veya hasta çalışmalarından elde edilen verileri içerebilen klinik olarak anlamlı faydalar potansiyelinin gösterilmesini gerektirir. Alterity’nin FDA ile önceki etkileşimleri, modifiye edilmiş birleşik çoklu sistem atrofisi derecelendirme ölçeği (UMSARS) Bölüm I ölçeğinin MSA için klinik olarak anlamlı bir son nokta olarak kabul edildiğini gösterdi. Alterity’nin Fast Track uygulaması, ATH434-201 randomize, çift kör Faz 2 klinik çalışmasından, değiştirilmiş UMSARS I üzerinde etkinlik gösteren üst düzey verileri içeriyordu.

    Alterity’nin baş adayı ATH434, nörodejenerasyonda yer alan patolojik proteinlerin agregasyonunu inhibe etmek için tasarlanmış bir oral ajandır. ATH434, klinik öncesi modellerde beyindeki normal demir dengesini geri yükleyerek a-sinüklein patolojisini azaltmak ve nöronal fonksiyonu korumak için klinik olarak gösterilmiştir. Demir şaperon olarak, Parkinson hastalığının yanı sıra çoklu sistem atrofisi (MSA) gibi çeşitli Parkinson bozukluklarını tedavi etmek için mükemmel bir potansiyele sahiptir. Faz 1 çalışmaları, ajanın iyi tolere edildiğini ve MSA'nın hayvan modellerinde etkili seviyelerle karşılaştırılabilir beyin seviyelerine ulaşıldığını göstermiştir. MSA'lı hastalarda randomize, çift kör, plasebo kontrollü Faz 2 klinik çalışmasının olumlu sonuçları, sağlam klinik etkinlik, temel biyobelirteçlere hedef katılım ve uygun bir güvenlik profili göstermiştir. Daha ileri MSA'sı olan hastalarda ikinci bir Faz 2 Açık etiketli biyomarker çalışması devam etmektedir. ATH434, ABD FDA tarafından hızlı yol ataması ve ABD FDA ve Avrupa MSA tedavisi komisyonu tarafından yetim ilaç ataması verildi.

    ATH434-201fase 2 klinik çalışma, MSA hastalarında ATH434 ile 12 aylık tedavinin randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir araştırmasıdır. Çalışma, ATH434'ün etkinliğini, güvenliğini ve farmakokinetiğini ve ATH434'ün nörogörüntüleme ve protein biyobelirteçleri üzerindeki etkisini değerlendirdi. Klinik dışındaki motor aktivitelerini değerlendirmek için giyilebilir sensörler kullanıldı. Çalışma, günde iki kez iki kez AtH434 50 mg veya 75 mg veya eşleşen plasebo almak için rastgele atanan 77 yetişkini kaydetti. Veriler, plaseboya kıyasla, ATH434'ün MSA'da etkilenen günlük yaşam aktiviteleri üzerindeki engelliliği değerlendiren fonksiyonel bir derecelendirme ölçeği olan değiştirilmiş birleşik çoklu sistem atrofisi derecelendirme ölçeği (UMSARS) Bölüm I'de klinik ve istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme ürettiğini göstermiştir. Ek etkinlik değerlendirmeleri, Parkinson'un artı derecelendirme ölçeğinde iyileştirilmiş motor performansındaki eğilimler, şiddet ölçeği ölçeği ve ortostatik hipotansiyon semptom değerlendirmesi gibi pozitif UMSARS Bölüm I bulguları ile tutarlı olarak iyileşme göstermiştir (bir hasta rapor edilen sonuç). Giyilebilir sensör verileri, ATH434'ün ayakta tedavi ortamında artan aktiviteye yol açtığını gösterdi. Biyobelirteçler, potansiyel ilaç etkisini değerlendirmek ve plaseboya göre hedef katılımını hedeflemek için kullanıldı. Her iki doz seviyesi, beyin hacminin korunmasında eğilimlerle MSA'dan etkilenen demir birikimini stabilize veya azaltmış demir birikimi. ATH434, plaseboya kıyasla benzer advers olay oranları ile iyi tolere edildi ve ATH434'e atfedilen ciddi advers olay yoktu. Faz 2 denemesi hakkında ek bilgi

    Gönderildi : 2025-05-07 12:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler