Alternity Therapeutics надала американську FDA швидке позначення для ATH434 для лікування багаторазової атрофії

Підпишіться на Drugslib

MELBOURNE, AUSTRALIA AND SAN FRANCISCO, USA – 5 May 2025 Alterity Therapeutics (ASX: ATH, NASDAQ: ATHE) (“Alterity” or “the Company”), a biotechnology company dedicated to developing disease modifying treatments for neurodegenerative diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Fast Track designation for ATH434 for the treatment of Multiple System Atrophy (MSA). Це позначення призначене для прискорення розробки та перегляду нових дослідницьких продуктів, таких як ATH434, і визнає його потенціал як інноваційний підхід до вирішення високої незадоволеної потреби в лікуванні MSA, що не має затвердженої терапії.

"Отримання швидкого позначення FDA для AT434, а також, що визначають, що ми не маємо, щоб не було проведенню новонароджених. Терапія для осіб з MSA », - сказав Девід Стамлер, доктор наук, головний виконавчий директор Alternity. "Це позначення підсилює потенціал AT434, як продемонстровано останніми науковими висновками, пов'язаними з його механізмом дії, та надійним та клінічно змістовним ефективністю від нашого клінічного випробування фази 2. Перспективне лікування пацієнтам якомога швидше ».

про FDA швидке позначення треку

Швидке позначення треку призначене для полегшення та прискорення розробки та огляду нових препаратів для серйозних умов з незадоволеними медичними потребами, такими як MSA. Fast Track designation for a drug candidate confers some or all of the following benefits:

  • Eligibility for Accelerated Approval and Priority Review, if relevant criteria are met
  • Opportunities for more frequent and early communication with the FDA throughout the development process
  • Rolling review for the future New Drug Application (NDA) that allows the FDA to begin reviewing Розділи програми, коли вони завершені, а не чекати повної програми.

    • Прийняття швидкої треку вимагає демонстрації потенціалу клінічно значущих переваг, що може включати механізм дії, доклінічні дослідження або дані досліджень пацієнтів. Попередня взаємодія Altersity з FDA вказувала на те, що модифікована шкала Unified Mate System Small (UMSARS) частина I вважається клінічно значущою кінцевою точкою для MSA. Додаток швидкого треку Alternity включав найвищу лінію даних з клінічного випробування ATH434-201, подвійного сліпого фази 2, яке продемонструвало ефективність на модифікованих UMSARS I, крім доклінічних даних, що підтверджують, що ATH434 є низьким та помірним спорідненим залізним шапероном.

    кандидат від Alternity, ATH434, - це пероральний засіб, призначений для інгібування агрегації патологічних білків, пов'язаних з нейродегенерацією. АТ434 було показано доклінічно для зменшення патології α-синуклеїну та збереження функції нейронів шляхом відновлення нормального балансу заліза в мозку в доклінічних моделях. Як залізний шаперон, він має чудовий потенціал для лікування хвороби Паркінсона, а також різних паркінсонічних розладів, таких як багаторазова атрофія системи (MSA). Дослідження фази 1 продемонстрували, що агент добре переноситься та досягається рівнів мозку, порівнянного з ефективними рівнями в тваринних моделях MSA. Позитивні результати рандомізованого, подвійного сліпого, плацебо-контрольованого клінічного випробування фази 2 у пацієнтів з MSA продемонстрували надійну клінічну ефективність, цільову взаємодію до ключових біомаркерів та сприятливий профіль безпеки. Друга фаза 2 відкритого випробування на біомаркерах у пацієнтів з більш розвиненою MSA триває. ATS434 було надано швидке позначення США FDA, а також призначення наркотиків-сиріт США та Європейською комісією з лікування MSA.

    Клінічне випробування ATH434-201PHASE 2-це рандомізоване, подвійне сліпе плацебо-контрольоване дослідження 12-місячного лікування з ATC434 у пацієнтів з MSA. Дослідження оцінювало ефективність, безпеку та фармакокінетику ATH434, а також вплив ATH434 на нейровізуалізація та біомарки білка. Для оцінки рухової діяльності за межами клініки були використані носячі датчики. У дослідженні було зареєстровано 77 дорослих, які були випадковим чином призначені для отримання ATR434 50 мг або 75 мг двічі на день або відповідного плацебо. Дані показали, що, порівняно з плацебо, ATH434 призвело до клінічно та статистично значущого поліпшення модифікованої шкали рейтингу атрофії уніфікованих множинних систем (UMSARS) Частина I, функціональна шкала оцінювання, яка оцінює інвалідність за діяльність щоденного життя, що впливає на MSA. Додаткові оцінки ефективності продемонстрували поліпшення, що відповідає позитивним результатам частини I частини I, включаючи тенденції покращених рухових показників за шкалою рейтингу Паркінсона, клінічне глобальне враження шкали тяжкості та оцінку симптомів ортостатичної гіпотензії (пацієнт повідомив про результат). Дані, що носяться датчиком, показали, що ATH434 також призвела до посилення активності в амбулаторних умовах. Біомарки були використані для оцінки потенційного ефекту від наркотиків та цілеспрямованого залучення щодо плацебо. Обидва рівні дози стабілізували або знижували накопичення заліза в MSA, які впливали на області мозку з тенденціями збереження об'єму мозку. ATH434 добре переносився з подібними побічними темпами подій порівняно з плацебо та жодних серйозних побічних подій, пов’язаних з ATH434. Додаткову інформацію про випробування фази 2 можна знайти за допомогою clinicaltrials.gov ідентифікатор: nct05109091 . Атрофія

    Множинна атрофія системи (MSA) - рідкісне, нейродегенеративне захворювання, що характеризується невдачею вегетативної нервової системи та порушенням руху. Симптоми відображають прогресуючу втрату функції та загибель різних типів нервових клітин у мозку та спинному мозку. Це швидко прогресуюче захворювання і викликає глибоку інвалідність. MSA - це паркінсонічне розлад, що характеризується змінною комбінацією сповільненого руху та/або жорсткості, вегетативної нестабільності, яка впливає на мимовільні функції, такі як підтримка артеріального тиску та контроль сечового міхура, та порушення рівноваги та/або координація, яка схильна до падіння. Патологічною ознакою MSA є накопичення білка α-синуклеїну в межах GLIA, підтримка клітин центральної нервової системи та втрата нейронів у кількох областях мозку. MSA впливає на щонайменше на 15 000 осіб у США, і хоча деякі симптоми MSA можуть лікувати ліками, в даний час немає препаратів, які здатні уповільнити прогресування захворювання, і не існує ліки.1

    1 Мультипльна система | Національний інститут неврологічних розладів та інсульту (NIH.gov)

    про Alternity Therapeutics Limited

    Alternity Therapeutics - це клінічна стадія біотехнологічна компанія, присвячена створенню альтернативного майбутнього для людей, які живуть з нейродегенеративними захворюваннями. Спочатку компанія зосереджена на розробці терапії, що модифікує захворювання, при хворобі Паркінсона та пов'язаних з ними розладів. Нещодавно Alternity повідомила про позитивні дані про його свинцевий актив, ATS434, у клінічному випробуванні фази 2 у учасників з багаторазовою атрофією системи (MSA), рідкісним та швидко прогресуючою паркінсонічною розладом. ATH434 також оцінюється в клінічному випробуванні фази 2 у передовій MSA. Крім того, Altersity має широку платформу виявлення наркотиків, що генерує патентні хімічні сполуки для лікування основної патології неврологічних захворювань. Компанія базується в Мельбурні, Австралії та Сан -Франциско, Каліфорнія, США. Для отримання додаткової інформації відвідайте веб -сайт компанії на веб -сайті www.altinitytherapeutics.com.

    Джерело: Alternity Therapeutics

    Опубліковано : 2025-05-07 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова