Dichiarazione della Alzheimer's Drug Discovery Foundation sull'approvazione di donanemab da parte del comitato consultivo della FDA

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NEW YORK, 10 giugno 2024. Oggi, il comitato consultivo della FDA sui farmaci per il sistema nervoso centrale e periferico ha votato all'unanimità che donanemab mostra benefici clinici per il trattamento della malattia di Alzheimer in fase iniziale. Se approvato, donanemab diventerebbe il secondo farmaco modificante la malattia di Alzheimer a ricevere la piena approvazione, ampliando l'arsenale di farmaci disponibili necessari per trattare l'Alzheimer con la terapia di combinazione.

"Il voto di oggi offre la speranza che donanemab venga approvato nei prossimi mesi, ma è importante considerare questa pietra miliare nel panorama più ampio del trattamento dell'Alzheimer, che comporterà una combinazione di terapia e approccio di medicina di precisione", afferma il dottor Howard Fillit, co-fondatore e responsabile scientifico dell'Alzheimer's Drug Fondazione Discovery (ADDF). "Se approvato, donanemab amplierà la prima classe di farmaci modificanti la malattia, fungendo da elementi costitutivi per le future generazioni di farmaci. Gli anti-amiloidi non sono una soluzione miracolosa, ma offrono ai pazienti l'opportunità di modificare il corso della malattia mentre il campo lavora per sviluppare terapie più innovative mirate alla biologia sottostante."

Gli studi su donanemab dimostrano la capacità del settore di condurre studi innovativi e rigorosi basati su biomarcatori che forniscono una risposta definitiva sull'efficacia di un farmaco. Utilizzando una "strategia dei riccioli d'oro", lo studio TRAILBLAZER-ALZ 2 ha utilizzato sia l'imaging dell'amiloide che quello della tau per identificare i pazienti che erano nelle fasi iniziali dell'Alzheimer e che con maggiori probabilità trarrebbero beneficio dal trattamento.

"È incoraggiante vedere che alcuni pazienti entrano essenzialmente in remissione, raggiungendo la completa eliminazione dell'amiloide con donanemab, senza alcuna ripresa dell'accumulo sostanziale di placca per quasi quattro anni," osserva il dottor Fillit. “Questi risultati sono il risultato diretto di test sui biomarcatori in grado di rilevare, quantificare e monitorare l’accumulo di placche nel cervello. I biomarcatori continueranno a rivoluzionare la progettazione degli studi clinici mentre ci muoviamo verso lo sviluppo di farmaci che mirano a nuovi percorsi guidati dalla biologia dell’invecchiamento”.

Questo traguardo arriva in un momento critico in cui lo sviluppo dei farmaci è ormai in gran parte guidato dall'approccio biologico dell'invecchiamento. Attualmente, quasi il 75% dei farmaci per l'Alzheimer in fase di sviluppo stanno esplorando nuovi bersagli legati ai vari percorsi dell'invecchiamento, come l'infiammazione, i disturbi metabolici e le disfunzioni vascolari. Alcuni dei farmaci promettenti provengono da aziende finanziate dall'ADDF come Coya Therapeutics, che sta sviluppando una terapia combinata mirata alla neuroinfiammazione, così come Therini Bio, che sta sviluppando un farmaco per colpire la disfunzione vascolare, e PharmatrophiX, che ha recentemente completato una fase 2a sperimentazione di un farmaco neuroprotettivo ora pronto per le sperimentazioni di fase 2b. La diversità nella pipeline dei farmaci, unita ai recenti progressi nei biomarcatori, in particolare l'avvento di biomarcatori basati sul sangue accessibili e scalabili, pone le basi per una nuova frontiera nella cura dell'Alzheimer dove la diagnosi precoce, la diagnosi e l’intervento sono fattibili. I biomarcatori saranno inoltre parte integrante della prevenzione della malattia identificando i pazienti nella fase preclinica prima che si presentino i sintomi e riducendo il rischio di Alzheimer sulla base dei loro profili biomarcatori individuali." L'approvazione odierna del comitato consultivo è un risultato fondamentale per i ricercatori, i pazienti, le famiglie e caregiver che hanno dedicato anni allo sviluppo di nuove opzioni terapeutiche, ma il nostro lavoro non finisce qui. Dobbiamo continuare a promuovere l'innovazione e il progresso per avvicinarci al giorno in cui l'Alzheimer verrà trattato su base individuale con l'aiuto della medicina di precisione, arrestando in definitiva la malattia. progressione o prevenendo del tutto l'insorgenza della malattia", conclude il dottor Fillit.

Informazioni sull'Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF)Fondata nel 1998 da Leonard A. e Ronald S. Lauder, l'Alzheimer's Drug Discovery Foundation è impegnata ad accelerare rapidamente la scoperta di farmaci per prevenire, trattare e curare la malattia di Alzheimer. L'ADDF è l'unico ente di beneficenza pubblico focalizzato esclusivamente sul finanziamento dello sviluppo di farmaci per l'Alzheimer, utilizzando un modello di venture philanthropy per sostenere la ricerca nel mondo accademico e nell'industria biotecnologica. La leadership e i contributi dell'ADDF nel settore hanno svolto un ruolo fondamentale nel portare sul mercato la prima scansione PET per l'Alzheimer (Amyvid) e il primo esame del sangue (PrecivityAD), oltre ad alimentare l'attuale pipeline di farmaci robusta e diversificata. Grazie alla generosità dei suoi donatori, l'ADDF ha assegnato più di 290 milioni di dollari per finanziare oltre 750 programmi di scoperta di farmaci per l'Alzheimer, programmi di biomarcatori e sperimentazioni cliniche in 20 paesi.

FONTE Fondazione per la scoperta dei farmaci per l'Alzheimer

Pubblicato : 2024-06-11 16:48

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