Společnost Amylyx Pharmaceuticals oznamuje, že FDA zrušila klinickou rezervu na klinickou studii fáze 1 AMX0114 pro léčbu amyotrofické laterální sklerózy

Sledujte Drugslib

CAMBRIDGE, Mass.-- 21. ledna 2025 (BUSINESS WIRE)-- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) („Amylyx“ nebo „společnost“) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) ) zrušila klinickou zkoušku umístěnou ve fázi 1 klinické studie AMX0114, výzkumného antisense oligonukleotidu (ASO) zaměřené na calpain-2 pro lidi žijící s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS). Po zrušení klinického pozastavení nyní Amylyx pracuje na otevření míst v USA pro screening, registraci a dávkování.

Oznámení přichází v době, kdy Amylyx očekává zahájení klinického hodnocení fáze 1 LUMINA v Kanadě na začátku roku 2025 LUMINA je multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie s více stoupajícími dávkami hodnotící bezpečnost a biologickou aktivitu AMX0114.

LUMINA také vyhodnotí biomarkery ALS, včetně změny od výchozí hodnoty v hladinách neurofilamentového světla (NfL). Přibližně 48 lidí žijících s ALS bude randomizováno v poměru 3:1, aby dostali AMX0114 nebo placebo intratekálním podáním jednou za čtyři týdny v celkovém počtu až 4 dávek.

„Na základě několika předklinických studií účinnosti a toho, co je Pokud je známo o ústřední roli calpainu-2 v procesu axonální degenerace, věříme, že AMX0114 má potenciál být léčbou ALS a dalších nemocí,“ řekla Camille L. Bedrosian, MD, hlavní lékařka společnosti Amylyx. "Calpain-2 je dobře zavedený cíl u řady neurologických onemocnění a proteáza, o které je známo, že štěpí mnoho substrátů včetně neurofilament, tau a TDP43 proteinů." Kromě toho, že je kalpain-2 považován za nezbytný protein v procesu axonální degenerace, byl v publikovaných studiích opakovaně spojován s biologií neurofilamentů. Zaměřujeme se na zkoumání terapií pro potenciální léčbu lidí žijících s ALS a jsme nadšeni, že můžeme spolupracovat s vyšetřovateli studií a místy klinických studií po celé Severní Americe, abychom zaregistrovali účastníky do LUMINA.“

Společnost Amylyx nadále očekává raná data kohorty z LUMINA v roce 2025.

O AMX0114

AMX0114 je výzkumný antisense oligonukleotid (ASO) zacílený na calpain-2 (CAPN2) pro potenciální léčbu ALS. V preklinických studiích vedla léčba AMX0114 k silnému, na dávce závislému a trvalému snížení hladin CAPN2 mRNA a proteinu calpain-2 v buněčných modelech axonální degenerace relevantních pro onemocnění. To se promítlo do zlepšeného přežití neuronů, včetně modelu TDP-43 ALS, a snížení hladin extracelulárního neurofilamentového světla (NfL) napříč mnoha modely onemocnění a paradigmaty poškození neuronů. AMX0114 byl dobře snášen v in vivo předklinických studiích bezpečnosti.

O LUMINA

Studie LUMINA 1. fáze (NCT06665165) je multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie s více stoupajícími dávkami hodnotící bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku AMX0114 u 48 dospělých žijících s ALS. LUMINA také vyhodnotí změnu oproti výchozí hodnotě v hladinách calpainu-2, hladinách neurofilamentového světla (NfL) a dalších farmakodynamických biomarkerech ALS.

O ALS

Amyotrofická laterální skleróza (ALS, také známá jako onemocnění motorických neuronů) je neúnavně progresivní a smrtelná neurodegenerativní porucha způsobená smrtí motorických neuronů v mozku a míše. Ztráta motorických neuronů u ALS vede ke zhoršení svalové funkce, neschopnosti se pohybovat a mluvit, respirační paralýze a nakonec i smrti. Více než 90 % lidí s ALS má sporadické onemocnění, které nevykazuje žádnou jasnou rodinnou anamnézu.

O Amylyx Pharmaceuticals

Amylyx se zavázal objevovat a rozvíjet nové možnosti léčby pro komunity s vysokými nenaplněnými potřebami, včetně lidí žijících s vážnými a smrtelnými chorobami. Společnost má probíhající preklinické nebo klinické vývojové programy v oblasti neurodegenerativních, neuroendokrinních a endokrinních onemocnění. Od svého založení je Amylyx vedena vědou, aby řešila nezodpovězené otázky a udržovala komunity v centru a středu všech rozhodnutí. Amylyx má sídlo v Cambridge ve státě Massachusetts. Pro více informací navštivte amylyx.com a sledujte nás na LinkedIn a X. Pro investory prosím navštivte investors.amylyx.com.

Výhledová prohlášení

Prohlášení obsažená v této tiskové zprávě týkající se záležitostí, které nejsou historickými fakty, jsou „výhledová prohlášení“ ve smyslu reformního zákona o vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995 v platném znění. Protože taková prohlášení podléhají rizikům a nejistotám, skutečné výsledky se mohou podstatně lišit od těch, které jsou vyjádřeny nebo naznačeny v takových výhledových prohlášeních. Taková prohlášení zahrnují, ale nejsou omezena na očekávání společnosti Amylyx týkající se: potenciálu AMX0114 jako léčby ALS a plánovaného zahájení studie hodnotící AMX0114 u ALS. Jakákoli výhledová prohlášení v této tiskové zprávě a související komentáře v konferenčním hovoru společnosti o zisku vycházejí ze současných očekávání managementu ohledně budoucích událostí a podléhají řadě rizik a nejistot, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně a nepříznivě lišit od stanovených v těchto výhledových prohlášeních nebo z nich vyplývajících. Rizika, která přispívají k nejisté povaze výhledových prohlášení, zahrnují: úspěch, náklady a načasování činností rozvoje programu Amylyx; schopnost společnosti Amylyx realizovat své plány regulačního rozvoje a očekávání ohledně načasování výsledků z plánovaných oznámení dat a zahájení klinických studií; Schopnost Amylyxu financovat operace a dopad, který bude mít globální makroekonomická nejistota, geopolitická nestabilita a události v oblasti veřejného zdraví na operace Amylyxu, stejně jako rizika a nejistoty stanovené v Amylyx United States Securities and Exchange Commission (SEC) podání, včetně výroční zprávy Amylyx na formuláři 10-K za rok končící 31. prosincem 2023 a následných podání u SEC. Všechna výhledová prohlášení obsažená v této tiskové zprávě a související komentáře v našem konferenčním hovoru o výdělcích hovoří pouze k datu, kdy byly učiněny. Společnost Amylyx se nezavazuje aktualizovat taková prohlášení, aby odrážela události, které nastaly nebo okolnosti, které nastaly po datu, kdy byla učiněna, s výjimkou případů, kdy to vyžaduje zákon.

Zdroj: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Vyslán : 2025-01-23 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova