Amylyx Pharmaceuticals gibt bekannt, dass die FDA die klinische Sperre für die klinische Phase-1-Studie AMX0114 zur Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose aufgehoben hat

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CAMBRIDGE, Massachusetts – 21. Januar 2025 (BUSINESS WIRE) – Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) („Amylyx“ oder das „Unternehmen“) gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA ) hat die klinische Sperre für die klinische Phase-1-Studie mit AMX0114, einem experimentellen Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Targeting, aufgehoben Calpain-2 für Menschen mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS). Nachdem die klinische Aussetzung aufgehoben wurde, arbeitet Amylyx nun daran, US-Standorte für Screening, Registrierung und Dosierung zu eröffnen.

Die Ankündigung erfolgt, da Amylyx damit rechnet, die klinische Phase-1-Studie LUMINA Anfang 2025 in Kanada zu starten . LUMINA ist eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte, mehrfach aufsteigende Dosisstudie zur Bewertung der Sicherheit und biologischen Aktivität von AMX0114.

LUMINA wird auch ALS-Biomarker bewerten, einschließlich der Veränderung der Neurofilament-Lichtwerte (NFL) gegenüber dem Ausgangswert. Ungefähr 48 Menschen mit ALS werden im Verhältnis 3:1 randomisiert und erhalten AMX0114 oder Placebo durch intrathekale Verabreichung einmal alle vier Wochen für insgesamt bis zu 4 Dosen.

„Basierend auf mehreren präklinischen Wirksamkeitsstudien und was ist.“ „Da wir über die zentrale Rolle von Calpain-2 im Prozess der axonalen Degeneration wissen, glauben wir, dass AMX0114 das Potenzial hat, eine Behandlung für ALS und andere Krankheiten zu sein“, sagte er Camille L. Bedrosian, MD, Chief Medical Officer von Amylyx. „Calpain-2 ist ein etabliertes Ziel bei einer Reihe neurologischer Erkrankungen und eine Protease, von der bekannt ist, dass sie viele Substrate spaltet, darunter Neurofilament-, Tau- und TDP43-Proteine. Calpain-2 gilt nicht nur als essentielles Protein im Prozess der axonalen Degeneration, sondern wurde in veröffentlichten Studien auch wiederholt mit der Neurofilamentbiologie in Verbindung gebracht. Wir widmen uns der Erforschung von Therapien zur potenziellen Behandlung von Menschen mit ALS und freuen uns, mit Studienforschern und klinischen Studienstandorten in ganz Nordamerika zusammenzuarbeiten, um Teilnehmer für LUMINA zu registrieren.“

Amylyx erwartet weiterhin erste Kohortendaten von LUMINA im Jahr 2025.

Über AMX0114

AMX0114 ist ein in der Entwicklung befindliches Antisense-Oligonukleotid (ASO), das auf Calpain-2 (CAPN2) abzielt und zur potenziellen Behandlung von ALS eingesetzt werden soll. In präklinischen Studien führte die Behandlung mit AMX0114 zu einer starken, dosisabhängigen und dauerhaften Reduzierung der CAPN2-mRNA- und Calpain-2-Proteinspiegel in krankheitsrelevanten Zellmodellen der axonalen Degeneration. Dies führte zu einem verbesserten neuronalen Überleben, auch in einem Modell von TDP-43 ALS, und zu einer Verringerung der extrazellulären Neurofilament-Lichtwerte (NfL) über mehrere Krankheitsmodelle und Paradigmen neuronaler Verletzungen hinweg. AMX0114 wurde in präklinischen In-vivo-Sicherheitsstudien gut vertragen.

Über LUMINA

Die Phase-1-LUMINA-Studie (NCT06665165) ist eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte Studie mit mehreren aufsteigenden Dosen zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von AMX0114 bei 48 Erwachsenen mit ALS. LUMINA wird außerdem die Veränderung des Calpain-2-Spiegels, des Neurofilament-Lichtspiegels (NFL) und anderer pharmakodynamischer Biomarker von ALS gegenüber dem Ausgangswert bewerten.

Über ALS

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS, auch als Motoneuronerkrankung bekannt) ist eine unaufhaltsam fortschreitende und tödliche neurodegenerative Erkrankung, die durch den Tod von Motoneuronen im Gehirn und Rückenmark verursacht wird. Der Verlust von Motoneuronen bei ALS führt zu einer Verschlechterung der Muskelfunktion, Bewegungs- und Sprechunfähigkeit, Atemlähmung und schließlich zum Tod. Mehr als 90 % der Menschen mit ALS leiden sporadisch an einer Krankheit, die keine eindeutige Familienanamnese aufweist.

Über Amylyx Pharmaceuticals

Amylyx engagiert sich für die Entdeckung und Entwicklung neuer Behandlungsmöglichkeiten für Gemeinschaften mit hohem ungedecktem Bedarf, einschließlich Menschen mit schweren und tödlichen Krankheiten. Das Unternehmen führt präklinische oder klinische Entwicklungsprogramme für neurodegenerative, neuroendokrine und endokrine Erkrankungen durch. Seit seiner Gründung hat sich Amylyx von der Wissenschaft leiten lassen, um unbeantwortete Fragen zu beantworten und dabei die Gemeinschaft in den Mittelpunkt aller Entscheidungen zu stellen. Amylyx hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts. Für weitere Informationen besuchen Sie amylyx.com und folgen Sie uns auf LinkedIn und X. Für Investoren besuchen Sie bitte investoren.amylyx.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen

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Quelle: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Gesendet : 2025-01-23 12:00

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