Η Amylyx Pharmaceuticals ανακοινώνει ότι η FDA έχει άρει την κλινική δέσμευση για την κλινική δοκιμή Φάσης 1 AMX0114 για τη θεραπεία της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης

Ακολουθήστε το Drugslib

CAMBRIDGE, Mass.-- 21 Ιανουαρίου 2025 (BUSINESS WIRE)-- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) ("Amylyx" ή η "Εταιρεία") ανακοίνωσε σήμερα ότι η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ) έχει άρει το κλινικό κράτημα που τοποθετήθηκε στην κλινική δοκιμή Φάσης 1 του AMX0114, ένα ερευνητικό αντιπληροφοριακό ολιγονουκλεοτίδιο (ASO) που στοχεύει την καλπαΐνη-2 για άτομα που ζουν με αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS). Με την άρση της κλινικής δέσμευσης, η Amylyx εργάζεται τώρα για να ανοίξει τοποθεσίες στις ΗΠΑ για έλεγχο, εγγραφή και δοσολογία.

Η ανακοίνωση έρχεται καθώς η Amylyx αναμένει να ξεκινήσει την κλινική δοκιμή LUMINA Φάσης 1 στον Καναδά στις αρχές του 2025 Το LUMINA είναι μια πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή πολλαπλής αύξουσας δόσης που αξιολογεί την ασφάλεια. και βιολογική δραστηριότητα του AMX0114.

Το LUMINA θα αξιολογήσει επίσης τους βιοδείκτες ALS, συμπεριλαμβανομένης της αλλαγής από την αρχική τιμή στα επίπεδα φωτός νευροινήματος (NfL). Περίπου 48 άτομα που ζουν με ALS θα τυχαιοποιηθούν σε αναλογία 3:1 για να λάβουν AMX0114 ή εικονικό φάρμακο με ενδορραχιαία χορήγηση μία φορά κάθε τέσσερις εβδομάδες για συνολικά έως και 4 δόσεις.

«Βάσει πολλών προκλινικών μελετών αποτελεσματικότητας και του τι είναι γνωστό για τον κεντρικό ρόλο της καλπαΐνης-2 στη διαδικασία της αξονικής εκφύλισης, πιστεύουμε ότι το AMX0114 έχει τη δυνατότητα να είναι θεραπεία για το ALS και άλλες ασθένειες», δήλωσε η Camille L. Bedrosian, MD, Chief Medical Officer της Amylyx. «Η Calpain-2 είναι ένας καλά εδραιωμένος στόχος σε μια σειρά νευρολογικών ασθενειών και μια πρωτεάση που είναι γνωστό ότι διασπά πολλά υποστρώματα, συμπεριλαμβανομένων των πρωτεϊνών νευρονήματος, ταυ και TDP43. Εκτός από το ότι θεωρείται απαραίτητη πρωτεΐνη στη διαδικασία εκφύλισης των νευραξόνων, η καλπαΐνη-2 έχει επανειλημμένα συνδεθεί με τη βιολογία των νευροινιδίων σε δημοσιευμένες μελέτες. Είμαστε αφοσιωμένοι στη διερεύνηση θεραπειών για πιθανή θεραπεία ατόμων που ζουν με ALS και είμαστε ενθουσιασμένοι που συνεργαζόμαστε με ερευνητές μελετών και τοποθεσίες κλινικών δοκιμών σε όλη τη Βόρεια Αμερική για την εγγραφή συμμετεχόντων στο LUMINA."

Η Amylyx συνεχίζει να αναμένει πρώιμα δεδομένα κοόρτης από το LUMINA το 2025.

Σχετικά με το AMX0114

Το AMX0114 είναι ένα ερευνητικό αντιπληροφοριακό ολιγονουκλεοτίδιο (ASO) που στοχεύει την καλπαΐνη-2 (CAPN2) για την πιθανή θεραπεία της ALS. Σε προκλινικές μελέτες, η θεραπεία με AMX0114 οδήγησε σε ισχυρή, δοσοεξαρτώμενη και διαρκή μείωση των επιπέδων CAPN2 mRNA και πρωτεΐνης καλπαΐνης-2 σε κυτταρικά μοντέλα εκφυλισμού νευραξόνων που σχετίζονται με τη νόσο. Αυτό μεταφράστηκε σε βελτιωμένη νευρωνική επιβίωση, συμπεριλαμβανομένου ενός μοντέλου TDP-43 ALS, και μειώσεις των επιπέδων φωτός εξωκυττάριου νευρονήματος (NfL) σε μοντέλα πολλαπλών ασθενειών και παραδείγματα νευρωνικής βλάβης. Το AMX0114 ήταν καλά ανεκτή σε in vivo προκλινικές μελέτες ασφάλειας.

Σχετικά με το LUMINA

Η μελέτη Φάσης 1 LUMINA (NCT06665165) είναι μια πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, πολλαπλή αύξουσα δόση που αξιολογεί την ασφάλεια, την ανεκτικότητα, τη φαρμακοκινητική και τη φαρμακοδυναμική του AMX0114 σε 48 ενήλικες που ζουν με ALS. Το LUMINA θα αξιολογήσει επίσης την αλλαγή από την αρχική τιμή στα επίπεδα της καλπαΐνης-2, στα επίπεδα φωτός νευροινιδίων (NfL) και σε άλλους φαρμακοδυναμικούς βιοδείκτες της ALS.

Σχετικά με την ALS

Η αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS, γνωστή και ως νόσος του κινητικού νευρώνα) είναι μια αδυσώπητα προοδευτική και θανατηφόρα νευροεκφυλιστική διαταραχή που προκαλείται από θάνατο κινητικών νευρώνων στον εγκέφαλο και στο νωτιαίο μυελό. Η απώλεια κινητικών νευρώνων στο ALS οδηγεί σε επιδείνωση της μυϊκής λειτουργίας, αδυναμία κίνησης και ομιλίας, αναπνευστική παράλυση και τελικά θάνατο. Πάνω από το 90% των ατόμων με ALS έχουν σποραδική νόσο, χωρίς σαφές οικογενειακό ιστορικό.

Σχετικά με την Amylyx Pharmaceuticals

Η Amylyx έχει δεσμευτεί για την ανακάλυψη και την ανάπτυξη νέων θεραπευτικών επιλογών για κοινότητες με υψηλές ανεκπλήρωτες ανάγκες, συμπεριλαμβανομένων ατόμων που ζουν με σοβαρές και θανατηφόρες ασθένειες. Η Εταιρεία έχει σε εξέλιξη προγράμματα προκλινικής ή κλινικής ανάπτυξης σε νευροεκφυλιστικές, νευροενδοκρινικές και ενδοκρινικές παθήσεις. Από την ίδρυσή του, η Amylyx καθοδηγείται από την επιστήμη για να αντιμετωπίσει αναπάντητα ερωτήματα, διατηρώντας τις κοινότητες στο επίκεντρο και στο επίκεντρο όλων των αποφάσεων. Η Amylyx έχει την έδρα της στο Cambridge της Μασαχουσέτης. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε το amylyx.com και ακολουθήστε μας στο LinkedIn και στο X. Για επενδυτές, επισκεφθείτε το investors.amylyx.com.

Μελλοντικές δηλώσεις

Οι δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου σχετικά με ζητήματα που δεν είναι ιστορικά γεγονότα είναι "δηλώσεις που κοιτούν το μέλλον" κατά την έννοια του Private Securities Litigation Reform Act του 1995, όπως τροποποιήθηκε. Επειδή τέτοιες δηλώσεις υπόκεινται σε κινδύνους και αβεβαιότητες, τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς από αυτά που εκφράζονται ή υπονοούνται από αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Τέτοιες δηλώσεις περιλαμβάνουν, ενδεικτικά, τις προσδοκίες της Amylyx σχετικά με: την πιθανότητα για το AMX0114 ως θεραπεία για το ALS και την προγραμματισμένη έναρξη μιας δοκιμής αξιολόγησης του AMX0114 στο ALS. Οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου και σχετικά σχόλια στην τηλεδιάσκεψη για τα κέρδη της Εταιρείας βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες της διοίκησης για μελλοντικά γεγονότα και υπόκεινται σε έναν αριθμό κινδύνων και αβεβαιοτήτων που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιώδη και δυσμενή διαφορά στα πραγματικά αποτελέσματα από αυτά που έχουν καθοριστεί εμπρός ή υπονοείται από αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Οι κίνδυνοι που συμβάλλουν στην αβέβαιη φύση των δηλώσεων για το μέλλον περιλαμβάνουν: την επιτυχία, το κόστος και το χρονοδιάγραμμα των δραστηριοτήτων ανάπτυξης του προγράμματος της Amylyx. Η ικανότητα της Amylyx να εκτελεί τα ρυθμιστικά αναπτυξιακά της σχέδια και τις προσδοκίες σχετικά με το χρονοδιάγραμμα των αποτελεσμάτων από τις προγραμματισμένες ανακοινώσεις δεδομένων της και την έναρξη κλινικών μελετών· Η ικανότητα της Amylyx να χρηματοδοτεί δραστηριότητες και ο αντίκτυπος που θα έχει η παγκόσμια μακροοικονομική αβεβαιότητα, η γεωπολιτική αστάθεια και τα γεγονότα δημόσιας υγείας στις δραστηριότητες της Amylyx, καθώς και οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες που αναφέρονται στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των Ηνωμένων Πολιτειών (SEC) της Amylyx. καταθέσεις, συμπεριλαμβανομένης της Ετήσιας Έκθεσης της Amylyx για το Έντυπο 10-K για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου, 2023, και επακόλουθες καταθέσεις στην SEC. Όλες οι μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου και τα σχετικά σχόλια στην τηλεδιάσκεψη για τα κέρδη μας μιλούν μόνο από την ημερομηνία κατά την οποία έγιναν. Η Amylyx δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει αυτές τις δηλώσεις ώστε να αντικατοπτρίζουν γεγονότα που συμβαίνουν ή περιστάσεις που υπάρχουν μετά την ημερομηνία κατά την οποία έγιναν, εκτός εάν απαιτείται από τη νομοθεσία.

Πηγή: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2025-01-23 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά