Amylyx Pharmaceuticals anuncia que la FDA ha levantado la suspensión clínica del ensayo clínico de fase 1 AMX0114 para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica

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CAMBRIDGE, Mass.-- 21 de enero de 2025 (BUSINESS WIRE)-- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) (“Amylyx” o la “Compañía”) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA ) ha levantado la suspensión clínica impuesta al ensayo clínico de fase 1 de AMX0114, un oligonucleótido antisentido (ASO) en investigación dirigido a la calpaína-2 para personas vivir con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Una vez levantada la suspensión clínica, Amylyx ahora está trabajando para abrir sitios en EE. UU. para pruebas de detección, inscripción y dosificación.

El anuncio se produce cuando Amylyx espera iniciar el ensayo clínico de fase 1 LUMINA en Canadá a principios de 2025. LUMINA es un ensayo multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo y de dosis múltiples ascendentes que evalúa la seguridad y la actividad biológica de AMX0114.

LUMINA también evaluará los biomarcadores de ELA, incluido el cambio desde el inicio en los niveles de luz de neurofilamento (NfL). Aproximadamente 48 personas que viven con ELA serán asignadas al azar 3:1 para recibir AMX0114 o placebo mediante administración intratecal una vez cada cuatro semanas hasta un total de hasta 4 dosis.

“Basado en varios estudios de eficacia preclínica y en lo que se sabe Sabemos sobre el papel central de la calpaína-2 en el proceso de degeneración axonal, creemos que AMX0114 tiene el potencial de ser un tratamiento para la ELA y otras enfermedades”, dijo Camille L. Bedrosian, MD, director médico de Amylyx. “La calpaína-2 es un objetivo bien establecido en una serie de enfermedades neurológicas y una proteasa que se sabe que escinde muchos sustratos, incluidas las proteínas neurofilamento, tau y TDP43. Además de considerarse una proteína esencial en el proceso de degeneración axonal, la calpaína-2 se ha relacionado repetidamente con la biología de los neurofilamentos en estudios publicados. Nos dedicamos a investigar terapias para tratar potencialmente a personas que viven con ELA y estamos entusiasmados de trabajar con los investigadores del estudio y los sitios de ensayos clínicos en toda América del Norte para inscribir a los participantes en LUMINA”.

Amylyx continúa anticipando los primeros datos de la cohorte de LUMINA en 2025.

Acerca de AMX0114

AMX0114 es un oligonucleótido antisentido (ASO) en investigación dirigido a la calpaína-2 ( CAPN2 ) para el posible tratamiento de la ELA. En estudios preclínicos, el tratamiento con AMX0114 dio como resultado una reducción potente, dependiente de la dosis y duradera en los niveles de ARNm de CAPN2 y proteína calpaína-2 en modelos celulares de degeneración axonal relevantes para la enfermedad. Esto se tradujo en una mejor supervivencia neuronal, incluso en un modelo de ELA TDP-43, y reducciones en los niveles de luz de neurofilamento extracelular (NfL) en múltiples modelos de enfermedades y paradigmas de lesión neuronal. AMX0114 fue bien tolerado en estudios de seguridad preclínicos in vivo.

Acerca de LUMINA

El estudio LUMINA de fase 1 (NCT06665165) es un ensayo multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo y de dosis múltiples ascendentes que evalúa la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de AMX0114 en 48 adultos que viven con ELA. LUMINA también evaluará los cambios desde el inicio en los niveles de calpaína-2, los niveles de luz de neurofilamento (NfL) y otros biomarcadores farmacodinámicos de la ELA.

Acerca de la ELA

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA, también conocida como enfermedad de la neurona motora) es un trastorno neurodegenerativo mortal y progresivamente progresivo causado por la muerte de las neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal. La pérdida de neuronas motoras en la ELA conduce al deterioro de la función muscular, la incapacidad para moverse y hablar, parálisis respiratoria y, finalmente, la muerte. Más del 90% de las personas con ELA tienen una enfermedad esporádica y no muestran antecedentes familiares claros.

Acerca de Amylyx Pharmaceuticals

Amylyx está comprometida con el descubrimiento y desarrollo de nuevas opciones de tratamiento para comunidades con grandes necesidades insatisfechas, incluidas personas que viven con enfermedades graves y mortales. La Compañía tiene en marcha programas de desarrollo preclínico o clínico en enfermedades neurodegenerativas, neuroendocrinas y endocrinas. Desde su fundación, Amylyx se ha guiado por la ciencia para abordar preguntas sin respuesta, manteniendo a las comunidades en el centro de todas las decisiones. Amylyx tiene su sede en Cambridge, Massachusetts. Para obtener más información, visite amylyx.com y síganos en LinkedIn y X. Para inversores, visite funds.amylyx.com.

Declaraciones prospectivas

Las declaraciones contenidas en este comunicado de prensa sobre asuntos que no son hechos históricos son "declaraciones prospectivas" en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, según enmendada. Debido a que dichas declaraciones están sujetas a riesgos e incertidumbres, los resultados reales pueden diferir materialmente de aquellos expresados ​​o implícitos en dichas declaraciones prospectivas. Dichas declaraciones incluyen, entre otras, las expectativas de Amylyx con respecto a: el potencial de AMX0114 como tratamiento para la ELA y el inicio planificado de un ensayo que evalúe el AMX0114 en la ELA. Cualquier declaración prospectiva contenida en este comunicado de prensa y los comentarios relacionados en la conferencia telefónica sobre resultados de la Compañía se basan en las expectativas actuales de la administración sobre eventos futuros y están sujetos a una serie de riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran material y adversamente de los establecidos. expresada o implícita en dichas declaraciones prospectivas. Los riesgos que contribuyen a la naturaleza incierta de las declaraciones prospectivas incluyen: el éxito, el costo y el momento de las actividades de desarrollo del programa de Amylyx; la capacidad de Amylyx para ejecutar sus planes de desarrollo regulatorio y las expectativas con respecto al momento de los resultados de sus anuncios de datos planificados y el inicio de estudios clínicos; La capacidad de Amylyx para financiar operaciones y el impacto que la incertidumbre macroeconómica global, la inestabilidad geopolítica y los eventos de salud pública tendrán en las operaciones de Amylyx, así como los riesgos e incertidumbres establecidos en la Comisión de Bolsa y Valores de los Estados Unidos (SEC) de Amylyx. presentaciones, incluido el Informe anual de Amylyx en el formulario 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2023, y presentaciones posteriores ante la SEC. Todas las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa y los comentarios relacionados en nuestra conferencia telefónica sobre resultados se refieren únicamente a la fecha en que se realizaron. Amylyx no asume ninguna obligación de actualizar dichas declaraciones para reflejar eventos que ocurren o circunstancias que existen después de la fecha en que se hicieron, excepto según lo exija la ley.

Fuente: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Al corriente : 2025-01-23 12:00

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