Amylyx Pharmaceuticals annonce que la FDA a levé la suspension clinique de l'essai clinique de phase 1 AMX0114 pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique

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CAMBRIDGE, Massachusetts-- 21 janvier 2025 (BUSINESS WIRE)-- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : AMLX) (« Amylyx » ou la « Société ») a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis ) a levé la suspension clinique de l'essai clinique de phase 1 de l'AMX0114, un oligonucléotide antisens expérimental (ASO) ciblant la calpaïne-2 pour les personnes vivant avec la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Une fois la suspension clinique levée, Amylyx travaille maintenant à ouvrir des sites aux États-Unis pour le dépistage, le recrutement et le dosage.

L'annonce intervient alors qu'Amylyx prévoit lancer l'essai clinique de phase 1 LUMINA au Canada au début de 2025. LUMINA est un essai multicentrique, randomisé, contrôlé par placebo et à doses multiples croissantes évaluant l'innocuité et l'activité biologique de l'AMX0114.

LUMINA évaluera également les biomarqueurs de la SLA, y compris les changements par rapport à la valeur initiale des niveaux de lumière des neurofilaments (NfL). Environ 48 personnes vivant avec la SLA seront randomisées dans un rapport de 3 : 1 pour recevoir AMX0114 ou un placebo par administration intrathécale une fois toutes les quatre semaines pour un total allant jusqu'à 4 doses.

« Sur la base de plusieurs études précliniques d'efficacité et de ce qui est connaissant le rôle central de la calpaïne-2 dans le processus de dégénérescence axonale, nous pensons que l'AMX0114 a le potentiel d'être un traitement contre la SLA et d'autres maladies », a déclaré Camille L. Bedrosian, MD, médecin-chef d'Amylyx. « Calpain-2 est une cible bien établie dans un certain nombre de maladies neurologiques et une protéase connue pour cliver de nombreux substrats, notamment les neurofilaments, les protéines tau et les protéines TDP43. En plus d’être considérée comme une protéine essentielle dans le processus de dégénérescence axonale, la calpaïne-2 a été associée à plusieurs reprises à la biologie des neurofilaments dans des études publiées. Nous nous engageons à rechercher des thérapies susceptibles de traiter les personnes vivant avec la SLA, et nous sommes ravis de travailler avec les chercheurs de l'étude et les sites d'essais cliniques à travers l'Amérique du Nord pour recruter des participants à LUMINA. »

Amylyx continue d'anticiper les premières données de cohorte de LUMINA en 2025.

À propos d'AMX0114

AMX0114 est un oligonucléotide antisens expérimental (ASO) ciblant la calpaïne-2 (CAPN2) pour le traitement potentiel de la SLA. Dans les études précliniques, le traitement par AMX0114 a entraîné une réduction puissante, dose-dépendante et durable des niveaux d'ARNm de CAPN2 et de protéine calpaïne-2 dans des modèles cellulaires de dégénérescence axonale pertinents pour la maladie. Cela s'est traduit par une amélioration de la survie neuronale, notamment dans un modèle de SLA TDP-43, et par une réduction des niveaux de lumière des neurofilaments extracellulaires (NfL) dans plusieurs modèles de maladies et paradigmes de lésions neuronales. L'AMX0114 a été bien toléré dans les études de sécurité précliniques in vivo.

À propos de LUMINA

L'étude de phase 1 LUMINA (NCT06665165) est un essai multicentrique, randomisé, contrôlé par placebo, à doses multiples croissantes, évaluant l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'AMX0114 chez 48 adultes vivant avec la SLA. LUMINA évaluera également les changements par rapport aux valeurs initiales des niveaux de calpaïne-2, des niveaux de lumière des neurofilaments (NfL) et d'autres biomarqueurs pharmacodynamiques de la SLA.

À propos de la SLA

La sclérose latérale amyotrophique (SLA, également connue sous le nom de maladie des motoneurones) est une maladie neurodégénérative irrémédiablement progressive et mortelle causée par la mort des motoneurones dans le cerveau et la moelle épinière. La perte des motoneurones dans la SLA entraîne une détérioration de la fonction musculaire, l’incapacité de bouger et de parler, une paralysie respiratoire et éventuellement la mort. Plus de 90 % des personnes atteintes de SLA souffrent d'une maladie sporadique, sans antécédents familiaux clairs.

À propos d'Amylyx Pharmaceuticals

Amylyx s'engage dans la découverte et le développement de nouvelles options de traitement pour les communautés ayant d'importants besoins non satisfaits, y compris les personnes vivant avec des maladies graves et mortelles. La Société a des programmes de développement précliniques ou cliniques en cours dans les maladies neurodégénératives, neuroendocrines et endocriniennes. Depuis sa création, Amylyx s'est inspirée de la science pour répondre aux questions restées sans réponse, en gardant les communautés au cœur et au centre de toutes les décisions. Amylyx a son siège social à Cambridge, Massachusetts. Pour plus d'informations, visitez amylyx.com et suivez-nous sur LinkedIn et X. Pour les investisseurs, veuillez visiter investisseurs.amylyx.com.

Déclarations prospectives

Les déclarations contenues dans ce communiqué de presse concernant des questions qui ne sont pas des faits historiques sont des « déclarations prospectives » au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995, telle que modifiée. Étant donné que ces déclarations sont soumises à des risques et à des incertitudes, les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces déclarations incluent, sans toutefois s'y limiter, les attentes d'Amylyx concernant : le potentiel de l'AMX0114 en tant que traitement de la SLA et le lancement prévu d'un essai évaluant l'AMX0114 dans la SLA. Toutes les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse et les commentaires connexes lors de la conférence téléphonique sur les résultats de la société sont basés sur les attentes actuelles de la direction concernant des événements futurs et sont soumis à un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement et défavorablement de ceux fixés. énoncés ou implicites dans ces déclarations prospectives. Les risques qui contribuent à la nature incertaine des déclarations prospectives comprennent : le succès, le coût et le calendrier des activités de développement du programme d'Amylyx ; La capacité d'Amylyx à exécuter ses plans de développement réglementaire et ses attentes concernant le calendrier des résultats de ses annonces de données prévues et du lancement des études cliniques ; La capacité d'Amylyx à financer ses opérations et l'impact que l'incertitude macroéconomique mondiale, l'instabilité géopolitique et les événements de santé publique auront sur les opérations d'Amylyx, ainsi que les risques et incertitudes énoncés dans la Securities and Exchange Commission (SEC) des États-Unis d'Amylyx. dépôts, y compris le rapport annuel d'Amylyx sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2023, et les dépôts ultérieurs auprès de la SEC. Toutes les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse et les commentaires connexes lors de notre conférence téléphonique sur les résultats ne sont valables qu'à la date à laquelle ils ont été faits. Amylyx ne s'engage aucunement à mettre à jour ces déclarations pour refléter des événements qui se produisent ou des circonstances qui existent après la date à laquelle elles ont été faites, sauf si la loi l'exige.

Source : Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Publié : 2025-01-23 12:00

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