Amylyx Pharmaceuticals Mengumumkan FDA Telah Mencabut Penahanan Klinis pada Uji Klinis Fase 1 AMX0114 untuk Pengobatan Sklerosis Lateral Amyotrophic

Ikuti Drugslib di

CAMBRIDGE, Mass.-- 21 Januari 2025 (BUSINESS WIRE)-- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) (“Amylyx” atau “Perusahaan”) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA ) telah mencabut penangguhan klinis yang ditempatkan pada uji klinis Fase 1 AMX0114, sebuah antisense oligonucleotide (ASO) yang sedang diselidiki yang menargetkan calpain-2 untuk orang yang hidup dengan amyotrophic lateral sclerosis (ALS). Dengan dicabutnya penangguhan klinis, Amylyx kini berupaya membuka lokasi di AS untuk skrining, pendaftaran, dan pemberian dosis.

Pengumuman ini muncul saat Amylyx diperkirakan akan memulai uji klinis LUMINA Fase 1 di Kanada pada awal tahun 2025. .LUMINA adalah uji coba dosis menaik multisenter, acak, terkontrol plasebo, yang mengevaluasi keamanan dan aktivitas biologis AMX0114.

LUMINA juga akan menilai biomarker ALS, termasuk perubahan dari tingkat cahaya neurofilamen (NfL) dari awal. Sekitar 48 orang yang hidup dengan ALS akan diacak 3:1 untuk menerima AMX0114 atau plasebo dengan pemberian intratekal setiap empat minggu sekali dengan total hingga 4 dosis.

“Berdasarkan beberapa studi efikasi praklinis dan apa yang mengetahui peran sentral calpain-2 dalam proses degenerasi aksonal, kami yakin AMX0114 berpotensi menjadi pengobatan ALS dan penyakit lainnya,” kata Camille L. Bedrosian, MD, Kepala Petugas Medis Amylyx. “Calpain-2 adalah target yang diketahui dalam sejumlah penyakit neurologis dan merupakan protease yang diketahui mampu membelah banyak substrat termasuk protein neurofilamen, tau, dan TDP43. Selain dianggap sebagai protein penting dalam proses degenerasi aksonal, calpain-2 telah berulang kali dikaitkan dengan biologi neurofilamen dalam penelitian yang dipublikasikan. Kami berdedikasi untuk menyelidiki terapi yang berpotensi mengobati orang yang hidup dengan ALS, dan kami bersemangat untuk bekerja sama dengan peneliti studi dan lokasi uji klinis di seluruh Amerika Utara untuk mendaftarkan peserta di LUMINA.”

Amylyx terus mengantisipasi data kohort awal dari LUMINA pada tahun 2025.

Tentang AMX0114

AMX0114 adalah antisense oligonukleotida (ASO) yang sedang diselidiki yang menargetkan calpain-2 ( CAPN2 ) untuk pengobatan potensial ALS. Dalam studi praklinis, pengobatan dengan AMX0114 menghasilkan pengurangan CAPN2 mRNA dan tingkat protein calpain-2 yang kuat, bergantung pada dosis, dan tahan lama dalam model sel degenerasi aksonal yang relevan dengan penyakit. Hal ini berarti peningkatan kelangsungan hidup neuron, termasuk dalam model TDP-43 ALS, dan pengurangan tingkat cahaya neurofilamen ekstraseluler (NfL) di berbagai model penyakit dan paradigma cedera saraf. AMX0114 dapat ditoleransi dengan baik dalam studi keamanan praklinis in vivo.

Tentang LUMINA

Studi LUMINA Fase 1 (NCT06665165) adalah uji coba dosis menaik multisenter, acak, terkontrol plasebo, yang mengevaluasi keamanan, tolerabilitas, farmakokinetik, dan farmakodinamik AMX0114 pada 48 orang dewasa yang hidup dengan ALS. LUMINA juga akan menilai perubahan dari awal pada kadar calpain-2, kadar cahaya neurofilamen (NfL), dan biomarker farmakodinamik ALS lainnya.

Tentang ALS

Sklerosis lateral amiotrofik (ALS, juga dikenal sebagai penyakit neuron motorik) adalah kelainan neurodegeneratif yang progresif dan fatal tanpa henti yang disebabkan oleh kematian neuron motorik di otak dan sumsum tulang belakang. Hilangnya neuron motorik pada ALS menyebabkan penurunan fungsi otot, ketidakmampuan bergerak dan berbicara, kelumpuhan pernapasan, dan akhirnya kematian. Lebih dari 90% penderita ALS menderita penyakit sporadis, dan tidak menunjukkan riwayat keluarga yang jelas.

Tentang Amylyx Pharmaceuticals

Amylyx berkomitmen terhadap penemuan dan pengembangan pilihan pengobatan baru untuk komunitas dengan kebutuhan tinggi yang belum terpenuhi, termasuk orang yang hidup dengan penyakit serius dan fatal. Perusahaan memiliki program pengembangan praklinis atau klinis yang sedang berjalan pada penyakit neurodegeneratif, neuroendokrin, dan endokrin. Sejak didirikan, Amylyx telah dipandu oleh ilmu pengetahuan untuk menjawab pertanyaan-pertanyaan yang belum terjawab, menjadikan komunitas sebagai inti dan pusat dari semua pengambilan keputusan. Amylyx berkantor pusat di Cambridge, Massachusetts. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi amylyx.com dan ikuti kami di LinkedIn dan X. Bagi investor, silakan kunjungi investor.amylyx.com.

Pernyataan Berwawasan ke Depan

Pernyataan yang terkandung dalam siaran pers ini mengenai hal-hal yang bukan merupakan fakta sejarah adalah “pernyataan berwawasan ke depan” dalam pengertian Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995, sebagaimana telah diubah. Karena pernyataan tersebut mengandung risiko dan ketidakpastian, hasil sebenarnya mungkin berbeda secara material dari apa yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Pernyataan tersebut mencakup, namun tidak terbatas pada, ekspektasi Amylyx mengenai: potensi AMX0114 sebagai pengobatan untuk ALS dan rencana inisiasi uji coba yang mengevaluasi AMX0114 pada ALS. Setiap pernyataan berwawasan ke depan dalam siaran pers ini dan komentar terkait dalam panggilan konferensi pendapatan Perusahaan didasarkan pada ekspektasi manajemen saat ini mengenai kejadian di masa depan dan tunduk pada sejumlah risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dan merugikan dari yang ditetapkan. tercantum dalam atau tersirat dalam pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Risiko-risiko yang berkontribusi terhadap ketidakpastian dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini meliputi: keberhasilan, biaya, dan waktu kegiatan pengembangan program Amylyx; Kemampuan Amylyx untuk melaksanakan rencana pengembangan peraturan dan ekspektasi terkait waktu pengumuman data yang direncanakan dan inisiasi studi klinis; Kemampuan Amylyx untuk mendanai operasi, dan dampak ketidakpastian makroekonomi global, ketidakstabilan geopolitik, dan peristiwa kesehatan masyarakat terhadap operasi Amylyx, serta risiko dan ketidakpastian yang ditetapkan dalam Komisi Sekuritas dan Bursa Amerika Serikat (SEC) Amylyx pengajuan, termasuk Laporan Tahunan Amylyx pada Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2023, dan pengajuan berikutnya ke SEC. Semua pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini dan komentar terkait dalam panggilan konferensi pendapatan kami hanya berlaku pada tanggal pernyataan tersebut dibuat. Amylyx tidak berkewajiban memperbarui pernyataan tersebut untuk mencerminkan peristiwa yang terjadi atau keadaan yang terjadi setelah tanggal pembuatannya, kecuali sebagaimana diwajibkan oleh hukum.

Sumber: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Diposting : 2025-01-23 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer