Amylyx Pharmaceuticals annuncia che la FDA ha revocato la sospensione clinica dello studio clinico di fase 1 AMX0114 per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica

Segui Drugslib su

CAMBRIDGE, Massachusetts-- 21 gennaio 2025 (BUSINESS WIRE)-- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) ("Amylyx" o la "Società") ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) ) ha revocato la sospensione clinica della sperimentazione clinica di Fase 1 di AMX0114, un oligonucleotide antisenso sperimentale (ASO) mirato alla calpaina-2 per le persone che vivono con la sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Con la revoca della sospensione clinica, Amylyx sta ora lavorando per aprire siti negli Stati Uniti per lo screening, l'arruolamento e il dosaggio.

L'annuncio arriva mentre Amylyx prevede di avviare lo studio clinico di Fase 1 LUMINA in Canada all'inizio del 2025 .LUMINA è uno studio multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, a dose multipla crescente che valuta la sicurezza e l'attività biologica di AMX0114.

LUMINA valuterà anche i biomarcatori della SLA, inclusa la variazione rispetto al basale dei livelli di luce dei neurofilamenti (NfL). Circa 48 persone che vivono con la SLA saranno randomizzate 3:1 a ricevere AMX0114 o placebo mediante somministrazione intratecale una volta ogni quattro settimane per un totale di un massimo di 4 dosi.

“Sulla base di diversi studi preclinici di efficacia e di ciò che è noto il ruolo centrale della calpaina-2 nel processo di degenerazione assonale, riteniamo che AMX0114 abbia il potenziale per essere un trattamento per la SLA e altre malattie”, ha affermato Camille L. Bedrosian, MD, Direttore medico di Amylyx. “La Calpaina-2 è un bersaglio ben consolidato in una serie di malattie neurologiche ed è una proteasi nota per scindere molti substrati tra cui il neurofilamento, la tau e le proteine ​​TDP43. Oltre ad essere considerata una proteina essenziale nel processo di degenerazione assonale, la calpaina-2 è stata ripetutamente collegata alla biologia dei neurofilamenti negli studi pubblicati. Ci dedichiamo alla ricerca di terapie potenzialmente in grado di curare le persone affette da SLA e siamo entusiasti di collaborare con i ricercatori dello studio e i siti di sperimentazione clinica in tutto il Nord America per arruolare i partecipanti a LUMINA."

Amylyx continua ad anticipare i primi dati di coorte di LUMINA nel 2025.

Informazioni su AMX0114

AMX0114 è un oligonucleotide antisenso (ASO) sperimentale che prende di mira la calpaina-2 ( CAPN2 ) per il potenziale trattamento della SLA. Negli studi preclinici, il trattamento con AMX0114 ha prodotto una riduzione potente, dose-dipendente e duratura dei livelli di mRNA di CAPN2 e di proteina calpaina-2 in modelli cellulari di degenerazione assonale rilevanti per la malattia. Ciò si è tradotto in un miglioramento della sopravvivenza neuronale, anche in un modello di SLA TDP-43, e in una riduzione dei livelli di luce del neurofilamento extracellulare (NfL) in molteplici modelli di malattia e paradigmi di danno neuronale. AMX0114 è stato ben tollerato negli studi preclinici sulla sicurezza in vivo.

Informazioni su LUMINA

Lo studio di fase 1 LUMINA (NCT06665165) è uno studio multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, a dose multipla ascendente che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di AMX0114 in 48 adulti affetti da SLA. LUMINA valuterà inoltre il cambiamento rispetto al basale dei livelli di calpaina-2, dei livelli di neurofilamento leggero (NfL) e di altri biomarcatori farmacodinamici della SLA.

Informazioni sulla SLA

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA, nota anche come malattia dei motoneuroni) è una malattia neurodegenerativa fatale e inesorabilmente progressiva causata dalla morte dei motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale. La perdita dei motoneuroni nella SLA porta al deterioramento della funzione muscolare, all’incapacità di muoversi e parlare, alla paralisi respiratoria e, infine, alla morte. Oltre il 90% delle persone affette da SLA presenta una malattia sporadica, senza una storia familiare chiara.

Informazioni su Amylyx Pharmaceuticals

Amylyx è impegnata nella scoperta e nello sviluppo di nuove opzioni terapeutiche per le comunità con elevati bisogni insoddisfatti, comprese le persone che vivono con malattie gravi e mortali. La Società ha programmi di sviluppo preclinico o clinico in corso nelle malattie neurodegenerative, neuroendocrine ed endocrine. Fin dalla sua fondazione, Amylyx è stata guidata dalla scienza per affrontare domande senza risposta, mantenendo le comunità al centro di tutte le decisioni. Amylyx ha sede a Cambridge, Massachusetts. Per ulteriori informazioni, visita amylyx.com e seguici su LinkedIn e X. Per gli investitori, visita investor.amylyx.com.

Dichiarazioni previsionali

Le dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa riguardanti questioni che non costituiscono fatti storici sono "dichiarazioni previsionali" ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995, come modificato. Poiché tali dichiarazioni sono soggette a rischi e incertezze, i risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da quelli espressi o impliciti in tali dichiarazioni previsionali. Tali dichiarazioni includono, ma non sono limitate a, le aspettative di Amylyx riguardo: il potenziale di AMX0114 come trattamento per la SLA e l’avvio pianificato di uno studio per valutare AMX0114 nella SLA. Qualsiasi dichiarazione previsionale contenuta nel presente comunicato stampa e i relativi commenti nella teleconferenza sugli utili della Società si basano sulle attuali aspettative del management riguardo a eventi futuri e sono soggetti a una serie di rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente e negativamente da quelli stabiliti espresso in o implicito in tali dichiarazioni previsionali. I rischi che contribuiscono alla natura incerta delle dichiarazioni previsionali includono: il successo, i costi e i tempi delle attività di sviluppo del programma di Amylyx; La capacità di Amylyx di attuare i propri piani di sviluppo normativo e le aspettative relative ai tempi dei risultati derivanti dall'annuncio dei dati pianificati e dall'avvio degli studi clinici; La capacità di Amylyx di finanziare le operazioni e l'impatto che l'incertezza macroeconomica globale, l'instabilità geopolitica e gli eventi di salute pubblica avranno sulle operazioni di Amylyx, nonché i rischi e le incertezze stabiliti nella Securities and Exchange Commission (SEC) di Amylyx negli Stati Uniti documenti depositati, inclusa la relazione annuale di Amylyx sul modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2023 e successivi documenti depositati presso la SEC. Tutte le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa e i relativi commenti nella nostra teleconferenza sugli utili si riferiscono solo alla data in cui sono state fatte. Amylyx non si assume alcun obbligo di aggiornare tali dichiarazioni per riflettere eventi che si verificano o circostanze esistenti dopo la data in cui sono state rilasciate, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge.

Fonte: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicato : 2025-01-23 12:00

Per saperne di più

Disclaimer

È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

Parole chiave popolari