アミリックス・ファーマシューティカルズ、FDAが筋萎縮性側索硬化症治療のためのAMX0114第1相臨床試験の臨床保留を解除したと発表

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マサチューセッツ州ケンブリッジ -- 2025 年 1 月 21 日 (BUSINESS WIRE) -- アミリックス ファーマシューティカルズ社 (NASDAQ: AMLX) (以下「アミリックス」または「当社」) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が次のことを発表しました。 ) は、アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) を標的とする治験薬である AMX0114 の第 1 相臨床試験の臨床保留を解除しました。筋萎縮性側索硬化症（ALS）を患う人々のためのカルパイン-2。臨床保留が解除され、アミリックスは現在、スクリーニング、登録、投与のための米国施設の開設に取り組んでいます。

今回の発表は、アミリックスがカナダで第 1 相 LUMINA 臨床試験を 2025 年初頭に開始する予定であることから行われました。 LUMINA は、AMX0114 の安全性と生物学的活性を評価する、多施設無作為化プラセボ対照複数漸増用量試験です。

LUMINA は、ニューロフィラメント光 (NfL) レベルのベースラインからの変化など、ALS バイオマーカーも評価します。 ALS を患う約 48 人が、AMX0114 またはプラセボの投与を受ける群に 3:1 で無作為に割り付けられ、4 週間に 1 回、合計最大 4 回の髄腔内投与が行われます。

「いくつかの前臨床有効性研究とその内容に基づいています。」軸索変性の過程におけるカルパイン-2の中心的な役割については知られており、AMX0114はALSやその他の疾患の治療法となる可能性があると考えています」と述べた。 Camille L. Bedrosian 医師、Amylyx の最高医療責任者。 「カルパイン-2は、多くの神経疾患における十分に確立された標的であり、神経フィラメント、タウ、TDP43タンパク質などの多くの基質を切断することが知られているプロテアーゼです。カルパイン 2 は、軸索変性の過程において必須のタンパク質であると考えられていることに加えて、発表された研究で神経フィラメント生物学と繰り返し関連付けられています。私たちは、ALS とともに生きる人々を治療できる可能性のある治療法を研究することに専念しており、北米全土の治験責任医師や臨床試験施設と協力して参加者を LUMINA に登録できることを楽しみにしています。」

Amylyx は、2025 年の LUMINA からの初期コホート データを引き続き予測しています。

AMX0114 について

AMX0114 は、ALS の治療の可能性を目的としたカルパイン 2 (CAPN2) を標的とする研究中のアンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) です。前臨床研究では、AMX0114 による治療により、軸索変性の疾患関連細胞モデルにおいて、CAPN2 mRNA およびカルパイン 2 タンパク質のレベルが強力かつ用量依存的に持続的に減少しました。これは、TDP-43 ALS モデルを含むニューロン生存率の改善と、複数の疾患モデルおよびニューロン傷害のパラダイム全体にわたる細胞外神経フィラメント光 (NfL) レベルの減少につながりました。 AMX0114 は、in vivo の前臨床安全性研究で忍容性が良好でした。

LUMINA について

第 1 相 LUMINA 試験 (NCT06665165) は、ALS を患う成人 48 名を対象に AMX0114 の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学を評価する多施設共同無作為化プラセボ対照複数漸増用量試験です。 LUMINA は、カルパイン 2 レベル、ニューロフィラメント光（NfL）レベル、および ALS の他の薬力学バイオマーカーのベースラインからの変化も評価します。

ALS について

筋萎縮性側索硬化症 (ALS、運動ニューロン疾患としても知られる) は、脳と脊髄の運動ニューロンの死によって引き起こされる、容赦なく進行する致死的な神経変性疾患です。 ALS における運動ニューロンの喪失は、筋肉機能の低下、移動や会話の不能、呼吸麻痺、そして最終的には死につながります。 ALS 患者の 90% 以上が散発性疾患を患っており、明確な家族歴はありません。

アミリックス ファーマシューティカルズについて

Amylyx は、重篤な致死性疾患を抱えて暮らす人々など、満たされていないニーズが高い地域社会のための新しい治療選択肢の発見と開発に取り組んでいます。当社は、神経変性疾患、神経内分泌疾患、および内分泌疾患を対象とした前臨床または臨床開発プログラムを実施しています。アミリックスは設立以来、科学に導かれて未解決の疑問に取り組み、コミュニティをすべての意思決定の中心に据え続けてきました。 Amylyx はマサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。詳細については、amylyx.com にアクセスし、LinkedIn および X でフォローしてください。投資家の方は、investors.amylyx.com にアクセスしてください。

将来の見通しに関する記述

歴史的事実ではない事項に関するこのプレスリリースに含まれる記述は、1995 年の私募証券訴訟改革法の改正後の意味における「将来の見通しに関する記述」です。かかる記述にはリスクや不確実性が伴うため、実際の結果は、かかる将来予想に関する記述によって明示または暗示された結果と大きく異なる場合があります。このような声明には、ALS の治療法としての AMX0114 の可能性、および ALS における AMX0114 を評価する試験の開始予定に関するアミリックスの期待が含まれますが、これらに限定されません。このプレスリリース内の将来の見通しに関する記述および当社の決算電話会議での関連コメントは、将来の出来事についての経営陣の現時点での予想に基づいており、実際の結果が設定された結果と著しく不利な差異を引き起こす可能性がある多くのリスクおよび不確実性の影響を受けます。かかる将来予想に関する記述に明示または暗示されるもの。将来の見通しに関する記述の不確実性の一因となるリスクには、Amylyx のプログラム開発活動の成功、コスト、およびタイミングが含まれます。アミリックスの規制開発計画を実行する能力と、予定されているデータ発表と臨床研究の開始からの結果のタイミングに関する期待。アミリックスの事業資金供給能力、世界的なマクロ経済の不確実性、地政学的不安定、公衆衛生上の出来事がアミリックスの事業に与える影響、ならびにアミリックスの米国証券取引委員会（SEC）が規定するリスクと不確実性これには、2023 年 12 月 31 日に終了する年度の Amylyx の Form 10-K 年次報告書およびその後の SEC への提出が含まれます。このプレスリリースに含まれるすべての将来の見通しに関する記述および決算会見での関連コメントは、それらが行われた日時点でのみ述べられています。アミリックスは、法律で義務付けられている場合を除き、かかる記述を更新して、記述日以降に発生した出来事や状況を反映する義務を負いません。

出典: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

投稿しました : 2025-01-23 12:00

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