Amylyx Pharmaceuticals Ngumumake FDA Ngangkat Penahanan Klinis ing Uji Klinis Fase 1 AMX0114 kanggo Perawatan Sclerosis Lateral Amyotrophic

Tindakake Drugslib ing

CAMBRIDGE, Mass.-- 21 Januari 2025 (BUSINESS WIRE)-- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) ("Amylyx" utawa "Perusahaan") dina iki ngumumake yen U.S. Food and Drug Administration (FDA) ) wis ngangkat penahanan klinis ing uji klinis Fase 1 AMX0114, antisense investigasi oligonukleotida (ASO) nargetake calpain-2 kanggo wong sing urip karo amyotrophic lateral sclerosis (ALS). Kanthi ditahan klinis, Amylyx saiki nggarap situs AS kanggo screening, enrollment, lan dosis.

Pengumuman kasebut teka amarga Amylyx ngarepake miwiti uji klinis LUMINA Tahap 1 ing Kanada ing wiwitan taun 2025 LUMINA minangka uji coba dosis multisenter, acak, dikontrol plasebo, ngevaluasi keamanan lan aktivitas biologis. AMX0114.

LUMINA uga bakal netepake biomarker ALS, kalebu owah-owahan saka garis dasar ing tingkat cahya neurofilament (NfL). Kira-kira 48 wong sing manggon karo ALS bakal diacak 3: 1 kanggo nampa AMX0114 utawa plasebo kanthi administrasi intratekal saben patang minggu kanthi total nganti 4 dosis.

"Adhedhasar sawetara studi khasiat praklinis lan apa sing ngerti babagan peran utama calpain-2 ing proses degenerasi axonal, kita yakin AMX0114 duweni potensi dadi perawatan kanggo ALS lan penyakit liyane, "ujare Camille L. Bedrosian, MD, Kepala Petugas Medis Amylyx. "Calpain-2 minangka target sing mapan ing sawetara penyakit neurologis lan protease sing dikenal kanggo ngilangi akeh substrat kalebu neurofilament, tau, lan protein TDP43. Saliyane dianggep minangka protein penting ing proses degenerasi aksonal, calpain-2 wis bola-bali disambungake karo biologi neurofilamen ing studi sing diterbitake. Kita darmabakti kanggo nyelidiki terapi sing duweni potensi nambani wong sing nandhang ALS, lan kita seneng bisa kerja bareng karo peneliti sinau lan situs uji klinis ing Amerika Utara kanggo ndhaptar peserta ing LUMINA.”

Amylyx terus ngantisipasi data kohort awal saka LUMINA ing taun 2025.

Babagan AMX0114

AMX0114 minangka investigasi antisense oligonucleotide (ASO) sing nargetake calpain-2 (CAPN2) kanggo perawatan potensial ALS. Ing studi preclinical, perawatan karo AMX0114 nyebabake nyuda kuat, gumantung dosis, lan awet ing CAPN2 mRNA lan tingkat protein calpain-2 ing model sel sing gegandhengan karo penyakit saka degenerasi axonal. Iki diterjemahake kanggo kaslametané neuronal sing luwih apik, kalebu ing model TDP-43 ALS, lan nyuda tingkat cahya neurofilament ekstraselular (NfL) ing macem-macem model penyakit lan paradigma cedera saraf. AMX0114 ditrima kanthi apik ing studi safety preclinical in vivo.

Babagan LUMINA

Panaliten LUMINA Tahap 1 (NCT06665165) minangka uji coba dosis multisenter, acak, kontrol plasebo, kaping pirang-pirang sing ngevaluasi keamanan, tolerabilitas, farmakokinetik, lan farmakodinamik AMX0114 ing 48 wong diwasa sing urip karo ALS. LUMINA uga bakal netepake owah-owahan saka garis dasar ing tingkat calpain-2, tingkat neurofilament light (NfL), lan biomarker farmakodinamik ALS liyane.

Babagan ALS

Amyotrophic lateral sclerosis (ALS, uga dikenal minangka penyakit neuron motorik) yaiku kelainan neurodegeneratif sing progresif lan fatal sing disebabake mati neuron motor ing otak lan sumsum tulang belakang. Kehilangan neuron motorik ing ALS nyebabake fungsi otot sing rusak, ora bisa obah lan ngomong, kelumpuhan ambegan, lan pungkasane, pati. Luwih saka 90% wong sing duwe ALS duwe penyakit sporadis, ora nuduhake riwayat kulawarga sing jelas.

Babagan Amylyx Pharmaceuticals

Amylyx duwe komitmen kanggo nemokake lan ngembangake pilihan perawatan anyar kanggo komunitas kanthi kabutuhan sing ora bisa ditindakake, kalebu wong sing nandhang penyakit serius lan fatal. Perusahaan duwe program pangembangan praklinis utawa klinis ing penyakit neurodegeneratif, neuroendokrin, lan endokrin. Wiwit diadegake, Amylyx wis dipandu dening ilmu pengetahuan kanggo ngatasi pitakonan sing durung dijawab, supaya komunitas dadi pusat lan pusat kabeh keputusan. Amylyx kantor pusat ing Cambridge, Massachusetts. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak amylyx.com lan tututi kita ing LinkedIn lan X. Kanggo investor, bukak investors.amylyx.com.

Pernyataan Berwawasan Maju

Pernyataan sing ana ing siaran pers iki ngenani prakara sing dudu fakta sejarah minangka "pernyataan sing ngarep-arep" ing makna Private Securities Litigation Reform Act of 1995, kaya sing wis diowahi. Amarga pratelan kasebut tundhuk karo risiko lan kahanan sing durung mesthi, asil nyata bisa beda-beda sacara material saka sing dituduhake utawa diwenehake dening pratelan sing ngarep-arep kasebut. Pernyataan kasebut kalebu, nanging ora diwatesi, pangarepan Amylyx babagan: potensial AMX0114 minangka perawatan kanggo ALS lan wiwitan uji coba sing direncanakake kanggo ngevaluasi AMX0114 ing ALS. Sembarang pratelan sing ngarepake ing siaran pers iki lan komentar sing ana gandhengane ing telpon konferensi penghasilan Perusahaan adhedhasar pangarepan manajemen saiki babagan acara sing bakal teka lan tundhuk sawetara risiko lan kahanan sing durung mesthi sing bisa nyebabake asil nyata beda-beda sacara material lan ngrugekake saka sing disetel. metu ing utawa diwenehake dening statements ngarep-looking kuwi. Resiko sing nyumbang kanggo sifat sing ora mesthi saka pernyataan ngarep kalebu: sukses, biaya, lan wektu kegiatan pangembangan program Amylyx; Kemampuan Amylyx kanggo nglakokake rencana pangembangan peraturan lan pangarepan babagan wektu asil saka pengumuman data sing direncanakake lan wiwitan studi klinis; Kemampuan Amylyx kanggo mbiayai operasi, lan dampak sing ora mesthi makroekonomi global, ketidakstabilan geopolitik, lan acara kesehatan masyarakat bakal ana ing operasi Amylyx, uga risiko lan kahanan sing durung mesthi sing ditetepake ing Komisi Sekuritas lan Bursa Amerika Serikat (SEC) Amylyx. file, kalebu Laporan Tahunan Amylyx ing Formulir 10-K kanggo taun sing rampung tanggal 31 Desember 2023, lan filings sakteruse karo SEC. Kabeh pratelan ngarepake sing ana ing siaran pers iki lan komentar sing ana gandhengane ing telpon konferensi penghasilan kita mung ngomong nalika tanggal kasebut digawe. Amylyx ora duwe kewajiban kanggo nganyari statement kasebut kanggo nggambarake acara sing kedadeyan utawa kahanan sing ana sawise tanggal kasebut digawe, kajaba sing diwajibake dening hukum.

Sumber: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Dikirim : 2025-01-23 12:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer