Amylyx Pharmaceuticals는 FDA가 근위축성 측삭 경화증 치료를 위한 AMX0114 1상 임상 시험에 대한 임상 보류를 해제했다고 발표했습니다.

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매사추세츠주 캠브리지-- 2025년 1월 21일(Business Wire / 뉴스와이어) -- Amylyx Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ: AMLX)(“Amylyx” 또는 “회사”)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 )가 ASO(안티센스올리고뉴클레오티드) 표적치료제 AMX0114의 임상 1상 보류를 해제했다. 근위축성측색경화증(ALS) 환자를 위한 칼페인-2. 임상 보류가 해제됨에 따라 Amylyx는 이제 스크리닝, 등록 및 투약을 위해 미국 사이트를 개설하기 위해 노력하고 있습니다.

이 발표는 Amylyx가 2025년 초 캐나다에서 1상 LUMINA 임상 시험을 시작할 것으로 예상하는 가운데 나온 것입니다. LUMINA는 AMX0114의 안전성과 생물학적 활성을 평가하는 다기관, 무작위, 위약 대조, 다중 증량 시험입니다.

LUMINA는 또한 신경미세섬유광(NfL) 수준의 기준치 변화를 포함하여 ALS 바이오마커를 평가할 예정입니다. ALS를 앓고 있는 약 48명에게 3:1로 무작위 배정되어 AMX0114 또는 위약을 4주에 한 번씩 척수강내 투여하여 최대 4회 ​​용량까지 투여하게 됩니다.

“여러 전임상 효능 연구와 축색 변성 과정에서 칼페인-2의 중심 역할이 알려져 있는 AMX0114가 ALS 및 기타 질병에 대한 치료제가 될 수 있는 잠재력을 갖고 있다고 Camille L. Bedrosian, MD, Amylyx의 최고 의료 책임자. “Calpain-2는 신경필라멘트, 타우 및 TDP43 단백질을 포함한 많은 기질을 절단하는 것으로 알려진 프로테아제이자 여러 신경 질환에서 잘 확립된 표적입니다. 축삭 변성 과정에서 필수 단백질로 간주되는 것 외에도 calpain-2는 발표된 연구에서 신경필라멘트 생물학과 반복적으로 연결되어 있습니다. 우리는 ALS 환자를 잠재적으로 치료할 수 있는 치료법을 연구하는 데 전념하고 있으며 북미 전역의 연구 조사관 및 임상 시험 현장과 협력하여 참가자를 LUMINA에 등록하게 된 것을 기쁘게 생각합니다.”

Amylyx는 2025년에도 LUMINA의 초기 코호트 데이터를 계속해서 기대하고 있습니다.

AMX0114 정보

AMX0114는 ALS의 잠재적인 치료를 위해 칼페인-2(CAPN2)를 표적으로 하는 연구용 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)입니다. 전임상 연구에서 AMX0114를 사용한 치료는 축삭 변성의 질병 관련 세포 모델에서 CAPN2 mRNA 및 칼페인-2 단백질 수준의 강력하고 용량 의존적이며 지속적인 감소를 가져왔습니다. 이는 TDP-43 ALS 모델을 포함하여 신경 생존율 향상과 여러 질병 모델 및 신경 손상 패러다임 전반에 걸쳐 세포외 신경필라멘트 광(NfL) 수준의 감소로 해석되었습니다. AMX0114는 생체 내 전임상 안전성 연구에서 내약성이 우수했습니다.

루미나 소개

1상 LUMINA 연구(NCT06665165)는 ALS를 앓고 있는 성인 48명을 대상으로 AMX0114의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하는 다기관, 무작위, 위약 대조, 다중 증량 시험입니다. LUMINA는 또한 칼페인-2 수준, 신경필라멘트광(NfL) 수준 및 ALS의 기타 약력학적 바이오마커의 기준선 대비 변화를 평가합니다.

ALS 소개

근위축성 측삭 경화증(ALS, 운동 뉴런 질환으로도 알려짐)은 뇌와 척수의 운동 뉴런 사멸로 인해 발생하는 끊임없이 진행되는 치명적인 신경퇴행성 장애입니다. ALS의 운동 뉴런 손실은 근육 기능 저하, 움직이거나 말할 수 없는 상태, 호흡 마비 및 결국 사망으로 이어집니다. ALS 환자의 90% 이상이 산발성 질환을 앓고 있으며 명확한 가족력이 없습니다.

Amylyx Pharmaceuticals 정보

Amylyx는 심각하고 치명적인 질병을 앓고 있는 사람들을 포함하여 충족되지 않은 수요가 높은 지역사회를 위한 새로운 치료 옵션을 발견하고 개발하는 데 최선을 다하고 있습니다. 회사는 신경변성 질환, 신경내분비 질환, 내분비 질환 분야에서 전임상 또는 임상 개발 프로그램을 진행하고 있습니다. Amylyx는 창립 이래 과학의 지침을 받아 답이 없는 질문을 해결하고 커뮤니티를 모든 결정의 중심에 두었습니다. Amylyx는 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있습니다. 자세한 내용을 보려면 amylyx.com을 방문하고 LinkedIn 및 X에서 우리를 팔로우하세요. 투자자의 경우Investor.amylyx.com을 방문하세요.

미래 예측 진술

이 보도 자료에 포함된 역사적 사실이 아닌 사항에 관한 진술은 개정된 1995년 증권민사소송개혁법의 의미에 따른 '미래 예측 진술'입니다. 이러한 진술은 위험과 불확실성을 수반하기 때문에 실제 결과는 그러한 미래예측 진술에서 표현되거나 암시된 내용과 실질적으로 다를 수 있습니다. 이러한 진술에는 ALS 치료제로서 AMX0114의 잠재력과 ALS에서 AMX0114를 평가하는 임상시험 개시 계획에 관한 Amylyx의 기대가 포함되나 이에 국한되지는 않습니다. 본 보도자료에 포함된 모든 미래예측 진술과 회사 수익 컨퍼런스 콜의 관련 논평은 향후 사건에 대한 경영진의 현재 예상을 바탕으로 하며, 실제 결과가 설정된 것과 실질적으로 불리하게 달라질 수 있는 다양한 위험과 불확실성을 안고 있습니다. 그러한 미래 예측 진술에 명시되거나 암시되어 있습니다. 미래 예측 진술의 불확실한 성격에 기여하는 위험에는 다음이 포함됩니다: Amylyx 프로그램 개발 활동의 성공, 비용 및 시기; Amylyx의 규제 개발 계획 실행 능력과 계획된 데이터 발표 및 임상 연구 개시 결과의 시기에 관한 기대 Amylyx의 운영 자금 조달 능력, 글로벌 거시경제적 불확실성, 지정학적 불안정성, 공중 보건 사건이 Amylyx의 운영에 미칠 영향은 물론 Amylyx의 미국 증권거래위원회(SEC)에 명시된 위험과 불확실성 2023년 12월 31일에 종료된 연도에 대한 Amylyx의 Form 10-K 연간 보고서 및 SEC에 대한 후속 제출을 포함한 제출. 이 보도 자료에 포함된 모든 미래 예측 진술과 수익 컨퍼런스 콜의 관련 의견은 해당 내용이 작성된 날짜에만 적용됩니다. Amylyx는 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 그러한 진술이 작성된 날짜 이후에 발생한 사건이나 상황을 반영하기 위해 그러한 진술을 업데이트할 의무가 없습니다.

출처: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

게시됨 : 2025-01-23 12:00

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