Amylyx Pharmaceuticals Mengumumkan FDA Telah Menarik Pegangan Klinikal pada AMX0114 Fasa 1 Percubaan Klinikal untuk Rawatan Sklerosis Lateral Amyotrophic

Ikuti Drugslib di

CAMBRIDGE, Mass.-- 21 Januari 2025 (BUSINESS WIRE)-- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) (“Amylyx” atau “Syarikat”) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. ) telah menarik balik penahanan klinikal yang diletakkan pada percubaan klinikal Fasa 1 AMX0114, antisense penyiasatan oligonukleotida (ASO) menyasarkan calpain-2 untuk orang yang hidup dengan sklerosis lateral amyotrophic (ALS). Dengan penahanan klinikal ditarik balik, Amylyx kini sedang berusaha untuk membuka tapak A.S. untuk pemeriksaan, pendaftaran dan dos.

Pengumuman itu dibuat ketika Amylyx menjangkakan untuk memulakan percubaan klinikal LUMINA Fasa 1 di Kanada pada awal 2025 LUMINA ialah percubaan dos menaik berbilang pusat, rawak, terkawal plasebo yang menilai keselamatan dan aktiviti biologi. AMX0114.

LUMINA juga akan menilai biomarker ALS, termasuk perubahan daripada garis dasar dalam tahap cahaya neurofilamen (NfL). Kira-kira 48 orang yang hidup dengan ALS akan secara rawak 3:1 untuk menerima AMX0114 atau plasebo melalui pentadbiran intratekal sekali setiap empat minggu untuk jumlah sehingga 4 dos.

“Berdasarkan beberapa kajian keberkesanan praklinikal dan apakah mengetahui tentang peranan utama calpain-2 dalam proses degenerasi aksonal, kami percaya AMX0114 berpotensi untuk menjadi rawatan untuk ALS dan penyakit lain, "katanya. Camille L. Bedrosian, MD, Ketua Pegawai Perubatan Amylyx. "Calpain-2 adalah sasaran yang mantap dalam beberapa penyakit neurologi dan protease yang diketahui membelah banyak substrat termasuk neurofilamen, tau, dan protein TDP43. Di samping dianggap sebagai protein penting dalam proses degenerasi aksonal, calpain-2 telah berulang kali dikaitkan dengan biologi neurofilamen dalam kajian yang diterbitkan. Kami berdedikasi untuk menyiasat terapi yang berpotensi merawat orang yang menghidap ALS, dan kami teruja untuk bekerjasama dengan penyiasat kajian dan tapak percubaan klinikal di seluruh Amerika Utara untuk mendaftarkan peserta di LUMINA.”

Amylyx terus menjangka data kohort awal daripada LUMINA pada tahun 2025.

Mengenai AMX0114

AMX0114 ialah oligonukleotida antisense penyiasatan (ASO) yang menyasarkan calpain-2 ( CAPN2 ) untuk rawatan berpotensi ALS. Dalam kajian praklinikal, rawatan dengan AMX0114 menghasilkan pengurangan yang kuat, bergantung kepada dos, dan tahan lama dalam tahap protein CAPN2 mRNA dan calpain-2 dalam model sel degenerasi akson yang berkaitan dengan penyakit. Ini diterjemahkan kepada kelangsungan hidup neuron yang lebih baik, termasuk dalam model TDP-43 ALS, dan pengurangan tahap cahaya neurofilamen ekstraselular (NfL) merentas pelbagai model penyakit dan paradigma kecederaan neuron. AMX0114 diterima dengan baik dalam kajian keselamatan praklinikal in vivo.

Mengenai LUMINA

Kajian LUMINA Fasa 1 (NCT06665165) ialah percubaan dos menaik berbilang pusat, rawak, terkawal plasebo, berbilang yang menilai keselamatan, toleransi, farmakokinetik dan farmakodinamik AMX0114 dalam 48 orang dewasa yang menghidap ALS. LUMINA juga akan menilai perubahan daripada garis dasar dalam tahap calpain-2, tahap cahaya neurofilamen (NfL) dan biomarker farmakodinamik ALS yang lain.

Mengenai ALS

Amyotrophic lateral sclerosis (ALS, juga dikenali sebagai penyakit neuron motor) ialah gangguan neurodegeneratif yang progresif dan maut yang berterusan disebabkan oleh kematian neuron motor di otak dan saraf tunjang. Kehilangan neuron motor dalam ALS membawa kepada kemerosotan fungsi otot, ketidakupayaan untuk bergerak dan bercakap, lumpuh pernafasan, dan akhirnya, kematian. Lebih daripada 90% penghidap ALS mempunyai penyakit sporadis, tidak menunjukkan sejarah keluarga yang jelas.

Mengenai Amylyx Pharmaceuticals

Amylyx komited terhadap penemuan dan pembangunan pilihan rawatan baharu untuk komuniti yang mempunyai keperluan yang tidak dipenuhi, termasuk mereka yang menghidap penyakit serius dan maut. Syarikat mempunyai program pembangunan praklinikal atau klinikal yang sedang dijalankan dalam penyakit neurodegeneratif, neuroendokrin dan endokrin. Sejak penubuhannya, Amylyx telah dibimbing oleh sains untuk menangani soalan yang tidak terjawab, mengekalkan komuniti di tengah-tengah dan pusat semua keputusan. Amylyx beribu pejabat di Cambridge, Massachusetts. Untuk maklumat lanjut, lawati amylyx.com dan ikuti kami di LinkedIn dan X. Untuk pelabur, sila lawati investors.amylyx.com.

Penyata Berpandangan Ke Hadapan

Kenyataan yang terkandung dalam siaran akhbar ini mengenai perkara yang bukan fakta sejarah adalah "kenyataan yang berpandangan ke hadapan" dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995, seperti yang dipinda. Oleh kerana kenyataan sedemikian tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian, keputusan sebenar mungkin berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut. Kenyataan sedemikian termasuk, tetapi tidak terhad kepada, jangkaan Amylyx mengenai: potensi AMX0114 sebagai rawatan untuk ALS dan permulaan percubaan yang dirancang untuk menilai AMX0114 dalam ALS. Sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam siaran akhbar ini dan ulasan berkaitan dalam panggilan persidangan pendapatan Syarikat adalah berdasarkan jangkaan semasa pengurusan tentang peristiwa masa hadapan dan tertakluk kepada beberapa risiko dan ketidakpastian yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material dan buruk daripada yang ditetapkan. dinyatakan dalam atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut. Risiko yang menyumbang kepada sifat tidak pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan termasuk: kejayaan, kos dan masa aktiviti pembangunan program Amylyx; Keupayaan Amylyx untuk melaksanakan rancangan pembangunan pengawalseliaan dan jangkaan mengenai masa keputusan daripada pengumuman data yang dirancang dan permulaan kajian klinikal; Keupayaan Amylyx untuk membiayai operasi, dan kesan ketidaktentuan makroekonomi global, ketidakstabilan geopolitik dan peristiwa kesihatan awam terhadap operasi Amylyx, serta risiko dan ketidakpastian yang dinyatakan dalam Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa Amerika Syarikat (SEC) Amylyx. pemfailan, termasuk Laporan Tahunan Amylyx pada Borang 10-K bagi tahun berakhir 31 Disember 2023, dan pemfailan seterusnya dengan SEC. Semua kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini dan ulasan berkaitan dalam panggilan persidangan pendapatan kami bercakap hanya pada tarikh ia dibuat. Amylyx tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini kenyataan sedemikian untuk menggambarkan peristiwa yang berlaku atau keadaan yang wujud selepas tarikh ia dibuat, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang.

Sumber: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Disiarkan : 2025-01-23 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular