Amylyx Pharmaceuticals kondigt aan dat de FDA de klinische greep op AMX0114 fase 1 klinische studie voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose heeft opgeheven
CAMBRIDGE, Massachusetts--21 januari 2025 (BUSINESS WIRE)-- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) (“Amylyx” of het “Bedrijf”) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA ) heeft de klinische blokkade opgeheven die was opgelegd aan de klinische fase 1-studie van AMX0114, een antisense-oligonucleotide (ASO)-targeting voor onderzoek calpain-2 voor mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS). Nu de klinische blokkade is opgeheven, werkt Amylyx nu aan het openen van Amerikaanse locaties voor screening, inschrijving en dosering.
De aankondiging komt op een moment dat Amylyx verwacht begin 2025 de klinische fase 1-studie LUMINA in Canada te starten. LUMINA is een multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie met meerdere oplopende doses waarin de veiligheid en biologische activiteit van AMX0114 worden geëvalueerd.
LUMINA zal ook ALS-biomarkers beoordelen, inclusief de verandering ten opzichte van de basislijn in de niveaus van neurofilamentlicht (NfL). Ongeveer 48 mensen met ALS zullen in een verhouding van 3:1 worden gerandomiseerd om AMX0114 of placebo te krijgen via intrathecale toediening eens per vier weken voor een totaal van maximaal 4 doses.
“Gebaseerd op verschillende preklinische werkzaamheidsstudies en wat bekend over de centrale rol van calpain-2 in het proces van axonale degeneratie, geloven wij dat AMX0114 het potentieel heeft om een behandeling te zijn voor ALS en andere ziekten”, aldus Camille L. Bedrosian, MD, medisch hoofd van Amylyx. “Calpain-2 is een bekend doelwit bij een aantal neurologische ziekten en een protease waarvan bekend is dat het veel substraten splitst, waaronder neurofilament-, tau- en TDP43-eiwitten. Calpaïne-2 wordt niet alleen beschouwd als een essentieel eiwit in het proces van axonale degeneratie, maar is in gepubliceerde onderzoeken herhaaldelijk in verband gebracht met neurofilamentbiologie. We zijn toegewijd aan het onderzoeken van therapieën om mogelijk mensen met ALS te behandelen, en we zijn enthousiast om samen te werken met onderzoeksonderzoekers en klinische proeflocaties in heel Noord-Amerika om deelnemers in LUMINA in te schrijven.”
Amylyx blijft anticiperen op vroege cohortgegevens van LUMINA in 2025.
Over AMX0114
AMX0114 is een antisense-oligonucleotide (ASO) in onderzoek dat zich richt op calpaïne-2 ( CAPN2 ) voor de mogelijke behandeling van ALS. In preklinische onderzoeken resulteerde behandeling met AMX0114 in een krachtige, dosisafhankelijke en duurzame verlaging van de CAPN2-mRNA- en calpaïne-2-eiwitniveaus in ziekterelevante celmodellen van axonale degeneratie. Dit vertaalde zich in een verbeterde neuronale overleving, onder meer in een model van TDP-43 ALS, en reducties in de niveaus van extracellulair neurofilamentlicht (NfL) in meerdere ziektemodellen en paradigma's van neuronale schade. AMX0114 werd goed verdragen in in vivo preklinische veiligheidsstudies.
Over LUMINA
De Fase 1 LUMINA-studie (NCT06665165) is een multicenter, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie met meerdere oplopende doses die de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van AMX0114 evalueert bij 48 volwassenen met ALS. LUMINA zal ook de verandering ten opzichte van de basislijn beoordelen in calpaïne-2-niveaus, neurofilamentlicht (NfL)-niveaus en andere farmacodynamische biomarkers van ALS.
Over ALS
Amyotrofische laterale sclerose (ALS, ook bekend als motorneuronziekte) is een meedogenloos progressieve en fatale neurodegeneratieve aandoening die wordt veroorzaakt door het afsterven van motorneuronen in de hersenen en het ruggenmerg. Het verlies van motorneuronen bij ALS leidt tot een verslechterende spierfunctie, het onvermogen om te bewegen en te spreken, ademhalingsverlamming en uiteindelijk de dood. Meer dan 90% van de mensen met ALS heeft een sporadische ziekte, waarbij er geen duidelijke familiegeschiedenis is.
Over Amylyx Pharmaceuticals
Amylyx zet zich in voor de ontdekking en ontwikkeling van nieuwe behandelingsopties voor gemeenschappen met grote onvervulde behoeften, waaronder mensen die leven met ernstige en dodelijke ziekten. Het bedrijf heeft preklinische of klinische ontwikkelingsprogramma's lopen op het gebied van neurodegeneratieve, neuro-endocriene en endocriene ziekten. Sinds de oprichting heeft Amylyx zich laten leiden door de wetenschap om onbeantwoorde vragen aan te pakken, waarbij gemeenschappen centraal staan bij alle beslissingen. Amylyx heeft zijn hoofdkantoor in Cambridge, Massachusetts. Ga voor meer informatie naar amylyx.com en volg ons op LinkedIn en X. Voor investeerders kunt u terecht op investors.amylyx.com.
Toekomstgerichte verklaringen
Verklaringen in dit persbericht over zaken die geen historische feiten zijn, zijn “toekomstgerichte verklaringen” in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995, zoals gewijzigd. Omdat dergelijke verklaringen onderhevig zijn aan risico's en onzekerheden, kunnen de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt of geïmpliceerd. Dergelijke verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, de verwachtingen van Amylyx met betrekking tot: het potentieel van AMX0114 als behandeling voor ALS en de geplande start van een proef ter evaluatie van AMX0114 bij ALS. Alle toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht en gerelateerde commentaren in de conference call over de winstcijfers van het bedrijf zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen van het management ten aanzien van toekomstige gebeurtenissen en zijn onderhevig aan een aantal risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk en nadelig kunnen verschillen van de vastgestelde resultaten. voort uit of geïmpliceerd door dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Risico's die bijdragen aan de onzekere aard van de toekomstgerichte verklaringen zijn onder meer: het succes, de kosten en de timing van de programmaontwikkelingsactiviteiten van Amylyx; het vermogen van Amylyx om haar ontwikkelingsplannen op het gebied van de regelgeving en de verwachtingen met betrekking tot de timing van de resultaten van de geplande gegevensaankondigingen en de start van klinische onderzoeken uit te voeren; Het vermogen van Amylyx om operaties te financieren, en de impact die de mondiale macro-economische onzekerheid, geopolitieke instabiliteit en gebeurtenissen op het gebied van de volksgezondheid zullen hebben op de activiteiten van Amylyx, evenals de risico's en onzekerheden die zijn uiteengezet in de Amerikaanse Securities and Exchange Commission (SEC) van Amylyx. ingediende documenten, waaronder het jaarverslag van Amylyx op formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2023, en daaropvolgende indieningen bij de SEC. Alle toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht en de daarmee samenhangende commentaren in onze conference call over de winstcijfers gelden uitsluitend op de datum waarop ze zijn gedaan. Amylyx is niet verplicht om dergelijke verklaringen bij te werken om gebeurtenissen weer te geven die plaatsvinden of omstandigheden die bestaan na de datum waarop ze zijn gedaan, behalve zoals vereist door de wet.
Bron: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.
Geplaatst : 2025-01-23 12:00
Lees verder
- Database toont de mate van verwerking van meer dan 50.000 voedingsmiddelen
- Gestresste chirurg? Dat is goed nieuws voor patiënten!
- Deze prikkels helpen mensen, inclusief zwangere rokers, te stoppen met roken
- Veel zorgverleners met psychopathologie zijn niet op zoek naar zorg
- Daling waargenomen bij in situ borstkanker sinds 2009
- Atogepant Superior voor werkzaamheid, functionele maatregelen bij migraine
Disclaimer
Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.
Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.
Populaire trefwoorden
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions