Amylyx Pharmaceuticals ogłasza, że ​​FDA zniosła wstrzymanie fazy 1 badania klinicznego AMX0114 dotyczącego leczenia stwardnienia zanikowego bocznego

Śledź Drugslib na

CAMBRIDGE, Massachusetts – 21 stycznia 2025 r. (BUSINESS WIRE) – Firma Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) („Amylyx” lub „Firma”) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) ) zniosła wstrzymanie kliniczne fazy 1 badania klinicznego AMX0114, eksperymentalnego oligonukleotydu antysensownego (ASO) ukierunkowany na kalpainę-2 u osób cierpiących na stwardnienie zanikowe boczne (ALS). Po zniesieniu zawieszenia klinicznego firma Amylyx pracuje obecnie nad otwarciem ośrodków w USA w celu prowadzenia badań przesiewowych, rejestracji i dawkowania.

Ogłoszenie następuje w związku z przewidywaniami Amylyx rozpoczęcia badania klinicznego fazy 1 LUMINA w Kanadzie na początku 2025 r. LUMINA to wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie z użyciem wielokrotnych rosnących dawek, oceniające bezpieczeństwo i aktywność biologiczną leku AMX0114.

LUMINA oceni także biomarkery ALS, w tym zmianę w stosunku do wartości wyjściowych poziomów światła neurofilamentowego (NfL). Około 48 osób chorych na ALS zostanie losowo przydzielonych w stosunku 3:1 do grupy otrzymującej AMX0114 lub placebo w postaci dooponowej raz na cztery tygodnie, łącznie do 4 dawek.

„Na podstawie kilku przedklinicznych badań skuteczności i tego, co jest wiedząc o centralnej roli kalpainy-2 w procesie degeneracji aksonów, wierzymy, że AMX0114 może potencjalnie pomóc w leczeniu ALS i innych chorób” – powiedziała Camille L. Bedrosian, lekarz medycyny, dyrektor medyczny Amylyx. „Kalpaina-2 jest dobrze ustalonym celem w przypadku wielu chorób neurologicznych i proteazą, o której wiadomo, że rozszczepia wiele substratów, w tym neurofilamenty, białka tau i TDP43. Oprócz tego, że kalpainę-2 uważa się za białko niezbędne w procesie degeneracji aksonów, w opublikowanych badaniach wielokrotnie łączono ją z biologią neurofilamentów. Naszym celem jest badanie terapii, które mogłyby potencjalnie leczyć osoby cierpiące na ALS i cieszymy się, że możemy współpracować z badaczami i ośrodkami badań klinicznych w Ameryce Północnej w celu zapisania uczestników do programu LUMINA.”

Amylyx nadal przewiduje wczesne dane kohortowe z LUMINA w 2025 r.

Informacje o AMX0114

AMX0114 to badany antysensowny oligonukleotyd (ASO) ukierunkowany na kalpainę-2 (CAPN2) do potencjalnego leczenia ALS. W badaniach przedklinicznych leczenie AMX0114 spowodowało silne, zależne od dawki i trwałe zmniejszenie poziomu mRNA CAPN2 i białka kalpainy-2 w istotnych dla choroby modelach komórkowych zwyrodnienia aksonów. Przełożyło się to na poprawę przeżycia neuronów, w tym w modelu TDP-43 ALS, oraz zmniejszenie poziomu światła neurofilamentów zewnątrzkomórkowych (NfL) w wielu modelach chorób i paradygmatach uszkodzenia neuronów. AMX0114 był dobrze tolerowany w przedklinicznych badaniach bezpieczeństwa in vivo.

O LUMINA

Badanie fazy 1 LUMINA (NCT06665165) to wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie z wielokrotnymi rosnącymi dawkami, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę preparatu AMX0114 u 48 dorosłych chorych na ALS. LUMINA oceni także zmianę w stosunku do wartości wyjściowych poziomu kalpainy-2, poziomu światła neurofilamentowego (NfL) i innych biomarkerów farmakodynamicznych ALS.

O ALS

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS, znane również jako choroba neuronu ruchowego) to nieubłaganie postępująca i śmiertelna choroba neurodegeneracyjna spowodowana obumieraniem neuronów ruchowych w mózgu i rdzeniu kręgowym. Utrata neuronów ruchowych w ALS prowadzi do pogorszenia funkcji mięśni, niemożności poruszania się i mówienia, paraliżu oddechowego i ostatecznie śmierci. Ponad 90% osób cierpiących na ALS ma chorobę sporadyczną, bez jasnego wywiadu rodzinnego.

O firmie Amylyx Pharmaceuticals

Amylyx angażuje się w odkrywanie i rozwój nowych możliwości leczenia dla społeczności o dużej liczbie niezaspokojonych potrzeb, w tym osób cierpiących na poważne i śmiertelne choroby. W Spółce prowadzone są programy rozwoju przedklinicznego lub klinicznego dotyczące chorób neurodegeneracyjnych, neuroendokrynnych i endokrynologicznych. Od chwili powstania firmą Amylyx kieruje się nauka, która stara się odpowiadać na pytania bez odpowiedzi, utrzymując społeczności w centrum wszystkich decyzji. Siedziba Amylyx znajduje się w Cambridge w stanie Massachusetts. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź amylyx.com i śledź nas na LinkedIn i X. Inwestorów zapraszamy na stronę inwestorów.amylyx.com.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości

Stwierdzenia zawarte w niniejszym komunikacie prasowym dotyczące kwestii, które nie są faktami historycznymi, stanowią „stwierdzenia wybiegające w przyszłość” w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r., z późniejszymi zmianami. Ponieważ takie stwierdzenia obarczone są ryzykiem i niepewnością, rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od tych wyrażonych lub sugerowanych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Takie stwierdzenia obejmują między innymi oczekiwania firmy Amylyx dotyczące: potencjału leku AMX0114 w leczeniu ALS oraz planowanego rozpoczęcia badania oceniającego AMX0114 w leczeniu ALS. Wszelkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie prasowym oraz powiązane komentarze przedstawione podczas telekonferencji dotyczącej wyników Spółki opierają się na bieżących oczekiwaniach kierownictwa co do przyszłych wydarzeń i są obarczone szeregiem ryzyk i niepewności, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się znacząco i niekorzystnie różnić od tych ustalonych zawartych w takich stwierdzeniach wybiegających w przyszłość lub przez nie sugerowanych. Ryzyka, które przyczyniają się do niepewnego charakteru stwierdzeń dotyczących przyszłości, obejmują: powodzenie, koszt i harmonogram działań związanych z rozwojem programu Amylyx; zdolność Amylyx do realizacji swoich planów rozwoju regulacyjnego i oczekiwań dotyczących harmonogramu wyników wynikających z planowanych ogłoszeń dotyczących danych i rozpoczęcia badań klinicznych; Zdolność Amylyx do finansowania działalności oraz wpływ, jaki globalna niepewność makroekonomiczna, niestabilność geopolityczna i zdarzenia związane ze zdrowiem publicznym będą miały na działalność Amylyx, a także ryzyko i niepewność określone w Amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd Amylyx (SEC) zgłoszenia, w tym raport roczny Amylyx na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2023 r. oraz późniejsze zgłoszenia do SEC. Wszystkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie prasowym oraz powiązane komentarze zawarte w naszej telekonferencji dotyczącej wyników są aktualne wyłącznie na dzień, w którym zostały wydane. Amylyx nie zobowiązuje się do aktualizowania takich oświadczeń, aby odzwierciedlić zdarzenia lub okoliczności, które wystąpiły po dacie ich złożenia, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo.

Źródło: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Wysłano : 2025-01-23 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe