Amylyx Pharmaceuticals anuncia que a FDA suspendeu a suspensão clínica do ensaio clínico de fase 1 AMX0114 para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica

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CAMBRIDGE, Massachusetts-- 21 de janeiro de 2025 (BUSINESS WIRE)-- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) (“Amylyx” ou a “Empresa”) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA ) suspendeu a suspensão clínica colocada no ensaio clínico de Fase 1 do AMX0114, um oligonucleotídeo antisense experimental (ASO) direcionado calpain-2 para pessoas que vivem com esclerose lateral amiotrófica (ELA). Com a suspensão clínica suspensa, a Amylyx agora está trabalhando para abrir locais nos EUA para triagem, inscrição e dosagem.

O anúncio ocorre no momento em que a Amylyx espera iniciar o ensaio clínico LUMINA de Fase 1 no Canadá no início de 2025. LUMINA é um ensaio multicêntrico, randomizado, controlado por placebo, de múltiplas doses ascendentes que avalia a segurança e a atividade biológica do AMX0114.

O LUMINA também avaliará os biomarcadores de ELA, incluindo a alteração da linha de base nos níveis de luz do neurofilamento (NfL). Aproximadamente 48 pessoas que vivem com ELA serão randomizadas 3:1 para receber AMX0114 ou placebo por administração intratecal uma vez a cada quatro semanas para um total de até 4 doses.

“Com base em vários estudos de eficácia pré-clínica e no que é sabemos sobre o papel central da calpaína-2 no processo de degeneração axonal, acreditamos que o AMX0114 tem potencial para ser um tratamento para ELA e outras doenças”, disse Camille L. Bedrosian, MD, Diretor Médico da Amylyx. “Calpain-2 é um alvo bem estabelecido em uma série de doenças neurológicas e uma protease conhecida por clivar muitos substratos, incluindo neurofilamento, tau e proteínas TDP43. Além de ser considerada uma proteína essencial no processo de degeneração axonal, a calpaína-2 tem sido repetidamente associada à biologia dos neurofilamentos em estudos publicados. Estamos dedicados a investigar terapias para potencialmente tratar pessoas que vivem com ELA e estamos entusiasmados em trabalhar com investigadores de estudos e locais de ensaios clínicos em toda a América do Norte para inscrever participantes no LUMINA.”

A Amylyx continua antecipando dados de coorte iniciais do LUMINA em 2025.

Sobre o AMX0114

AMX0114 é um oligonucleotídeo antisense experimental (ASO) direcionado à calpaína-2 (CAPN2) para o tratamento potencial de ELA. Em estudos pré-clínicos, o tratamento com AMX0114 resultou em redução potente, dependente da dose e durável nos níveis de mRNA de CAPN2 e proteína calpaína-2 em modelos celulares de degeneração axonal relevantes para doenças. Isso se traduziu em melhor sobrevivência neuronal, inclusive em um modelo de ELA TDP-43, e reduções nos níveis de luz do neurofilamento extracelular (NfL) em vários modelos de doenças e paradigmas de lesão neuronal. AMX0114 foi bem tolerado em estudos de segurança pré-clínica in vivo.

Sobre LUMINA

O estudo LUMINA de Fase 1 (NCT06665165) é um ensaio multicêntrico, randomizado, controlado por placebo, de múltiplas doses ascendentes que avalia a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de AMX0114 em 48 adultos que vivem com ELA. O LUMINA também avaliará a mudança em relação à linha de base nos níveis de calpaína-2, nos níveis de luz do neurofilamento (NfL) e em outros biomarcadores farmacodinâmicos da ELA.

Sobre a ELA

A esclerose lateral amiotrófica (ELA, também conhecida como doença do neurônio motor) é uma doença neurodegenerativa implacavelmente progressiva e fatal causada pela morte dos neurônios motores no cérebro e na medula espinhal. A perda de neurônios motores na ELA leva à deterioração da função muscular, à incapacidade de se mover e falar, à paralisia respiratória e, eventualmente, à morte. Mais de 90% das pessoas com ELA têm doença esporádica, sem histórico familiar claro.

Sobre a Amylyx Pharmaceuticals

A Amylyx está comprometida com a descoberta e o desenvolvimento de novas opções de tratamento para comunidades com grandes necessidades não atendidas, incluindo pessoas que vivem com doenças graves e fatais. A Empresa possui programas de desenvolvimento pré-clínico ou clínico em andamento em doenças neurodegenerativas, neuroendócrinas e endócrinas. Desde a sua fundação, a Amylyx tem sido guiada pela ciência para responder a questões não respondidas, mantendo as comunidades no centro de todas as decisões. A Amylyx está sediada em Cambridge, Massachusetts. Para obter mais informações, visite amylyx.com e siga-nos no LinkedIn e no X. Para investidores, visite investidores.amylyx.com.

Declarações prospectivas

As declarações contidas neste comunicado à imprensa sobre assuntos que não são fatos históricos são “declarações prospectivas” na acepção da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995, conforme alterada. Como tais declarações estão sujeitas a riscos e incertezas, os resultados reais podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos nessas declarações prospectivas. Tais declarações incluem, mas não estão limitadas a, expectativas da Amylyx em relação: ao potencial do AMX0114 como tratamento para ELA e ao início planejado de um ensaio avaliando o AMX0114 na ELA. Quaisquer declarações prospectivas neste comunicado à imprensa e comentários relacionados na teleconferência de resultados da Empresa são baseados nas expectativas atuais da administração sobre eventos futuros e estão sujeitos a uma série de riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente e adversamente diferentes daqueles definidos. expressas ou implícitas em tais declarações prospectivas. Os riscos que contribuem para a natureza incerta das declarações prospectivas incluem: o sucesso, o custo e o momento das atividades de desenvolvimento do programa da Amylyx; A capacidade da Amylyx de executar seus planos de desenvolvimento regulatório e expectativas em relação ao momento dos resultados de seus anúncios de dados planejados e início de estudos clínicos; A capacidade da Amylyx de financiar operações e o impacto que a incerteza macroeconômica global, a instabilidade geopolítica e os eventos de saúde pública terão nas operações da Amylyx, bem como os riscos e incertezas estabelecidos na Comissão de Valores Mobiliários dos Estados Unidos (SEC) da Amylyx registros, incluindo o Relatório Anual da Amylyx no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2023, e registros subsequentes junto à SEC. Todas as declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa e comentários relacionados em nossa teleconferência de resultados são válidos apenas na data em que foram feitas. A Amylyx não assume nenhuma obrigação de atualizar tais declarações para refletir eventos que ocorram ou circunstâncias que existam após a data em que foram feitas, exceto conforme exigido por lei.

Fonte: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Postou : 2025-01-23 12:00

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