Amylyx Pharmaceuticals anunță că FDA a ridicat suspendarea clinică asupra studiului clinic de fază 1 AMX0114 pentru tratamentul sclerozei laterale amiotrofice

Urmăriți Drugslib pe

CAMBRIDGE, Mass.-- 21 ianuarie 2025 (BUSINESS WIRE)-- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) („Amylyx” sau „Compania”) a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) ) a ridicat suspendarea clinică impusă studiului clinic de fază 1 al AMX0114, o investigație oligonucleotidă antisens (ASO) care vizează calpaina-2 pentru persoanele care trăiesc cu scleroză laterală amiotrofică (ALS). Odată cu suspendarea clinică ridicată, Amylyx lucrează acum pentru a deschide site-uri din SUA pentru screening, înscriere și dozare.

Anunțul vine în timp ce Amylyx se așteaptă să inițieze studiul clinic de fază 1 LUMINA în Canada la începutul anului 2025. LUMINA este un studiu multicentric, randomizat, controlat cu placebo, cu doze crescătoare, care evaluează siguranța și activitatea biologică. AMX0114.

LUMINA va evalua, de asemenea, biomarkerii ALS, inclusiv modificarea nivelurilor de lumină neurofilamentală (NfL) față de valoarea inițială. Aproximativ 48 de persoane care trăiesc cu SLA vor fi randomizate 3:1 pentru a primi AMX0114 sau placebo prin administrare intratecală o dată la patru săptămâni pentru un total de până la 4 doze.

„Pe baza mai multor studii preclinice de eficacitate și a ceea ce este cunoscut despre rolul central al calpainei-2 în procesul de degenerescență axonală, credem că AMX0114 are potențialul de a fi un tratament pentru SLA și alte boli,” a spus Camille L. Bedrosian, MD, Chief Medical Officer al Amylyx. „Calpain-2 este o țintă bine stabilită într-o serie de boli neurologice și o protează despre care se știe că scindează multe substraturi, inclusiv proteinele neurofilamentului, tau și TDP43. Pe lângă faptul că este considerată o proteină esențială în procesul de degenerescență axonală, calpaina-2 a fost legată în mod repetat de biologia neurofilamentului în studiile publicate. Suntem dedicați investigării terapiilor care pot trata persoanele care trăiesc cu SLA și suntem încântați să colaborăm cu investigatorii studiului și cu site-urile de studii clinice din America de Nord pentru a înscrie participanții la LUMINA.”

Amylyx continuă să anticipeze date timpurii ale cohortei de la LUMINA în 2025.

Despre AMX0114

AMX0114 este o oligonucleotidă antisens (ASO) experimentală care vizează calpaina-2 ( CAPN2 ) pentru tratamentul potențial al SLA. În studiile preclinice, tratamentul cu AMX0114 a dus la o reducere puternică, dependentă de doză și durabilă a nivelurilor de ARNm CAPN2 și a proteinei calpaine-2 în modelele celulare relevante pentru boală de degenerescență axonală. Acest lucru s-a tradus prin supraviețuire neuronală îmbunătățită, inclusiv într-un model de TDP-43 ALS și reduceri ale nivelurilor de lumină neurofilamentului extracelular (NfL) în mai multe modele de boală și paradigme de leziuni neuronale. AMX0114 a fost bine tolerat în studiile preclinice de siguranță in vivo.

Despre LUMINA

Studiul de fază 1 LUMINA (NCT06665165) este un studiu multicentric, randomizat, controlat cu placebo, cu doze crescătoare multiple care evaluează siguranța, tolerabilitatea, farmacocinetica și farmacodinamia AMX0114 la 48 de adulți care trăiesc cu SLA. LUMINA va evalua, de asemenea, modificarea față de valoarea inițială a nivelurilor de calpaină-2, a nivelurilor de lumină neurofilamentală (NfL) și a altor biomarkeri farmacodinamici ai SLA.

Despre ALS

Scleroza laterală amiotrofică (ALS, cunoscută și sub denumirea de boală a neuronului motor) este o tulburare neurodegenerativă necruțător progresivă și fatală cauzată de moartea neuronului motor în creier și măduva spinării. Pierderea neuronilor motori în SLA duce la deteriorarea funcției musculare, incapacitatea de a se mișca și de a vorbi, paralizie respiratorie și, în cele din urmă, moarte. Peste 90% dintre persoanele cu SLA au o boală sporadică, fără antecedente familiale clare.

Despre Amylyx Pharmaceuticals

Amylyx se angajează să descopere și să dezvolte noi opțiuni de tratament pentru comunitățile cu nevoi mari nesatisfăcute, inclusiv pentru persoanele care trăiesc cu boli grave și fatale. Compania are programe de dezvoltare preclinice sau clinice în curs de desfășurare în boli neurodegenerative, neuroendocrine și endocrine. De la înființare, Amylyx a fost ghidată de știință pentru a răspunde întrebărilor fără răspuns, păstrând comunitățile în centrul și centrul tuturor deciziilor. Amylyx are sediul în Cambridge, Massachusetts. Pentru mai multe informații, vizitați amylyx.com și urmăriți-ne pe LinkedIn și X. Pentru investitori, vă rugăm să vizitați investors.amylyx.com.

Declarații prospective

Declarațiile conținute în acest comunicat de presă cu privire la chestiuni care nu sunt fapte istorice sunt „declarații prospective” în sensul Legii de reformă a litigiilor private de valori mobiliare din 1995, astfel cum a fost modificată. Deoarece astfel de declarații sunt supuse riscurilor și incertitudinilor, rezultatele reale pot diferi semnificativ de cele exprimate sau implicite de astfel de declarații prospective. Astfel de declarații includ, dar nu se limitează la, așteptările lui Amylyx cu privire la: potențialul pentru AMX0114 ca tratament pentru SLA și inițierea planificată a unui studiu de evaluare a AMX0114 în SLA. Orice declarații prospective din acest comunicat de presă și comentariile aferente din conferința telefonică a companiei privind veniturile se bazează pe așteptările actuale ale conducerii cu privire la evenimente viitoare și sunt supuse unui număr de riscuri și incertitudini care ar putea face ca rezultatele reale să difere semnificativ și negativ de cele stabilite. prezentate sau implicate în astfel de declarații prospective. Riscurile care contribuie la natura incertă a declarațiilor prospective includ: succesul, costul și calendarul activităților de dezvoltare a programului Amylyx; Capacitatea lui Amylyx de a-și executa planurile de dezvoltare a reglementărilor și așteptările cu privire la momentul obținerii rezultatelor din anunțurile planificate privind datele și inițierea studiilor clinice; Capacitatea lui Amylyx de a finanța operațiunile și impactul pe care incertitudinea macroeconomică globală, instabilitatea geopolitică și evenimentele de sănătate publică îl vor avea asupra operațiunilor lui Amylyx, precum și riscurile și incertitudinile stabilite în Comisia pentru Valori Mobiliare și Burse din Statele Unite (SEC) a Amylyx. depuneri, inclusiv Raportul anual al Amylyx pe formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2023 și depuneri ulterioare la SEC. Toate declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă și comentariile aferente din teleconferința noastră privind veniturile vorbesc numai de la data la care au fost făcute. Amylyx nu își asumă nicio obligație de a actualiza astfel de declarații pentru a reflecta evenimentele care au loc sau circumstanțele care există după data la care au fost făcute, cu excepția cazurilor cerute de lege.

Sursa: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Postat : 2025-01-23 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare