Amylyx Pharmaceuticals объявляет о том, что FDA сняло приостановку клинического исследования AMX0114 фазы 1 для лечения бокового амиотрофического склероза

Следите за Drugslib на

КЕМБРИДЖ, Массачусетс – 21 января 2025 г. (BUSINESS WIRE) – Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) («Amylyx» или «Компания») сегодня объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) ) сняло клиническое приостановление первой фазы клинического исследования AMX0114, исследовательского антисмыслового олигонуклеотида. (ASO), нацеленное на кальпаин-2 для людей, живущих с боковым амиотрофическим склерозом (АЛС). После снятия запрета на проведение клинических исследований Amylyx теперь работает над открытием в США центров для скрининга, регистрации и дозирования.

Это объявление было сделано в связи с тем, что Amylyx планирует начать клиническое исследование фазы 1 LUMINA в Канаде в начале 2025 года. LUMINA — это многоцентровое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование с множественными возрастающими дозами, оценивающее безопасность и биологическую активность AMX0114.

LUMINA также оценит биомаркеры БАС, в том числе изменение уровня света нейрофиламентов (NfL) по сравнению с исходным уровнем. Приблизительно 48 человек, живущих с БАС, будут рандомизированы 3:1 для получения AMX0114 или плацебо путем интратекального введения один раз в четыре недели, в общей сложности до 4 доз.

“На основе нескольких доклинических исследований эффективности и данных зная о центральной роли кальпаина-2 в процессе аксональной дегенерации, мы считаем, что AMX0114 потенциально может использоваться для лечения БАС и других заболеваний». сказала Камилла Л. Бедросян, доктор медицинских наук, главный медицинский директор Amylyx. «Кальпаин-2 является общепризнанной мишенью при ряде неврологических заболеваний и протеазой, которая, как известно, расщепляет многие субстраты, включая белки нейрофиламентов, тау и TDP43. Помимо того, что кальпаин-2 считается незаменимым белком в процессе дегенерации аксонов, в опубликованных исследованиях неоднократно связывался с биологией нейрофиламентов. Мы стремимся исследовать методы лечения людей, живущих с БАС, и мы рады сотрудничать с исследователями и площадками клинических испытаний по всей Северной Америке, чтобы привлечь участников в LUMINA».

Amylyx продолжает ожидать первых когортных данных от LUMINA в 2025 году.

О AMX0114

AMX0114 — это исследуемый антисмысловой олигонуклеотид (ASO), нацеленный на кальпаин-2 (CAPN2), для потенциального лечения БАС. В доклинических исследованиях лечение AMX0114 приводило к мощному, дозозависимому и длительному снижению уровней мРНК CAPN2 и белка кальпаина-2 в клеточных моделях аксональной дегенерации, связанных с заболеванием. Это привело к улучшению выживаемости нейронов, в том числе в модели TDP-43 ALS, и снижению уровней внеклеточного света нейрофиламентов (NfL) в различных моделях заболеваний и парадигмах повреждения нейронов. AMX0114 хорошо переносился в ходе доклинических исследований безопасности in vivo.

О LUMINA

Исследование фазы 1 LUMINA (NCT06665165) представляет собой многоцентровое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование с множественными возрастающими дозами, оценивающее безопасность, переносимость, фармакокинетику и фармакодинамику AMX0114 у 48 взрослых, живущих с БАС. LUMINA также оценит изменение по сравнению с исходным уровнем уровней кальпаина-2, уровней света нейрофиламентов (NfL) и других фармакодинамических биомаркеров БАС.

О БАС

Боковой амиотрофический склероз (БАС, также известный как болезнь двигательных нейронов) — это неуклонно прогрессирующее и смертельное нейродегенеративное заболевание, вызываемое гибелью двигательных нейронов в головном и спинном мозге. Потеря двигательных нейронов при БАС приводит к ухудшению мышечной функции, неспособности двигаться и говорить, параличу дыхания и, в конечном итоге, к смерти. Более 90% людей с БАС имеют спорадическое заболевание без четкого семейного анамнеза.

О компании Amylyx Pharmaceuticals

Amylyx стремится открывать и развивать новые варианты лечения для сообществ с высокими неудовлетворенными потребностями, включая людей, живущих с серьезными и смертельными заболеваниями. В компании реализуются программы доклинических и клинических разработок в области нейродегенеративных, нейроэндокринных и эндокринных заболеваний. С момента своего основания Amylyx руководствуется наукой для решения вопросов, оставшихся без ответа, сохраняя сообщество в центре всех решений. Штаб-квартира Amylyx находится в Кембридже, штат Массачусетс. Для получения дополнительной информации посетите amylyx.com и подпишитесь на нас в LinkedIn и X. Инвесторам: посетите сайтinvestors.amylyx.com.

Прогнозные заявления

Заявления, содержащиеся в настоящем пресс-релизе по вопросам, которые не являются историческими фактами, являются «прогнозными заявлениями» по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года с поправками. Поскольку такие заявления сопряжены с рисками и неопределенностями, фактические результаты могут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в таких прогнозных заявлениях. Такие заявления включают, помимо прочего, ожидания Amylyx относительно: потенциала AMX0114 в качестве лечения БАС и запланированного начала исследования по оценке AMX0114 при БАС. Любые прогнозные заявления в настоящем пресс-релизе и соответствующие комментарии на телеконференции Компании по доходам основаны на текущих ожиданиях руководства в отношении будущих событий и подвержены ряду рисков и неопределенностей, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно и неблагоприятно отличаться от установленных. изложенные или подразумеваемые такими прогнозными заявлениями. Риски, которые способствуют неопределенному характеру прогнозных заявлений, включают: успех, стоимость и сроки деятельности по разработке программы Amylyx; Способность Amylyx реализовать свои планы нормативного развития и ожидания относительно сроков получения результатов от запланированных объявлений данных и начала клинических исследований; Способность Amylyx финансировать операции и влияние, которое глобальная макроэкономическая неопределенность, геополитическая нестабильность и события в области общественного здравоохранения окажут на деятельность Amylyx, а также риски и неопределенности, изложенные в Комиссии по ценным бумагам и биржам США (SEC) Amylyx. документы, включая годовой отчет Amylyx по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2023 года, а также последующие документы, поданные в SEC. Все заявления прогнозного характера, содержащиеся в настоящем пресс-релизе, и соответствующие комментарии в ходе нашей телеконференции по доходам действительны только на дату, когда они были сделаны. Amylyx не берет на себя никаких обязательств по обновлению таких заявлений для отражения событий или обстоятельств, существующих после даты их составления, за исключением случаев, когда это требуется по закону.

Источник: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Опубликовано : 2025-01-23 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова