Amylyx Pharmaceuticals, FDA'nın Amyotrofik Lateral Skleroz Tedavisine Yönelik AMX0114 Faz 1 Klinik Araştırmasına İlişkin Klinik Bekletmeyi Kaldırdığını Duyurdu

Drugslib'i takip edin

CAMBRIDGE, Mass.-- 21 Ocak 2025 (BUSINESS WIRE)-- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) (“Amylyx” veya “Şirket”) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) ), araştırma amaçlı bir antisens oligonükleotid olan AMX0114'ün Faz 1 klinik denemesine uygulanan klinik bekletmeyi kaldırdı (ASO), amyotrofik lateral skleroz (ALS) ile yaşayan insanlar için kalpain-2'yi hedefliyor. Amylyx, klinik engellemenin kaldırılmasıyla birlikte tarama, kayıt ve dozlama için ABD'deki tesisleri açmaya çalışıyor.

Duyuru, Amylyx'in 2025'in başında Kanada'da Faz 1 LUMINA klinik denemesini başlatmayı beklediği dönemde geldi. LUMINA, AMX0114'ün güvenliğini ve biyolojik aktivitesini değerlendiren çok merkezli, randomize, plasebo kontrollü, çoklu artan doz çalışmasıdır.

LUMINA ayrıca nörofilament ışık (NfL) düzeylerinde başlangıca göre değişiklik de dahil olmak üzere ALS biyobelirteçlerini de değerlendirecek. ALS ile yaşayan yaklaşık 48 kişi, toplam 4 doza kadar olmak üzere her dört haftada bir intratekal uygulama yoluyla AMX0114 veya plasebo almak üzere 3:1 oranında randomize edilecek.

“Birkaç klinik öncesi etkinlik çalışmasına ve şu ana kadar yapılan çalışmalara dayanmaktadır. Kalpain-2'nin aksonal dejenerasyon sürecindeki merkezi rolünün bilinmesi nedeniyle AMX0114'ün ALS ve diğer hastalıklara yönelik bir tedavi potansiyeline sahip olduğuna inanıyoruz." dedi Camille. L. Bedrosian, MD, Amylyx'in Baş Tıbbi Görevlisi. "Calpain-2, bir dizi nörolojik hastalıkta köklü bir hedeftir ve nörofilament, tau ve TDP43 proteinleri dahil olmak üzere birçok substratı parçaladığı bilinen bir proteazdır. Aksonal dejenerasyon sürecinde önemli bir protein olarak kabul edilmesinin yanı sıra kalpain-2, yayınlanan çalışmalarda defalarca nörofilament biyolojisi ile ilişkilendirilmiştir. ALS ile yaşayan insanları potansiyel olarak tedavi edebilecek tedavileri araştırmaya kendimizi adadık ve katılımcıları LUMINA'ya kaydetmek için Kuzey Amerika'daki araştırma araştırmacıları ve klinik deney merkezleriyle çalışmaktan heyecan duyuyoruz."

Amylyx, 2025'te LUMINA'dan erken grup verileri beklemeye devam ediyor.

AMX0114 hakkında

AMX0114, ALS'nin potansiyel tedavisi için kalpain-2'yi (CAPN2) hedef alan, araştırma amaçlı bir antisens oligonükleotiddir (ASO). Klinik öncesi çalışmalarda AMX0114 ile tedavi, aksonal dejenerasyonun hastalıkla ilgili hücre modellerinde CAPN2 mRNA ve kalpain-2 protein seviyelerinde güçlü, doza bağlı ve kalıcı bir azalma ile sonuçlandı. Bu, bir TDP-43 ALS modeli de dahil olmak üzere nöronal sağkalımın iyileşmesine ve çoklu hastalık modellerinde ve nöronal hasar paradigmalarında hücre dışı nörofilament ışık (NfL) seviyelerinde azalmaya yol açtı. AMX0114, in vivo klinik öncesi güvenlik çalışmalarında iyi tolere edildi.

LUMINA Hakkında

Faz 1 LUMINA çalışması (NCT06665165), ALS ile yaşayan 48 yetişkinde AMX0114'ün güvenliğini, tolere edilebilirliğini, farmakokinetiğini ve farmakodinamiğini değerlendiren çok merkezli, randomize, plasebo kontrollü, çoklu artan dozlu bir çalışmadır. LUMINA ayrıca kalpain-2 düzeyleri, nörofilament ışık (NfL) düzeyleri ve ALS'nin diğer farmakodinamik biyobelirteçlerindeki başlangıca göre değişimi de değerlendirecek.

ALS Hakkında

Amyotrofik lateral skleroz (ALS, aynı zamanda motor nöron hastalığı olarak da bilinir), beyin ve omurilikteki motor nöron ölümünün neden olduğu, amansızca ilerleyen ve ölümcül bir nörodejeneratif hastalıktır. ALS'de motor nöron kaybı, kas fonksiyonunun bozulmasına, hareket edememe ve konuşamamaya, solunum felcine ve sonunda ölüme yol açar. ALS'li kişilerin %90'ından fazlasında sporadik hastalık vardır ve net bir aile geçmişi yoktur.

Amylyx Pharmaceuticals Hakkında

Amylyx, ciddi ve ölümcül hastalıklarla yaşayan insanlar da dahil olmak üzere, karşılanmamış ihtiyaçların yüksek olduğu topluluklar için yeni tedavi seçeneklerinin keşfedilmesine ve geliştirilmesine kendini adamıştır. Şirketin nörodejeneratif, nöroendokrin ve endokrin hastalıklarda klinik öncesi veya klinik geliştirme programları devam etmektedir. Amylyx, kuruluşundan bu yana cevaplanmamış soruları yanıtlamak ve toplulukları tüm kararların merkezinde ve merkezinde tutmak için bilim tarafından yönlendirilmektedir. Amylyx'in merkezi Cambridge, Massachusetts'tedir. Daha fazla bilgi için amylyx.com adresini ziyaret edin ve bizi LinkedIn ve X'te takip edin. Yatırımcılar için lütfen yatırımcılar.amylyx.com adresini ziyaret edin.

İleriye Dönük Beyanlar

Tarihsel gerçek olmayan konulara ilişkin bu basın bülteninde yer alan açıklamalar, değiştirildiği şekliyle 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası anlamında “ileriye dönük açıklamalardır”. Bu tür beyanlar risklere ve belirsizliklere tabi olduğundan, gerçek sonuçlar bu tür ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Bu tür ifadeler, Amylyx'in aşağıdakilerle ilgili beklentilerini içerir ancak bunlarla sınırlı değildir: AMX0114'ün ALS tedavisi için potansiyeli ve ALS'de AMX0114'ü değerlendiren bir deneyin başlatılmasının planlanması. Bu basın bültenindeki ileriye dönük ifadeler ve Şirketin kazanç konferansı görüşmesindeki ilgili yorumlar, yönetimin gelecekteki olaylara ilişkin mevcut beklentilerine dayanmaktadır ve fiili sonuçların belirlenenlerden maddi ve olumsuz şekilde farklı olmasına neden olabilecek bir dizi risk ve belirsizliğe tabidir. bu tür ileriye dönük beyanlarda ileri sürülmüş veya ima edilmiştir. İleriye dönük beyanların belirsiz doğasına katkıda bulunan riskler şunları içerir: Amylyx'in program geliştirme faaliyetlerinin başarısı, maliyeti ve zamanlaması; Amylyx'in düzenleyici gelişim planlarını ve planlanan veri duyurularından ve klinik çalışmaların başlatılmasından elde edilen sonuçların zamanlamasına ilişkin beklentilerini uygulama yeteneği; Amylyx'in operasyonları finanse etme yeteneği ve küresel makroekonomik belirsizliğin, jeopolitik istikrarsızlığın ve halk sağlığı olaylarının Amylyx'in operasyonları üzerindeki etkisinin yanı sıra Amylyx'in Amerika Birleşik Devletleri Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'nda (SEC) belirtilen riskler ve belirsizlikler 31 Aralık 2023'te sona eren yıl için Amylyx'in Form 10-K Yıllık Raporu ve SEC'e yapılan müteakip başvurular dahil olmak üzere başvurular. Bu basın bülteninde yer alan tüm ileriye dönük beyanlar ve kazanç konferansı çağrımızdaki ilgili yorumlar, yalnızca yapıldıkları tarih itibarıyla geçerlidir. Amylyx, yasaların gerektirdiği durumlar dışında, bu tür beyanları, yapıldıkları tarihten sonra meydana gelen olayları veya mevcut koşulları yansıtacak şekilde güncelleme yükümlülüğü üstlenmez.

Kaynak: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Gönderildi : 2025-01-23 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler