Amylyx Pharmaceuticals оголошує про те, що FDA скасувала клінічне призупинення 1-ї фази клінічних випробувань AMX0114 для лікування бічного аміотрофічного склерозу

Підпишіться на Drugslib

КЕМБРИДЖ, Массачусетс – 21 січня 2025 р. (BUSINESS WIRE) – Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) («Amylyx» або «Компанія») сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) ) скасував клінічне призупинення фази 1 клінічного випробування AMX0114, дослідницького антисмисловий олігонуклеотид (ASO), спрямований на кальпаїн-2 для людей, які живуть з бічним аміотрофічним склерозом (ALS). Оскільки клінічне призупинення знято, Amylyx зараз працює над відкриттям сайтів у США для скринінгу, реєстрації та дозування.

Оголошення зроблено в той момент, коли Amylyx очікує розпочати першу фазу клінічних випробувань LUMINA в Канаді на початку 2025 року. LUMINA — це багатоцентрове, рандомізоване, плацебо-контрольоване дослідження з декількома зростаючими дозами, що оцінює безпеку та біологічну активність. AMX0114.

LUMINA також оцінить біомаркери ALS, включаючи зміну рівня нейрофіламентного світла (NfL) порівняно з вихідним рівнем. Приблизно 48 людей, які живуть з БАС, будуть рандомізовані 3:1 для отримання AMX0114 або плацебо шляхом інтратекального введення один раз на чотири тижні загалом до 4 доз.

«На основі кількох доклінічних досліджень ефективності та того, що є відомо про центральну роль кальпаїну-2 у процесі дегенерації аксонів, ми вважаємо, що AMX0114 має потенціал бути лікування АЛС та інших захворювань», – сказала Камілла Л. Бедросян, доктор медичних наук, головний медичний директор Amylyx. «Кальпаїн-2 є добре встановленою мішенню при ряді неврологічних захворювань і протеазою, яка, як відомо, розщеплює багато субстратів, включаючи білки нейрофіламента, тау і TDP43. Крім того, що кальпаїн-2 вважається важливим білком у процесі дегенерації аксонів, в опублікованих дослідженнях неодноразово пов’язували його з біологією нейрофіламентів. Ми прагнемо досліджувати терапію для потенційного лікування людей, які живуть з БАС, і ми раді співпрацювати з дослідниками та центрами клінічних випробувань у Північній Америці, щоб залучити учасників до LUMINA».

Amylyx продовжує очікувати перші когортні дані від LUMINA у 2025 році.

Про AMX0114

AMX0114 — досліджуваний антисмисловий олігонуклеотид (ASO), спрямований на кальпаїн-2 (CAPN2) для потенційного лікування БАС. У доклінічних дослідженнях лікування AMX0114 призвело до потужного, залежного від дози та тривалого зниження рівнів мРНК CAPN2 і білка кальпаїну-2 у клітинних моделях дегенерації аксонів, пов’язаних із захворюванням. Це призвело до покращення виживаності нейронів, у тому числі в моделі TDP-43 ALS, і зниження рівня позаклітинного світла нейрофіламентів (NfL) у різних моделях захворювань і парадигмах пошкодження нейронів. AMX0114 добре переносився в доклінічних дослідженнях безпеки in vivo.

Про LUMINA

Дослідження фази 1 LUMINA (NCT06665165) — це багатоцентрове, рандомізоване, плацебо-контрольоване випробування багатократного підвищення дози, яке оцінює безпеку, переносимість, фармакокінетику та фармакодинаміку AMX0114 у 48 дорослих, які живуть із БАС. LUMINA також оцінить зміну рівня кальпаїну-2, нейрофіламентного світла (NfL) та інших фармакодинамічних біомаркерів БАС порівняно з базовим рівнем.

Про БАС

Бічний аміотрофічний склероз (БАС, також відомий як хвороба мотонейронів) — це невпинно прогресуюче та смертельне нейродегенеративне захворювання, спричинене загибеллю мотонейронів у головному та спинному мозку. Втрата моторних нейронів при БАС призводить до погіршення функції м’язів, неможливості рухатися та говорити, паралічу дихання та, зрештою, смерті. Понад 90% людей із АЛС мають спорадичне захворювання без чіткого сімейного анамнезу.

Про Amylyx Pharmaceuticals

Amylyx прагне до відкриття та розробки нових варіантів лікування для спільнот із високими незадоволеними потребами, включно з людьми, які живуть із серйозними та смертельними захворюваннями. Компанія має доклінічні та клінічні програми розвитку нейродегенеративних, нейроендокринних та ендокринних захворювань. З моменту свого заснування Amylyx керувалася наукою для вирішення питань, на які немає відповіді, залишаючи спільноти в центрі всіх рішень. Штаб-квартира Amylyx знаходиться в Кембриджі, штат Массачусетс. Для отримання додаткової інформації відвідайте amylyx.com і слідкуйте за нами на LinkedIn і X. Для інвесторів відвідайте investors.amylyx.com.

Прогнозні заяви

Заяви, що містяться в цьому прес-релізі щодо питань, які не є історичними фактами, є «прогнозними заявами» за значенням Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року з поправками. Оскільки такі заяви піддаються ризикам і невизначеності, фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, які виражені або маються на увазі в таких прогнозних заявах. Такі заяви включають, але не обмежуються, очікування Amylyx щодо: потенціалу AMX0114 для лікування АЛС і запланованого початку випробування для оцінки AMX0114 при АЛС. Будь-які прогнозні заяви в цьому прес-релізі та відповідні коментарі під час телефонної конференції про прибутки Компанії базуються на поточних очікуваннях керівництва щодо майбутніх подій і підпадають під низку ризиків і невизначеностей, які можуть призвести до суттєвих і несприятливих відмінностей фактичних результатів від встановлених викладені в таких прогнозних заявах або випливають із них. Ризики, які сприяють невизначеності прогнозних заяв, включають: успіх, вартість і терміни діяльності з розробки програми Amylyx; здатність Amylyx виконувати свої плани нормативного розвитку та очікування щодо термінів отримання результатів із запланованих оголошень даних та початку клінічних досліджень; Здатність Amylyx фінансувати операції та вплив глобальної макроекономічної невизначеності, геополітичної нестабільності та подій у сфері охорони здоров’я на діяльність Amylyx, а також ризики та невизначеності, викладені в Комісії з цінних паперів і бірж США (SEC) Amylyx. документи, включаючи річний звіт Amylyx за формою 10-K за рік, що закінчився 31 грудня, 2023 р. і подальші подання документів до SEC. Усі прогнозні заяви, що містяться в цьому прес-релізі, і відповідні коментарі під час нашої телефонної конференції щодо доходів стосуються лише дати, коли вони були зроблені. Amylyx не бере на себе жодних зобов’язань оновлювати такі заяви для відображення подій, що відбуваються, або обставин, що існують після дати, коли вони були зроблені, за винятком випадків, передбачених законом.

Джерело: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Опубліковано : 2025-01-23 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова