Amylyx Pharmaceuticals oznamuje klíčovou fázi 3 studie LUCIDITY pro antagonistu receptoru GLP-1 (avexitidu) u postbariatrické hypoglykémie

Sledujte Drugslib

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE) 04. prosince 2024 -- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AMLX) („Amylyx“ nebo „společnost“) dnes oznámila návrh své klíčové klinické fáze 3 LUCIDITY studie pro avexitid, výzkumný, první ve své třídě glukagonu podobný peptid-1 (GLP-1) receptor antagonista, pro léčbu postbariatrické hypoglykémie (PBH). LUCIDITY je navržena tak, aby vyhodnotila primární výsledek snížení hypoglykemických příhod schválený FDA a aby měla podobná kritéria pro zařazení a vyloučení jako předchozí studie fáze 2 s avexitidou u PBH. Amylyx očekává, že prvnímu účastníkovi studie bude dávka podána v prvním čtvrtletí roku 2025, po němž bude následovat očekávané dokončení náboru v roce 2025, a očekává data v horní linii v roce 2026.

„Jsme nadšeni z toho, že můžeme pokročit s avexitidou do fáze 3 klinická studie, která představuje klíčový krok k zavedení této výzkumné terapie lidem žijícím s PBH,“ uvedli Joshua Cohen a Justin Klee, Co-CEO společnosti Amylyx. "Konzistentní údaje z pěti klinických studií avexitidu u PBH podtrhují potenciál avexitidu být první terapií schválenou pro lidi žijící s PBH."

LUCIDITY bude multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie fáze 3 hodnotící účinnost a bezpečnost avexitidy u účastníků s PBH po operaci bypassu žaludku Roux-en-Y (RYGB). Studie fáze 3 bude provedena na přibližně 20 místech v USA. Přibližně 75 účastníků bude randomizováno v poměru 3:2, aby dostávali buď 90 mg avexitidu subkutánně jednou denně, nebo placebo. Zkouška bude zahrnovat třítýdenní zaváděcí období a 16týdenní dvojitě zaslepené léčebné období. Účastníci, kteří dokončí dvojitě zaslepené období plánované studie, budou způsobilí vstoupit do období otevřeného prodloužení (OLE) v délce 32 týdnů. Primární cíl účinnosti LUCIDITY vyhodnotí snížení složeného výskytu hypoglykemických příhod úrovně 2 a úrovně 3 do 16. týdne. Bude také hodnocena bezpečnost a snášenlivost.

„Předpokládá se, že PBH je výsledkem nadměrné GLP -1 reakce vedoucí k přetrvávajícím, opakujícím se a vysilujícím hypoglykemickým příhodám, které si vybírají hlubokou daň na kvalitě něčího života. Avexitide je navržen tak, aby se vázal na GLP-1 receptor a inhiboval účinky nadměrného GLP-1 v PBH, zmírňoval hypoglykémii snížením sekrece inzulínu a stabilizací hladin glukózy v krvi. Jsme nadšeni, že můžeme vyhodnotit aexitid, který má FDA Breakthrough Therapy a Orphan Drug Designation, ve fázi 3 studie LUCIDITY, po dvou klinických studiích fáze 2, které prokázaly přesvědčivá klinická data podporující schopnost aexitidu významně snížit míru hypoglykemických příhod,“ řekla Camille. L. Bedrosian, MD, hlavní lékař společnosti Amylyx. „Naším cílem ve fázi 3 je co nejvíce sladit design studie s předchozími studiemi. Důležité je, že věříme, že LUCIDITY dokáže detekovat účinek léčby. Těšíme se na pokračování spolupráce s výzkumnými pracovníky a komunitou PBH při snaze iniciovat LUCIDITY a pokročit v aexitidě prostřednictvím procesu klinického vývoje.“

LUCIDITY byla informována o údajích z pěti klinických studií avexitidu u lidí s PBH, které ve všech studiích vykazovaly konzistentní účinky závislé na dávce. Těchto pět klinických studií zahrnuje studii fáze 1, studii s jednou vzestupnou dávkou, studii s více stoupajícími dávkami a dvě studie fáze 2:

  • Ve fázi 2 (PREVENT) , 28denní, randomizovaná, placebem kontrolovaná zkřížená studie (N=18), výsledky ukázaly významné snížení výskytu hypoglykemických příhod úrovně 2 a 3 u účastníků s PBH po operaci RYGB po léčbě avexitidem v dávce 30 mg dvakrát denně a 60 mg jednou denně ve srovnání s placebem. Primární cílový parametr PREVENT byl splněn se statistickou významností, což ukazuje, že oba režimy dávkování avexitu zlepšily nejnižší hladinu glukózy (nadir) po jídle, jak bylo naměřeno během formálního testování tolerance smíšeného jídla (MMTT). Průměrný nadir glukózy v plazmě se zvýšil o 21 % (p=0,001) a 26 % (p=0,0002) po dávce avexitidu 30 mg dvakrát denně a 60 mg jednou denně ve srovnání s placebem.
  • V Fáze 2b, 28denní, otevřená zkřížená studie zahájená zkoušejícím (N=16), 90 mg jednou denně a 45 mg dvakrát denně avexitidu splnil svůj primární cíl a významně snížil výskyt hypoglykemických příhod u účastníků po operaci RYGB a dalších operacích horního gastrointestinálního traktu. Účastníci studie fáze 2b, kteří dostávali 90 mg avexitidu jednou denně, dávku, kterou Amylyx plánuje vyhodnotit v LUCIDITY, zaznamenali statisticky významné 53% snížení hypoglykemických příhod úrovně 2 (p=0,004) a statisticky významné 66% snížení úrovně 3 hypoglykemické příhody (p=0,0003).

    • Avexitid byl obecně dobře tolerován příznivý bezpečnostní profil replikovaný napříč klinickými studiemi.

    O Avexitide

    Avexitide je zkoumaný, první ve své třídě antagonista receptoru glukagonu podobný peptid-1 (GLP-1), který byl hodnocen v pěti klinických studiích pro postbariatrickou hypoglykémii (PBH) a byl také studován u kongenitálního hyperinzulinismu (HI). Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil avexitidu označení Breakthrough Therapy pro obě indikace, označení pro vzácná dětská onemocnění v kongenitální HI a označení pro vzácná onemocnění pro léčbu hyperinzulinemické hypoglykémie (které zahrnuje PBH a kongenitální HI). Avexitide je navržen tak, aby se vázal na GLP-1 receptor na beta buňkách pankreatických ostrůvků a inhiboval účinek GLP-1 na zmírnění hypoglykémie snížením sekrece inzulínu a stabilizací hladin glukózy v krvi. U PBH může nadbytek GLP-1 vést k hypersekreci inzulínu a následným vysilujícím hypoglykemickým příhodám. Ve dvou studiích fáze 2 PBH avexitid prokázal vysoce statisticky významné snížení hypoglykemických příhod. Tyto události mohou vést k autonomním a neuroglykopenickým symptomům, které mohou mít zničující dopad na každodenní život.

    O postbariatrické hypoglykémii (PBH)

    Symptomatická postbariatrická hypoglykémie (PBH) je stav, který postihuje přibližně 8 % lidí, kteří podstoupili bariatrickou operaci, popř. přibližně 160 000 lidí se v USA předpokládá, že PBH je způsobena nadměrnou reakcí na glukagonu podobný peptid-1 (GLP-1), která vede k hypoglykémie a zhoršená kvalita života. PBH může způsobit vysilující hypoglykemické příhody spojené s nedostatečným zásobováním mozku glukózou, známé jako neuroglykopenie. Klinické projevy mohou zahrnovat poruchy kognice, ztrátu vědomí a záchvaty. PBH je také spojena s vysokým stupněm postižení, které může mít za následek zásadní narušení nezávislého života. Neexistují žádné schválené terapie pro PBH.

    O společnosti Amylyx Pharmaceuticals

    Společnost Amylyx se zavázala k objevování a vývoji nových možností léčby pro komunity s vysokými nenaplněnými potřebami, včetně lidí žijících s vážnými a smrtelnými neurodegenerativními chorobami a endokrinními chorobami podmínky. Od svého založení je Amylyx vedena vědou, aby řešila nezodpovězené otázky a udržovala komunity v centru a středu všech rozhodnutí. Amylyx má sídlo v Cambridge, Massachusetts. Pro více informací navštivte amylyx.com a sledujte nás na LinkedIn a X. Pro investory prosím navštivte investors.amylyx.com.

    Výhledová prohlášení

    Prohlášení obsažená v této tiskové zprávě a související komentáře v našem konferenčním hovoru o výdělcích týkající se záležitostí, které nejsou historickými fakty, jsou „výhledová prohlášení“ v rámci smyslu zákona o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995, ve znění pozdějších předpisů. Protože taková prohlášení podléhají rizikům a nejistotám, skutečné výsledky se mohou podstatně lišit od těch, které jsou vyjádřeny nebo naznačeny v takových výhledových prohlášeních. Taková prohlášení zahrnují, ale nejsou omezena na, potenciál avexitidu jako léčby PBH; očekávání ohledně načasování zahájení studie fáze 3 s avexitidem u PBH a načasování výsledků studie; a očekávání ohledně potenciálu výsledků studie fáze 3 na podporu schválení avexitidu; očekávání společnosti ohledně její finanční výkonnosti; a očekávání ohledně hotovostní dráhy a dlouhodobé strategie společnosti. Jakákoli výhledová prohlášení v této tiskové zprávě a související komentáře v konferenčním hovoru společnosti o zisku vycházejí ze současných očekávání managementu ohledně budoucích událostí a podléhají řadě rizik a nejistot, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně a nepříznivě lišit od stanovených v těchto výhledových prohlášeních nebo z nich vyplývajících. Rizika, která přispívají k nejisté povaze výhledových prohlášení, zahrnují: úspěch, náklady a načasování činností rozvoje programu Amylyx; schopnost společnosti Amylyx realizovat své plány regulačního rozvoje a očekávání ohledně načasování výsledků z plánovaných oznámení dat a zahájení klinických studií; riziko, že výsledky v počáteční fázi nemusí odrážet výsledky v pozdější fázi; Schopnost Amylyxu financovat operace a dopad, který bude mít globální makroekonomická nejistota, geopolitická nestabilita a události v oblasti veřejného zdraví na operace Amylyxu, stejně jako rizika a nejistoty stanovené v Amylyx United States Securities and Exchange Commission (SEC) podání, včetně výroční zprávy Amylyx na formuláři 10-K za rok končící 31. prosincem 2023 a následných podání u SEC. Všechna výhledová prohlášení obsažená v této tiskové zprávě a související komentáře v našem konferenčním hovoru o výdělcích hovoří pouze k datu, kdy byly učiněny. Společnost Amylyx se nezavazuje aktualizovat taková prohlášení, aby odrážela události, které nastaly, nebo okolnosti, které nastaly po datu, kdy byla učiněna.

    Zdroj: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

    Vyslán : 2024-12-05 12:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova