Amylyx Pharmaceuticals kündigt das Design der entscheidenden Phase-3-Studie LUCIDITY für den GLP-1-Rezeptorantagonisten (Avexitide) bei postbariatrischer Hypoglykämie an

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CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE) 4. Dezember 2024 – Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AMLX) („Amylyx“ oder das „Unternehmen“) gab heute das Design seiner zentralen klinischen Phase-3-Studie LUCIDITY bekannt Studie für Avexitide, einen in der Entwicklung befindlichen, ersten Glucagon-ähnlichen Peptid-1 (GLP-1)-Rezeptor-Antagonisten seiner Klasse, z die Behandlung der postbariatrischen Hypoglykämie (PBH). LUCIDITY soll das von der FDA vereinbarte primäre Ergebnis der Reduzierung von Hypoglykämieereignissen bewerten und über ähnliche Einschluss- und Ausschlusskriterien verfügen wie die vorherigen Phase-2-Studien zu Avexitid bei PBH. Amylyx geht davon aus, dass der erste Studienteilnehmer im ersten Quartal 2025 behandelt wird, gefolgt vom voraussichtlichen Abschluss der Rekrutierung im Jahr 2025 und rechnet mit Topline-Daten im Jahr 2026.

„Wir freuen uns, Avexitide in eine Phase voranzutreiben.“ „Die klinische Studie Nr. 3 stellt einen entscheidenden Schritt dar, um diese Prüftherapie Menschen mit PBH zugänglich zu machen“, sagten Joshua Cohen und Justin Klee, Co-CEOs von Amylyx. „Die konsistenten Daten aus fünf klinischen Studien zu Avexitid bei PBH unterstreichen das Potenzial von Avexitid, die erste zugelassene Therapie für Menschen mit PBH zu sein.“

LUCIDITY ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Avexitid bei Teilnehmern mit PBH nach einer Roux-en-Y-Magenbypass-Operation (RYGB). Die Phase-3-Studie wird an etwa 20 Standorten in den USA durchgeführt. Ungefähr 75 Teilnehmer werden im Verhältnis 3:2 randomisiert und erhalten entweder einmal täglich 90 mg Avexitid subkutan oder Placebo. Die Studie umfasst eine dreiwöchige Einlaufphase und eine 16-wöchige doppelblinde Behandlungsphase. Teilnehmer, die die Doppelblindphase der geplanten Studie abschließen, haben Anspruch auf eine offene Verlängerungsphase (OLE) mit einer Dauer von 32 Wochen. Das primäre Wirksamkeitsziel von LUCIDITY wird die Reduzierung der Kombination aus Hypoglykämieereignissen der Stufen 2 und 3 bis Woche 16 bewerten. Sicherheit und Verträglichkeit werden ebenfalls bewertet.

„Es wird angenommen, dass PBH auf einen übermäßigen GLP zurückzuführen ist.“ -1-Reaktion, die zu anhaltenden, wiederkehrenden und schwächenden Hypoglykämieereignissen führt, die die Lebensqualität einer Person erheblich beeinträchtigen. Avexitide soll an den GLP-1-Rezeptor binden und die Auswirkungen von übermäßigem GLP-1 in PBH hemmen, wodurch Hypoglykämie durch Verringerung der Insulinsekretion und Stabilisierung des Blutzuckerspiegels gemindert wird. Wir freuen uns, Avexitid, das von der FDA als „Breakthrough Therapy“ und „Orphan Drug Designation“ ausgezeichnet wurde, in der Phase-3-Studie LUCIDITY zu evaluieren, nachdem zwei klinische Studien der Phase 2 überzeugende klinische Daten gezeigt haben, die die Fähigkeit von Avexitid belegen, die Häufigkeit von Hypoglykämieereignissen deutlich zu senken“, sagte Camille L. Bedrosian, MD, Chief Medical Officer von Amylyx. „Unser Ziel in Phase 3 ist es, das Studiendesign so nah wie möglich an den vorherigen Studien auszurichten. Wichtig ist, dass wir glauben, dass LUCIDITY gut geeignet ist, einen Behandlungseffekt zu erkennen. Wir freuen uns darauf, weiterhin mit Studienforschern und der PBH-Community zusammenzuarbeiten, während wir versuchen, LUCIDITY zu initiieren und Avexitide durch den klinischen Entwicklungsprozess voranzutreiben.“

LUCIDITY basiert auf Daten aus fünf klinischen Studien mit Avexitid bei Menschen mit PBH, die in allen Studien konsistente, dosisabhängige Wirkungen zeigten. Zu den fünf klinischen Studien gehören eine Phase-1-Studie, eine Studie mit aufsteigender Einzeldosis, eine Studie mit aufsteigender Mehrfachdosis und zwei Phase-2-Studien:

  • In der Phase 2 (PREVENT) Die Ergebnisse einer 28-tägigen, randomisierten, placebokontrollierten Crossover-Studie (N=18) zeigten eine signifikante Verringerung der Häufigkeit von Hypoglykämieereignissen der Stufen 2 und 3 bei Teilnehmern mit PBH nach einer RYGB-Operation nach der Behandlung mit 30 mg zweimal täglich und 60 mg einmal täglich Avexitid im Vergleich zu Placebo. Der primäre Endpunkt von PREVENT wurde mit statistischer Signifikanz erreicht und zeigte, dass beide Avexitid-Dosierungsschemata den niedrigsten Glukosespiegel (Nadir) nach einer Mahlzeit verbesserten, der im Rahmen des formellen Toleranztests für gemischte Mahlzeiten (MMTT) gemessen wurde. Der mittlere Plasmaglukose-Nadir stieg um 21 % (p = 0,001) bzw. 26 % (p = 0,0002) nach der Gabe von Avexitid 30 mg zweimal täglich bzw. 60 mg einmal täglich im Vergleich zu Placebo.
  • Im Phase 2b, 28-tägige, offene, vom Prüfarzt initiierte Crossover-Studie (N=16), 90 mg einmal täglich und 45 mg Avexitid zweimal täglich erreichten seinen primären Endpunkt und reduzierten die Häufigkeit von Hypoglykämieereignissen bei Teilnehmern nach RYGB-Operationen und anderen Operationen im oberen Gastrointestinaltrakt erheblich. Teilnehmer der Phase-2b-Studie, die einmal täglich 90 mg Avexitid erhielten, die Dosis, die Amylyx in LUCIDITY evaluieren will, verzeichneten eine statistisch signifikante Reduzierung der Hypoglykämieereignisse der Stufe 2 um 53 % (p = 0,004) und eine statistisch signifikante Reduzierung der Stufe 3 um 66 % Hypoglykämie-Ereignisse (p=0,0003).

    • Avexitid wurde im Allgemeinen gut vertragen, mit ein günstiges Sicherheitsprofil, das sich in allen klinischen Studien wiederholte.

    Über Avexitide

    Avexitide ist ein in der Entwicklung befindlicher, erstklassiger Glucagon-like-Peptid-1 (GLP-1)-Rezeptorantagonist, der in fünf klinischen Studien evaluiert wurde bei postbariatrischer Hypoglykämie (PBH) und wurde auch bei angeborenem Hyperinsulinismus (HI) untersucht. Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Avexitide den Status „Breakthrough Therapy“ für beide Indikationen zuerkannt: den Status „Rare Pediatric Disease“ bei angeborenem HI und den Orphan Drug Status für die Behandlung von hyperinsulinämischer Hypoglykämie (einschließlich PBH und angeborenem HI). Avexitide soll an den GLP-1-Rezeptor auf den Beta-Inselzellen der Bauchspeicheldrüse binden und die Wirkung von GLP-1 hemmen, um Hypoglykämie zu mildern, indem es die Insulinsekretion verringert und den Blutzuckerspiegel stabilisiert. Bei PBH kann ein Überschuss an GLP-1 zu einer Hypersekretion von Insulin und anschließenden schwächenden Hypoglykämieereignissen führen. In zwei PBH-Studien der Phase 2 zeigte Avexitid eine statistisch hochsignifikante Verringerung der Hypoglykämieereignisse. Diese Ereignisse können zu autonomen und neuroglykopenischen Symptomen führen, die verheerende Auswirkungen auf das tägliche Leben haben können.

    Über postbariatrische Hypoglykämie (PBH)

    Symptomatische postbariatrische Hypoglykämie (PBH) ist eine Erkrankung, die etwa 8 % der Menschen betrifft, die sich einer bariatrischen Operation unterzogen haben Es wird angenommen, dass PBH durch eine übermäßige Glucagon-ähnliche Peptid-1 (GLP-1)-Reaktion verursacht wird, die zu Hypoglykämie und einer beeinträchtigten Qualität der Blutzuckerspiegel führt Leben. PBH kann zu schwächenden Hypoglykämieereignissen führen, die mit einer unzureichenden Glukoseversorgung des Gehirns einhergehen und als Neuroglykopenie bezeichnet werden. Zu den klinischen Manifestationen können Beeinträchtigungen der Wahrnehmung, Bewusstlosigkeit und Krampfanfälle gehören. PBH ist auch mit einem hohen Grad an Behinderung verbunden, der zu erheblichen Störungen des unabhängigen Lebens führen kann. Es gibt keine zugelassenen Therapien für PBH.

    Über Amylyx Pharmaceuticals

    Amylyx engagiert sich für die Entdeckung und Entwicklung neuer Behandlungsmöglichkeiten für Gemeinschaften mit hohem ungedecktem Bedarf, darunter Menschen mit schweren und tödlichen neurodegenerativen Erkrankungen und endokrinen Erkrankungen Bedingungen. Seit seiner Gründung hat sich Amylyx von der Wissenschaft leiten lassen, um unbeantwortete Fragen zu beantworten und dabei die Gemeinschaft in den Mittelpunkt aller Entscheidungen zu stellen. Amylyx hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts. Für weitere Informationen besuchen Sie amylyx.com und folgen Sie uns auf LinkedIn und X. Für Investoren besuchen Sie bitte investoren.amylyx.com.

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    Quelle: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

    Gesendet : 2024-12-05 12:00

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