Η Amylyx Pharmaceuticals ανακοινώνει τον Σχεδιασμό Δοκιμαστικής Φάσης 3 LUCIDITY για τον ανταγωνιστή των υποδοχέων GLP-1 (αβεξιτίδη) σε μετα-βαριατρική υπογλυκαιμία

Ακολουθήστε το Drugslib

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE) 04 Δεκεμβρίου 2024 -- Η Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AMLX) ("Amylyx" ή η "Εταιρεία") ανακοίνωσε σήμερα το σχεδιασμό της κεντρικής κλινικής της φάσης 3 LUCIDITY δοκιμή για αβεξιτίδη, ένα ερευνητικό, πρώτης κατηγορίας παρόμοιο με το γλυκαγόνο ανταγωνιστής υποδοχέα πεπτιδίου-1 (GLP-1), για τη θεραπεία της μεταβαριατρικής υπογλυκαιμίας (PBH). Το LUCIDITY έχει σχεδιαστεί για να αξιολογεί την πρωτογενή έκβαση της μείωσης των συμβάντων υπογλυκαιμίας που συμφωνήθηκε από τον FDA και να έχει παρόμοια κριτήρια συμπερίληψης και αποκλεισμού με τις προηγούμενες δοκιμές Φάσης 2 της αβεξιτίδης στην PBH. Η Amylyx αναμένει ότι ο πρώτος συμμετέχων στη μελέτη θα λάβει δόση το πρώτο τρίμηνο του 2025, ακολουθούμενη από την αναμενόμενη ολοκλήρωση της πρόσληψης το 2025 και αναμένει τα βασικά δεδομένα το 2026.

«Είμαστε ενθουσιασμένοι που θα προωθήσουμε την αβεξιτίδη σε μια Φάση. 3 κλινική δοκιμή, που σηματοδοτεί ένα κομβικό βήμα προς την κατεύθυνση αυτής της ερευνητικής θεραπείας σε άτομα που ζουν με PBH», είπε ο Joshua Cohen και Justin Klee, Co-CEOs της Amylyx. "Τα σταθερά δεδομένα από πέντε κλινικές δοκιμές της αβεξιτίδης στην PBH υπογραμμίζουν τη δυνατότητα της αβεξιτίδης να είναι η πρώτη θεραπεία που έχει εγκριθεί για άτομα που ζουν με PBH."

Το LUCIDITY θα είναι μια πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική δοκιμή Φάσης 3, η οποία αξιολογεί την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της αβεξιτίδης σε συμμετέχοντες με PBH μετά από χειρουργική επέμβαση γαστρικής παράκαμψης Roux-en-Y (RYGB). Η δοκιμή Φάσης 3 θα διεξαχθεί σε περίπου 20 τοποθεσίες στις ΗΠΑ. Περίπου 75 συμμετέχοντες θα τυχαιοποιηθούν σε αναλογία 3:2 για να λάβουν είτε 90 mg αβεξιτίδης υποδορίως μία φορά την ημέρα είτε εικονικό φάρμακο. Η δοκιμή θα περιλαμβάνει μια περίοδο εκτέλεσης τριών εβδομάδων και μια περίοδο διπλής-τυφλής θεραπείας 16 εβδομάδων. Οι συμμετέχοντες που θα ολοκληρώσουν τη διπλά τυφλή περίοδο της προγραμματισμένης μελέτης θα είναι επιλέξιμοι να συμμετάσχουν σε μια ανοιχτή περίοδο επέκτασης (OLE) με διάρκεια 32 εβδομάδων. Ο πρωταρχικός στόχος αποτελεσματικότητας του LUCIDITY θα αξιολογήσει τη μείωση του συνδυασμού συμβάντων υπογλυκαιμίας Επιπέδου 2 και Επιπέδου 3 έως την Εβδομάδα 16. Η ασφάλεια και η ανεκτότητα θα αξιολογηθούν επίσης.

«Η PBH πιστεύεται ότι προκύπτει από υπερβολική GLP. -1 απόκριση που οδηγεί σε επίμονα, επαναλαμβανόμενα και εξουθενωτικά συμβάντα υπογλυκαιμίας που επηρεάζουν σημαντικά την ποιότητα ζωής κάποιου. Το Avexitide έχει σχεδιαστεί για να συνδέεται με τον υποδοχέα GLP-1 και να αναστέλλει τις επιδράσεις του υπερβολικού GLP-1 στην PBH, μετριάζοντας την υπογλυκαιμία μειώνοντας την έκκριση ινσουλίνης και σταθεροποιώντας τα επίπεδα γλυκόζης στο αίμα. Είμαστε ενθουσιασμένοι που αξιολογούμε την αβεξιτίδη, η οποία έχει την FDA Breakthrough Therapy και την Ορφανή Φαρμακευτική Ονομασία, στη δοκιμή Φάσης 3 LUCIDITY, μετά από δύο κλινικές μελέτες Φάσης 2 που έδειξαν επιτακτικά κλινικά δεδομένα που υποστηρίζουν την ικανότητα της αβεξιτίδης να μειώνει σημαντικά τα ποσοστά συμβάντων υπογλυκαιμίας», είπε η Camille. L. Bedrosian, MD, Chief Medical Officer της Amylyx. «Στόχος μας στη Φάση 3 είναι να ευθυγραμμίσουμε το σχέδιο δοκιμής όσο το δυνατόν πιο κοντά με τις προηγούμενες μελέτες. Είναι σημαντικό ότι πιστεύουμε ότι το LUCIDITY είναι καλά ικανό να ανιχνεύει ένα αποτέλεσμα θεραπείας. Ανυπομονούμε να συνεχίσουμε να συνεργαζόμαστε με τους ερευνητές της μελέτης και την κοινότητα PBH καθώς επιδιώκουμε να ξεκινήσουμε το LUCIDITY και να προωθήσουμε την αβεξιτίδη μέσω της διαδικασίας κλινικής ανάπτυξης."

Το LUCIDITY ενημερώθηκε από δεδομένα από πέντε κλινικές δοκιμές της αβεξιτίδης σε άτομα με PBH που έδειξαν σταθερές, δοσοεξαρτώμενες επιδράσεις σε όλες τις μελέτες. Οι πέντε κλινικές δοκιμές περιλαμβάνουν μια δοκιμή Φάσης 1, μια δοκιμή εφάπαξ αύξουσας δόσης, μια δοκιμή πολλαπλής αύξουσας δόσης και δύο δοκιμές Φάσης 2:

  • Στη Φάση 2 (PREVENT) , 28 ημερών, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο διασταυρούμενη δοκιμή (N=18), τα αποτελέσματα έδειξαν σημαντική μείωση στα ποσοστά των Επιπέδων 2 και 3 συμβάντα υπογλυκαιμίας σε συμμετέχοντες με PBH μετά από χειρουργική επέμβαση RYGB μετά από θεραπεία με 30 mg δύο φορές την ημέρα και 60 mg αβεξιτίδης μία φορά την ημέρα σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο. Το πρωτεύον τελικό σημείο του PREVENT αντιμετωπίστηκε με στατιστική σημασία, δείχνοντας ότι και τα δύο δοσολογικά σχήματα αβεξιτίδης βελτίωσαν το χαμηλότερο επίπεδο γλυκόζης (ναδίρ) μετά από ένα γεύμα, όπως μετρήθηκε κατά τη διάρκεια της επίσημης δοκιμής ανοχής σε μικτά γεύματα (MMTT). Η μέση ναδίρ γλυκόζης στο πλάσμα αυξήθηκε κατά 21% (p=0,001) και 26% (p=0,0002) μετά από χορήγηση αβεξιτίδης 30 mg δύο φορές την ημέρα και 60 mg μία φορά την ημέρα, αντίστοιχα, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
  • Στην Φάση 2β, 28 ημερών, ανοιχτή ετικέτα, έναρξη από ερευνητή, δοκιμή διασταύρωσης (N=16), 90 mg μία φορά την ημέρα και 45 mg δύο φορές ημερησίως αβεξιτίδης πληρούσαν το πρωτεύον καταληκτικό της σημείο και μείωσαν σημαντικά τα ποσοστά συμβάντων υπογλυκαιμίας στους συμμετέχοντες μετά από χειρουργική επέμβαση RYGB και άλλες χειρουργικές επεμβάσεις στο ανώτερο γαστρεντερικό. Οι συμμετέχοντες στη δοκιμή Φάσης 2β που έλαβαν 90 mg αβεξιτίδης μια φορά την ημέρα, τη δόση που η Amylyx σχεδιάζει να αξιολογήσει σε LUCIDITY, είδαν στατιστικά σημαντική μείωση 53% στα συμβάντα υπογλυκαιμίας Επιπέδου 2 (p=0,004) και στατιστικά σημαντική μείωση 66% στο Επίπεδο 3 συμβάντα υπογλυκαιμίας (p=0,0003).

    • Η αβεξιτίδη ήταν γενικά καλά ανεκτή, με ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας που επαναλαμβάνεται στις κλινικές δοκιμές.

    Σχετικά με το Avexitide

    Το Avexitide είναι ένας ερευνητικός, πρώτης κατηγορίας ανταγωνιστής του υποδοχέα πεπτιδίου-1 (GLP-1) τύπου γλυκαγόνης που έχει αξιολογηθεί σε πέντε κλινικές δοκιμές για μετα-βαριατρική υπογλυκαιμία (PBH) και έχει επίσης μελετηθεί στον συγγενή υπερινσουλινισμό (HI). Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε την ονομασία πρωτοποριακής θεραπείας με αβεξιτίδη και για τις δύο ενδείξεις, τον χαρακτηρισμό σπάνιας παιδιατρικής νόσου σε συγγενή HI και τον Ονομασία Ορφανού Φαρμάκου για τη θεραπεία της υπερινσουλιναιμικής υπογλυκαιμίας (που περιλαμβάνει PBH και συγγενή HI). Το Avexitide έχει σχεδιαστεί για να συνδέεται με τον υποδοχέα GLP-1 στα βήτα κύτταρα των παγκρεατικών νησίδων και να αναστέλλει την επίδραση του GLP-1 για τον μετριασμό της υπογλυκαιμίας μειώνοντας την έκκριση ινσουλίνης και σταθεροποιώντας τα επίπεδα γλυκόζης στο αίμα. Στην PBH, το υπερβολικό GLP-1 μπορεί να οδηγήσει σε υπερέκκριση ινσουλίνης και επακόλουθα εξουθενωτικά συμβάντα υπογλυκαιμίας. Σε δύο δοκιμές PBH Φάσης 2, η αβεξιτίδη έδειξε εξαιρετικά στατιστικά σημαντικές μειώσεις στα συμβάντα υπογλυκαιμίας. Αυτά τα συμβάντα μπορεί να οδηγήσουν σε αυτόνομα και νευρογλυκοπενικά συμπτώματα που μπορεί να έχουν καταστροφικό αντίκτυπο στην καθημερινή ζωή.

    Σχετικά με τη μετα-βαριατρική υπογλυκαιμία (PBH)

    Η συμπτωματική μεταβαριατρική υπογλυκαιμία (PBH) είναι μια κατάσταση που επηρεάζει περίπου το 8% των ατόμων που έχουν υποβληθεί σε βαριατρική επέμβαση ή περίπου 160.000 άτομα, στις ΗΠΑ, η PBH πιστεύεται ότι προκαλείται από ένα υπερβολικό πεπτίδιο-1 που μοιάζει με γλυκαγόνη (GLP-1) απόκριση που οδηγεί σε υπογλυκαιμία και μειωμένη ποιότητα ζωής. Η PBH μπορεί να προκαλέσει εξουθενωτικά συμβάντα υπογλυκαιμίας που σχετίζονται με ανεπαρκή παροχή γλυκόζης στον εγκέφαλο, γνωστή ως νευρογλυκοπενία. Οι κλινικές εκδηλώσεις μπορεί να περιλαμβάνουν εξασθενημένη γνωστική λειτουργία, απώλεια συνείδησης και επιληπτικές κρίσεις. Η PBH συνδέεται επίσης με υψηλό βαθμό αναπηρίας που μπορεί να οδηγήσει σε μεγάλες διαταραχές στην ανεξάρτητη διαβίωση. Δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για PBH.

    Σχετικά με την Amylyx Pharmaceuticals

    Η Amylyx δεσμεύεται στην ανακάλυψη και ανάπτυξη νέων θεραπευτικών επιλογών για κοινότητες με υψηλές ανεκπλήρωτες ανάγκες, συμπεριλαμβανομένων ατόμων που ζουν με σοβαρές και θανατηφόρες νευροεκφυλιστικές ασθένειες και ενδοκρινικές παθήσεις συνθήκες. Από την ίδρυσή της, η Amylyx καθοδηγείται από την επιστήμη για να αντιμετωπίσει αναπάντητα ερωτήματα, διατηρώντας τις κοινότητες στο επίκεντρο και στο επίκεντρο όλων των αποφάσεων. Η Amylyx έχει την έδρα της στο Cambridge της Μασαχουσέτης. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε το amylyx.com και ακολουθήστε μας στο LinkedIn και στο X. Για επενδυτές, επισκεφτείτε το investors.amylyx.com.

    Μελλοντικές δηλώσεις

    Οι δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου και τα σχετικά σχόλια στην κλήση συνδιάσκεψης για τα κέρδη μας σχετικά με θέματα που δεν είναι ιστορικά γεγονότα είναι "προβληματικές δηλώσεις" εντός την έννοια του Private Securities Litigation Reform Act του 1995, όπως τροποποιήθηκε. Επειδή τέτοιες δηλώσεις υπόκεινται σε κινδύνους και αβεβαιότητες, τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς από αυτά που εκφράζονται ή υπονοούνται από αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Τέτοιες δηλώσεις περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε αυτές, τη δυνατότητα της αβεξιτίδης ως θεραπεία για την PBH. προσδοκίες σχετικά με το χρονοδιάγραμμα έναρξης μιας δοκιμής Φάσης 3 της αβεξιτίδης στην PBH και το χρονοδιάγραμμα των αποτελεσμάτων από τη δοκιμή· και προσδοκίες σχετικά με την πιθανότητα τα αποτελέσματα μιας δοκιμής Φάσης 3 να υποστηρίξουν την έγκριση της αβεξιτίδης. τις προσδοκίες της Εταιρείας σχετικά με την οικονομική της απόδοση· και προσδοκίες σχετικά με τον διάδρομο μετρητών και τη μακροπρόθεσμη στρατηγική της Εταιρείας. Οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου και σχετικά σχόλια στην τηλεδιάσκεψη για τα κέρδη της Εταιρείας βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες της διοίκησης για μελλοντικά γεγονότα και υπόκεινται σε έναν αριθμό κινδύνων και αβεβαιοτήτων που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιώδη και δυσμενή διαφορά στα πραγματικά αποτελέσματα από αυτά που έχουν καθοριστεί εμπρός ή υπονοείται από αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Οι κίνδυνοι που συμβάλλουν στην αβέβαιη φύση των δηλώσεων για το μέλλον περιλαμβάνουν: την επιτυχία, το κόστος και το χρονοδιάγραμμα των δραστηριοτήτων ανάπτυξης του προγράμματος της Amylyx. Η ικανότητα της Amylyx να εκτελεί τα ρυθμιστικά αναπτυξιακά της σχέδια και τις προσδοκίες σχετικά με το χρονοδιάγραμμα των αποτελεσμάτων από τις προγραμματισμένες ανακοινώσεις δεδομένων της και την έναρξη κλινικών μελετών· ο κίνδυνος τα αποτελέσματα πρώιμου σταδίου να μην αντικατοπτρίζουν αποτελέσματα μεταγενέστερων σταδίων· Η ικανότητα της Amylyx να χρηματοδοτεί δραστηριότητες και ο αντίκτυπος που θα έχει η παγκόσμια μακροοικονομική αβεβαιότητα, η γεωπολιτική αστάθεια και τα γεγονότα δημόσιας υγείας στις δραστηριότητες της Amylyx, καθώς και οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες που αναφέρονται στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των Ηνωμένων Πολιτειών (SEC) της Amylyx. καταθέσεις, συμπεριλαμβανομένης της Ετήσιας Έκθεσης της Amylyx για το Έντυπο 10-K για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου, 2023, και επακόλουθες καταθέσεις στην SEC. Όλες οι μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου και τα σχετικά σχόλια στην τηλεδιάσκεψη για τα κέρδη μας μιλούν μόνο από την ημερομηνία κατά την οποία έγιναν. Η Amylyx δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώνει τέτοιες δηλώσεις ώστε να αντικατοπτρίζουν γεγονότα που συμβαίνουν ή συνθήκες που υπάρχουν μετά την ημερομηνία κατά την οποία έγιναν.

    Πηγή: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

    Δημοσιεύτηκε : 2024-12-05 12:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά