Amylyx Pharmaceuticals anuncia el diseño fundamental del ensayo LUCIDITY de fase 3 para el antagonista del receptor GLP-1 (avexitide) en la hipoglucemia posbariátrica

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CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE) 4 de diciembre de 2024 -- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AMLX) (“Amylyx” o la “Compañía”) anunció hoy el diseño de su ensayo clínico fundamental LUCIDITY de fase 3. ensayo de avexitida, un antagonista del receptor del péptido similar al glucagón-1 (GLP-1) en investigación, de primera clase, para el tratamiento de hipoglucemia posbariátrica (PBH). LUCIDITY está diseñado para evaluar el resultado primario acordado por la FDA de reducción de eventos de hipoglucemia y para tener criterios de inclusión y exclusión similares a los ensayos anteriores de Fase 2 de avexitide en PBH. Amylyx espera que el primer participante del estudio reciba la dosis en el primer trimestre de 2025, seguido de la finalización prevista del reclutamiento en 2025, y anticipa los datos principales en 2026.

“Estamos entusiasmados de avanzar con avexitida a una fase 3, lo que marca un paso fundamental para llevar esta terapia en investigación a las personas que viven con PBH”, dijeron Joshua Cohen y Justin Klee, codirectores ejecutivos de Amylyx. "Los datos consistentes de cinco ensayos clínicos de avexitide en PBH subrayan el potencial de avexitide para ser la primera terapia aprobada para personas que viven con PBH".

LUCIDITY será un ensayo clínico de fase 3 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evaluará la eficacia y seguridad de avexitide en participantes con PBH después de una cirugía de bypass gástrico en Y de Roux (RYGB). El ensayo de fase 3 se llevará a cabo en aproximadamente 20 sitios en los EE. UU. Aproximadamente 75 participantes serán asignados al azar 3:2 para recibir 90 mg de avexitida por vía subcutánea una vez al día o placebo. El ensayo incluirá un período de preinclusión de tres semanas y un período de tratamiento doble ciego de 16 semanas. Los participantes que completen el período doble ciego del estudio planificado serán elegibles para ingresar a un período de extensión de etiqueta abierta (OLE) con una duración de 32 semanas. El principal objetivo de eficacia de LUCIDITY evaluará la reducción en la combinación de eventos de hipoglucemia de Nivel 2 y Nivel 3 hasta la Semana 16. También se evaluarán la seguridad y la tolerabilidad.

“Se cree que la PBH es el resultado de un GLP excesivo -1 respuesta que conduce a eventos de hipoglucemia persistentes, recurrentes y debilitantes que afectan profundamente la calidad de vida de una persona. Avexitide está diseñado para unirse al receptor de GLP-1 e inhibir los efectos del exceso de GLP-1 en la PBH, mitigando la hipoglucemia al disminuir la secreción de insulina y estabilizar los niveles de glucosa en sangre. Estamos entusiasmados de evaluar avexitide, que cuenta con las designaciones de medicamento huérfano y terapia innovadora de la FDA, en el ensayo de fase 3 LUCIDITY, luego de dos estudios clínicos de fase 2 que demostraron datos clínicos convincentes que respaldan la capacidad de avexitide para reducir significativamente las tasas de eventos de hipoglucemia”, dijo Camille L. Bedrosian, MD, director médico de Amylyx. “Nuestro objetivo en la Fase 3 es alinear el diseño del ensayo lo más estrechamente posible con los estudios anteriores. Es importante destacar que creemos que LUCIDITY tiene el poder suficiente para detectar el efecto del tratamiento. Esperamos continuar colaborando con los investigadores del estudio y la comunidad de PBH mientras buscamos iniciar LUCIDITY y avanzar con avexitide a través del proceso de desarrollo clínico”.

LUCIDITY se basó en datos de cinco ensayos clínicos de avexitide en personas con PBH que mostraron efectos consistentes y dependientes de la dosis en todos los estudios. Los cinco ensayos clínicos incluyen un ensayo de Fase 1, un ensayo de dosis única ascendente, un ensayo de dosis múltiples ascendentes y dos ensayos de Fase 2:

  • En la Fase 2 (PREVENT) , ensayo cruzado, aleatorizado, controlado con placebo, de 28 días de duración (N=18), los resultados mostraron una reducción significativa en las tasas de eventos de hipoglucemia de nivel 2 y 3 en participantes con PBH después de la cirugía RYGB después del tratamiento con 30 mg dos veces al día y 60 mg una vez al día de avexitida en comparación con placebo. El criterio de valoración principal de PREVENT se cumplió con significación estadística, mostrando que ambos regímenes de dosificación de avexitida mejoraron el nivel más bajo de glucosa (nadir) después de una comida, medido durante la prueba formal de tolerancia a comidas mixtas (MMTT). El nadir medio de glucosa plasmática aumentó en un 21% (p=0,001) y un 26% (p=0,0002) después de la administración de 30 mg de avexitida dos veces al día y 60 mg una vez al día, respectivamente, en comparación con el placebo.
  • En el Fase 2b, ensayo cruzado, abierto, de 28 días, iniciado por un investigador (N=16), 90 mg una vez al día y 45 mg dos veces al día de avexitide cumplió su criterio de valoración principal y redujo significativamente las tasas de eventos de hipoglucemia en los participantes después de la cirugía RYGB y otras cirugías del tracto gastrointestinal superior. Los participantes en el ensayo de fase 2b que recibieron 90 mg una vez al día de avexitida, la dosis que Amylyx planea evaluar en LUCIDITY, observaron una reducción estadísticamente significativa del 53 % en los eventos de hipoglucemia de nivel 2 (p=0,004) y una reducción estadísticamente significativa del 66 % en el nivel 3. eventos de hipoglucemia (p=0,0003).

    • La avexitida fue generalmente bien tolerada, con una seguridad favorable. perfil replicado en todos los ensayos clínicos.

    Acerca de Avexitide

    Avexitide es un antagonista del receptor del péptido similar al glucagón-1 (GLP-1) en investigación, el primero en su clase, que se ha evaluado en cinco ensayos clínicos. para la hipoglucemia posbariátrica (PBH) y también se ha estudiado en el hiperinsulinismo congénito (HI). La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha otorgado a avexitida la designación de terapia innovadora para ambas indicaciones, la designación de enfermedad pediátrica rara en HI congénita y la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la hipoglucemia hiperinsulinémica (que incluye PBH y HI congénita). Avexitide está diseñado para unirse al receptor de GLP-1 en las células beta de los islotes pancreáticos e inhibir el efecto de GLP-1 para mitigar la hipoglucemia al disminuir la secreción de insulina y estabilizar los niveles de glucosa en sangre. En la PBH, el exceso de GLP-1 puede provocar una hipersecreción de insulina y posteriores episodios de hipoglucemia debilitantes. En dos ensayos de fase 2 sobre PBH, avexitida demostró reducciones estadísticamente muy significativas en los eventos de hipoglucemia. Estos eventos pueden provocar síntomas autonómicos y neuroglucopenicos que pueden tener un impacto devastador en la vida diaria.

    Acerca de la hipoglucemia posbariátrica (PBH)

    La hipoglucemia posbariátrica (PBH) sintomática es una afección que afecta aproximadamente al 8% de las personas que se han sometido a cirugía bariátrica, o Aproximadamente 160.000 personas en los EE. UU. Se cree que la PBH es causada por una respuesta excesiva del péptido similar al glucagón-1 (GLP-1) que conduce a hipoglucemia y deterioro de la calidad de la salud. vida. La PBH puede causar eventos de hipoglucemia debilitantes asociados con un suministro inadecuado de glucosa al cerebro, conocido como neuroglucopenia. Las manifestaciones clínicas pueden incluir deterioro cognitivo, pérdida del conocimiento y convulsiones. La PBH también se asocia con un alto grado de discapacidad que puede provocar importantes alteraciones en la vida independiente. No existen terapias aprobadas para la PBH.

    Acerca de Amylyx Pharmaceuticals

    Amylyx está comprometida con el descubrimiento y desarrollo de nuevas opciones de tratamiento para comunidades con grandes necesidades insatisfechas, incluidas personas que viven con enfermedades neurodegenerativas y endocrinas graves y mortales. condiciones. Desde su fundación, Amylyx se ha guiado por la ciencia para abordar preguntas sin respuesta, manteniendo a las comunidades en el centro de todas las decisiones. Amylyx tiene su sede en Cambridge, Massachusetts. Para obtener más información, visite amylyx.com y síganos en LinkedIn y X. Para inversores, visiteinvestors.amylyx.com.

    Declaraciones a futuro

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    Fuente: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

    Al corriente : 2024-12-05 12:00

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