Amylyx Pharmaceuticals annonce la conception de l'essai pivot de phase 3 LUCIDITY pour l'antagoniste des récepteurs GLP-1 (Avexitide) dans le traitement de l'hypoglycémie post-bariatrique

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CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE) 4 décembre 2024 -- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : AMLX) (« Amylyx » ou la « Société ») a annoncé aujourd'hui la conception de son étude clinique pivot de Phase 3 LUCIDITY. essai sur l'avexitide, un antagoniste expérimental des récepteurs du peptide-1 de type glucagon (GLP-1), premier de sa classe, pour le traitement des maladies post-bariatriques hypoglycémie (PBH). LUCIDITY est conçu pour évaluer le résultat principal convenu par la FDA concernant la réduction des événements d'hypoglycémie et pour avoir des critères d'inclusion et d'exclusion similaires à ceux des précédents essais de phase 2 sur l'avexitide dans le traitement de la PBH. Amylyx s'attend à ce que le premier participant à l'étude reçoive le traitement au premier trimestre 2025, suivi de l'achèvement prévu du recrutement en 2025, et prévoit que les premières données seront disponibles en 2026.

« Nous sommes ravis de faire passer l'avexitide à une phase 3, marquant une étape cruciale vers la mise à disposition de ce traitement expérimental aux personnes atteintes de PBH », ont déclaré Joshua Cohen et Justin Klee, co-PDG d'Amylyx. "Les données cohérentes de cinq essais cliniques sur l'avexitide dans le traitement de l'HBP soulignent le potentiel de l'avexitide comme premier traitement approuvé pour les personnes vivant avec l'HBP."

LUCIDITY sera un essai clinique de phase 3 multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, évaluant l'efficacité et la sécurité de l'avexitide chez les participants atteints d'HBP après une chirurgie de pontage gastrique de Roux-en-Y (RYGB). L'essai de phase 3 sera mené sur environ 20 sites aux États-Unis. Environ 75 participants seront randomisés selon un rapport 3:2 pour recevoir soit 90 mg d'avexitide par voie sous-cutanée une fois par jour, soit un placebo. L'essai comprendra une période de rodage de trois semaines et une période de traitement en double aveugle de 16 semaines. Les participants qui terminent la période en double aveugle de l'étude prévue seront éligibles pour entrer dans une période d'extension en ouvert (OLE) d'une durée de 32 semaines. L'objectif principal d'efficacité de LUCIDITY évaluera la réduction de l'ensemble des événements d'hypoglycémie de niveau 2 et de niveau 3 jusqu'à la semaine 16. L'innocuité et la tolérabilité seront également évaluées.

« On pense que la PBH résulte d'une BPL excessive. -1 réponse conduisant à des événements d'hypoglycémie persistants, récurrents et débilitants qui ont de lourdes conséquences sur la qualité de vie d'une personne. Avexitide est conçu pour se lier au récepteur GLP-1 et inhiber les effets d'un excès de GLP-1 dans la PBH, atténuant ainsi l'hypoglycémie en diminuant la sécrétion d'insuline et en stabilisant la glycémie. Nous sommes ravis d'évaluer l'avexitide, qui bénéficie des désignations de thérapie révolutionnaire et de médicament orphelin de la FDA, dans l'essai de phase 3 LUCIDITY, à la suite de deux études cliniques de phase 2 qui ont démontré des données cliniques convaincantes soutenant la capacité de l'avexitide à réduire considérablement les taux d'hypoglycémies », a déclaré Camille. L. Bedrosian, MD, médecin-chef d'Amylyx. « Notre objectif dans la phase 3 est d’aligner le plus étroitement possible la conception de l’essai sur les études antérieures. Surtout, nous pensons que LUCIDITY est bien équipé pour détecter un effet de traitement. Nous sommes impatients de continuer à collaborer avec les chercheurs de l'étude et la communauté PBH alors que nous cherchons à lancer LUCIDITY et à faire progresser l'avexitide tout au long du processus de développement clinique. »

LUCIDITY s'est appuyé sur les données de cinq essais cliniques sur l'avexitide chez des personnes atteintes d'HBP, montrant des effets cohérents et dépendants de la dose dans toutes les études. Les cinq essais cliniques comprennent un essai de phase 1, un essai à dose unique croissante, un essai à doses multiples croissantes et deux essais de phase 2 :

  • Dans la phase 2 (PREVENT) , essai croisé randomisé et contrôlé par placebo de 28 jours (N = 18), les résultats ont montré une réduction significative des taux d'hypoglycémies de niveau 2 et 3 chez les participants atteints d'HBP après une chirurgie RYGB après un traitement avec 30 mg deux fois. par jour et 60 mg une fois par jour d'avexitide par rapport au placebo. Le critère d’évaluation principal de PREVENT a été atteint avec une signification statistique, montrant que les deux schémas posologiques d’avexitide ont amélioré le niveau de glucose le plus bas (nadir) après un repas, tel que mesuré lors des tests formels de tolérance aux repas mixtes (MMTT). Le nadir moyen de la glycémie a augmenté de 21 % (p = 0,001) et de 26 % (p = 0,0002) après l'administration d'avexitide à raison de 30 mg deux fois par jour et de 60 mg une fois par jour, respectivement, par rapport au placebo.
  • Dans le cadre de l'étude Essai croisé de phase 2b, ouvert, de 28 jours, initié par l'investigateur (N = 16), 90 mg une fois par jour et 45 mg deux fois par jour de l'avexitide a atteint son critère d'évaluation principal et a considérablement réduit les taux d'hypoglycémies chez les participants après une chirurgie RYGB et d'autres chirurgies gastro-intestinales supérieures. Les participants à l'essai de phase 2b recevant 90 mg une fois par jour d'avexitide, la dose qu'Amylyx prévoit d'évaluer dans LUCIDITY, ont constaté une réduction statistiquement significative de 53 % des événements d'hypoglycémie de niveau 2 (p = 0,004) et une réduction statistiquement significative de 66 % des événements d'hypoglycémie de niveau 3. événements d'hypoglycémie (p = 0,0003).

    • L'avexitide a été généralement bien toléré, avec un profil d'innocuité favorable reproduit à travers les essais cliniques.

    À propos de l'Avexitide

    L'Avexitide est un antagoniste expérimental des récepteurs du peptide 1 de type glucagon (GLP-1), premier de sa classe, qui a été évalué dans cinq essais cliniques. pour l'hypoglycémie post-bariatrique (PBH) et a également été étudié dans l'hyperinsulinisme congénital (HI). La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé à l'avexitide la désignation de traitement révolutionnaire pour les deux indications, la désignation de maladie pédiatrique rare dans l'IH congénitale et la désignation de médicament orphelin pour le traitement de l'hypoglycémie hyperinsulinémique (qui comprend l'HBP et l'IH congénitale). Avexitide est conçu pour se lier au récepteur GLP-1 sur les cellules bêta des îlots pancréatiques et inhiber l'effet du GLP-1 pour atténuer l'hypoglycémie en diminuant la sécrétion d'insuline et en stabilisant la glycémie. Dans le cas de l’HBP, un excès de GLP-1 peut entraîner une hypersécrétion d’insuline et des hypoglycémies débilitantes ultérieures. Dans deux essais PBH de phase 2, l'avexitide a démontré des réductions hautement statistiquement significatives des événements d'hypoglycémie. Ces événements peuvent entraîner des symptômes autonomes et neuroglycopéniques qui peuvent avoir un impact dévastateur sur la vie quotidienne.

    À propos de l'hypoglycémie post-bariatrique (PBH)

    L'hypoglycémie post-bariatrique (PBH) symptomatique est une affection qui touche environ 8 % des personnes ayant subi une chirurgie bariatrique, ou environ 160 000 personnes aux États-Unis. On pense que l'HBP est causée par une réponse excessive au peptide de type glucagon-1 (GLP-1) conduisant à une hypoglycémie et à une altération de la qualité de vie. La PBH peut provoquer des hypoglycémies débilitantes associées à un apport insuffisant de glucose au cerveau, appelées neuroglycopénie. Les manifestations cliniques peuvent inclure des troubles cognitifs, une perte de conscience et des convulsions. L'HBP est également associée à un degré élevé d'invalidité qui peut entraîner des perturbations majeures dans la vie autonome. Il n'existe aucun traitement approuvé pour la PBH.

    À propos d'Amylyx Pharmaceuticals

    Amylyx s'engage dans la découverte et le développement de nouvelles options de traitement pour les communautés ayant d'importants besoins non satisfaits, y compris les personnes vivant avec des maladies neurodégénératives et endocriniennes graves et mortelles. conditions. Depuis sa création, Amylyx s'est inspirée de la science pour répondre aux questions restées sans réponse, en gardant les communautés au cœur et au centre de toutes les décisions. Amylyx a son siège social à Cambridge, Massachusetts. Pour plus d'informations, visitez amylyx.com et suivez-nous sur LinkedIn et X. Pour les investisseurs, veuillez visiter investisseurs.amylyx.com.

    Déclarations prospectives

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    Source : Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

    Publié : 2024-12-05 12:00

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