Amylyx Pharmaceuticals Mengumumkan Desain Uji Coba LUCIDITY Fase 3 yang Penting untuk Antagonis Reseptor GLP-1 (Avexitide) pada Hipoglikemia Pasca-Bariatrik

Ikuti Drugslib di

CAMBRIDGE, Mass.--(Antara/BUSINESS WIRE) 04 Desember 2024 -- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AMLX) (“Amylyx” atau “Perusahaan”) hari ini mengumumkan desain klinik LUCIDITY Fase 3 yang sangat penting percobaan untuk avexitide, reseptor glukagon-like peptida-1 (GLP-1) yang sedang diselidiki dan pertama di kelasnya antagonis, untuk pengobatan hipoglikemia pasca bariatrik (PBH). LUCIDITY dirancang untuk mengevaluasi hasil utama pengurangan kejadian hipoglikemia yang disetujui FDA dan memiliki kriteria inklusi dan eksklusi yang serupa dengan uji coba avexitide Fase 2 sebelumnya pada PBH. Amylyx memperkirakan peserta studi pertama akan diberi dosis pada kuartal pertama tahun 2025, diikuti dengan penyelesaian perekrutan yang diharapkan pada tahun 2025, dan mengantisipasi data topline pada tahun 2026.

“Kami sangat bersemangat untuk memajukan avexitide ke dalam Fase 3 uji klinis, menandai langkah penting dalam menghadirkan terapi investigasi ini kepada orang-orang yang hidup dengan PBH,” kata Joshua Cohen dan Justin Klee, Co-CEO Amylyx. “Data yang konsisten dari lima uji klinis avexitide pada PBH menggarisbawahi potensi avexitide untuk menjadi terapi pertama yang disetujui untuk orang yang hidup dengan PBH.”

LUCIDITY akan menjadi uji klinis Fase 3 multisenter, acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo yang mengevaluasi kemanjuran dan keamanan avexitide pada peserta dengan PBH setelah operasi bypass lambung Roux-en-Y (RYGB). Uji coba Fase 3 akan dilakukan di sekitar 20 lokasi di AS. Sekitar 75 peserta akan diacak dengan perbandingan 3:2 untuk menerima 90 mg avexitide secara subkutan sekali sehari atau plasebo. Uji coba ini akan mencakup periode uji coba selama tiga minggu dan periode pengobatan double-blind selama 16 minggu. Peserta yang menyelesaikan periode double-blind dari studi yang direncanakan akan memenuhi syarat untuk memasuki periode open-label extension (OLE) dengan durasi 32 minggu. Tujuan kemanjuran utama LUCIDITY akan mengevaluasi pengurangan gabungan kejadian hipoglikemia Level 2 dan Level 3 hingga Minggu ke-16. Keamanan dan tolerabilitas juga akan dievaluasi.

“PBH diyakini disebabkan oleh GLP yang berlebihan -1 respons yang menyebabkan kejadian hipoglikemia yang persisten, berulang, dan melemahkan yang berdampak besar pada kualitas hidup seseorang. Avexitide dirancang untuk mengikat reseptor GLP-1 dan menghambat efek GLP-1 yang berlebihan pada PBH, mengurangi hipoglikemia dengan mengurangi sekresi insulin dan menstabilkan kadar glukosa darah. Kami sangat bersemangat untuk mengevaluasi avexitide, yang memiliki Terapi Terobosan FDA dan Orphan Drug Designations, dalam uji coba LUCIDITY Fase 3, setelah dua studi klinis Fase 2 yang menunjukkan data klinis menarik yang mendukung kemampuan avexitide untuk secara signifikan mengurangi tingkat kejadian hipoglikemia,” kata Camille. L. Bedrosian, MD, Kepala Petugas Medis Amylyx. “Tujuan kami di Fase 3 adalah menyelaraskan desain uji coba sedekat mungkin dengan penelitian sebelumnya. Yang penting, kami yakin LUCIDITY memiliki kemampuan yang baik untuk mendeteksi efek pengobatan. Kami berharap dapat terus berkolaborasi dengan peneliti studi dan komunitas PBH saat kami berupaya memulai LUCIDITY dan memajukan avexitide melalui proses pengembangan klinis.”

LUCIDITY didasarkan pada data dari lima uji klinis avexitide pada orang dengan PBH yang menunjukkan efek yang konsisten dan bergantung pada dosis di seluruh penelitian. Lima uji klinis tersebut mencakup uji coba Fase 1, uji coba dosis menaik tunggal, uji coba dosis ganda, dan dua uji coba Fase 2:

  • Dalam Fase 2 (PENCEGAH) , uji coba crossover acak terkontrol plasebo selama 28 hari (N=18), hasilnya menunjukkan penurunan yang signifikan dalam tingkat kejadian hipoglikemia Level 2 dan 3 pada peserta dengan PBH setelah operasi RYGB setelah pengobatan dengan 30 mg dua kali sehari dan avexitide 60 mg sekali sehari dibandingkan dengan plasebo. Titik akhir utama PREVENT dipenuhi dengan signifikansi statistik, menunjukkan bahwa kedua rejimen dosis avexitide meningkatkan tingkat glukosa terendah (nadir) setelah makan sebagaimana diukur selama pengujian toleransi makanan campuran formal (MMTT). Rata-rata nadir glukosa plasma meningkat masing-masing sebesar 21% (p=0,001) dan 26% (p=0,0002) setelah pemberian avexitide 30 mg dua kali sehari dan 60 mg sekali sehari, dibandingkan dengan plasebo.
  • Dalam Uji coba crossover fase 2b, 28 hari, label terbuka, diprakarsai penyelidik (N=16), 90 mg sekali sehari dan 45 mg dua kali sehari avexitide mencapai titik akhir utamanya dan secara signifikan mengurangi tingkat kejadian hipoglikemia pada peserta setelah operasi RYGB dan operasi saluran cerna bagian atas lainnya. Peserta dalam uji coba Fase 2b yang menerima avexitide 90 mg sekali sehari, dosis yang direncanakan Amylyx untuk dievaluasi dalam LUCIDITY, mengalami penurunan yang signifikan secara statistik sebesar 53% pada kejadian hipoglikemia Level 2 (p=0,004) dan penurunan yang signifikan secara statistik sebesar 66% pada Level 3. kejadian hipoglikemia (p=0,0003).

    • Avexitide secara umum dapat ditoleransi dengan baik, dengan profil keamanan yang baik direplikasi di seluruh uji klinis.

    Tentang Avexitide

    Avexitide adalah antagonis reseptor glukagon-like peptida-1 (GLP-1) kelas satu yang sedang diteliti dan telah dievaluasi dalam lima uji klinis untuk hipoglikemia pasca bariatrik (PBH) dan juga telah dipelajari pada hiperinsulinisme kongenital (HI). Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan Penunjukan Terapi Terobosan avexitide untuk kedua indikasi, Penunjukan Penyakit Anak Langka pada HI bawaan, dan Penunjukan Obat Yatim Piatu untuk pengobatan hipoglikemia hiperinsulinemia (yang mencakup PBH dan HI bawaan). Avexitide dirancang untuk mengikat reseptor GLP-1 pada sel beta pulau pankreas dan menghambat efek GLP-1 untuk mengurangi hipoglikemia dengan mengurangi sekresi insulin dan menstabilkan kadar glukosa darah. Pada PBH, GLP-1 yang berlebihan dapat menyebabkan hipersekresi insulin dan kejadian hipoglikemia yang melemahkan. Dalam dua uji coba PBH Fase 2, avexitide menunjukkan penurunan kejadian hipoglikemia yang sangat signifikan secara statistik. Peristiwa ini dapat menyebabkan gejala otonom dan neuroglikopenik yang dapat berdampak buruk pada kehidupan sehari-hari.

    Tentang Hipoglikemia Pasca-Bariatrik (PBH)

    Hipoglikemia pasca-bariatrik (PBH) yang bergejala adalah suatu kondisi yang mempengaruhi sekitar 8% orang yang telah menjalani operasi bariatrik, atau sekitar 160.000 orang, di AS PBH diperkirakan disebabkan oleh respons glukagon-like peptida-1 (GLP-1) yang berlebihan yang menyebabkan hipoglikemia dan gangguan kualitas. kehidupan. PBH dapat menyebabkan kejadian hipoglikemia yang melemahkan terkait dengan tidak memadainya pasokan glukosa ke otak, yang dikenal sebagai neuroglikopenia. Manifestasi klinisnya dapat berupa gangguan kognisi, kehilangan kesadaran, dan kejang. PBH juga dikaitkan dengan tingginya tingkat disabilitas yang dapat mengakibatkan gangguan besar terhadap kehidupan mandiri. Tidak ada terapi yang disetujui untuk PBH.

    Tentang Amylyx Pharmaceuticals

    Amylyx berkomitmen pada penemuan dan pengembangan pilihan pengobatan baru untuk komunitas dengan kebutuhan tinggi yang belum terpenuhi, termasuk orang yang hidup dengan penyakit neurodegeneratif dan endokrin yang serius dan fatal kondisi. Sejak didirikan, Amylyx telah dipandu oleh ilmu pengetahuan untuk menjawab pertanyaan-pertanyaan yang belum terjawab, menjadikan komunitas sebagai inti dan pusat dari semua pengambilan keputusan. Amylyx berkantor pusat di Cambridge, Massachusetts. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi amylyx.com dan ikuti kami di LinkedIn dan X. Bagi investor, silakan kunjungi investor.amylyx.com.

    Pernyataan Berwawasan ke Depan

    Pernyataan yang terkandung dalam siaran pers ini dan komentar terkait dalam panggilan konferensi pendapatan kami mengenai hal-hal yang bukan merupakan fakta sejarah adalah “pernyataan berwawasan ke depan” dalam arti Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995, sebagaimana telah diubah. Karena pernyataan tersebut mengandung risiko dan ketidakpastian, hasil sebenarnya mungkin berbeda secara material dari apa yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Pernyataan tersebut mencakup, namun tidak terbatas pada, potensi avexitide sebagai pengobatan PBH; ekspektasi mengenai waktu dimulainya uji coba avexitide Tahap 3 di PBH dan waktu hasil uji coba; dan harapan mengenai potensi hasil uji coba Fase 3 untuk mendukung persetujuan avexitide; ekspektasi Perusahaan terhadap kinerja keuangannya; dan ekspektasi mengenai arus kas dan strategi jangka panjang Perusahaan. Setiap pernyataan berwawasan ke depan dalam siaran pers ini dan komentar terkait dalam panggilan konferensi pendapatan Perusahaan didasarkan pada ekspektasi manajemen saat ini mengenai kejadian di masa depan dan tunduk pada sejumlah risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dan merugikan dari yang ditetapkan. tercantum dalam atau tersirat dalam pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Risiko-risiko yang berkontribusi terhadap ketidakpastian dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini meliputi: keberhasilan, biaya, dan waktu kegiatan pengembangan program Amylyx; Kemampuan Amylyx untuk melaksanakan rencana pengembangan peraturan dan ekspektasi terkait waktu pengumuman data yang direncanakan dan inisiasi studi klinis; risiko bahwa hasil pada tahap awal mungkin tidak mencerminkan hasil pada tahap selanjutnya; Kemampuan Amylyx untuk mendanai operasi, dan dampak ketidakpastian makroekonomi global, ketidakstabilan geopolitik, dan peristiwa kesehatan masyarakat terhadap operasi Amylyx, serta risiko dan ketidakpastian yang ditetapkan dalam Komisi Sekuritas dan Bursa Amerika Serikat (SEC) Amylyx pengajuan, termasuk Laporan Tahunan Amylyx pada Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2023, dan pengajuan selanjutnya ke SEC. Semua pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini dan komentar terkait dalam panggilan konferensi pendapatan kami hanya berlaku pada tanggal pernyataan tersebut dibuat. Amylyx tidak berkewajiban memperbarui pernyataan tersebut untuk mencerminkan peristiwa yang terjadi atau keadaan yang terjadi setelah tanggal pernyataan tersebut dibuat.

    Sumber: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

    Diposting : 2024-12-05 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer