Amylyx Pharmaceuticals annuncia il disegno dello studio fondamentale di fase 3 LUCIDITY per l'antagonista del recettore GLP-1 (Avexitide) nell'ipoglicemia post-bariatrica

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CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE) 4 dicembre 2024 -- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AMLX) ("Amylyx" o la "Società") ha annunciato oggi la progettazione del suo fondamentale programma clinico di Fase 3 LUCIDITY studio su avexitide, un antagonista sperimentale del recettore del peptide-1 simile al glucagone (GLP-1), per il trattamento dell’ipoglicemia post-bariatrica (PBH). LUCIDITY è progettato per valutare l'esito primario concordato dalla FDA relativo alla riduzione degli eventi di ipoglicemia e per avere criteri di inclusione ed esclusione simili a quelli dei precedenti studi di Fase 2 su avexitide nella PBH. Amylyx prevede che al primo partecipante allo studio verrà somministrato il dosaggio nel primo trimestre del 2025, seguito dal completamento previsto del reclutamento nel 2025, e anticipa i dati di punta nel 2026.

"Siamo entusiasti di far avanzare l'avexitide in una fase 3, segnando un passo fondamentale verso l’introduzione di questa terapia sperimentale nelle persone che vivono con la PBH”, hanno affermato Joshua Cohen e Justin Klee, Co-CEO di Amylyx. "I dati coerenti provenienti da cinque studi clinici sull'avexitide nella PBH sottolineano il potenziale di avexitide come la prima terapia approvata per le persone che vivono con la PBH."

LUCIDITY sarà uno studio clinico di fase 3 multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuterà l'efficacia e la sicurezza di avexitide nei partecipanti con PBH dopo intervento chirurgico di bypass gastrico Roux-en-Y (RYGB). Lo studio di Fase 3 sarà condotto in circa 20 centri negli Stati Uniti. Circa 75 partecipanti saranno randomizzati 3:2 a ricevere 90 mg di avexitide per via sottocutanea una volta al giorno o placebo. Lo studio comprenderà un periodo di rodaggio di tre settimane e un periodo di trattamento in doppio cieco di 16 settimane. I partecipanti che completano il periodo in doppio cieco dello studio pianificato avranno diritto a partecipare a un periodo di estensione in aperto (OLE) della durata di 32 settimane. L'obiettivo primario di efficacia di LUCIDITY valuterà la riduzione dell'insieme degli eventi di ipoglicemia di livello 2 e di livello 3 fino alla settimana 16. Verranno valutate anche la sicurezza e la tollerabilità.

"Si ritiene che il PBH derivi da un GLP eccessivo -1 risposta che porta a eventi di ipoglicemia persistenti, ricorrenti e debilitanti che incidono profondamente sulla qualità della vita di qualcuno. L'avexitide è progettata per legarsi al recettore del GLP-1 e inibire gli effetti di un eccesso di GLP-1 nel PBH, mitigando l'ipoglicemia diminuendo la secrezione di insulina e stabilizzando i livelli di glucosio nel sangue. Siamo entusiasti di valutare avexitide, che ha ottenuto la designazione di terapia rivoluzionaria e di farmaco orfano da parte della FDA, nello studio di fase 3 LUCIDITY, a seguito di due studi clinici di fase 2 che hanno dimostrato dati clinici convincenti a sostegno della capacità di avexitide di ridurre significativamente i tassi di eventi di ipoglicemia", ha affermato Camille. L. Bedrosian, MD, Direttore medico di Amylyx. “Il nostro obiettivo nella Fase 3 è allineare il disegno dello studio il più fedelmente possibile agli studi precedenti. È importante sottolineare che riteniamo che LUCIDITY abbia la potenza necessaria per rilevare l’effetto del trattamento. Non vediamo l'ora di continuare a collaborare con i ricercatori dello studio e la comunità PBH mentre cerchiamo di avviare LUCIDITY e far avanzare l'avexitide attraverso il processo di sviluppo clinico."

LUCIDITY è stato informato dai dati provenienti da cinque studi clinici sull'avexitide condotti su persone affette da PBH che hanno mostrato effetti coerenti e dose-dipendenti nei vari studi. I cinque studi clinici includono uno studio di Fase 1, uno studio a dose singola crescente, uno studio a dose multipla crescente e due studi di Fase 2:

  • Nella Fase 2 (PREVENT) , studio crossover randomizzato, controllato con placebo, di 28 giorni (N = 18), i risultati hanno mostrato una riduzione significativa dei tassi di eventi di ipoglicemia di livello 2 e 3 nei partecipanti con PBH dopo intervento chirurgico RYGB in seguito al trattamento con 30 mg due volte al giorno e 60 mg una volta al giorno di avexitide rispetto al placebo. L’endpoint primario di PREVENT è stato raggiunto con significatività statistica, dimostrando che entrambi i regimi di dosaggio di avexitide hanno migliorato il livello di glucosio più basso (nadir) dopo un pasto, misurato durante il test formale di tolleranza del pasto misto (MMTT). Il nadir medio del glucosio plasmatico è aumentato del 21% (p=0,001) e del 26% (p=0,0002) dopo la somministrazione di avexitide 30 mg due volte al giorno e 60 mg una volta al giorno, rispettivamente, rispetto al placebo.
  • Nello studio Studio crossover di fase 2b, di 28 giorni, in aperto, avviato dallo sperimentatore (N=16), 90 mg una volta al giorno e 45 mg due volte al giorno di avexitide ha raggiunto il suo endpoint primario e ha ridotto significativamente i tassi di eventi di ipoglicemia nei partecipanti sottoposti a intervento chirurgico RYGB e ad altri interventi chirurgici del tratto gastrointestinale superiore. I partecipanti allo studio di Fase 2b che hanno ricevuto 90 mg una volta al giorno di avexitide, la dose che Amylyx intende valutare nello studio LUCIDITY, hanno osservato una riduzione statisticamente significativa del 53% negli eventi di ipoglicemia di livello 2 (p=0,004) e una riduzione statisticamente significativa del 66% negli eventi di ipoglicemia di livello 3. eventi di ipoglicemia (p=0,0003).

    • Avexitide è stata generalmente ben tollerata, con un effetto favorevole profilo di sicurezza replicato negli studi clinici.

    Informazioni su Avexitide

    Avexitide è un antagonista sperimentale del recettore del peptide-1 simile al glucagone (GLP-1) di prima classe, valutato in cinque studi clinici per l'ipoglicemia post-bariatrica (PBH) ed è stato studiato anche nell'iperinsulinismo congenito (HI). La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso all'avexitide la designazione di terapia rivoluzionaria per entrambe le indicazioni, la designazione di malattia pediatrica rara nell'HI congenita e la designazione di farmaco orfano per il trattamento dell'ipoglicemia iperinsulinemica (che include PBH e HI congenita). L'avexitide è progettata per legarsi al recettore del GLP-1 sulle cellule beta delle isole pancreatiche e inibire l'effetto del GLP-1 per mitigare l'ipoglicemia diminuendo la secrezione di insulina e stabilizzando i livelli di glucosio nel sangue. Nella PBH, un eccesso di GLP-1 può portare all’ipersecrezione di insulina e conseguenti eventi di ipoglicemia debilitanti. In due studi di Fase 2 PBH, avexitide ha dimostrato riduzioni altamente statisticamente significative degli eventi di ipoglicemia. Questi eventi possono portare a sintomi autonomici e neuroglicopenici che possono avere un impatto devastante sulla vita quotidiana.

    Informazioni sull'ipoglicemia post-bariatrica (PBH)

    L'ipoglicemia post-bariatrica sintomatica (PBH) è una condizione che colpisce circa l'8% delle persone che hanno subito un intervento di chirurgia bariatrica o circa 160.000 persone, negli Stati Uniti si ritiene che la PBH sia causata da un'eccessiva risposta del peptide-1 simil-glucagone (GLP-1) che porta a ipoglicemia e compromissione qualità della vita. La PBH può causare eventi di ipoglicemia debilitanti associati a un apporto inadeguato di glucosio al cervello, noti come neuroglicopenia. Le manifestazioni cliniche possono includere disturbi cognitivi, perdita di coscienza e convulsioni. La PBH è anche associata a un elevato grado di disabilità che può comportare gravi interruzioni della vita indipendente. Non esistono terapie approvate per la PBH.

    Informazioni su Amylyx Pharmaceuticals

    Amylyx è impegnata nella scoperta e nello sviluppo di nuove opzioni terapeutiche per le comunità con elevati bisogni insoddisfatti, comprese le persone che vivono con malattie neurodegenerative gravi e fatali e malattie endocrine. condizioni. Fin dalla sua fondazione, Amylyx è stata guidata dalla scienza per affrontare domande senza risposta, mantenendo le comunità al centro di tutte le decisioni. Amylyx ha sede a Cambridge, Massachusetts. Per ulteriori informazioni, visita amylyx.com e seguici su LinkedIn e X. Per gli investitori, visita investor.amylyx.com.

    Dichiarazioni previsionali

    Le dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa e i relativi commenti nella nostra teleconferenza sugli utili riguardanti questioni che non sono fatti storici sono "dichiarazioni previsionali" all'interno il significato del Private Securities Litigation Reform Act del 1995, come modificato. Poiché tali dichiarazioni sono soggette a rischi e incertezze, i risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da quelli espressi o impliciti in tali dichiarazioni previsionali. Tali affermazioni includono, ma non sono limitate a, il potenziale di avexitide come trattamento per la PBH; aspettative riguardanti i tempi di inizio di uno studio di Fase 3 sull'avexitide nella PBH e i tempi dei risultati dello studio; e le aspettative riguardo alla possibilità che i risultati di uno studio di Fase 3 supportino l'approvazione di avexitide; le aspettative della Società riguardo alla sua performance finanziaria; e aspettative riguardanti la liquidità della Società e la strategia a lungo termine. Qualsiasi dichiarazione previsionale contenuta nel presente comunicato stampa e i relativi commenti nella teleconferenza sugli utili della Società si basano sulle attuali aspettative del management riguardo a eventi futuri e sono soggetti a una serie di rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente e negativamente da quelli stabiliti espresso in o implicito in tali dichiarazioni previsionali. I rischi che contribuiscono alla natura incerta delle dichiarazioni previsionali includono: il successo, i costi e i tempi delle attività di sviluppo del programma di Amylyx; La capacità di Amylyx di attuare i propri piani di sviluppo normativo e le aspettative relative ai tempi dei risultati derivanti dall'annuncio dei dati pianificati e dall'avvio degli studi clinici; il rischio che i risultati della fase iniziale possano non riflettere i risultati della fase successiva; La capacità di Amylyx di finanziare le operazioni e l'impatto che l'incertezza macroeconomica globale, l'instabilità geopolitica e gli eventi di salute pubblica avranno sulle operazioni di Amylyx, nonché i rischi e le incertezze stabiliti nella Securities and Exchange Commission (SEC) di Amylyx negli Stati Uniti documenti depositati, inclusa la relazione annuale di Amylyx sul modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2023 e successivi documenti depositati presso la SEC. Tutte le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa e i relativi commenti nella nostra teleconferenza sugli utili si riferiscono solo alla data in cui sono state fatte. Amylyx non si assume alcun obbligo di aggiornare tali dichiarazioni per riflettere eventi che si verificano o circostanze esistenti dopo la data in cui sono state rilasciate.

    Fonte: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

    Pubblicato : 2024-12-05 12:00

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