アミリックス・ファーマシューティカルズ、肥満後低血糖症におけるGLP-1受容体拮抗薬（アベキシチド）の重要な第3相LUCIDITY試験デザインを発表

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マサチューセッツ州ケンブリッジ--(BUSINESS WIRE) 2024 年 12 月 4 日 -- アミリックス ファーマシューティカルズ社 (ナスダック: AMLX) (「アミリックス」または「当社」) は本日、極めて重要なフェーズ 3 LUCIDITY 臨床試験の設計を発表しました。研究中のファーストインクラスのグルカゴン様ペプチド-1（GLP-1）であるアベキシチドの試験肥満後低血糖症 (PBH) の治療のための受容体アンタゴニスト。 LUCIDITYは、FDAが合意した低血糖事象の減少という主要転帰を評価し、PBHにおけるアベキシチドの以前の第2相試験と同様の包含基準および除外基準を有するように設計されている。アミリックスは、最初の研究参加者が 2025 年の第 1 四半期に投与され、その後 2025 年に募集が完了すると予想し、トップラインのデータが 2026 年に得られると予想しています。

「アベキシチドをフェーズに進めることに興奮しています。」 3番目の臨床試験は、PBHを抱えて生きる人々にこの治験療法を提供するための極めて重要な一歩となる」と共同CEOのジョシュア・コーエン氏とジャスティン・クレー氏は述べた。アミリックス。 「PBH に対するアベキシチドの 5 つの臨床試験からの一貫したデータは、アベキシチドが PBH とともに生きる人々に対して承認された最初の治療法となる可能性を強調しています。」

LUCIDITY は、Roux-en-Y 胃バイパス術（RYGB）手術後の PBH 患者を対象としたアベキシチドの有効性と安全性を評価する、多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照第 3 相臨床試験です。第 3 相試験は米国の約 20 施設で実施され、約 75 人の参加者が 3:2 で無作為に割り付けられ、1 日 1 回アベキシチド 90 mg を皮下投与するか、プラセボを投与されます。この試験には、3週間の導入期間と16週間の二重盲検治療期間が含まれます。計画された試験の二重盲検期間を完了した参加者は、32週間の非盲検延長期間（OLE）に入る資格が得られます。 LUCIDITY の主な有効性目標は、16 週目までのレベル 2 とレベル 3 の低血糖事象の複合的な減少を評価します。安全性と忍容性も評価されます。

「PBH は過剰な GLP が原因であると考えられています。」 -1 反応は、人の生活の質に重大な影響を与える、持続的、再発性、衰弱性の低血糖イベントを引き起こします。アベキシチドは、GLP-1 受容体に結合して PBH における過剰な GLP-1 の影響を阻害し、インスリン分泌を減少させ血糖値を安定させることで低血糖を軽減するように設計されています。アベキシチドが低血糖事象の発生率を大幅に低下させる能力を裏付ける説得力のある臨床データを実証した2つの第2相臨床研究に続き、FDAブレークスルー療法およびオーファンドラッグ指定を受けたアベキシチドを第3相LUCIDITY試験で評価できることに興奮している」とカミーユ氏は述べた。 L. Bedrosian 医師、Amylyx の最高医療責任者。 「フェーズ 3 における私たちの目標は、試験デザインを先行研究と可能な限り一致させることです。重要なのは、LUCIDITY が治療効果を検出する能力を十分に備えていると私たちが信じていることです。私たちは、臨床開発プロセスを通じてLUCIDITYを開始し、アベキシチドを前進させることを目指して、研究調査者およびPBHコミュニティと協力し続けることを楽しみにしています。」

LUCIDITY は、PBH 患者を対象としたアベキシチドの 5 件の臨床試験のデータに基づき、研究全体で一貫した用量依存的な効果を示しました。 5 つの臨床試験には、第 1 相試験、単回用量漸増試験、複数回漸増用量試験、および 2 つの第 2 相試験が含まれます。

  • 第 2 相試験中 (予防) 、28日間の無作為化プラセボ対照クロスオーバー試験(N=18)、結果はRYGB後のPBH参加者におけるレベル2および3の低血糖イベントの発生率の有意な減少を示したプラセボと比較した、アベキシチド 30 mg を 1 日 2 回および 60 mg を 1 日 1 回投与した後の手術。 PREVENT の主要評価項目は統計的有意性をもって達成され、両方のアベキシチド投与レジメンが正式な混合食事負荷試験 (MMTT) で測定された食後の最低血糖値 (最低値) を改善したことが示されました。アベキシチド 30 mg を 1 日 2 回、60 mg を 1 日 1 回投与後、プラセボと比較して、平均血漿グルコース最低値がそれぞれ 21% (p=0.001) および 26% (p=0.0002) 増加しました。
  • フェーズ 2b、28 日間、非盲検、医師主導型、クロスオーバー試験 (N=16)、90 mg 1 日 1 回、およびアベキシチド 45 mg を 1 日 2 回投与すると、主要評価項目が達成され、RYGB 手術およびその他の上部消化管手術後の参加者における低血糖事象の発生率が大幅に減少しました。アミリックスがLUCIDITYで評価する予定の用量であるアベキシチド90mgを1日1回投与された第2b相試験の参加者は、レベル2の低血糖イベントが統計的に有意に53%減少し(p=0.004)、レベル3が統計的に有意に66%減少した。低血糖イベント (p=0.0003)。

    • アベキシチドは一般に、忍容性が高く、臨床試験全体で良好な安全性プロファイルが再現されています。

    アベキシチドについて

    アベキシチドは、研究中のファーストインクラスのグルカゴン様ペプチド-1 (GLP-1) 受容体アンタゴニストであり、5 つの臨床試験で評価されています。肥満後低血糖症 (PBH) の治療や、先天性高インスリン症 (HI) の研究も行われています。米国食品医薬品局 (FDA) は、両方の適応症に対するアベキシチドの画期的治療薬指定、先天性 HI における希少小児疾患指定、および高インスリン血症性低血糖症 (PBH および先天性 HI を含む) の治療に対する希少疾病用医薬品指定を付与しました。アベキシチドは、膵島ベータ細胞上の GLP-1 受容体に結合し、GLP-1 の効果を阻害してインスリン分泌を減少させ、血糖値を安定させることで低血糖を軽減するように設計されています。 PBH では、過剰な GLP-1 がインスリンの過剰分泌と、それに続く衰弱性の低血糖現象を引き起こす可能性があります。 2 つの第 2 相 PBH 試験において、アベキシチドは低血糖事象の統計的に非常に有意な減少を示しました。これらの出来事は自律神経症状や神経糖減少症の症状を引き起こし、日常生活に壊滅的な影響を与える可能性があります。

    肥満症後低血糖 (PBH) について

    症候性肥満症後低血糖 (PBH) は、肥満手術を受けた人の約 8% が​​罹患する症状です。米国では約16万人がPBHを起こしており、過剰なグルカゴン様ペプチド-1（GLP-1）反応が原因であると考えられています。低血糖症や生活の質の低下につながります。 PBH は、脳へのブドウ糖の供給不足に関連した神経血糖減少症として知られる衰弱性の低血糖現象を引き起こす可能性があります。臨床症状には、認知障害、意識喪失、発作などが含まれる場合があります。 PBH は高度の障害にも関連しており、自立生活に大きな支障をきたす可能性があります。 PBH に対する承認された治療法はありません。

    アミリックス ファーマシューティカルズについて

    アミリックスは、重篤かつ致命的な神経変性疾患や内分泌疾患を抱えて暮らす人々など、満たされていないニーズが高い地域社会のための新しい治療選択肢の発見と開発に取り組んでいます。条件。アミリックスは設立以来、科学に導かれて未解決の疑問に取り組み、コミュニティをすべての意思決定の中心に据え続けてきました。 Amylyx はマサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。詳細については、amylyx.com にアクセスし、LinkedIn と X でフォローしてください。投資家の方は、investors.amylyx.com にアクセスしてください。

    将来の見通しに関する記述

    このプレスリリースに含まれる記述および歴史的事実ではない事項に関する決算会見での関連コメントは、「将来の見通しに関する記述」です。 1995 年の私募証券訴訟改革法の改正後の意味。かかる記述にはリスクや不確実性が伴うため、実際の結果は、かかる将来予想に関する記述によって明示または暗示された結果と大きく異なる場合があります。このような声明には、PBH の治療法としてのアベキシチドの可能性が含まれますが、これらに限定されません。 PBH におけるアベキシチドの第 3 相試験の開始時期と試験結果のタイミングに関する期待。アベキシチドの承認を裏付ける第 3 相試験の結果の可能性に関する期待。財務実績に関する当社の期待。当社の資金調達経路と長期戦略に関する期待。このプレスリリース内の将来の見通しに関する記述および当社の決算電話会議での関連コメントは、将来の出来事についての経営陣の現時点での予想に基づいており、実際の結果が設定された結果と著しく不利な差異を引き起こす可能性がある多くのリスクおよび不確実性の影響を受けます。かかる将来予想に関する記述に明示または暗示されるもの。将来の見通しに関する記述の不確実性の一因となるリスクには、Amylyx のプログラム開発活動の成功、コスト、およびタイミングが含まれます。アミリックスの規制開発計画を実行する能力と、予定されているデータ発表と臨床研究の開始からの結果のタイミングに関する期待。初期段階の結果が後期段階の結果を反映していない可能性があるリスク。アミリックスの事業資金供給能力、世界的なマクロ経済の不確実性、地政学的不安定、公衆衛生上の出来事がアミリックスの事業に与える影響、ならびにアミリックスの米国証券取引委員会（SEC）が規定するリスクと不確実性これには、2023 年 12 月 31 日に終了する年度の Amylyx の Form 10-K 年次報告書とその後の SEC への提出物が含まれます。このプレスリリースに含まれるすべての将来予想に関する記述および当社の決算会見での関連コメントは、それらが行われた日の時点でのみ述べられています。 Amylyx は、そのような記述が作成された日以降に発生した出来事や状況を反映するために、そのような記述を更新する義務を負いません。

    出典: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

    投稿しました : 2024-12-05 12:00

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