Amylyx Pharmaceuticals Ngumumake Desain Uji Coba LUCIDITY Phase 3 Pivotal kanggo Antagonis Reseptor GLP-1 (Avexitide) ing Hipoglikemia Pasca-Bariatric

Tindakake Drugslib ing

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE) 04 Desember 2024 -- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AMLX) ("Amylyx" utawa "Perusahaan") dina iki ngumumake desain klinis LUCIDITY Phase 3 sing penting. nyoba kanggo avexitide, peptida-1 kaya glukagon sing diselidiki (GLP-1) antagonis reseptor, kanggo perawatan hipoglikemia post-bariatric (PBH). LUCIDITY dirancang kanggo ngevaluasi asil utama sing disepakati FDA kanggo nyuda kedadeyan hipoglikemia lan duwe kritéria inklusi lan pengecualian sing padha karo uji avexitide Fase 2 sadurunge ing PBH. Amylyx ngarepake yen peserta sinau pisanan bakal diwenehi dosis ing kuartal pisanan 2025, banjur dijadwalake rampung rekrutmen ing 2025, lan ngarepake data topline ing 2026.

"Kita bungah banget kanggo maju avexitide menyang Fase 3 uji klinis, menehi tandha langkah penting kanggo nggawa terapi investigasi iki kanggo wong sing manggon karo PBH, "ujare Joshua Cohen lan Justin Klee, Co-CEO saka Amylyx. "Data konsisten saka limang uji klinis avexitide ing PBH nandheske potensial avexitide dadi terapi pisanan sing disetujoni kanggo wong sing duwe PBH."

LUCIDITY bakal dadi uji klinis Fase 3 multisenter, acak, buta ganda, dikontrol plasebo sing ngevaluasi khasiat lan safety avexitide ing peserta karo PBH sawise operasi bypass lambung Roux-en-Y (RYGB). Uji coba Fase 3 bakal ditindakake ing kira-kira 20 situs ing AS. Kira-kira 75 peserta bakal diacak 3: 2 kanggo nampa 90 mg avexitide subcutaneously sapisan dina utawa plasebo. Sidhang kasebut bakal kalebu periode telung minggu lan periode perawatan buta kaping pindho 16 minggu. Peserta sing ngrampungake periode wuta kaping pindho saka sinau sing direncanakake bakal layak mlebu periode ekstensi label terbuka (OLE) kanthi durasi 32 minggu. Sasaran khasiat utama LUCIDITY bakal ngevaluasi pengurangan gabungan acara hipoglikemia Level 2 lan Level 3 nganti Minggu 16. Keamanan lan toleransi uga bakal dievaluasi.

“PBH diyakini minangka asil saka GLP sing berlebihan. -1 respon sing nyebabake kedadeyan hipoglikemia sing terus-terusan, bola-bali, lan ngrusak sing nyebabake kualitas urip wong liya. Avexitide dirancang kanggo ikatan karo reseptor GLP-1 lan nyandhet efek saka GLP-1 sing berlebihan ing PBH, nyuda hipoglikemia kanthi nyuda sekresi insulin lan stabil tingkat glukosa getih. Kita bungah kanggo ngevaluasi avexitide, sing duwe Terapi Terobosan FDA lan Penetapan Obat Orphan, ing uji coba LUCIDITY Tahap 3, sawise rong studi klinis Fase 2 sing nuduhake data klinis sing ndhukung kemampuan avexitide kanggo nyuda tingkat hipoglikemia sacara signifikan, "ujare Camille. L. Bedrosian, MD, Kepala Petugas Medis Amylyx. "Tujuan kita ing Fase 3 yaiku nyelarasake desain uji coba kanthi rapet karo pasinaon sadurunge. Sing penting, kita yakin LUCIDITY didhukung kanthi apik kanggo ndeteksi efek perawatan. Kita ngarep-arep bisa terus kolaborasi karo peneliti sinau lan komunitas PBH nalika ngupaya miwiti LUCIDITY lan maju avexitide liwat proses pangembangan klinis."

LUCIDITY dilaporake dening data saka limang uji klinis avexitide ing wong sing duwe PBH sing nuduhake efek gumantung dosis sing konsisten ing kabeh studi. Lima uji klinis kalebu uji coba Fase 1, uji coba dosis munggah siji, uji coba dosis munggah pirang-pirang, lan uji coba Fase 2 loro:

  • Ing Tahap 2 (Nyegah) , 28 dina, acak, uji coba silang sing dikontrol plasebo (N = 18), asil nuduhake penurunan sing signifikan ing tingkat acara hipoglikemia Level 2 lan 3 ing peserta karo PBH sawise RYGB operasi sawise perawatan karo 30 mg kaping pindho saben dina lan 60 mg sapisan dina saka avexitide dibandhingake karo plasebo. Titik pungkasan utama PREVENT ditemokake kanthi signifikan statistik, nuduhake yen regimen dosis avexitide nambah tingkat glukosa paling murah (nadir) sawise mangan sing diukur sajrone tes toleransi panganan campuran resmi (MMTT). Rata-rata nadir glukosa plasma mundhak 21% (p=0.001) lan 26% (p=0.0002) sawise avexitide 30 mg kaping pindho saben dina lan 60 mg sapisan dina, dibandhingake karo plasebo.
  • Ing Fase 2b, 28 dina, open-label, investigator-initiated, crossover trial (N=16), 90 mg sapisan dina lan 45 mg kaping pindho saben dina avexitide ketemu titik pungkasan utamane lan nyuda tingkat hipoglikemia kanthi signifikan ing peserta sawise operasi RYGB lan operasi gastrointestinal ndhuwur liyane. Peserta ing uji coba Fase 2b sing nampa 90 mg avexitide sapisan dina, dosis sing direncanakake Amylyx dievaluasi ing LUCIDITY, ngalami penurunan 53% sing signifikan sacara statistik ing kedadeyan hipoglikemia Tingkat 2 (p=0.004) lan pangurangan 66% sacara statistik ing Tingkat 3. kedadeyan hipoglikemia (p=0.0003).

    • Avexitide umume sehat ditoleransi, kanthi profil safety sing apik sing ditiru ing uji klinis.

    Babagan Avexitide

    Avexitide minangka antagonis reseptor glukagon-kaya peptida-1 (GLP-1) kelas kapisan sing wis dievaluasi ing limang uji klinis. kanggo hipoglikemia post-bariatric (PBH) lan uga wis diteliti ing hiperinsulinisme kongenital (HI). US Food and Drug Administration (FDA) wis menehi Avexitide Breakthrough Therapy Designation kanggo loro indikasi, Rare Pediatric Disease Designation in congenital HI, lan Orphan Drug Designation kanggo perawatan hipoglikemia hiperinsulinemik (kalebu PBH lan HI kongenital). Avexitide dirancang kanggo ikatan karo reseptor GLP-1 ing sel beta pulau pankreas lan nyegah efek GLP-1 kanggo nyuda hipoglikemia kanthi nyuda sekresi insulin lan stabilake tingkat glukosa getih. Ing PBH, GLP-1 sing berlebihan bisa nyebabake hipersekresi insulin lan kedadeyan hipoglikemia sabanjure. Ing rong uji PBH Fase 2, avexitide nuduhake penurunan sing signifikan sacara statistik ing kedadeyan hipoglikemia. Kedadeyan kasebut bisa nyebabake gejala otonom lan neuroglikopenik sing bisa nyebabake pengaruh sing ngrusak ing urip saben dina.

    Babagan Post-Bariatric Hypoglycemia (PBH)

    Symptomatic post-bariatric hypoglycemia (PBH) minangka kondisi sing nyebabake kira-kira 8% wong sing wis ngalami operasi bariatrik, utawa kira-kira 160.000 wong, ing PBH AS dianggep disebabake dening respon peptida-1 (GLP-1) kaya glukagon sing berlebihan sing nyebabake hipoglikemia lan kualitas urip sing ora apik. PBH bisa nyebabake kedadeyan hipoglikemia sing nyebabake kekurangan glukosa ing otak, sing diarani neuroglycopenia. Manifestasi klinis bisa kalebu gangguan kognisi, mundhut eling, lan kejang. PBH uga digandhengake karo tingkat cacat sing dhuwur sing bisa nyebabake gangguan utama kanggo urip mandiri. Ora ana terapi sing disetujoni kanggo PBH.

    Babagan Amylyx Pharmaceuticals

    Amylyx nduweni komitmen kanggo nemokake lan ngembangake pilihan perawatan anyar kanggo komunitas sing mbutuhake kabutuhan sing dhuwur, kalebu wong sing nandhang penyakit neurodegeneratif lan endokrin sing serius lan fatal. kahanan. Wiwit diadegake, Amylyx wis dipandu dening ilmu pengetahuan kanggo ngatasi pitakonan sing durung dijawab, supaya komunitas dadi pusat lan pusat kabeh keputusan. Amylyx kantor pusat ing Cambridge, Massachusetts. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak amylyx.com lan tindakake kita ing LinkedIn lan X. Kanggo investor, bukak investors.amylyx.com.

    Pernyataan Maju

    Pernyataan sing ana ing siaran pers iki lan komentar sing gegandhengan ing telpon konferensi penghasilan babagan perkara sing dudu fakta sejarah minangka "pernyataan sing ngarepake" ing tegese Undhang-undhang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta 1995, kaya sing wis diowahi. Amarga pratelan kasebut tundhuk karo risiko lan kahanan sing durung mesthi, asil nyata bisa beda-beda sacara material saka sing dituduhake utawa diwenehake dening pratelan sing ngarep-arep kasebut. Pernyataan kasebut kalebu, nanging ora diwatesi, potensial avexitide minangka perawatan kanggo PBH; pangarepan babagan wektu wiwitan uji coba Fase 3 avexitide ing PBH lan wektu asil saka uji coba; lan pangarepan babagan potensial asil uji coba Tahap 3 kanggo ndhukung persetujuan avexitide; pangarepan Perusahaan babagan kinerja finansial; lan pangarepan babagan landasan awis Perusahaan lan strategi jangka panjang. Sembarang pratelan sing ngarepake ing siaran pers iki lan komentar sing ana gandhengane ing telpon konferensi penghasilan Perusahaan adhedhasar pangarepan manajemen saiki babagan acara sing bakal teka lan tundhuk sawetara risiko lan kahanan sing durung mesthi sing bisa nyebabake asil nyata beda-beda sacara material lan ngrugekake saka sing disetel. metu ing utawa diwenehake dening statements ngarep-looking kuwi. Resiko sing nyumbang kanggo sifat sing ora mesthi saka pernyataan ngarep kalebu: sukses, biaya, lan wektu kegiatan pangembangan program Amylyx; Kemampuan Amylyx kanggo nglakokake rencana pangembangan peraturan lan pangarepan babagan wektu asil saka pengumuman data sing direncanakake lan wiwitan studi klinis; risiko asil ing tahap awal bisa uga ora nggambarake asil ing tahap sabanjure; Kemampuan Amylyx kanggo mbiayai operasi, lan dampak sing ora mesthi makroekonomi global, ketidakstabilan geopolitik, lan acara kesehatan masyarakat bakal ana ing operasi Amylyx, uga risiko lan kahanan sing durung mesthi sing ditetepake ing Komisi Sekuritas lan Bursa Amerika Serikat (SEC) Amylyx. pengajuan, kalebu Laporan Tahunan Amylyx ing Formulir 10-K kanggo taun sing rampung tanggal 31 Desember 2023, lan filings sakteruse karo SEC. Kabeh pratelan ngarepake sing ana ing siaran pers iki lan komentar sing ana gandhengane ing telpon konferensi penghasilan kita mung ngomong nalika tanggal kasebut digawe. Amylyx ora duwe kewajiban kanggo nganyari statement kasebut kanggo nggambarake acara sing kedadeyan utawa kahanan sing ana sawise tanggal kasebut digawe.

    Sumber: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

    Dikirim : 2024-12-05 12:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer