Amylyx Pharmaceuticals Mengumumkan Reka Bentuk Percubaan LUCIDITY Fasa 3 Penting untuk Antagonis Reseptor GLP-1 (Avexitide) dalam Hipoglisemia Selepas Bariatrik

Ikuti Drugslib di

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE) 04 Disember 2024 -- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AMLX) (“Amylyx” atau “Syarikat”) hari ini mengumumkan reka bentuk klinikal LUCIDITY Fasa 3 pentingnya percubaan untuk avexitide, penyiasatan, peptida-1 seperti glukagon kelas pertama (GLP-1) antagonis reseptor, untuk rawatan hipoglikemia post-bariatric (PBH). LUCIDITY direka untuk menilai hasil utama pengurangan kejadian hipoglikemia yang dipersetujui FDA dan mempunyai kriteria kemasukan dan pengecualian yang serupa dengan ujian avexitide Fasa 2 sebelumnya dalam PBH. Amylyx menjangkakan bahawa peserta kajian pertama akan diberi dos pada suku pertama 2025, diikuti dengan jangkaan penyiapan pengambilan pada 2025, dan menjangkakan data teratas pada 2026.

“Kami teruja untuk memajukan avexitide ke Fasa 3, menandakan langkah penting ke arah membawa terapi penyiasatan ini kepada orang yang hidup dengan PBH,” kata Joshua Cohen dan Justin Klee, Ketua Pegawai Eksekutif bersama Amylyx. “Data konsisten daripada lima ujian klinikal avexitide dalam PBH menggariskan potensi avexitide untuk menjadi terapi pertama yang diluluskan untuk orang yang menghidap PBH.”

LUCIDITY akan menjadi percubaan klinikal Fasa 3 berbilang pusat, rawak, buta dua, terkawal plasebo yang menilai keberkesanan dan keselamatan avexitide dalam peserta dengan PBH selepas pembedahan pintasan gastrik (RYGB) Roux-en-Y. Percubaan Fasa 3 akan dijalankan di lebih kurang 20 tapak di A.S. Kira-kira 75 peserta akan secara rawak 3:2 untuk menerima sama ada 90 mg avexitide secara subkutan sekali sehari atau plasebo. Perbicaraan itu akan merangkumi tempoh tiga minggu dan tempoh rawatan dua buta selama 16 minggu. Peserta yang melengkapkan tempoh dua buta kajian yang dirancang akan layak untuk memasuki tempoh lanjutan label terbuka (OLE) dengan tempoh 32 minggu. Objektif keberkesanan utama LUCIDITY akan menilai pengurangan komposit kejadian hipoglisemia Tahap 2 dan Tahap 3 hingga Minggu 16. Keselamatan dan toleransi juga akan dinilai.

“PBH dipercayai berpunca daripada GLP yang berlebihan -1 tindak balas yang membawa kepada kejadian hipoglikemia yang berterusan, berulang dan melemahkan yang menjejaskan kualiti hidup seseorang. Avexitide direka bentuk untuk mengikat reseptor GLP-1 dan menghalang kesan GLP-1 yang berlebihan dalam PBH, mengurangkan hipoglikemia dengan mengurangkan rembesan insulin dan menstabilkan paras glukosa darah. Kami teruja untuk menilai avexitide, yang mempunyai Terapi Terobosan FDA dan Penetapan Ubat Orphan, dalam percubaan LUCIDITY Fasa 3, berikutan dua kajian klinikal Fasa 2 yang menunjukkan data klinikal yang menarik menyokong keupayaan avexitide untuk mengurangkan kadar kejadian hipoglikemia dengan ketara,” kata Camille L. Bedrosian, MD, Ketua Pegawai Perubatan Amylyx. “Matlamat kami dalam Fasa 3 adalah untuk menyelaraskan reka bentuk percubaan sedekat mungkin dengan kajian terdahulu. Yang penting, kami percaya LUCIDITY dikuasakan dengan baik untuk mengesan kesan rawatan. Kami berharap untuk terus bekerjasama dengan penyiasat kajian dan komuniti PBH sambil kami berusaha untuk memulakan LUCIDITY dan memajukan avexitide melalui proses pembangunan klinikal.”

LUCIDITY telah dimaklumkan oleh data daripada lima ujian klinikal avexitide pada orang dengan PBH yang menunjukkan kesan yang konsisten dan bergantung kepada dos merentas kajian. Lima ujian klinikal termasuk percubaan Fasa 1, percubaan dos menaik tunggal, percubaan dos menaik berganda dan dua percubaan Fasa 2:

  • Dalam Fasa 2 (CEGAH) , 28 hari, rawak, percubaan silang terkawal plasebo (N=18), keputusan menunjukkan pengurangan ketara dalam kadar kejadian hipoglikemia Tahap 2 dan 3 dalam peserta dengan PBH selepas RYGB pembedahan selepas rawatan dengan 30 mg dua kali sehari dan 60 mg sekali sehari avexitide berbanding dengan plasebo. Titik akhir utama PREVENT dipenuhi dengan kepentingan statistik, menunjukkan kedua-dua rejimen dos avexitide meningkatkan tahap glukosa terendah (nadir) selepas makan seperti yang diukur semasa ujian toleransi makanan campuran formal (MMTT). Purata glukosa plasma nadir meningkat sebanyak 21% (p=0.001) dan 26% (p=0.0002) selepas avexitide 30 mg dua kali sehari dan 60 mg sekali sehari dos, masing-masing, berbanding plasebo.
  • Dalam Fasa 2b, 28 hari, label terbuka, dimulakan penyiasat, percubaan silang (N=16), 90 mg sekali sehari dan 45 mg dua kali sehari avexitide memenuhi titik akhir utamanya dan dengan ketara mengurangkan kadar kejadian hipoglikemia pada peserta selepas pembedahan RYGB dan pembedahan gastrousus atas yang lain. Peserta dalam percubaan Fasa 2b yang menerima 90 mg sekali sehari avexitide, dos yang Amylyx merancang untuk dinilai dalam LUCIDITY, menyaksikan pengurangan 53% statistik yang ketara dalam kejadian hipoglikemia Tahap 2 (p=0.004) dan pengurangan 66% yang ketara secara statistik dalam Tahap 3 kejadian hipoglikemia (p=0.0003).

    • Avexitide secara amnya baik diterima, dengan profil keselamatan yang menggalakkan direplikasi merentas ujian klinikal.

    Mengenai Avexitide

    Avexitide ialah antagonis reseptor glukagon seperti peptida-1 (GLP-1) penyiasatan dalam kelas pertama yang telah dinilai dalam lima ujian klinikal untuk hipoglikemia post-bariatric (PBH) dan juga telah dikaji dalam hiperinsulinisme kongenital (HI). Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah memberikan Penetapan Terapi Terobosan avexitide untuk kedua-dua tanda, Penetapan Penyakit Pediatrik Jarang dalam HI kongenital dan Penetapan Ubat Orphan untuk rawatan hipoglikemia hiperinsulinemik (termasuk PBH dan HI kongenital). Avexitide direka untuk mengikat reseptor GLP-1 pada sel beta pulau kecil pankreas dan menghalang kesan GLP-1 untuk mengurangkan hipoglikemia dengan mengurangkan rembesan insulin dan menstabilkan paras glukosa darah. Dalam PBH, GLP-1 yang berlebihan boleh menyebabkan hipersekresi insulin dan kejadian hipoglikemia yang melemahkan seterusnya. Dalam dua ujian PBH Fasa 2, avexitide menunjukkan pengurangan ketara secara statistik dalam kejadian hipoglikemia. Peristiwa ini boleh membawa kepada gejala autonomi dan neuroglikopenik yang boleh memberi kesan buruk kepada kehidupan seharian.

    Mengenai Hipoglisemia Post-Bariatric (PBH)

    Symptomatic Post-Bariatric Hypoglycemia (PBH) ialah keadaan yang menjejaskan kira-kira 8% orang yang telah menjalani pembedahan bariatric, atau kira-kira 160,000 orang, di PBH A.S. dianggap disebabkan oleh tindak balas peptida-1 (GLP-1) seperti glukagon yang berlebihan yang membawa kepada hipoglikemia dan kualiti hidup terjejas. PBH boleh menyebabkan kejadian hipoglikemia yang melemahkan yang dikaitkan dengan bekalan glukosa yang tidak mencukupi ke otak, yang dikenali sebagai neuroglycopenia. Manifestasi klinikal boleh termasuk kognisi terjejas, kehilangan kesedaran, dan sawan. PBH juga dikaitkan dengan tahap ketidakupayaan yang tinggi yang boleh mengakibatkan gangguan besar kepada kehidupan berdikari. Tiada terapi yang diluluskan untuk PBH.

    Mengenai Amylyx Pharmaceuticals

    Amylyx komited terhadap penemuan dan pembangunan pilihan rawatan baharu untuk komuniti yang mempunyai keperluan yang tidak dapat dipenuhi, termasuk mereka yang menghidap penyakit neurodegeneratif dan endokrin yang serius dan boleh membawa maut. syarat. Sejak penubuhannya, Amylyx telah dibimbing oleh sains untuk menangani soalan yang tidak terjawab, mengekalkan komuniti di tengah-tengah dan pusat semua keputusan. Amylyx beribu pejabat di Cambridge, Massachusetts. Untuk maklumat lanjut, lawati amylyx.com dan ikuti kami di LinkedIn dan X. Untuk pelabur, sila lawati investors.amylyx.com.

    Penyata Berpandangan Ke Hadapan

    Kenyataan yang terkandung dalam siaran akhbar ini dan ulasan berkaitan dalam panggilan persidangan pendapatan kami mengenai perkara yang bukan fakta sejarah adalah "kenyataan yang berpandangan ke hadapan" dalam maksud Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995, seperti yang dipinda. Oleh kerana kenyataan sedemikian tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian, keputusan sebenar mungkin berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut. Kenyataan sedemikian termasuk, tetapi tidak terhad kepada, potensi avexitide sebagai rawatan untuk PBH; jangkaan mengenai masa permulaan percubaan avexitide Fasa 3 dalam PBH dan masa keputusan daripada percubaan; dan jangkaan mengenai potensi keputusan percubaan Fasa 3 untuk menyokong kelulusan avexitide; jangkaan Syarikat mengenai prestasi kewangannya; dan jangkaan mengenai landasan tunai Syarikat dan strategi jangka panjang. Sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam siaran akhbar ini dan ulasan berkaitan dalam panggilan persidangan pendapatan Syarikat adalah berdasarkan jangkaan semasa pengurusan tentang peristiwa masa hadapan dan tertakluk kepada beberapa risiko dan ketidakpastian yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material dan buruk daripada yang ditetapkan. dinyatakan dalam atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut. Risiko yang menyumbang kepada sifat tidak pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan termasuk: kejayaan, kos dan masa aktiviti pembangunan program Amylyx; Keupayaan Amylyx untuk melaksanakan rancangan pembangunan pengawalseliaan dan jangkaan mengenai masa keputusan daripada pengumuman data yang dirancang dan permulaan kajian klinikal; risiko bahawa keputusan peringkat awal mungkin tidak mencerminkan keputusan peringkat kemudian; Keupayaan Amylyx untuk membiayai operasi, dan kesan ketidaktentuan makroekonomi global, ketidakstabilan geopolitik dan peristiwa kesihatan awam terhadap operasi Amylyx, serta risiko dan ketidakpastian yang dinyatakan dalam Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa Amerika Syarikat (SEC) Amylyx. pemfailan, termasuk Laporan Tahunan Amylyx pada Borang 10-K bagi tahun berakhir 31 Disember 2023, dan pemfailan seterusnya dengan SEC. Semua kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini dan ulasan berkaitan dalam panggilan persidangan pendapatan kami bercakap hanya pada tarikh ia dibuat. Amylyx tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini kenyataan sedemikian untuk menggambarkan peristiwa yang berlaku atau keadaan yang wujud selepas tarikh ia dibuat.

    Sumber: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

    Disiarkan : 2024-12-05 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular