Amylyx Pharmaceuticals ogłasza kluczowy projekt fazy 3 badania LUCIDITY dla antagonisty receptora GLP-1 (avexitide) w leczeniu hipoglikemii pobariatrycznej

Śledź Drugslib na

CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE) 4 grudnia 2024 r. — Firma Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AMLX) („Amylyx” lub „Spółka”) ogłosiła dziś projekt kluczowego badania klinicznego fazy 3 LUCIDITY badanie dotyczące aveksytydu, eksperymentalnego, pierwszego w swojej klasie antagonisty receptora peptydu glukagonopodobnego 1 (GLP-1), do stosowania leczenie hipoglikemii pobariatrycznej (PBH). Projekt LUCIDITY ma na celu ocenę uzgodnionego przez FDA głównego wyniku, jakim jest zmniejszenie liczby zdarzeń hipoglikemii, oraz stosowanie podobnych kryteriów włączenia i wykluczenia jak w poprzednich badaniach fazy 2 dotyczących aweksytydu w PBH. Amylyx spodziewa się, że pierwszemu uczestnikowi badania zostanie podana dawka w pierwszym kwartale 2025 r., po czym spodziewane jest zakończenie rekrutacji w 2025 r. i przewiduje, że podstawowe dane będą dostępne w 2026 r.

„Jesteśmy podekscytowani wprowadzeniem aweksytydu do fazy 3 badanie kliniczne, co stanowi kluczowy krok w kierunku udostępnienia tej eksperymentalnej terapii osobom cierpiącym na PBH” – powiedzieli Joshua Cohen i Justin Klee, współdyrektorzy firmy Amylyks. „Spójne dane z pięciu badań klinicznych dotyczących aweksytydu w leczeniu PBH podkreślają potencjał aweksytydu jako pierwszej terapii zatwierdzonej dla osób cierpiących na PBH.”

LUCIDITY będzie wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniem klinicznym III fazy, oceniającym skuteczność i bezpieczeństwo aweksytydu u uczestników z PBH po operacji bajpasu żołądka Roux-en-Y (RYGB). Badanie fazy 3 będzie prowadzone w około 20 ośrodkach w USA. Około 75 uczestników zostanie losowo przydzielonych w proporcji 3:2 do grupy otrzymującej 90 mg aweksytydu podskórnie raz na dobę lub placebo. Badanie obejmie trzytygodniowy okres wstępny i 16-tygodniowy okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby. Uczestnicy, którzy ukończą okres planowanego badania z podwójnie ślepą próbą, będą uprawnieni do wzięcia udziału w otwartym okresie przedłużenia badania (OLE) trwającym 32 tygodnie. Głównym celem badania LUCIDITY w zakresie skuteczności będzie ocena zmniejszenia łącznej liczby zdarzeń hipoglikemii poziomu 2 i 3 do 16. tygodnia. Ocenie zostanie również poddane bezpieczeństwo i tolerancja.

„Uważa się, że PBH wynika z nadmiernego GLP Reakcja -1 prowadząca do trwałych, nawracających i wyniszczających epizodów hipoglikemii, które wywierają ogromny wpływ na jakość życia danej osoby. Aweksytyd ma za zadanie wiązać się z receptorem GLP-1 i hamować skutki nadmiernego poziomu GLP-1 w PBH, łagodząc hipoglikemię poprzez zmniejszenie wydzielania insuliny i stabilizację poziomu glukozy we krwi. Jesteśmy podekscytowani możliwością oceny aveksytydu, który ma przełomową terapię FDA i oznaczenie leku sierocego, w badaniu fazy 3 LUCIDITY, po dwóch badaniach klinicznych fazy 2, które wykazały przekonujące dane kliniczne potwierdzające zdolność aweksytydu do znacznego zmniejszania częstości występowania hipoglikemii” – powiedziała Camille L. Bedrosian, lekarz medycyny, dyrektor medyczny Amylyx. „Naszym celem w fazie 3 jest jak najściślejsze dostosowanie projektu badania do wcześniejszych badań. Co ważne, wierzymy, że LUCIDITY ma wystarczającą moc, aby wykryć efekt leczenia. Z niecierpliwością czekamy na dalszą współpracę z badaczami badania i społecznością PBH, starając się zainicjować projekt LUCIDITY i udoskonalić aweksytyd w procesie rozwoju klinicznego.”

LUCIDITY oparto na danych z pięciu badań klinicznych aweksytydu u osób z PBH, które wykazały spójne, zależne od dawki działanie we wszystkich badaniach. Pięć badań klinicznych obejmuje badanie fazy 1, badanie z pojedynczą rosnącą dawką, badanie z wielokrotną rosnącą dawką i dwa badania fazy 2:

  • W fazie 2 (PREVENT) , 28-dniowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie krzyżowe (N=18), wyniki wykazały znaczące zmniejszenie częstości zdarzeń hipoglikemii stopnia 2 i 3 u uczestników z PBH po operacji RYGB po leczeniu 30 mg dwa razy na dobę i 60 mg raz na dobę aweksytydu w porównaniu z placebo. Pierwszorzędowy punkt końcowy badania PREVENT osiągnięto z istotnością statystyczną, wykazując, że oba schematy dawkowania aweksytydu powodowały poprawę najniższego poziomu glukozy (nadir) po posiłku, co zmierzono podczas formalnego testu tolerancji posiłku mieszanego (MMTT). Średni nadir stężenia glukozy w osoczu wzrósł o 21% (p=0,001) i 26% (p=0,0002) po podaniu aweksytydu odpowiednio w dawce 30 mg dwa razy na dobę i 60 mg raz na dobę w porównaniu z placebo.
  • W badaniu Faza 2b, 28-dniowe, otwarte badanie inicjowane przez badacza, badanie krzyżowe (N=16), 90 mg raz na dobę i 45 mg dwa razy dawkowanie aveksytydu osiągnęło swój główny punkt końcowy i znacznie zmniejszyło częstość występowania hipoglikemii u uczestników po operacji RYGB i innych operacjach górnego odcinka przewodu pokarmowego. Uczestnicy badania fazy 2b, otrzymujący 90 mg aweksytydu raz na dobę – dawkę, którą Amylyx planuje ocenić w badaniu LUCIDITY – zaobserwowali statystycznie istotne zmniejszenie o 53% przypadków hipoglikemii na poziomie 2 (p=0,004) i statystycznie istotne zmniejszenie o 66% na poziomie 3 zdarzenia hipoglikemii (p=0,0003).

    • Aweksytyd był ogólnie dobrze tolerowany, a bezpieczeństwo stosowania było korzystne profil powtórzony w badaniach klinicznych.

    O avexitide

    Avexitide to badany, pierwszy w swojej klasie antagonista receptora peptydu glukagonopodobnego 1 (GLP-1), oceniany w pięciu badaniach klinicznych w leczeniu hipoglikemii pobariatrycznej (PBH), a także w leczeniu wrodzonego hiperinsulinizmu (HI). Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała aveksytydowi oznaczenie leku jako terapii przełomowej w obu wskazaniach, oznaczenie rzadkiej choroby pediatrycznej w przypadku wrodzonego HI oraz oznaczenie leku sierocego w leczeniu hipoglikemii hiperinsulinemicznej (co obejmuje PBH i wrodzony HI). Aweksytyd ma za zadanie wiązać się z receptorem GLP-1 na komórkach beta wysp trzustkowych i hamować działanie GLP-1, łagodząc hipoglikemię poprzez zmniejszenie wydzielania insuliny i stabilizację poziomu glukozy we krwi. W PBH nadmierny poziom GLP-1 może prowadzić do nadmiernego wydzielania insuliny i w konsekwencji wyniszczających epizodów hipoglikemii. W dwóch badaniach fazy 2 PBH, aveksytid wykazał wysoce statystycznie istotne zmniejszenie częstości występowania hipoglikemii. Zdarzenia te mogą prowadzić do objawów autonomicznych i neuroglikopenicznych, które mogą mieć niszczycielski wpływ na codzienne życie.

    Informacje o hipoglikemii pobariatrycznej (PBH)

    Objawowa hipoglikemia pobariatryczna (PBH) to stan, który dotyka około 8% osób, które przeszły operację bariatryczną, czyli Uważa się, że u około 160 000 osób w USA PBH jest spowodowane nadmierną odpowiedzią na peptyd glukagonopodobny-1 (GLP-1), prowadzącą do hipoglikemia i pogorszenie jakości życia. PBH może powodować wyniszczające epizody hipoglikemii związane z niedostatecznym dostarczaniem glukozy do mózgu, zwane neuroglikopenią. Objawy kliniczne mogą obejmować zaburzenia funkcji poznawczych, utratę przytomności i drgawki. PBH wiąże się również z wysokim stopniem niepełnosprawności, który może skutkować poważnymi zakłóceniami w niezależnym życiu. Nie ma zatwierdzonych terapii PBH.

    O firmie Amylyx Pharmaceuticals

    Amylyx angażuje się w odkrywanie i rozwój nowych możliwości leczenia dla społeczności o wysokim stopniu niezaspokojonych potrzeb, w tym osób cierpiących na poważne i śmiertelne choroby neurodegeneracyjne i hormonalne warunki. Od chwili powstania firmą Amylyx kieruje się nauka, która stara się odpowiadać na pytania bez odpowiedzi, utrzymując społeczności w centrum wszystkich decyzji. Siedziba Amylyx znajduje się w Cambridge w stanie Massachusetts. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź amylyx.com i śledź nas na LinkedIn i X. Inwestorów zapraszamy na stronę inwestorów.amylyx.com.

    Stwierdzenia dotyczące przyszłości

    Stwierdzenia zawarte w niniejszym komunikacie prasowym i powiązane komentarze z naszej telekonferencji dotyczącej wyników, dotyczące kwestii niebędących faktami historycznymi, w rozumieniu w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r., ze zmianami. Ponieważ takie stwierdzenia są obarczone ryzykiem i niepewnością, rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od tych wyrażonych lub sugerowanych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Takie stwierdzenia obejmują między innymi potencjał aweksytydu w leczeniu PBH; oczekiwania dotyczące terminu rozpoczęcia badania fazy 3 dotyczącego aweksytydu w PBH oraz terminu uzyskania wyników badania; oraz oczekiwania dotyczące potencjału wyników badania fazy 3, które mogłyby uzasadnić zatwierdzenie aweksytydu; oczekiwania Spółki dotyczące wyników finansowych; oraz oczekiwania dotyczące wybiegu gotówki i długoterminowej strategii Spółki. Wszelkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie prasowym oraz powiązane komentarze przedstawione podczas telekonferencji dotyczącej wyników Spółki opierają się na bieżących oczekiwaniach kierownictwa co do przyszłych wydarzeń i są obarczone szeregiem ryzyk i niepewności, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się znacząco i niekorzystnie różnić od tych ustalonych zawartych w takich stwierdzeniach wybiegających w przyszłość lub przez nie sugerowanych. Ryzyka, które przyczyniają się do niepewnego charakteru stwierdzeń dotyczących przyszłości, obejmują: powodzenie, koszt i harmonogram działań związanych z rozwojem programu Amylyx; zdolność Amylyx do realizacji swoich planów rozwoju regulacyjnego i oczekiwań dotyczących harmonogramu wyników wynikających z planowanych ogłoszeń dotyczących danych i rozpoczęcia badań klinicznych; ryzyko, że wyniki na wczesnym etapie mogą nie odzwierciedlać wyników na późniejszym etapie; Zdolność Amylyx do finansowania działalności oraz wpływ, jaki globalna niepewność makroekonomiczna, niestabilność geopolityczna i zdarzenia związane ze zdrowiem publicznym będą miały na działalność Amylyx, a także ryzyko i niepewność określone w Amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd Amylyx (SEC) zgłoszenia, w tym raport roczny Amylyx na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2023 r. oraz późniejsze zgłoszenia do SEC. Wszystkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie prasowym oraz powiązane komentarze zawarte w naszej telekonferencji dotyczącej wyników finansowych są aktualne wyłącznie na dzień, w którym zostały wydane. Amylyx nie zobowiązuje się do aktualizowania takich stwierdzeń w celu odzwierciedlenia zdarzeń lub okoliczności, które wystąpiły po dacie ich złożenia.

    Źródło: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

    Wysłano : 2024-12-05 12:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe