Amylyx Pharmaceuticals anuncia projeto de ensaio LUCIDITY de fase 3 para antagonista do receptor de GLP-1 (Avexitide) em hipoglicemia pós-bariátrica

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CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE) 04 de dezembro de 2024 -- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AMLX) (“Amylyx” ou a “Empresa”) anunciou hoje o design de seu principal produto clínico LUCIDITY de Fase 3 ensaio para avexitide, um antagonista experimental do receptor do peptídeo-1 semelhante ao glucagon (GLP-1) de primeira classe, para o tratamento da hipoglicemia pós-bariátrica (HBP). LUCIDITY foi projetado para avaliar o resultado primário acordado pela FDA de redução de eventos de hipoglicemia e ter critérios de inclusão e exclusão semelhantes aos ensaios anteriores de Fase 2 de avexitide em PBH. A Amylyx espera que o primeiro participante do estudo receba a dose no primeiro trimestre de 2025, seguido pela conclusão esperada do recrutamento em 2025, e antecipa os dados principais em 2026.

“Estamos entusiasmados em avançar a avexitide para uma fase 3, marcando um passo fundamental para levar esta terapia experimental às pessoas que vivem com PBH”, disseram Joshua Cohen e Justin Klee, co-CEOs da Amylyx. “Os dados consistentes de cinco ensaios clínicos de avexitide em PBH sublinham o potencial do avexitide para ser a primeira terapia aprovada para pessoas que vivem com PBH.”

LUCIDITY será um ensaio clínico de Fase 3 multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo que avaliará a eficácia e segurança da avexitide em participantes com HBP após cirurgia de bypass gástrico em Y-de-Roux (RYGB). O ensaio de Fase 3 será conduzido em aproximadamente 20 locais nos EUA. Aproximadamente 75 participantes serão randomizados 3:2 para receber 90 mg de avexitide por via subcutânea uma vez ao dia ou placebo. O ensaio incluirá um período inicial de três semanas e um período de tratamento duplo-cego de 16 semanas. Os participantes que completarem o período duplo-cego do estudo planejado serão elegíveis para entrar em um período de extensão aberto (OLE) com duração de 32 semanas. O objetivo primário de eficácia do LUCIDITY avaliará a redução no composto de eventos de hipoglicemia de nível 2 e nível 3 até a semana 16. A segurança e a tolerabilidade também serão avaliadas.

“Acredita-se que o PBH resulta de um GLP excessivo -1 resposta que leva a eventos de hipoglicemia persistentes, recorrentes e debilitantes que afetam profundamente a qualidade de vida de alguém. Avexitide foi projetado para se ligar ao receptor de GLP-1 e inibir os efeitos do excesso de GLP-1 no PBH, mitigando a hipoglicemia ao diminuir a secreção de insulina e estabilizar os níveis de glicose no sangue. Estamos entusiasmados em avaliar o avexitide, que possui designações de terapia inovadora e medicamento órfão da FDA, no ensaio LUCIDITY de fase 3, após dois estudos clínicos de fase 2 que demonstraram dados clínicos convincentes que apoiam a capacidade do avexitide de reduzir significativamente as taxas de eventos de hipoglicemia”, disse Camille. L. Bedrosian, MD, Diretor Médico da Amylyx. “Nosso objetivo na Fase 3 é alinhar o desenho do ensaio o mais próximo possível dos estudos anteriores. É importante ressaltar que acreditamos que o LUCIDITY tem boa capacidade para detectar o efeito de um tratamento. Esperamos continuar a colaborar com os investigadores do estudo e com a comunidade PBH enquanto procuramos iniciar o LUCIDEZ e avançar a avexitide através do processo de desenvolvimento clínico.”

LUCIDITY foi baseado em dados de cinco ensaios clínicos de avexitide em pessoas com HBP, mostrando efeitos consistentes e dependentes da dose em todos os estudos. Os cinco ensaios clínicos incluem um ensaio de Fase 1, um ensaio de dose única ascendente, um ensaio de dose múltipla ascendente e dois ensaios de Fase 2:

  • Na Fase 2 (PREVENT) , ensaio cruzado randomizado e controlado por placebo de 28 dias (N = 18), os resultados mostraram uma redução significativa nas taxas de eventos de hipoglicemia de nível 2 e 3 em participantes com PBH após cirurgia RYGB após tratamento com 30 mg duas vezes ao dia e 60 mg uma vez ao dia de avexitide em comparação com placebo. O objetivo primário do PREVENT foi alcançado com significância estatística, mostrando que ambos os regimes de dosagem de avexitide melhoraram o nível mais baixo de glicose (nadir) após uma refeição, conforme medido durante o teste formal de tolerância a refeições mistas (MMTT). O nadir médio da glicose plasmática aumentou 21% (p=0,001) e 26% (p=0,0002) após administração de avexitide 30 mg duas vezes ao dia e 60 mg uma vez ao dia, respectivamente, em comparação com placebo.
  • No Ensaio cruzado de fase 2b, de 28 dias, aberto, iniciado pelo investigador (N = 16), 90 mg uma vez ao dia e 45 mg duas vezes ao dia de avexitide atingiu seu objetivo primário e reduziu significativamente as taxas de eventos de hipoglicemia em participantes após cirurgia BGYR e outras cirurgias gastrointestinais superiores. Os participantes do estudo de Fase 2b que receberam 90 mg uma vez ao dia de avexitide, a dose que a Amylyx planeja avaliar no LUCIDEZ, observaram uma redução estatisticamente significativa de 53% nos eventos de hipoglicemia de nível 2 (p = 0,004) e uma redução estatisticamente significativa de 66% no nível 3. eventos de hipoglicemia (p=0,0003).

    • Avexitide foi geralmente bem tolerado, com um perfil de segurança favorável replicado nos ensaios clínicos.

    Sobre Avexitide

    Avexitide é um antagonista experimental do receptor do peptídeo 1 semelhante ao glucagon (GLP-1) de primeira classe que foi avaliado em cinco ensaios clínicos para hipoglicemia pós-bariátrica (HBP) e também foi estudado no hiperinsulinismo congênito (HI). A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação de terapia inovadora avexitide para ambas as indicações, designação de doença pediátrica rara em HI congênita e designação de medicamento órfão para o tratamento de hipoglicemia hiperinsulinêmica (que inclui PBH e HI congênita). Avexitide foi projetado para se ligar ao receptor GLP-1 nas células beta das ilhotas pancreáticas e inibir o efeito do GLP-1 para mitigar a hipoglicemia, diminuindo a secreção de insulina e estabilizando os níveis de glicose no sangue. Na PBH, o excesso de GLP-1 pode levar à hipersecreção de insulina e subsequentes eventos de hipoglicemia debilitantes. Em dois ensaios de Fase 2 de PBH, o avexitide demonstrou reduções altamente estatisticamente significativas nos eventos de hipoglicemia. Esses eventos podem levar a sintomas autonômicos e neuroglicopênicos que podem ter um impacto devastador na vida diária.

    Sobre a hipoglicemia pós-bariátrica (HBP)

    A hipoglicemia pós-bariátrica sintomática (HBP) é uma condição que afeta aproximadamente 8% das pessoas que foram submetidas à cirurgia bariátrica, ou aproximadamente 160.000 pessoas, nos EUA, acredita-se que o PBH seja causado por uma resposta excessiva do peptídeo-1 semelhante ao glucagon (GLP-1), levando à hipoglicemia e qualidade de vida prejudicada. O PBH pode causar eventos de hipoglicemia debilitantes associados ao fornecimento inadequado de glicose ao cérebro, conhecido como neuroglicopenia. As manifestações clínicas podem incluir comprometimento da cognição, perda de consciência e convulsões. A PBH também está associada a um elevado grau de incapacidade que pode resultar em grandes perturbações na vida independente. Não há terapias aprovadas para PBH.

    Sobre a Amylyx Pharmaceuticals

    A Amylyx está comprometida com a descoberta e o desenvolvimento de novas opções de tratamento para comunidades com grandes necessidades não atendidas, incluindo pessoas que vivem com doenças neurodegenerativas graves e fatais e doenças endócrinas. condições. Desde a sua fundação, a Amylyx tem sido guiada pela ciência para responder a questões não respondidas, mantendo as comunidades no centro de todas as decisões. A Amylyx está sediada em Cambridge, Massachusetts. Para obter mais informações, visite amylyx.com e siga-nos no LinkedIn e no X. Para investidores, visite investidores.amylyx.com.

    Declarações Prospectivas

    As declarações contidas neste comunicado à imprensa e comentários relacionados em nossa teleconferência de resultados sobre assuntos que não são fatos históricos são “declarações prospectivas” dentro o significado da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995, conforme alterada. Como tais declarações estão sujeitas a riscos e incertezas, os resultados reais podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos nessas declarações prospectivas. Tais declarações incluem, mas não estão limitadas a, o potencial da avexitide como tratamento para PBH; expectativas em relação ao momento do início de um ensaio de Fase 3 de avexitide em PBH e ao momento dos resultados do ensaio; e expectativas em relação ao potencial dos resultados de um ensaio de Fase 3 para apoiar a aprovação do avexitide; as expectativas da Companhia em relação ao seu desempenho financeiro; e expectativas em relação à trajetória de caixa e à estratégia de longo prazo da Companhia. Quaisquer declarações prospectivas neste comunicado à imprensa e comentários relacionados na teleconferência de resultados da Empresa são baseados nas expectativas atuais da administração sobre eventos futuros e estão sujeitos a uma série de riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente e adversamente diferentes daqueles definidos. expressas ou implícitas em tais declarações prospectivas. Os riscos que contribuem para a natureza incerta das declarações prospectivas incluem: o sucesso, o custo e o momento das atividades de desenvolvimento do programa da Amylyx; A capacidade da Amylyx de executar seus planos de desenvolvimento regulatório e expectativas em relação ao momento dos resultados de seus anúncios de dados planejados e início de estudos clínicos; o risco de que os resultados da fase inicial possam não refletir os resultados da fase posterior; A capacidade da Amylyx de financiar operações e o impacto que a incerteza macroeconômica global, a instabilidade geopolítica e os eventos de saúde pública terão nas operações da Amylyx, bem como os riscos e incertezas estabelecidos na Comissão de Valores Mobiliários dos Estados Unidos (SEC) da Amylyx registros, incluindo o Relatório Anual da Amylyx no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2023, e registros subsequentes junto à SEC. Todas as declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa e comentários relacionados em nossa teleconferência de resultados são válidos apenas na data em que foram feitas. A Amylyx não assume nenhuma obrigação de atualizar tais declarações para refletir eventos que ocorram ou circunstâncias que existam após a data em que foram feitas.

    Fonte: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

    Postou : 2024-12-05 12:00

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