Amylyx Pharmaceuticals anunță proiectul pivot al studiului LUCIDITY de fază 3 pentru antagonistul receptorilor GLP-1 (Avexitide) în hipoglicemia post-bariatrică

Urmăriți Drugslib pe

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE) 04 decembrie 2024 -- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AMLX) („Amylyx” sau „Compania”) a anunțat astăzi proiectarea clinicii esențiale LUCIDITY de fază 3 studiu pentru avexitidă, o peptidă experimentală, de primă clasă, asemănătoare glucagonului-1 antagonist al receptorului (GLP-1), pentru tratamentul hipoglicemiei postbariatrice (PBH). LUCIDITY este conceput pentru a evalua rezultatul primar convenit de FDA de reducere a evenimentelor de hipoglicemie și pentru a avea criterii de includere și excludere similare cu studiile anterioare de fază 2 cu averxitidă în PBH. Amylyx se așteaptă ca primul participant la studiu să fie administrat în primul trimestru al anului 2025, urmat de finalizarea preconizată a recrutării în 2025 și anticipează datele de top în 2026.

„Suntem încântați să avansăm avexitide într-o fază. 3, marcând un pas esențial către aducerea acestei terapii investigaționale persoanelor care trăiesc cu PBH”, a spus Joshua Cohen. și Justin Klee, Co-CEO ai Amylyx. „Datele consecvente din cinci studii clinice cu avexitide în PBH subliniază potențialul averxitidei de a fi primul tratament aprobat pentru persoanele care trăiesc cu PBH.”

LUCIDITY va fi un studiu clinic de fază 3 multicentric, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, care va evalua eficacitatea și siguranța avexitidei la participanții cu PBH după operația de bypass gastric Roux-en-Y (RYGB). Studiul de fază 3 se va desfășura în aproximativ 20 de locații din SUA. Aproximativ 75 de participanți vor fi randomizați 3:2 pentru a primi fie 90 mg de avexitidă subcutanat o dată pe zi, fie placebo. Studiul va include o perioadă de trei săptămâni și o perioadă de tratament dublu-orb de 16 săptămâni. Participanții care finalizează perioada dublu-orb a studiului planificat vor fi eligibili să intre într-o perioadă de extensie deschisă (OLE) cu o durată de 32 de săptămâni. Obiectivul principal de eficacitate al LUCIDITY va evalua reducerea compoziției evenimentelor de hipoglicemie de Nivelul 2 și Nivelul 3 până în Săptămâna 16. Siguranța și tolerabilitatea vor fi, de asemenea, evaluate.

„Se crede că PBH este rezultatul unui GLP excesiv. -1 răspuns care duce la evenimente de hipoglicemie persistente, recurente și debilitante care afectează profund calitatea vieții cuiva. Avexitide este conceput să se lege de receptorul GLP-1 și să inhibe efectele excesului de GLP-1 în PBH, atenuând hipoglicemia prin scăderea secreției de insulină și stabilizarea nivelului de glucoză din sânge. Suntem încântați să evaluăm avexitida, care are denumiri FDA de terapie inovatoare și de medicamente orfane, în studiul LUCIDITY de fază 3, în urma a două studii clinice de fază 2 care au demonstrat date clinice convingătoare care susțin capacitatea avexitidei de a reduce semnificativ ratele evenimentelor de hipoglicemie”, a spus Camille. L. Bedrosian, MD, director medical al Amylyx. „Obiectivul nostru în faza 3 este de a alinia designul studiului cât mai strâns posibil cu studiile anterioare. Important, credem că LUCIDITY este bine alimentat pentru a detecta efectul unui tratament. Așteptăm cu nerăbdare să continuăm să colaborăm cu anchetatorii studiului și cu comunitatea PBH, în timp ce căutăm să inițiem LUCIDITY și să avansăm avexitide prin procesul de dezvoltare clinică.”

LUCIDITY a fost informat de datele din cinci studii clinice cu avexitidă la persoane cu PBH, care au arătat efecte consecvente, dependente de doză, în cadrul studiilor. Cele cinci studii clinice includ un studiu de fază 1, un studiu cu doză unică crescătoare, un studiu cu doze crescătoare multiple și două studii de fază 2:

  • În faza 2 (PREVENT) , 28 de zile, randomizat, controlat cu placebo crossover (N=18), rezultatele au arătat o reducere semnificativă a ratelor de hipoglicemie de nivel 2 și 3 evenimente la participanții cu PBH după intervenția chirurgicală RYGB după tratament cu 30 mg de două ori pe zi și 60 mg o dată pe zi de avexitidă, comparativ cu placebo. Obiectivul principal al PREVENT a fost atins cu semnificație statistică, arătând că ambele regimuri de dozare cu avexitidă au îmbunătățit cel mai scăzut nivel de glucoză (nadir) după o masă, măsurat în timpul testului formal de toleranță la mese mixte (MMTT). Nadirul mediu al glucozei plasmatice a crescut cu 21% (p=0,001) și 26% (p=0,0002) după administrarea de 30 mg de avexitidă de două ori pe zi, respectiv 60 mg o dată pe zi, comparativ cu placebo.
  • Faza 2b, 28 de zile, deschis, inițiat de investigator, studiu încrucișat (N=16), 90 mg o dată pe zi și 45 mg de două ori pe zi de avexitidă și-au atins obiectivul principal și au redus semnificativ ratele de evenimente de hipoglicemie la participanții după intervenția chirurgicală RYGB și alte intervenții chirurgicale la nivelul tractului gastro-intestinal superior. Participanții la studiul de fază 2b care au primit 90 mg o dată pe zi de avexitidă, doza pe care Amylyx intenționează să o evalueze în LUCIDITY, au observat o reducere semnificativă statistic cu 53% a evenimentelor de hipoglicemie de nivelul 2 (p=0,004) și o reducere semnificativă statistic cu 66% la nivelul 3. evenimente de hipoglicemie (p=0,0003).

    • Avexitida a fost în general bine tolerată, cu un profil de siguranță favorabil replicat în studiile clinice.

    Despre Avexitide

    Avexitide este un antagonist al receptorului peptidei 1 asemănătoare glucagonului (GLP-1) de primă investigație, care a fost evaluat în cinci studii clinice pentru hipoglicemia postbariatrică (PBH) și a fost studiată și în hiperinsulinismul congenital (HI). U.S. Food and Drug Administration (FDA) a acordat Avexitide Breakthrough Therapy Design pentru ambele indicații, Rare Pediatric Disease Designation în HI congenitală și Orphan Drug Denumirea pentru tratamentul hipoglicemiei hiperinsulinemice (care include PBH și HI congenital). Avexitide este conceput pentru a se lega de receptorul GLP-1 de pe celulele beta insulelor pancreatice și pentru a inhiba efectul GLP-1 de a atenua hipoglicemia prin scăderea secreției de insulină și stabilizarea nivelului de glucoză din sânge. În PBH, GLP-1 excesiv poate duce la hipersecreția de insulină și evenimente de hipoglicemie debilitante ulterioare. În două studii de fază 2 PBH, avexitida a demonstrat reduceri foarte semnificative statistic ale evenimentelor de hipoglicemie. Aceste evenimente pot duce la simptome autonome și neuroglicopenice care pot avea un impact devastator asupra vieții de zi cu zi.

    Despre hipoglicemia post-bariatrică (PBH)

    Hipoglicemia post-bariatrică (PBH) simptomatică este o afecțiune care afectează aproximativ 8% dintre persoanele care au suferit o intervenție chirurgicală bariatrică sau aproximativ 160.000 de oameni, în S.U.A., se crede că PBH este cauzată de un răspuns excesiv al peptidei asemănătoare glucagonului-1 (GLP-1) care duce la hipoglicemie și scăderea calității vieții. PBH poate provoca evenimente de hipoglicemie debilitante asociate cu aportul inadecvat de glucoză a creierului, cunoscut sub numele de neuroglicopenie. Manifestările clinice pot include tulburări cognitive, pierderea conștienței și convulsii. PBH este, de asemenea, asociat cu un grad ridicat de dizabilitate care poate duce la perturbări majore ale vieții independente. Nu există terapii aprobate pentru PBH.

    Despre Amylyx Pharmaceuticals

    Amylyx este dedicat descoperirii și dezvoltării de noi opțiuni de tratament pentru comunitățile cu nevoi mari nesatisfăcute, inclusiv persoanele care trăiesc cu boli neurodegenerative grave și fatale și endocrine conditii. De la înființare, Amylyx a fost ghidată de știință pentru a răspunde întrebărilor fără răspuns, păstrând comunitățile în centrul și centrul tuturor deciziilor. Amylyx are sediul în Cambridge, Massachusetts. Pentru mai multe informații, vizitați amylyx.com și urmăriți-ne pe LinkedIn și X. Pentru investitori, vă rugăm să vizitați investors.amylyx.com.

    Declarațiile prospective

    Declarațiile conținute în acest comunicat de presă și comentariile aferente din teleconferința noastră privind veniturile cu privire la aspecte care nu sunt fapte istorice sunt „declarații prospective” în cadrul sensul Actului de reformă a litigiilor în materie de valori mobiliare private din 1995, astfel cum a fost modificat. Deoarece astfel de declarații sunt supuse riscurilor și incertitudinilor, rezultatele reale pot diferi semnificativ de cele exprimate sau implicite de astfel de declarații prospective. Astfel de afirmații includ, dar nu se limitează la, potențialul de avexitidă ca tratament pentru PBH; așteptări cu privire la momentul inițierii unui studiu de fază 3 cu avexitidă în PBH și momentul în care rezultatele testului; și așteptări cu privire la potențialul rezultatelor unui studiu de fază 3 pentru a sprijini aprobarea avexitidei; așteptările Societății cu privire la performanța sa financiară; și așteptări cu privire la pista de numerar a Companiei și strategia pe termen mai lung. Orice declarații prospective din acest comunicat de presă și comentariile aferente din conferința telefonică a companiei privind veniturile se bazează pe așteptările actuale ale conducerii cu privire la evenimente viitoare și sunt supuse unui număr de riscuri și incertitudini care ar putea face ca rezultatele reale să difere semnificativ și negativ de cele stabilite. prezentate în sau implicite de astfel de declarații prospective. Riscurile care contribuie la natura incertă a declarațiilor prospective includ: succesul, costul și calendarul activităților de dezvoltare a programului Amylyx; Capacitatea lui Amylyx de a-și executa planurile de dezvoltare a reglementărilor și așteptările cu privire la momentul obținerii rezultatelor din anunțurile planificate privind datele și inițierea studiilor clinice; riscul ca rezultatele în faza incipientă să nu reflecte rezultatele în faza ulterioară; Capacitatea lui Amylyx de a finanța operațiunile și impactul pe care incertitudinea macroeconomică globală, instabilitatea geopolitică și evenimentele de sănătate publică îl vor avea asupra operațiunilor lui Amylyx, precum și riscurile și incertitudinile stabilite în Comisia pentru Valori Mobiliare și Burse din Statele Unite (SEC) a Amylyx. depuneri, inclusiv Raportul anual al Amylyx pe formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2023 și depuneri ulterioare la SEC. Toate declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă și comentariile aferente din teleconferința noastră privind veniturile vorbesc numai de la data la care au fost făcute. Amylyx nu își asumă nicio obligație de a actualiza astfel de declarații pentru a reflecta evenimente care au loc sau circumstanțe care există după data la care au fost făcute.

    Sursa: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

    Postat : 2024-12-05 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare