Amylyx Pharmaceuticals объявляет о разработке ключевого проекта исследования LUCIDITY фазы 3 для антагониста рецептора GLP-1 (авекситида) при постбариатрической гипогликемии

Следите за Drugslib на

КЕМБРИДЖ, Массачусетс – (BUSINESS WIRE) 4 декабря 2024 г. – Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AMLX) («Amylyx» или «Компания») сегодня объявила о разработке своего ключевого клинического препарата LUCIDITY фазы 3. исследование авекситида, первого в своем классе глюкагоноподобного пептида-1 (GLP-1) антагонист рецепторов для лечения постбариатрической гипогликемии (ПБГ). LUCIDITY разработан для оценки согласованного FDA основного результата в виде снижения частоты случаев гипогликемии и имеет критерии включения и исключения, аналогичные предыдущим исследованиям фазы 2 авекситида при ПБГ. Amylyx ожидает, что первый участник исследования получит дозу в первом квартале 2025 года, после чего ожидается завершение набора в 2025 году, и ожидает, что основные данные будут получены в 2026 году.

«Мы рады переходу авекситида в фазу 3, что станет решающим шагом на пути к предоставлению этой экспериментальной терапии людям, живущим с ПБГ», — заявили Джошуа Коэн и Джастин Кли, со-генеральные директора компании. Амиликс. «Последовательные данные пяти клинических исследований авекситида при ПБГ подчеркивают потенциал авекситида как первого метода лечения, одобренного для людей, живущих с ПБГ».

LUCIDITY — это многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование фазы 3, оценивающее эффективность и безопасность авекситида у участников с ПБГ после операции по обходному желудочному анастомозу по Ру (RYGB). Исследование фазы 3 будет проводиться примерно в 20 центрах в США. Примерно 75 участников будут рандомизированы 3:2 для получения либо 90 мг авекситида подкожно один раз в день, либо плацебо. Исследование будет включать трехнедельный вводный период и 16-недельный период двойного слепого лечения. Участники, завершившие двойной слепой период запланированного исследования, будут иметь право на участие в открытом продленном периоде (OLE) продолжительностью 32 недели. Основной целью эффективности LUCIDITY будет оценка снижения совокупности случаев гипогликемии уровня 2 и уровня 3 в течение 16 недели. Также будут оцениваться безопасность и переносимость.

Считается, что ПБГ возникает в результате чрезмерного уровня GLP. -1 реакция, приводящая к постоянным, повторяющимся и изнурительным эпизодам гипогликемии, которые серьезно сказываются на качестве жизни человека. Авекситид предназначен для связывания с рецептором ГПП-1 и ингибирования эффектов избыточного ГПП-1 при ПБГ, смягчения гипогликемии за счет снижения секреции инсулина и стабилизации уровня глюкозы в крови. Мы рады оценить авекситид, который имеет статус «прорывной терапии» FDA и статус орфанного препарата, в исследовании фазы 3 LUCIDITY после двух клинических исследований фазы 2, которые продемонстрировали убедительные клинические данные, подтверждающие способность авекситида значительно снижать частоту случаев гипогликемии», — сказала Камилла. Л. Бедросян, доктор медицинских наук, главный медицинский директор компании Amylyx. «Наша цель на этапе 3 — максимально приблизить дизайн исследования к предыдущим исследованиям. Важно отметить, что мы считаем, что LUCIDITY обладает достаточными возможностями для обнаружения эффекта лечения. Мы с нетерпением ждем продолжения сотрудничества с исследователями и сообществом ПБГ, поскольку мы стремимся инициировать LUCIDITY и продвигать авекситид в процессе клинической разработки».

LUCIDITY основывалась на данных пяти клинических исследований авекситида у людей с ПБГ, показавших последовательные дозозависимые эффекты во всех исследованиях. Пять клинических исследований включают исследование фазы 1, исследование с однократной возрастающей дозой, исследование с несколькими возрастающими дозами и два исследования фазы 2:

  • В фазе 2 (PREVENT) , 28-дневное рандомизированное плацебо-контролируемое перекрестное исследование (N = 18), результаты показали значительное снижение частоты случаев гипогликемии 2 и 3 уровня у участников с ПБГ после операции RYGB после лечения 30 мг авекситида два раза в день и 60 мг один раз в день по сравнению с плацебо. Первичная конечная точка исследования PREVENT была достигнута со статистической значимостью, показав, что оба режима дозирования авекситида улучшали самый низкий уровень глюкозы (надир) после еды, измеренный в ходе формального теста на толерантность к смешанной пище (MMTT). Средний надир уровня глюкозы в плазме увеличился на 21% (p=0,001) и 26% (p=0,0002) после приема авекситида в дозе 30 мг два раза в день и 60 мг один раз в день соответственно по сравнению с плацебо.
  • В исследовании Фаза 2b, 28-дневное открытое перекрестное исследование по инициативе исследователя (N=16), 90 мг один раз в день и 45 Авекситид в дозе мг два раза в день достиг основной конечной точки и значительно снизил частоту случаев гипогликемии у участников после операции RYGB и других операций на верхних отделах желудочно-кишечного тракта. Участники исследования фазы 2b, получавшие 90 мг авекситида один раз в день (дозу, которую Amylyx планирует оценить в LUCIDITY), наблюдали статистически значимое 53%-ное снижение случаев гипогликемии 2-го уровня (p=0,004) и статистически значимое 66%-ное снижение уровня 3. случаи гипогликемии (p=0,0003).

    • Авекситид в целом хорошо переносился, с благоприятный профиль безопасности, подтвержденный в ходе клинических исследований.

    Об авекситиде

    Авекситид — это экспериментальный первый в своем классе антагонист рецептора глюкагоноподобного пептида-1 (GLP-1), который прошел оценку в пяти клинических исследованиях. для постбариатрической гипогликемии (ПБГ), а также изучался при врожденном гиперинсулинизме (ВИ). Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило авекситиду статус «прорывной терапии» по обоим показаниям: статус редкого педиатрического заболевания при врожденной ГИ и статус орфанного препарата для лечения гиперинсулинемической гипогликемии (включая ПБГ и врожденную ГИ). Авекситид предназначен для связывания с рецептором GLP-1 на бета-клетках островков поджелудочной железы и ингибирования эффекта GLP-1 по смягчению гипогликемии за счет снижения секреции инсулина и стабилизации уровня глюкозы в крови. При ПБГ избыток ГПП-1 может привести к гиперсекреции инсулина и последующим изнурительным гипогликемическим явлениям. В двух исследованиях фазы 2 ПБГ авекситид продемонстрировал весьма статистически значимое снижение частоты случаев гипогликемии. Эти события могут привести к вегетативным и нейрогликопеническим симптомам, которые могут иметь разрушительные последствия для повседневной жизни.

    О постбариатрической гипогликемии (ПБГ)

    Симптоматическая постбариатрическая гипогликемия (ПБГ) – это состояние, которым страдают примерно 8% людей, перенесших бариатрическую операцию, или примерно у 160 000 человек в США считается, что ПБГ вызвана чрезмерным ответом глюкагоноподобного пептида-1 (GLP-1), приводящим к гипогликемия и ухудшение качества жизни. ПБГ может вызывать изнурительные явления гипогликемии, связанные с неадекватным снабжением мозга глюкозой, известные как нейрогликопения. Клинические проявления могут включать нарушение когнитивных функций, потерю сознания и судороги. ПБГ также связана с высокой степенью инвалидности, которая может привести к серьезным нарушениям самостоятельной жизни. Одобренных методов лечения ПБГ не существует.

    О Amylyx Pharmaceuticals

    Amylyx стремится открывать и развивать новые варианты лечения для сообществ с высокими неудовлетворенными потребностями, включая людей, живущих с серьезными и смертельными нейродегенеративными заболеваниями и эндокринными заболеваниями. условия. С момента своего основания Amylyx руководствуется наукой для решения вопросов, оставшихся без ответа, сохраняя сообщество в центре всех решений. Штаб-квартира Amylyx находится в Кембридже, штат Массачусетс. Для получения дополнительной информации посетите сайт amylyx.com и подпишитесь на нас в LinkedIn и X. Для инвесторов посетите сайтinvestors.amylyx.com.

    Заявления прогнозного характера

    Заявления, содержащиеся в настоящем пресс-релизе, и соответствующие комментарии в ходе нашей конференц-связи по вопросам, не являющимся историческими фактами, являются «заявлениями прогнозного характера» в рамках значение Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года с поправками. Поскольку такие заявления сопряжены с рисками и неопределенностями, фактические результаты могут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в таких прогнозных заявлениях. Такие заявления включают, помимо прочего, потенциал авекситида для лечения ПБГ; ожидания относительно сроков начала исследования фазы 3 авекситида при ПБГ и сроков получения результатов исследования; и ожидания относительно возможности результатов исследования фазы 3 поддержать одобрение авекситида; ожидания Компании относительно ее финансовых результатов; а также ожидания относительно роста денежных средств и долгосрочной стратегии Компании. Любые прогнозные заявления в настоящем пресс-релизе и соответствующие комментарии на телеконференции Компании по доходам основаны на текущих ожиданиях руководства в отношении будущих событий и подвержены ряду рисков и неопределенностей, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно и неблагоприятно отличаться от установленных. изложенные или подразумеваемые такими прогнозными заявлениями. Риски, которые способствуют неопределенному характеру прогнозных заявлений, включают: успех, стоимость и сроки деятельности по разработке программы Amylyx; Способность Amylyx реализовать свои планы нормативного развития и ожидания относительно сроков получения результатов от запланированных объявлений данных и начала клинических исследований; риск того, что результаты ранней стадии могут не отражать результаты более поздней стадии; Способность Amylyx финансировать операции и влияние, которое глобальная макроэкономическая неопределенность, геополитическая нестабильность и события в области общественного здравоохранения окажут на деятельность Amylyx, а также риски и неопределенности, изложенные в Комиссии по ценным бумагам и биржам США (SEC) Amylyx. документы, включая годовой отчет Amylyx по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2023 года, а также последующие документы, поданные в SEC. Все прогнозные заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, и соответствующие комментарии в ходе нашей телеконференции по доходам действительны только на дату, когда они были сделаны. Amylyx не берет на себя никаких обязательств по обновлению таких заявлений с целью отражения событий или обстоятельств, существующих после даты, когда они были сделаны.

    Источник: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

    Опубликовано : 2024-12-05 12:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова