Amylyx Pharmaceuticals, Post-Bariatrik Hipoglisemide GLP-1 Reseptör Antagonisti (Avexide) için Önemli Faz 3 LUCIDITY Deneme Tasarımını Duyurdu

Drugslib'i takip edin

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE) 04 Aralık 2024 -- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AMLX) ("Amylyx" veya "Şirket") bugün önemli Faz 3 LUCIDITY kliniğinin tasarımını duyurdu sınıfında birinci sınıf bir glukagon benzeri peptid-1 (GLP-1) reseptör antagonisti olan avexitide için deneme Postbariatrik hipogliseminin (PBH) tedavisi. LUCIDITY, hipoglisemi olaylarında azalmaya ilişkin FDA tarafından kabul edilen birincil sonucu değerlendirmek ve PBH'de aveksititin önceki Faz 2 çalışmalarına benzer dahil etme ve hariç tutma kriterlerine sahip olmak için tasarlanmıştır. Amylyx, çalışmadaki ilk katılımcıya 2025'in ilk çeyreğinde doz uygulanmasını, ardından işe alımın 2025'te tamamlanmasını ve gelir verilerinin 2026'da tamamlanmasını bekliyor.

“Avexitide'i bir Aşamaya ilerletmekten heyecan duyuyoruz. Amylyx'in Eş-CEO'ları Joshua Cohen ve Justin Klee, "Bu araştırma terapisinin PBH ile yaşayan insanlara getirilmesine yönelik önemli bir adıma işaret eden 3. klinik deney" dedi. "PBH'de avexitide ile ilgili beş klinik araştırmadan elde edilen tutarlı veriler, avexitide'in PBH ile yaşayan insanlar için onaylanan ilk tedavi olma potansiyelini vurgulamaktadır."

LUCIDITY, Roux-en-Y gastrik bypass (RYGB) ameliyatını takiben PBH'li katılımcılarda aveksitidin etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir Faz 3 klinik çalışma olacaktır. Faz 3 denemesi ABD'de yaklaşık 20 bölgede gerçekleştirilecek. Yaklaşık 75 katılımcı, günde bir kez deri altından 90 mg aveksit veya plasebo almak üzere 3:2 oranında randomize edilecek. Deneme, üç haftalık bir hazırlık periyodunu ve 16 haftalık bir çift-kör tedavi periyodunu içerecektir. Planlanan çalışmanın çift-kör dönemini tamamlayan katılımcılar, 32 hafta sürecek açık etiketli uzatma (OLE) dönemine girmeye hak kazanacaktır. LUCIDITY'nin birincil etkinlik hedefi, 16. Hafta boyunca Seviye 2 ve Seviye 3 hipoglisemi olaylarının birleşimindeki azalmayı değerlendirecektir. Güvenlik ve tolere edilebilirlik de değerlendirilecektir.

“PBH'nin aşırı GLP'den kaynaklandığına inanılmaktadır. -1 yanıt, kişinin yaşam kalitesine büyük zarar veren kalıcı, tekrarlayan ve zayıflatıcı hipoglisemi olaylarına yol açar. Avexitide, GLP-1 reseptörüne bağlanacak ve PBH'deki aşırı GLP-1'in etkilerini inhibe edecek, insülin sekresyonunu azaltarak ve kan şekeri seviyelerini stabilize ederek hipoglisemiyi hafifletecek şekilde tasarlanmıştır. Camille, "FDA Çığır Açan Tedavi ve Yetim İlaç Tanımlarına sahip olan avexitide'i, avexitide'in hipoglisemi olaylarının oranlarını önemli ölçüde azaltma yeteneğini destekleyen etkileyici klinik verileri gösteren iki Faz 2 klinik çalışmasının ardından Faz 3 LUCIDITY çalışmasında değerlendirmekten heyecan duyuyoruz" dedi. L. Bedrosian, MD, Amylyx'in Baş Tıbbi Görevlisi. "Faz 3'teki hedefimiz, deneme tasarımını önceki çalışmalarla mümkün olduğunca yakın hale getirmektir. Daha da önemlisi, LUCIDITY'nin bir tedavi etkisini tespit etme konusunda oldukça güçlü olduğuna inanıyoruz. LUCIDITY'yi başlatmaya ve avexitide'i klinik geliştirme süreci boyunca ilerletmeye çalışırken, çalışma araştırmacıları ve PBH topluluğuyla işbirliği yapmaya devam etmeyi sabırsızlıkla bekliyoruz."

LUCIDITY, PBH'li kişiler üzerinde yapılan ve çalışmalar arasında tutarlı, doza bağlı etkiler gösteren beş klinik aveksitid çalışmasından elde edilen verilerden elde edilmiştir. Beş klinik deneme; bir Faz 1 denemesini, bir tek artan doz denemesini, bir çoklu artan doz denemesini ve iki Faz 2 denemesini içerir:

  • Faz 2'de (PREVENT) , 28 günlük, randomize, plasebo kontrollü çapraz geçişli çalışmanın (N=18) sonuçları, RYGB ameliyatından sonra PBH'li katılımcılarda 30 mg ile tedaviyi takiben Seviye 2 ve 3 hipoglisemi olaylarının oranlarında anlamlı bir azalma olduğunu gösterdi Plasebo ile karşılaştırıldığında günde iki kez ve günde bir kez 60 mg avexitide. PREVENT'in birincil son noktası istatistiksel anlamlılıkla karşılandı; bu durum, her iki aveksitid dozaj rejiminin, resmi karışık öğün tolerans testi (MMTT) sırasında ölçülen, yemekten sonraki en düşük glikoz seviyesini (nadir) iyileştirdiğini gösterdi. Ortalama plazma glukoz alt düzeyi, günde iki kez 30 mg avexitide ve günde bir kez 60 mg dozunu takiben plaseboya kıyasla sırasıyla %21 (p=0,001) ve %26 (p=0,0002) arttı.
  • Faz 2b, 28 günlük, açık etiketli, araştırmacı tarafından başlatılan, çapraz deneme (N=16), günde bir kez 90 mg ve 45 Günde iki kez mg aveksitid birincil son noktasına ulaştı ve RYGB ameliyatı ve diğer üst gastrointestinal ameliyatları takiben katılımcılarda hipoglisemi olaylarının oranlarını önemli ölçüde azalttı. Amylyx'in LUCIDITY'de değerlendirmeyi planladığı doz olan günde bir kez 90 mg aveksitid alan Faz 2b denemesindeki katılımcılar, Seviye 2 hipoglisemi olaylarında istatistiksel olarak %53'lük bir azalma (p=0,004) ve Seviye 3'te istatistiksel olarak anlamlı %66'lık bir azalma gördüler. hipoglisemi olayları (p=0,0003).

    • Avexide genel olarak iyi tolere edildi ve olumlu bir güvenlik profili vardı. klinik deneylerde tekrarlandı.

    Avexitide Hakkında

    Avexitide, beş klinik çalışmada değerlendirilmiş, araştırma aşamasında olan, sınıfının ilki glukagon benzeri peptid-1 (GLP-1) reseptör antagonistidir post-bariatrik hipoglisemi (PBH) için ve aynı zamanda konjenital hiperinsülinizm (HI) konusunda da incelenmiştir. ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), her iki endikasyon için aveksitide Çığır Açan Tedavi Tanımını, konjenital HI'da Nadir Pediatrik Hastalık Tanımını ve hiperinsülinemik hipogliseminin (PBH ve konjenital HI'yı içerir) tedavisi için Yetim İlaç Tanımını vermiştir. Avexitide, pankreas adacık beta hücreleri üzerindeki GLP-1 reseptörüne bağlanacak ve insülin sekresyonunu azaltarak ve kan şekeri seviyelerini stabilize ederek GLP-1'in hipoglisemiyi hafifletme etkisini inhibe edecek şekilde tasarlanmıştır. PBH'de aşırı GLP-1, insülinin aşırı salgılanmasına ve ardından zayıflatıcı hipoglisemi olaylarına yol açabilir. İki Faz 2 PBH çalışmasında aveksit, hipoglisemi olaylarında istatistiksel olarak oldukça anlamlı azalmalar gösterdi. Bu olaylar, günlük yaşam üzerinde yıkıcı bir etkiye sahip olabilecek otonomik ve nöroglikopenik semptomlara yol açabilir.

    Post-Bariatrik Hipoglisemi (PBH) Hakkında

    Semptomatik post-bariatrik hipoglisemi (PBH), obezite ameliyatı geçiren kişilerin yaklaşık %8'ini etkileyen bir durumdur veya ABD'de yaklaşık 160.000 kişide PBH'nin, hipoglisemiye yol açan aşırı glukagon benzeri peptid-1 (GLP-1) tepkisinden kaynaklandığı düşünülmektedir ve yaşam kalitesinin bozulması. PBH, nöroglikopeni olarak bilinen, beyne yetersiz glikoz sağlanmasıyla ilişkili zayıflatıcı hipoglisemi olaylarına neden olabilir. Klinik belirtiler arasında bilişsel bozukluk, bilinç kaybı ve nöbetler yer alabilir. PBH ayrıca bağımsız yaşamda büyük aksamalara yol açabilecek yüksek derecede engellilikle de ilişkilidir. PBH için onaylanmış bir tedavi yoktur.

    Amylyx Pharmaceuticals Hakkında

    Amylyx, ciddi ve ölümcül nörodejeneratif hastalıklar ve endokrin hastalıklarıyla yaşayan kişiler de dahil olmak üzere karşılanmamış ihtiyaçların yüksek olduğu topluluklar için yeni tedavi seçeneklerinin keşfedilmesine ve geliştirilmesine kendini adamıştır. koşullar. Amylyx, kuruluşundan bu yana cevaplanmamış soruları yanıtlamak ve toplulukları tüm kararların merkezinde ve merkezinde tutmak için bilim tarafından yönlendirilmektedir. Amylyx'in merkezi Cambridge, Massachusetts'tedir. Daha fazla bilgi için amylyx.com adresini ziyaret edin ve bizi LinkedIn ve X'te takip edin. Yatırımcılar için lütfen yatırımcılar.amylyx.com adresini ziyaret edin.

    İleriye Dönük Beyanlar

    Bu basın bülteninde yer alan beyanlar ve kazanç konferansı çağrımızdaki tarihsel gerçekler olmayan konulara ilişkin ilgili yorumlar, "ileriye dönük beyanlardır". 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Kanununun değiştirilmiş şekliyle anlamı. Bu tür beyanlar risklere ve belirsizliklere tabi olduğundan, gerçek sonuçlar bu tür ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Bu tür ifadeler, bunlarla sınırlı olmamak üzere, avexitide'in PBH'ye yönelik bir tedavi olma potansiyelini içerir; PBH'de avexitide ile ilgili Faz 3 denemesinin başlama zamanlamasına ve denemeden elde edilen sonuçların zamanlamasına ilişkin beklentiler; ve avexitide'in onaylanmasını destekleyecek Faz 3 çalışmasının sonuçlarının potansiyeline ilişkin beklentiler; Şirketin finansal performansına ilişkin beklentileri; Şirketin nakit akışına ve uzun vadeli stratejisine ilişkin beklentiler ve beklentiler. Bu basın bültenindeki ileriye dönük ifadeler ve Şirketin kazanç konferansı görüşmesindeki ilgili yorumlar, yönetimin gelecekteki olaylara ilişkin mevcut beklentilerine dayanmaktadır ve fiili sonuçların belirlenenlerden maddi ve olumsuz şekilde farklı olmasına neden olabilecek bir dizi risk ve belirsizliğe tabidir. bu tür ileriye dönük beyanlarda ileri sürülmüş veya ima edilmiştir. İleriye dönük beyanların belirsiz doğasına katkıda bulunan riskler şunları içerir: Amylyx'in program geliştirme faaliyetlerinin başarısı, maliyeti ve zamanlaması; Amylyx'in düzenleyici gelişim planlarını ve planlanan veri duyurularından ve klinik çalışmaların başlatılmasından elde edilen sonuçların zamanlamasına ilişkin beklentilerini uygulama yeteneği; erken aşama sonuçlarının daha sonraki aşama sonuçlarını yansıtmama riski; Amylyx'in operasyonları finanse etme yeteneği ve küresel makroekonomik belirsizliğin, jeopolitik istikrarsızlığın ve halk sağlığı olaylarının Amylyx'in operasyonları üzerindeki etkisinin yanı sıra Amylyx'in Amerika Birleşik Devletleri Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'nda (SEC) belirtilen riskler ve belirsizlikler 31 Aralık 2023'te sona eren yıl için Amylyx'in Form 10-K Yıllık Raporu ve SEC'e yapılan müteakip başvurular dahil olmak üzere başvurular. Bu basın bülteninde yer alan tüm ileriye dönük beyanlar ve kazanç konferansı çağrımızdaki ilgili yorumlar, yalnızca yapıldıkları tarih itibarıyla geçerlidir. Amylyx, bu tür beyanları, yapıldıkları tarihten sonra meydana gelen olayları veya mevcut koşulları yansıtacak şekilde güncelleme yükümlülüğü üstlenmez.

    Kaynak: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

    Gönderildi : 2024-12-05 12:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler