Amylyx Pharmaceuticals оголошує про базову фазу 3 дослідження LUCIDITY для антагоніста рецептора GLP-1 (авекситиду) при постбаріатричній гіпоглікемії

Підпишіться на Drugslib

КЕМБРИДЖ, Массачусетс – (BUSINESS WIRE) 4 грудня 2024 р. – Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AMLX) («Amylyx» або «Компанія») сьогодні оголосила про розробку своєї ключової клінічної фази 3 LUCIDITY. випробування авекситиду, досліджуваного, першого в своєму класі глюкагоноподібного антагоніст рецептора пептиду-1 (GLP-1) для лікування постбаріатричної гіпоглікемії (ПГГ). LUCIDITY призначений для оцінки погодженого FDA основного результату зниження випадків гіпоглікемії та мати аналогічні критерії включення та виключення з попередніми випробуваннями Фази 2 авекситиду при ПБГ. Amylyx очікує, що перший учасник дослідження отримає дозу в першому кварталі 2025 року, після чого очікується завершення набору в 2025 році, і очікує отримання даних у 2026 році.

«Ми раді перевести авекситид у фазу 3 клінічних випробувань, що знаменує собою ключовий крок до впровадження цієї досліджуваної терапії для людей, які живуть з ПБГ», – сказав Джошуа Коен і Джастін Клі, співвиконавчі директори Amylyx. «Послідовні дані п’яти клінічних випробувань авекситиду при ПБГ підкреслюють потенціал авекситиду як першої терапії, схваленої для людей, які живуть з ПБГ».

LUCIDITY буде багатоцентровим, рандомізованим, подвійним сліпим, плацебо-контрольованим клінічним дослідженням фази 3, що оцінюватиме ефективність і безпеку авекситиду в учасників із ПБГ після операції шлункового шунтування Roux-en-Y (RYGB). Дослідження фази 3 проводитиметься приблизно в 20 місцях у США. Приблизно 75 учасників будуть рандомізовані 3:2 для отримання 90 мг авекситиду підшкірно один раз на день або плацебо. Випробування включатиме тритижневий ввідний період і 16-тижневий період подвійного сліпого лікування. Учасники, які пройшли подвійний сліпий період запланованого дослідження, матимуть право на участь у відкритому продовженому періоді (OLE) тривалістю 32 тижні. Основною метою LUCIDITY щодо ефективності буде оцінка зменшення сукупності подій гіпоглікемії 2-го та 3-го рівнів до 16-го тижня. Також буде оцінено безпеку та переносимість.

«Вважається, що PBH є результатом надмірного GLP. -1 відповідь, що призводить до постійних, рецидивуючих і виснажливих явищ гіпоглікемії, які приймають глибоку впливати на якість життя людини. Авекситид призначений для зв’язування з рецептором GLP-1 і пригнічення ефектів надмірної кількості GLP-1 у PBH, пом’якшуючи гіпоглікемію шляхом зменшення секреції інсуліну та стабілізації рівня глюкози в крові. Ми раді оцінити авекситид, який має статус революційної терапії FDA та лікарських засобів-сиріт, у дослідженні фази 3 LUCIDITY після двох клінічних досліджень фази 2, які продемонстрували переконливі клінічні дані, що підтверджують здатність авекситиду значно знижувати частоту випадків гіпоглікемії», — сказала Камілла. Л. Бедросян, доктор медичних наук, головний лікар компанії Amylyx. «Наша мета на етапі 3 полягає в тому, щоб максимально узгодити дизайн випробування з попередніми дослідженнями. Важливо те, що ми вважаємо, що LUCIDITY добре здатний виявити ефект лікування. Ми з нетерпінням чекаємо на продовження співпраці з дослідниками та спільнотою PBH, оскільки ми прагнемо започаткувати LUCIDITY та просувати авекситид у процесі клінічної розробки».

LUCIDITY було засновано на даних п’яти клінічних випробувань авекситиду за участю людей із ПБГ, які показали послідовні, дозозалежні ефекти в усіх дослідженнях. П’ять клінічних випробувань включають випробування фази 1, випробування одноразової зростаючої дози, випробування кількох зростаючих доз і два випробування фази 2:

  • На фазі 2 (ЗАПОБІГАННЯ) , 28-денне, рандомізоване, плацебо-контрольоване перехресне дослідження (N=18), результати показали значне зниження частоти рівнів 2 і 3 випадки гіпоглікемії в учасників з ПБГ після операції RYGB після лікування 30 мг двічі на день і 60 мг один раз на день авекситиду порівняно з плацебо. Первинна кінцева точка PREVENT була досягнута зі статистичною значущістю, показуючи, що обидва режими дозування авекситиду покращили найнижчий рівень глюкози (найнижчий рівень) після їжі, як виміряно під час формального тестування на переносимість змішаної їжі (MMTT). Середній найнижчий рівень глюкози в плазмі підвищився на 21% (p=0,001) і 26% (p=0,0002) після прийому авекситиду в дозі 30 мг двічі на день і 60 мг один раз на день відповідно порівняно з плацебо.
  • У дослідженні Фаза 2b, 28-денне, відкрите, ініційоване дослідником, перехресне дослідження (N=16), 90 мг Авекситид один раз на день і 45 мг двічі на день досягли первинної кінцевої точки та значно знизили частоту випадків гіпоглікемії в учасників після операції RYGB та інших операцій на верхніх відділах шлунково-кишкового тракту. Учасники дослідження Фази 2b, які отримували 90 мг авекситиду один раз на день, дозу, яку Amylyx планує оцінити в LUCIDITY, спостерігали статистично значуще зниження на 53% випадків гіпоглікемії рівня 2 (p=0,004) і статистично значуще зниження на 66% рівня 3 випадки гіпоглікемії (p=0,0003).

    • Авекситид, як правило, добре переносився, зі сприятливим профілем безпеки, повтореним у клінічних випробуваннях.

    Про Авекситид

    Авекситид — досліджуваний перший у своєму класі антагоніст рецептора глюкагоноподібного пептиду-1 (GLP-1), який оцінювався в п’яти клінічних дослідженнях для постбаріатричної гіпоглікемії (ПГГ), а також вивчався при вродженому гіперінсулінізмі (ГІ). Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) надало авекситиду назву «Проривна терапія» для обох показань: «Рідкісні дитячі захворювання» при вродженому ГІ та «Орфанний препарат» для лікування гіперінсулінемічної гіпоглікемії (яка включає ПБГ і вроджену ГІ). Авекситид призначений для зв’язування з рецептором GLP-1 на бета-клітинах острівців підшлункової залози та пригнічення ефекту GLP-1 для пом’якшення гіпоглікемії шляхом зниження секреції інсуліну та стабілізації рівня глюкози в крові. У PBH надмірний GLP-1 може призвести до гіперсекреції інсуліну та наступної виснажливої ​​гіпоглікемії. У двох дослідженнях фази 2 PBH авекситид продемонстрував статистично значуще зниження випадків гіпоглікемії. Ці події можуть призвести до вегетативних і нейроглікопенічних симптомів, які можуть мати руйнівний вплив на повсякденне життя.

    Про постбаріатричну гіпоглікемію (ПГГ)

    Симптоматична постбаріатрична гіпоглікемія (ПГГ) — це стан, який вражає приблизно 8% людей, які перенесли баріатричну хірургію, або приблизно 160 000 людей, у США PBH, як вважають, спричинений надмірним глюкагоноподібним пептид-1 (GLP-1), що призводить до гіпоглікемії та погіршення якості життя. PBH може спричинити виснажливу гіпоглікемію, пов’язану з недостатнім надходженням глюкози в мозок, відому як нейроглікопенія. Клінічні прояви можуть включати порушення пізнання, втрату свідомості та судоми. PBH також пов'язаний з високим ступенем інвалідності, що може призвести до серйозних порушень самостійного життя. Немає схвалених методів лікування ПБГ.

    Про Amylyx Pharmaceuticals. умови. З моменту свого заснування Amylyx керувалася наукою для вирішення питань, на які немає відповіді, залишаючи спільноти в центрі всіх рішень. Штаб-квартира Amylyx знаходиться в Кембриджі, штат Массачусетс. Для отримання додаткової інформації відвідайте amylyx.com і слідкуйте за нами на LinkedIn і X. Для інвесторів відвідайте investors.amylyx.com.

    Прогнозні заяви

    Заяви, що містяться в цьому прес-релізі, і пов’язані коментарі під час телефонної конференції про прибутки щодо питань, які не є історичними фактами, є «прогнозними заявами» в межах значення Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року з поправками. Оскільки такі заяви піддаються ризикам і невизначеності, фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, які виражені або маються на увазі в таких прогнозних заявах. Такі заяви включають, але не обмежуються цим, потенціал авекситиду як лікування ПБГ; очікування щодо часу початку 3-ї фази випробування авекситиду в PBH та часу отримання результатів випробування; та очікування щодо потенційних результатів випробування Фази 3 для підтримки схвалення авекситиду; очікування Компанії щодо її фінансової діяльності; і очікування щодо грошових потоків Компанії та довгострокової стратегії. Будь-які прогнозні заяви в цьому прес-релізі та відповідні коментарі під час телефонної конференції про прибутки Компанії базуються на поточних очікуваннях керівництва щодо майбутніх подій і підпадають під низку ризиків і невизначеностей, які можуть призвести до суттєвих і несприятливих відмінностей фактичних результатів від встановлених викладені в таких прогнозних заявах або випливають із них. Ризики, які сприяють невизначеності прогнозних заяв, включають: успіх, вартість і терміни діяльності з розробки програми Amylyx; здатність Amylyx виконувати свої плани нормативного розвитку та очікування щодо термінів отримання результатів із запланованих оголошень даних та початку клінічних досліджень; ризик того, що результати на ранній стадії можуть не відображати результати на пізнішій стадії; Здатність Amylyx фінансувати операції та вплив глобальної макроекономічної невизначеності, геополітичної нестабільності та подій у сфері охорони здоров’я на діяльність Amylyx, а також ризики та невизначеності, викладені в Комісії з цінних паперів і бірж США (SEC) Amylyx. документи, включаючи річний звіт Amylyx за формою 10-K за рік, що закінчився 31 грудня, 2023 р. та подальші подання документів до SEC. Усі прогнозні заяви, що містяться в цьому прес-релізі, і відповідні коментарі під час нашої телефонної конференції щодо доходів стосуються лише дати, коли вони були зроблені. Amylyx не бере на себе зобов’язань оновлювати такі заяви для відображення подій або обставин, які існують після дати їх створення.

    Джерело: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

    Опубліковано : 2024-12-05 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова