تتلقى Amylyx Pharmaceuticals تعيين مسار FDA للولايات المتحدة الأمريكية لـ AMX0114 لعلاج التصلب الجانبي الضموري

اتبع Drugslib على

Cambridge ، Mass .-- (Business Wire) 03 June ، 2025-Amylyx Pharmaceuticals ، Inc. التصلب الجانبي الضموري (ALS).

"الحصول على تسمية FDA السريعة لـ AMX0114 يعد خطوة مهمة إلى الأمام في مهمتنا لتطوير علاجات محتملة للأشخاص الذين يعيشون مع ALS ، وهو أمر متدرج متدرب بلا هوادة مع خيارات علاجية محدودة ،" "هذا التعيين من إدارة الأغذية والعقاقير يدرك كل من خطورة هذا الاضطراب المدمر والأدلة قبل السريرية المشجعة التي تدعم إمكانات AMX0114 لاستهداف Calpain-2 ، والتي تم العثور عليها كمساهم مهم في التنكس المحوري ، ونحن سائق حرج في وقت مبكر من التقدم. السنة.

تم تصميم تسمية المسار السريع في إدارة الأغذية والعقاقير لتسهيل التطوير والمراجعة المعجزة للعلاجات التي تهدف إلى علاج الظروف الخطيرة التي تهدد الحياة وإظهار القدرة على تلبية الحاجة الطبية غير الملباة. قد يكون العلاج الذي يتلقى تعيينًا سريعًا في المسار مؤهلاً لمزيد من الاجتماعات والاتصالات المتكررة مع إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) ، بالإضافة إلى مراجعة الأولوية إذا استمرت المعايير ذات الصلة.

صمم Amylyx AMX0114 لاستهداف Calpain-2 ، وهو بروتيني مُعد من الكالسيوم. أظهرت الأبحاث التي استعرضها الأقران أن نشاط Calpain-2 المفرط النشاط قد يكون محركًا مهمًا لتطور المرض في ALS وغيرها من الأمراض التنكسية العصبية من خلال تنفيذ تنكس المحاور ، أو الأجزاء العصبية الأنبوبية الطويلة التي تحمل إشارات من الخلايا العصبية إلى العضلات أو الخلايا العصبية الأخرى. في الدراسات قبل السريرية ، أظهر AMX0114 تحسين البقاء على قيد الحياة العصبية وتخفيضات في مستويات الضوء العصبي خارج الخلية (NFL) عبر نماذج أمراض متعددة.

في أبريل 2025 ، أعلنت الشركة أن أول مشارك قد جرع في لومينا ، وهي تجربة سريرية متعددة الجنسيات ، عشوائية ، مزدوجة التعمية ، تسيطر على الدواء الوهمي ، وهمي ، مرحلة تصاعدية متعددة المرحلة الأولى المصممة لتقييم السلامة والنشاط البيولوجي لـ AMX0114 في الأشخاص الذين يعانون من ALS. ستقوم Lumina أيضًا بتقييم المؤشرات الحيوية التي تم بحثها على نطاق واسع ، بما في ذلك التغييرات من خط الأساس في مستويات اتحاد كرة القدم الأميركي. سيتم اختيار ما يقرب من 48 مشاركا 3: 1 لتلقي AMX0114 أو وهمي من قبل الإدارة داخل كل مرة كل أربعة أسابيع ، لمدة تصل إلى أربع جرعات. تتوقع Amylyx بيانات الأتراب المبكرة من Lumina في عام 2025.

حول AMX0114

AMX0114 هو أليغنوكليوتيد مضاد للاستقصاء (ASO) يستهدف Calpain-2 (CAPN2) للعلاج المحتمل لـ ALS. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تسمية AMX0114 المسار السريع لعلاج ALS. في الدراسات قبل السريرية ، أدى العلاج مع AMX0114 إلى انخفاض قوي ، يعتمد على الجرعة ، ودائم في مستويات البروتين CAPN2 و Calpain-2 في نماذج الخلايا ذات الصلة بالأمراض من محور عصبي. وترجم هذا إلى تحسين البقاء العصبي ، بما في ذلك في نموذج من TDP-43 ALS ، وتخفيضات في مستويات الضوء العصبي خارج الخلية (NFL) عبر نماذج أمراض متعددة ونماذج من إصابة العصبية. تم تحمل AMX0114 بشكل جيد في دراسات السلامة قبل السريرية في الجسم الحي.

حول ALS

التصلب الجانبي الضموري (ALS ، المعروف أيضًا باسم مرض الخلايا العصبية الحركية) هو اضطراب تنكسي عصبي تدريجي ومميت ناتج عن موت الخلايا العصبية الحركية في الدماغ والحبل الشوكي. يؤدي فقدان الخلايا العصبية الحركية في ALS إلى تدهور وظيفة العضلات ، وعدم القدرة على التحرك والتحدث ، والشلل التنفسي ، وفي النهاية الموت. أكثر من 90 ٪ من الأشخاص الذين يعانون من ALS يعانون من مرض متقطع ، لا يظهرون تاريخ عائلي واضح.

حول Lumina

تجربة Lumina السريرية للمرحلة الأولى (NCT06665165) هي تجربة متعددة الجنسيات ، عشوائية ، مزدوجة التعمية ، تسيطر على الدواء الوهمي ، وتقييم جرعة تصاعدية متعددة وتقييم السلامة ، والتحمل ، والدوائيات الحرارية ، والديناميكا الدوائية لـ AMX0114 لدى الأشخاص الذين يعيشون مع ALS. من المتوقع أن يسجل Lumina حوالي 48 مشاركًا بالغًا. ستقوم Lumina أيضًا بتقييم المؤشرات الحيوية التي تم بحثها على نطاق واسع ، بما في ذلك التغيير من خط الأساس في مستويات ضوء الخلايا العصبية (NFL).

حول Amylyx Pharmaceuticals

في Amylyx ، مهمتنا هي الدخول في عصر جديد من علاج الأمراض باحتياجات عالية غير الملباة. عندما يرى الآخرون التحديات ، نرى الفرص التي نتابعها بإلحاح ، والعلوم الصارمة ، والالتزام الثابت بالمجتمعات التي نخدمها. نحن نركز حاليًا على ثلاثة علاجات استقصائية عبر العديد من الأمراض التنكسية العصبية والغدد الصماء التي نعتقد أنها يمكن أن تجعل التأثير الأكبر. لمزيد من المعلومات ، تفضل بزيارة Amylyx.com واتبعنا على LinkedIn و X. للمستثمرين ، يرجى زيارة Investors.amylyx.com.

عبارات تطلعية

البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي فيما يتعلق بالمسائل التي ليست حقائق تاريخية هي "بيانات تطلعية" بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995 ، بصيغته المعدلة. نظرًا لأن مثل هذه العبارات تخضع للمخاطر والشكوك ، فقد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المعبر عنها أو ضمنيًا من خلال هذه البيانات التطلعية. تتضمن هذه العبارات ، على سبيل المثال لا الحصر ، توقعات Amylyx فيما يتعلق: إمكانية AMX0114 كعلاج لـ ALS ، والجدول الزمني المتوقع لقراءات البيانات ، والتوقعات للتنظيمية. تعتمد أي بيانات تطلعية في هذا البيان الصحفي والتعليقات ذات الصلة في المكالمة الجماعية لأرباح الشركة على توقعات الإدارة الحالية للأحداث المستقبلية وتخضع لعدد من المخاطر والشكوك التي قد تتسبب في اختلاف نتائج فعلية ماديًا وبشكل سلبي عن تلك المنصوص عليها في هذه البيانات التطلعية. تشمل المخاطر التي تساهم في الطبيعة غير المؤكدة للبيانات التطلعية: النجاح والتكلفة وتوقيت أنشطة تطوير برنامج Amylyx ؛ قدرة Amylyx على التنفيذ على خطط التنمية التنظيمية وتوقعاتها فيما يتعلق بتوقيت النتائج من إعلانات البيانات المخطط لها وبدء الدراسات السريرية ؛ إن قدرة Amylyx على تمويل العمليات ، وتأثير عدم اليقين العالمي للاقتصاد الكلي ، وعدم الاستقرار الجيوسياسي ، وأحداث الصحة العامة على عمليات Amylyx ، وكذلك المخاطر والشكوك المنصوص عليها في Amylyx United States Securities and Exchange (SEC) ، بما في ذلك التقرير السنوي لـ Amylyx على شكل 10 أجزاء في عام 31 ديسمبر 2024. جميع البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي والتعليقات ذات الصلة في المكالمة الجماعية لأرباحنا ، تحدث فقط اعتبارًا من التاريخ الذي تم إجراؤه عليه. لا تتعهد Amylyx بأي التزام بتحديث مثل هذه البيانات لتعكس الأحداث التي تحدث أو الظروف الموجودة بعد التاريخ الذي تم إجراؤه عليه ، باستثناء ما هو مطلوب بموجب القانون.

المصدر: Amylyx Pharmaceuticals ، inc.

نشر : 2025-06-04 06:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية