Amylyx Pharmaceuticals dostává rychlou stopu amerického FDA pro AMX0114 pro léčbu amyotrofní laterální sklerózy

Sledujte Drugslib

Cambridge, Massachusetts-(Business Wire) 3. června 2025-Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) („Amylyx“ nebo „společnost“) dnes oznámila, že americká strava a léčiva) udělila amx0114, vyšetřování (asO) s cílem ošetření s lidmi a) s cílem lidí) s cílem) s cílem) s cíli) s cíli) s cílem lidí a) s cíli) s cílem) s cílem lidí a) s cíli) s cílem lidí) s cíli) s cílem ošetřovatelství) s cílem ošetřovatelství) s cílem ošetřovatelství) s cílem ošetřovatelství), s cílem a AMX0114, vyšetřování amx0114. Amyotrofní laterální skleróza (ALS). „Toto označení z FDA uznává jak závažnost této devastující poruchy, tak povzbuzující předklinické důkazy podporující potenciál AMX0114 zaměřit se na CalPain-2, který bylo shledáno jako důležitý přispěvatel k axonální degeneraci, kritickým řidičem v progresi ALS jsme se zavázali k tomu, že jsme se rychle a efektivněji předvídali, než je to ročně, což je ročně o 1 liminárním postupem. Těšíme se na pokračující interakci s FDA, když pracujeme na rychlém pokroku v rozvoji AMX0114, s konečným cílem řešit naléhavé, neuspokojené potřeby komunity ALS. “

Rychlé označení FDA je navrženo tak, aby usnadnilo vývoj a urychlený přezkum terapií, které mají léčit vážné a život ohrožující podmínky a prokázat potenciál řešit neuspokojenou lékařskou potřebu. Terapie, která dostává rychlé označení trasy, může být způsobilá pro častější schůzky a komunikaci s FDA a také pro přezkum priority, pokud jsou i nadále splněna příslušná kritéria. Reviewed Research prokázal, že nadměrná aktivita CalPain-2 může být důležitým hnacím motorem progrese onemocnění u ALS a dalších neurodegenerativních onemocnění prováděním degenerace axonů, dlouhých tubulárních neuronálních segmentů, které nesou signály z neuronů do svalu nebo jiných neuronů. V předklinických studiích AMX0114 vykazoval zlepšené přežití a snížení neuronů v hladinách extracelulárního neurofilamentu (NFL) napříč modely více onemocnění.

V dubnu 2025 společnost oznámila, že první účastník byl podáván v Lumina, nadnárodní, randomizované, dvojitě slepé, placebem kontrolované, více vzestupné dávkové fázi 1 klinické studie určené k vyhodnocení bezpečnosti a biologické aktivity AMX0114 u lidí žijících s ALS. Lumina také posoudí široce zkoumané biomarkery ALS, včetně změn z výchozí hodnoty v hladinách NFL. Přibližně 48 účastníků bude randomizováno 3: 1 k přijetí AMX0114 nebo placeba intratekálním podáváním jednou za čtyři týdny, až po čtyři dávky. Amylyx očekává v roce 2025 údaje o předčasných kohortách od Lumina.

o AMX0114

AMX0114 je vyšetřovací antisense oligonukleotid (ASO) zaměřený na CalPain-2 (CAPN2) pro potenciální léčbu ALS. Americká správa potravin a léčiv (FDA) udělila rychlé označení AMX0114 pro léčbu ALS. V předklinických studiích vedla léčba AMX0114 k silnému, závislému na dávce a trvalé redukci hladin CAPN2 mRNA a proteinu Calpain-2 v buněčných modelech axonální degenerace. To se promítlo do zlepšeného přežití neuronů, a to i v modelu ALS TDP-43 a snížení hladin extracelulárního neurofilamentu (NFL) napříč více modely onemocnění a paradigmatem poškození neuronů. AMX0114 byl dobře tolerován v předklinických bezpečnostních studiích in vivo.

o ALS

Amyotrofní laterální skleróza (ALS, také známá jako onemocnění motorických neuronů), je neúnavně progresivní a fatální neurodegenerativní porucha způsobená smrtí motorických neuronů v mozku a míchou. Ztráta motorických neuronů v ALS vede ke zhoršujícímu se funkci svalu, neschopnosti pohybovat se a mluvit, respirační ochrnutí a nakonec smrt. Více než 90% lidí s ALS má sporadické onemocnění, což nevykazuje jasnou rodinnou historii.

o Lumina

Klinická studie Lumina fáze 1 (NCT06665165) je nadnárodní, randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná, více vzestupná dávka hodnotící bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetika a farmakodynamiku AMX0114 u lidí. Předpokládá se, že Lumina se zaregistruje přibližně 48 dospělých účastníků. Lumina také posoudí široce zkoumané biomarkery ALS, včetně změny z výchozí hodnoty v úrovních neurofilamentu (NFL).

o Amylyx Pharmaceuticals

V Amylyxu je naším posláním uvést novou éru léčby nemocí s vysokými neuspokojenými potřebami. Tam, kde ostatní vidí výzvy, vidíme příležitosti, které sledujeme s naléhavostí, přísnou vědou a neochvějným závazkem vůči komunitám, kterým sloužíme. V současné době se zaměřujeme na tři vyšetřovací terapie na několika neurodegenerativních a endokrinních onemocněních, u nichž se domníváme, že mohou mít největší dopad. Další informace naleznete na adrese amylyx.com a sledujte nás na LinkedIn a X. Investoři naleznete na Investors.amylyx.com.

výhledové prohlášení

Prohlášení obsažená v této tiskové zprávě týkající se záležitostí, které nejsou historickými fakty, jsou „výhledová prohlášení“ ve smyslu zákona o reformě soudních sporů o soukromé cenné papíry z roku 1995, ve znění pozdějších předpisů. Protože taková prohlášení podléhají rizikům a nejistotám, mohou se skutečné výsledky významně lišit od těch, které taková výhledová prohlášení vyjádří nebo předpokládají. Taková prohlášení zahrnují, ale nejsou omezeny na očekávání Amylyxu, pokud jde o: potenciál pro AMX0114 jako léčbu ALS, očekávaná časová osa pro čtení dat a očekávání pro regulační opatření. Jakákoli výhledová prohlášení v této tiskové zprávě a související připomínky v konferenčním hovoru společnosti jsou založeny na současných očekáváních vedení o budoucích událostech a podléhají řadě rizik a nejistot, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky mohou lišit a nepříznivě od těch, které jsou stanoveny nebo předpokládá, že takové výhledy vpřed. Mezi rizika, která přispívají k nejisté povaze výhledových prohlášení, patří: úspěch, náklady a načasování aktivit Amylyxových rozvojových aktivit; Amylyxova schopnost provádět své regulační plány a očekávání ohledně načasování výsledků z plánovaných údajů a zahájení klinických studií; Schopnost Amylyxu financovat operace a dopad, který globální makroekonomická nejistota, geopolitická nestabilita a události veřejného zdraví budou mít na operace Amylyxové, jakož i rizika a nejistoty stanovené v Amylyxových cenných papírech Spojených států (SEC), včetně roční zprávy Amylyxové “, které jsou v prosincové podobě a podrobeny, 2024, 2024, 2024, 2024, 2024, 2024, 2024, 2024, 2024, 2024, 2024, 2024, 2024, 2024, 2024, 2024, 2024, 2024, 2024, 2024 a podrobené komise pro výměnu (SEC), včetně Amylyxových, které byly uvedeny v Amylyxu, a to roční prosincové. Všechna výhledová prohlášení obsažená v této tiskové zprávě a související připomínky v našem výdělkovém konferenčním hovoru hovoří pouze k datu, kdy byly učiněny. Amylyx nezavazuje žádnou povinnost aktualizovat taková prohlášení, aby odrážely události, které se objevují nebo okolnosti, které existují po datu, kdy byly učiněny, s výjimkou případů, kdy je vyžadováno zákonem.

Zdroj: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Vyslán : 2025-06-04 06:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova