Amylyx Pharmaceuticals erhält die US -amerikanische FDA Fast Track -Bezeichnung für AMX0114 zur Behandlung von amyotropher Lateralsklerose

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CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE) June 03, 2025 -- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) (“Amylyx” or the “Company”) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Fast Track designation to AMX0114, an investigational antisense oligonucleotide (ASO) targeting calpain-2 for the treatment of people living with Amyotrophe laterale Sklerose (ALS). „Diese Bezeichnung von der FDA erkennt sowohl die Schwere dieser verheerenden Störung als auch die ermutigenden präklinischen Beweise für das Potenzial von AMX0114 an, Calpain-2 zu zielen. Jahr.

Die Fast-Track-Bezeichnung der FDA soll die Entwicklung und eine beschleunigte Überprüfung von Therapien erleichtern, die schwerwiegende und lebensbedrohliche Erkrankungen behandeln und das Potenzial nachweisen sollen, um ein nicht erfülltes medizinisches Bedürfnis zu befriedigen. Eine Therapie, die eine schnelle Spurbezeichnung erhält, kann für häufigere Besprechungen und Kommunikation mit der FDA sowie für die Prioritätsprüfung berechtigt sein, wenn die relevanten Kriterien weiterhin erfüllt sind. Von Experten begutachtete Forschung hat gezeigt, dass eine überaktive Calpain-2-Aktivität ein wichtiger Treiber für das Fortschreiten von Krankheiten bei ALS und anderen neurodegenerativen Erkrankungen sein kann, indem die Degeneration von Axonen ausgeführt wird, die langen tubulären neuronalen Segmente, die Signale von Neuronen zum Muskel oder anderen Neuronen tragen. In präklinischen Studien zeigte AMX0114 ein verbessertes neuronales Überleben und eine Verringerung der extrazellulären Neurofilament -Licht (NFL) über mehrere Krankheitsmodelle hinweg.

im April 2025 kündigte das Unternehmen an, dass der erste Teilnehmer in Lumina dosiert wurde, einer multinationalen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, multiplen klinischen Phase-1-Studie, die zur Bewertung der Sicherheit und biologischen Aktivität von AMX0114 bei Menschen mit ALS bewertet wurde. Lumina wird auch weitgehend untersuchte ALS -Biomarker bewerten, einschließlich Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in NFL -Werten. Ungefähr 48 Teilnehmer werden randomisiert 3: 1, um AMX0114 oder Placebo durch intrathekale Verabreichung alle vier Wochen für bis zu vier Dosen zu erhalten. Amylyx erwartet 2025 frühe Kohortendaten von Lumina.

AMX0114 ist ein Investigations-Antisense-Oligonukleotid (ASO), das Calpain-2 (CAPN2) für die potenzielle Behandlung von ALS abzielt. Die US -amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat AMX0114 Fast Track Bezeichnung für die Behandlung von ALS gewährt. In präklinischen Studien führte die Behandlung mit AMX0114 zu starker, dosisabhängiger und dauerhafter Verringerung der CAPN2-mRNA- und Calpain-2-Proteinspiegel in krankheitsrelevanten Zellmodellen der axonalen Degeneration. Dies führte zu einem verbesserten neuronalen Überleben, einschließlich in einem Modell von TDP-43 ALS und Verringerung der extrazellulären Neurofilament-Licht (NFL) -Piegel über mehrere Krankheitsmodelle und Paradigmen der neuronalen Verletzung. AMX0114 wurde in in vivo präklinischen Sicherheitsstudien gut vertragen.

Über ALS

Amyotrophe laterale Sklerose (ALS, auch als Motoneuronerkrankung bekannt) ist eine unerbittlich progressive und tödliche neurodegenerative Störung, die durch den Tod des Motoneuronen im Gehirn und im Rückenmark verursacht wird. Der Motoneuron -Verlust bei ALS führt zu einer verschlechternden Muskelfunktion, der Unfähigkeit, sich zu bewegen und zu sprechen, respiratorische Lähmung und schließlich zum Tod. Mehr als 90% der Menschen mit ALS haben sporadische Erkrankungen und zeigen keine klare Familienanamnese.

Über Lumina

Die klinische Studie der Phase-1-Lumina (NCT06665165) ist eine multinationale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multiple aufsteigende Dosisstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von AMX0114 bei Menschen mit ALS. Es wird erwartet, dass Lumina ungefähr 48 erwachsene Teilnehmer einschreiben. Lumina wird auch weitgehend untersuchte ALS -Biomarker bewerten, einschließlich der Veränderung von Ausgangswert in Neurofilament -Licht (NFL).

Bei Amylyx ist es unsere Mission, eine neue Ära der Behandlung von Krankheiten mit hohen, ungedeckten Bedürfnissen einzuleiten. Wo andere Herausforderungen sehen, sehen wir Möglichkeiten, die wir mit Dringlichkeit, strengen Wissenschaft und unerschütterlichem Engagement für die Gemeinden, denen wir dienen, nachkommen. Wir konzentrieren uns derzeit auf drei Untersuchungstherapien in mehreren neurodegenerativen und endokrinen Erkrankungen, bei denen wir glauben, dass sie den größten Einfluss haben können. Weitere Informationen finden Sie unter Amylyx.com und folgen Sie uns unter LinkedIn und X. Für Investoren besuchen Sie die Anleger.amylyx.com.

Aussagen, die in dieser Pressemitteilung in Bezug auf Angelegenheiten enthalten sind, die keine historischen Tatsachen sind, sind „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des Gesetzes über private Wertpapierstreitigkeiten von 1995 in der geänderten Fassung. Da solche Aussagen Risiken und Unsicherheiten unterliegen, können die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von denen unterscheiden, die durch solche zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückt oder impliziert werden. Zu diesen Aussagen gehören unter anderem die Erwartungen von Amylyx in Bezug auf: das Potenzial für AMX0114 als Behandlung für ALS, den erwarteten Zeitplan für die Datenübermittlung und die Erwartung für regulatorische Maßnahmen. Alle zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung und verwandte Kommentare in der Telefonkonferenz des Unternehmens basieren auf den aktuellen Erwartungen des Managements an zukünftige Ereignisse und unterliegen einer Reihe von Risiken und Unsicherheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich und nachteilig von den in solchen zukunftsgerichteten Aussagen dargelegten oder implizierten Aussagen unterscheiden. Zu den Risiken, die zur ungewisse Natur der zukunftsgerichteten Aussagen beitragen, gehören: Erfolg, Kosten und Zeitpunkt der Programmentwicklungsaktivitäten von Amylyx; Amylyx 'Fähigkeit, seine regulatorischen Entwicklungspläne und -erwartungen in Bezug auf den Zeitpunkt der Ergebnisse aus seinen geplanten Datenankündigungen und die Einleitung klinischer Studien auszuführen; Amylyx 'Fähigkeit, Operationen zu finanzieren, und die Auswirkungen, die globale makroökonomische Unsicherheit, geopolitische Instabilität und öffentliche Gesundheitsereignisse auf Amylyx' Operationen haben werden, sowie die Risiken und Unsicherheiten, die in Amylyx 'US-amerikanischer Wertpapiere und Börsenaufnahme (SEC) -Kmission (SEC) angeordnet sind, einschließlich Amylyx-Anmeldungen, mit dem Amylyx-Antrag über das Jahr mit dem Jahr mit dem Jahr, in dem das Jahr am 31. Dezember mit dem Jahr 1024 und im SEC-Jahr mit dem Jahresvergleich und dem SEC-JAHE-Jährigen mit dem Jahresvergleich und dem Jahresverlauf mit dem Jahresvergleich und dem Sec. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen und verwandte Kommentare in unserer Telefonkonferenz sprechen nur zum Zeitpunkt des Datums, an dem sie gemacht wurden. Amylyx übernimmt keine Verpflichtung, solche Aussagen zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum vorhanden sind, an dem sie gemäß gesetzlich vorgeschrieben wurden.

Gesendet : 2025-06-04 06:00

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