Η Amylyx Pharmaceuticals λαμβάνει την ονομασία FDA FDA FDA για AMX0114 για τη θεραπεία της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης

Ακολουθήστε το Drugslib

Cambridge, Mass .-- (Business Wire) 03 Ιουνίου 2025-Η Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) ("Amylyx" ή η "Εταιρεία") ανακοίνωσε σήμερα ότι η αμερικανική διοίκηση τροφίμων και φαρμάκων (FDA) έδωσε γρήγορη ονομασία Track στην AMX0114, ένα ερευνητικό antisense oligonucleotide (theo) incore-2 forance intance intisense olgonucleotide ( Με την αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS)

"Η απόκτηση του FDA γρήγορου χαρακτηρισμού για το AMX0114 είναι ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός στην αποστολή μας για την ανάπτυξη πιθανών θεραπειών για τους ανθρώπους που ζουν με ALS, μια αμείλικτα προοδευτική και θανατηφόρα ασθένεια με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές" "Αυτή η ονομασία από το FDA αναγνωρίζει τόσο τη σοβαρότητα αυτής της καταστροφικής διαταραχής όσο και τα ενθαρρυντικά προκλινικά στοιχεία που υποστηρίζουν το δυναμικό του AMX0114 να στοχεύει το Calpain-2, γεγονός που συνεχίζουμε να είναι ένας σημαντικός συνεισφέρων στο Axonal Refeneration, ένας κρίσιμος οδηγός στην εξέλιξη ALS. έτος.

Η ταχεία ονομασία του FDA έχει σχεδιαστεί για να διευκολύνει την ανάπτυξη και την ταχεία ανασκόπηση των θεραπειών που προορίζονται να αντιμετωπίσουν σοβαρές και απειλητικές για τη ζωή συνθήκες και να αποδεικνύουν τη δυνατότητα αντιμετώπισης μιας μη ικανοποιημένης ιατρικής ανάγκης. Μια θεραπεία που λαμβάνει γρήγορη ονομασία μπορεί να είναι επιλέξιμη για πιο συχνές συναντήσεις και επικοινωνίες με το FDA, καθώς και την αναθεώρηση προτεραιότητας, εάν συνεχίσουν να πληρούνται σχετικά κριτήρια. Η έρευνα που έχει αξιολογηθεί από ομότιμους έδειξε ότι η υπερδραστήρια δραστηριότητα Calpain-2 μπορεί να αποτελέσει σημαντική κινητήρια δύναμη της εξέλιξης της νόσου σε ALS και σε άλλες νευροεκφυλιστικές ασθένειες εκτελώντας τον εκφυλισμό των νευρώνων, τα μακρά σωληνοειδή νευρωνικά τμήματα που φέρουν σήματα από τους νευρώνες στους μυς ή άλλους νευρώνες. Σε προκλινικές μελέτες, το AMX0114 έδειξε βελτιωμένη νευρωνική επιβίωση και μειώσεις σε επίπεδα φωτός εξωκυτταρικού νευροδιακόπτη (NFL) σε πολλαπλά μοντέλα ασθενειών.

Τον Απρίλιο του 2025, η εταιρεία ανακοίνωσε ότι ο πρώτος συμμετέχων δοσολογήθηκε στο Lumina, μια πολυεθνική, τυχαιοποιημένη, διπλή τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, πολλαπλή κλινική δοκιμή φάσης 1 ανερχόμενης δόσης που σχεδιάστηκε για να αξιολογήσει την ασφάλεια και τη βιολογική δραστηριότητα του AMX0114 σε άτομα που ζουν με ALS. Η Lumina θα αξιολογήσει επίσης ευρέως ερευνημένους βιοδείκτες ALS, συμπεριλαμβανομένων των αλλαγών από την αρχική τιμή των επιπέδων NFL. Περίπου 48 συμμετέχοντες θα τυχαιοποιηθούν 3: 1 για να λάβουν AMX0114 ή εικονικό φάρμακο με ενδορραχιαία χορήγηση μία φορά κάθε τέσσερις εβδομάδες, για έως και τέσσερις δόσεις. Η Amylyx αναμένει τα δεδομένα πρώιμης κοόρτης από την Lumina το 2025.

Το AMX0114 είναι ένα ερευνητικό αντινοηματικό ολιγονουκλεοτίδιο (ASO) που στοχεύει την Calpain-2 (CAPN2) για την πιθανή θεραπεία του ALS. Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. (FDA) έχει χορηγήσει στον AMX0114 τον ορισμό γρήγορης διαδρομής για τη θεραπεία της ALS. Σε προκλινικές μελέτες, η θεραπεία με AMX0114 οδήγησε σε ισχυρή, εξαρτώμενη από τη δόση και ανθεκτική μείωση των επιπέδων πρωτεΐνης CAPN2 mRNA και Calpain-2 σε μοντέλα κυτταρικών κυττάρων που σχετίζονται με την ασθένεια του αξονικού εκφυλισμού. Αυτό μεταφράστηκε σε βελτιωμένη νευρωνική επιβίωση, συμπεριλαμβανομένου ενός μοντέλου TDP-43 ALS, και μειώσεις σε επίπεδα φωτός εξωκυτταρικού νευροδιακόπτη (NFL) σε πολλαπλά μοντέλα ασθενειών και παραδείγματα νευρωνικών τραυματισμών. Το AMX0114 ήταν καλά ανεκτό σε in vivo προκλινικές μελέτες ασφάλειας.

Η αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS, επίσης γνωστή ως ασθένεια των κινητικών νευρώνων) είναι μια αμείλικτα προοδευτική και θανατηφόρα νευροεκφυλιστική διαταραχή που προκαλείται από τον θάνατο του κινητικού νευρώνα στον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό. Η απώλεια των κινητικών νευρώνων στην ALS οδηγεί σε επιδείνωση της μυϊκής λειτουργίας, την αδυναμία να μετακινηθεί και να μιλήσει, στην αναπνευστική παράλυση και τελικά στον θάνατο. Περισσότερο από το 90% των ατόμων με ALS έχουν σποραδική νόσο, δεν παρουσιάζουν σαφές οικογενειακό ιστορικό.

Η κλινική δοκιμή φάσης 1 Lumina (NCT06665165) είναι μια πολυεθνική, τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, πολλαπλή αύξηση της δόσης που αξιολογεί την ασφάλεια, την ανεκτικότητα, τη φαρμακοκινητική και τη φαρμακοδυναμική του AMX0114 σε άτομα που ζουν με ALS. Η Lumina αναμένεται να εγγραφεί περίπου 48 ενήλικες. Η Lumina θα αξιολογήσει επίσης ευρέως ερευνημένους βιοδείκτες ALS, συμπεριλαμβανομένης της αλλαγής από την αρχική τιμή στα επίπεδα του φωτός νευροειδούς (NFL).

Στο Amylyx, η αποστολή μας είναι να ξεκινήσουμε μια νέα εποχή θεραπείας ασθενειών με υψηλές ανεκπλήρωτες ανάγκες. Όπου άλλοι βλέπουν τις προκλήσεις, βλέπουμε ευκαιρίες που ακολουθούμε με επείγουσα ανάγκη, αυστηρή επιστήμη και ακλόνητη δέσμευση στις κοινότητες που υπηρετούμε. Αυτήν τη στιγμή επικεντρώνουμε τρεις ερευνητικές θεραπείες σε διάφορες νευροεκφυλιστικές και ενδοκρινικές παθήσεις στις οποίες πιστεύουμε ότι μπορούν να έχουν το μεγαλύτερο αντίκτυπο. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε την Amylyx.com και ακολουθήστε μας στο LinkedIn και στο X. Για τους επενδυτές, επισκεφτείτε τις επενδυτές.amylyx.com.

Οι δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου σχετικά με θέματα που δεν είναι ιστορικά γεγονότα είναι "δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης" κατά την έννοια του νόμου περί μεταρρύθμισης των ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995, όπως τροποποιήθηκε. Επειδή αυτές οι δηλώσεις υπόκεινται σε κινδύνους και αβεβαιότητες, τα πραγματικά αποτελέσματα μπορεί να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνα που εκφράζονται ή υπονοούνται από τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης. Τέτοιες δηλώσεις περιλαμβάνουν, χωρίς να περιορίζονται σε αυτές, τις προσδοκίες της Amylyx σχετικά με: τη δυνατότητα AMX0114 ως θεραπεία για την ALS, το αναμενόμενο χρονοδιάγραμμα για την ανάγνωση δεδομένων και την προσδοκία για ρυθμιστική δράση. Οποιεσδήποτε δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης σε αυτό το δελτίο τύπου και τα σχετικά σχόλια στη διάσκεψη των κερδών της Εταιρείας βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες της διοίκησης για μελλοντικά γεγονότα και υπόκεινται σε έναν αριθμό κινδύνων και αβεβαιοτήτων που θα μπορούσαν να προκαλέσουν τα πραγματικά αποτελέσματα να διαφέρουν ουσιαστικά και αρνητικά από εκείνες που αναφέρονται ή υπονοούνται από τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις. Οι κίνδυνοι που συμβάλλουν στην αβέβαιη φύση των δηλώσεων μελλοντικής εκπλήρωσης περιλαμβάνουν: την επιτυχία, το κόστος και το χρονοδιάγραμμα των δραστηριοτήτων ανάπτυξης προγραμμάτων της Amylyx. Η ικανότητα της Amylyx να εκτελεί τα ρυθμιστικά αναπτυξιακά της σχέδια και τις προσδοκίες σχετικά με το χρονοδιάγραμμα των αποτελεσμάτων από τις προγραμματισμένες ανακοινώσεις δεδομένων και την έναρξη των κλινικών μελετών. Η ικανότητα της Amylyx να χρηματοδοτεί τις επιχειρήσεις και τον αντίκτυπο που θα έχουν η παγκόσμια μακροοικονομική αβεβαιότητα, η γεωπολιτική αστάθεια και οι εκδηλώσεις δημόσιας υγείας για τις επιχειρήσεις της Amylyx, καθώς και για τους κινδύνους και τις αβεβαιότητες που αναφέρονται στο Amylyx των Ηνωμένων Πολιτειών της Επιτροπής Κεφαλαιαγοράς (SEC), συμπεριλαμβανομένης της ετήσιας έκθεσης της Amylyx στο Form 10-K για το Έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου, 2024, και να ανακαλύψει τα αρχεία SEC με το SEC. Όλες οι δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου και τα σχετικά σχόλια στη διάσκεψη των κερδών μας μιλούν μόνο από την ημερομηνία κατά την οποία έγιναν. Η Amylyx δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώνει τέτοιες δηλώσεις για να αντικατοπτρίζει τα γεγονότα που συμβαίνουν ή τις περιστάσεις που υπάρχουν μετά την ημερομηνία κατά την οποία έγιναν, εκτός από τις οποίες απαιτείται από το νόμο.

Δημοσιεύτηκε : 2025-06-04 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά