Amylyx Pharmaceuticals recibe la designación de vía rápida de la FDA estadounidense para AMX0114 para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica

Siga a Drugslib en

Cambridge, Mass .-- (NIGN de ​​negocios) 03 de junio de 2025-Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) ("Amylyx" o la "Compañía") anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de vía rápida a AMX0114, un Oligonucleotide Antisense Oligonucle (ASO) de la vía rápida. Vivir con esclerosis lateral amiotrófica (ALS).

“Obtener la designación de vía rápida de la FDA para AMX0114 es un importante paso adelante en nuestra misión de desarrollar tratamientos potenciales para las personas que viven con ELA, una enfermedad implacablemente progresiva y mortal con opciones terapéuticas limitadas", dijo Camille L. Bedrosian, MD, directora de medicina en Amilyx. "Esta designación de la FDA reconoce tanto la gravedad de este trastorno devastador como la evidencia preclínica alentadora que respalda el potencial de AMX0114 para apuntar a CalPain-2, que se ha encontrado que es un contribuyente importante a la degeneración axonal, un impulsor crítico en la progresión de ALS. Estamos comprometidos a avanzar en el juicio AMX0114 lo más rápido y eficiente posible, y continuamos anticipando los datos de la fase de la fase de la fase. Esperamos con ansias la interacción continua con la FDA mientras trabajamos para avanzar rápidamente el desarrollo de AMX0114, con el objetivo final de abordar las necesidades urgentes e insatisfechas de la comunidad ALS. ”

La designación de vía rápida de la FDA está diseñada para facilitar el desarrollo y la revisión acelerada de las terapias que están destinadas a tratar afecciones graves y potencialmente mortales y demostrar el potencial para abordar una necesidad médica no satisfecha. Una terapia que recibe designación de vía rápida puede ser elegible para reuniones y comunicaciones más frecuentes con la FDA, así como una revisión prioritaria si se cumplen los criterios relevantes. La investigación revisada por pares ha demostrado que la actividad hiperactiva de Calpaína-2 puede ser un importante impulsor de la progresión de la enfermedad en ELA y otras enfermedades neurodegenerativas mediante la ejecución de la degeneración de los axones, los segmentos neuronales tubulares largos que transportan señales de las neuronas al músculo u otras neuronas. En estudios preclínicos, AMX0114 mostró una mejor supervivencia neuronal y reducciones en los niveles de luz de neurofilamento extracelular (NFL) en múltiples modelos de enfermedades.

En abril de 2025, la compañía anunció que el primer participante fue dosificado en Lumina, un ensayo clínico multinacional, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y múltiples ascendentes, un ensayo clínico de fase 1 diseñado para evaluar la seguridad y la actividad biológica de AMX0114 en personas que viven con ELA. Lumina también evaluará los biomarcadores de ALS ampliamente investigados, incluidos los cambios desde el inicio en los niveles de la NFL. Aproximadamente 48 participantes serán aleatorizados 3: 1 para recibir AMX0114 o placebo por administración intratecal una vez cada cuatro semanas, para hasta cuatro dosis. Amylyx espera datos de cohorte tempranos de Lumina en 2025.

sobre AMX0114

amx0114 es un oligonucleótido antisentido (ASO) de investigación dirigido a Calpain-2 (CAPN2) para el tratamiento potencial de la ELA. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de vía rápida AMX0114 para el tratamiento de la ELA. En estudios preclínicos, el tratamiento con AMX0114 dio como resultado una reducción potente, dependiente de la dosis y duradera en los niveles de proteína ARNm de CAPN2 y de proteína CalPain-2 en modelos celulares de degeneración axonal relevantes para la enfermedad. Esto se tradujo en una mejor supervivencia neuronal, incluso en un modelo de TDP-43 ALS, y reducciones en los niveles de luz de neurofilamento extracelular (NFL) en múltiples modelos de enfermedades y paradigmas de lesión neuronal. AMX0114 fue bien tolerado en estudios de seguridad preclínica in vivo.

sobre ALS

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA, también conocida como enfermedad de la neurona motora) es un trastorno neurodegenerativo implacablemente progresivo y fatal causado por la muerte de la neurona motora en el cerebro y la médula espinal. La pérdida de neuronas motoras en la ELA conduce al deterioro de la función muscular, la incapacidad de moverse y hablar, parálisis respiratoria y, finalmente, la muerte. Más del 90% de las personas con ALS tienen enfermedad esporádica, sin mostrar antecedentes familiares claros.

sobre Lumina

El ensayo clínico Lumina de fase 1 (NCT06665165) es un ensayo de dosis ascendente múltiple multinacional, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y múltiples que evalúa la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de AMX0114 en personas con ELA. Se anticipa que Lumina inscribe aproximadamente a 48 participantes adultos. Lumina también evaluará los biomarcadores de ALS ampliamente investigados, incluido el cambio desde el inicio en los niveles de luz de neurofilamento (NFL).

Acerca de Amylyx Pharmaceuticals

En Amylyx, nuestra misión es marcar el comienzo de una nueva era del tratamiento de enfermedades con altas necesidades insatisfechas. Cuando otros ven desafíos, vemos oportunidades que buscamos con urgencia, ciencia rigurosa y compromiso inquebrantable con las comunidades a las que servimos. Actualmente estamos enfocados en tres terapias de investigación en varias enfermedades neurodegenerativas y endocrinas en las que creemos que pueden tener el mayor impacto. Para obtener más información, visite amylyx.com y síganos en LinkedIn y X. Para los inversores, visite inversores.amylyx.com.

declaraciones con visión de futuro

Las declaraciones contenidas en este comunicado de prensa con respecto a asuntos que no son hechos históricos son "declaraciones con visión de futuro" en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995, según enmendada. Debido a que tales declaraciones están sujetas a riesgos e incertidumbres, los resultados reales pueden diferir materialmente de los expresados ​​o implicados por tales declaraciones prospectivas. Dichas declaraciones incluyen, entre otros, las expectativas de Amylyx con respecto a: el potencial de AMX0114 como tratamiento para la ELA, la línea de tiempo esperada para la lectura de datos y la expectativa de acción regulatoria. Cualquier declaración prospectiva en este comunicado de prensa y comentarios relacionados en la conferencia de conferencia de ganancias de la Compañía se basan en las expectativas actuales de la gerencia de eventos futuros y están sujetos a una serie de riesgos e incertidumbres que podrían hacer que los resultados reales difieran material y adversamente de los establecidos o implícitos mediante tales declaraciones a futuro. Los riesgos que contribuyen a la naturaleza incierta de las declaraciones prospectivas incluyen: el éxito, el costo y el momento de las actividades de desarrollo del programa de Amylyx; La capacidad de Amylyx para ejecutar sus planes de desarrollo regulatorio y expectativas con respecto al momento de los resultados de sus anuncios de datos planificados y el inicio de estudios clínicos; La capacidad de Amylyx para financiar las operaciones, y el impacto de que la incertidumbre macroeconómica global, la inestabilidad geopolítica y los eventos de salud pública tendrán sobre las operaciones de Amylyx, así como los riesgos e incertidumbres establecidos en Amylyx 'United Statess-Securities and Exchange Commission (SEC), incluidos los informes anuales de Amylyx en el Formulario 10 para el año finalizado el 31 de diciembre, 2024, y los presentaciones posteriores a la SEC. Todas las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa y comentarios relacionados en nuestra conferencia telefónica de ganancias hablan solo a partir de la fecha en que se hicieron. Amylyx no asume ninguna obligación de actualizar dichas declaraciones para reflejar los eventos que ocurren o las circunstancias que existen después de la fecha en que se hicieron, excepto según lo requerido por la ley.

Fuente: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Al corriente : 2025-06-04 06:00

Leer más

Descargo de responsabilidad

Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

Palabras clave populares